近年來(lái)，我一直關(guān)注罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障問(wèn)題，在人代會(huì)上為罕見(jiàn)病患者發(fā)聲，是我履職盡責(zé)的重要方向。

今年的政府工作報(bào)告中指出要“深化公立醫(yī)院改革，以患者為中心改善醫(yī)療服務(wù)”。后來(lái)政府工作報(bào)告修改充實(shí)了26條意見(jiàn)和建議，補(bǔ)充了“加強(qiáng)罕見(jiàn)病研究、診療服務(wù)和用藥保障”，進(jìn)一步明確了罕見(jiàn)病防治保障工作的行動(dòng)方向，代表們都很高興。

事實(shí)上，早在2018年《第一批罕見(jiàn)病目錄》制定前，我就關(guān)注著罕見(jiàn)病患者的診療難題。2020年，我提出《關(guān)于進(jìn)一步關(guān)注中醫(yī)藥干預(yù)罕見(jiàn)病的建議》，建議開(kāi)展中醫(yī)藥人員罕見(jiàn)病培訓(xùn)工作，宣傳對(duì)于罕見(jiàn)病確有療效的中醫(yī)診療方法，將中醫(yī)藥引入罕見(jiàn)病政策制定等，得到了相關(guān)部門積極答復(fù)，促進(jìn)了中醫(yī)藥在罕見(jiàn)病領(lǐng)域服務(wù)能力的提升，獲得上海市政協(xié)優(yōu)秀提案獎(jiǎng)。2022年，政府工作報(bào)告首次提及“加強(qiáng)罕見(jiàn)病用藥保障”，是罕見(jiàn)病事業(yè)的一個(gè)里程碑，多年來(lái)的呼吁得到了回應(yīng)，我倍感鼓舞，繼續(xù)為罕見(jiàn)病患者的福祉而奔走。

在去年的調(diào)研中，令我印象最深的是，大家對(duì)罕見(jiàn)病越來(lái)越重視，并且對(duì)罕見(jiàn)病立法的關(guān)注度居高不下。2023年12月，我分別在杭州和上海參加了“2023年江浙滬魯兩會(huì)罕見(jiàn)病多層次保障機(jī)制參政議政交流會(huì)”和“上海罕見(jiàn)病用藥多層次保障專家研討會(huì)”，與同道們討論罕見(jiàn)病立法的問(wèn)題。目前除了第一、第二批罕見(jiàn)病目錄以外，罕見(jiàn)病/孤兒藥相關(guān)規(guī)劃已經(jīng)多次出現(xiàn)在健康、藥品、科技等多個(gè)領(lǐng)域的文件中。在今年的全國(guó)人代會(huì)上，我提出《關(guān)于持續(xù)推進(jìn)健全罕見(jiàn)病孤兒藥法規(guī)的建議》和《關(guān)于進(jìn)一步提升我國(guó)罕見(jiàn)病臨床診療能力的建議》，建議從多角度促進(jìn)罕見(jiàn)病診療能力提升，持續(xù)推進(jìn)罕見(jiàn)病孤兒藥法律法規(guī)建立，以突破罕見(jiàn)病孤兒藥的相關(guān)政策瓶頸。我相信，在各級(jí)政府加大投入和企業(yè)重點(diǎn)關(guān)注下，會(huì)有越來(lái)越多老百姓用得起的好藥研發(fā)上市。

（作者系全國(guó)人大代表、上海市針灸經(jīng)絡(luò)研究所所長(zhǎng)）