張兵

劉艷玲全國政協(xié)委員

“罕見病是指發(fā)病率和患病率遠低于其他病種的極少見疾病，目前，我國罕見病診療仍面臨一些問題。一是罕見病知曉率不高，臨床認知有待提升；二是臨床確診難，異地就醫(yī)問題嚴重；三是未能完全配備罕見病治療所需的藥品，門診用藥時面臨醫(yī)保報銷不確定?！比珖f(xié)委員、海南省政協(xié)副主席劉艷玲說。

目前，我國罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超過20萬人。罕見病病情通常較為嚴重，多為兒童期發(fā)病，往往伴隨一生，超過50%兒童的死亡原因為罕見病，同時致殘率高、可治性低，僅有5%有明確治療方案。

一直以來，我國高度重視罕見病保障，出臺了一系列政策，有效提升了罕見病診療與保障水平。然而，據(jù)調(diào)查，不僅普通群眾對罕見病缺乏認識，而且33.3%的醫(yī)生不了解罕見病，甚至有1.1%的醫(yī)生從未聽說過罕見病。

2020年，一項納入我國2040例罕見病患者誤診情況的橫斷面研究顯示，患者平均診斷時間為4.81年，超過2/3的患者經(jīng)歷了誤診。此外，由于區(qū)域醫(yī)療資源分配不均，異地就診情況普遍。

目前，罕見病省級診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院由于受“藥占比”和“醫(yī)?？偪亍钡瓤冃Э己酥笜思s束，未能完全配備罕見病治療所需的藥品。門診特藥政策未納入相關(guān)罕見病病種/罕見病藥品，導(dǎo)致一些罕見病患者在門診用藥時面臨醫(yī)保報銷的不確定性。

為此，劉艷玲建議：一是推動罕見病醫(yī)學(xué)中心和區(qū)域醫(yī)療中心建設(shè)，推動公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展踐行全國衛(wèi)生工作方針，推進優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源擴容下沉和均衡布局，推進罕見病國家醫(yī)學(xué)中心和國家區(qū)域醫(yī)療中心建設(shè)，全面提升罕見病醫(yī)療質(zhì)量和單病種?？扑?，引領(lǐng)我國罕見病防治體系建設(shè)及罕見病相關(guān)的醫(yī)療、教學(xué)、科研、預(yù)防和管理工作。鼓勵醫(yī)院把罕見病能力建設(shè)作為高質(zhì)量醫(yī)院發(fā)展考核標準之一，助推公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展。積極開展國內(nèi)外罕見病學(xué)術(shù)交流與合作，推動罕見病專業(yè)走向國際。

二是搭建罕見病轉(zhuǎn)診、會診、隨訪體系。打造省級罕見病醫(yī)學(xué)中心和區(qū)域醫(yī)療中心從單病種出發(fā)，推動罕見病診療規(guī)范化，加強會診、轉(zhuǎn)診、隨訪體系建設(shè)，提高患者診治可及性。

三是暢通罕見病藥品進院綠色通道，解決“最后一公里”問題。建議落實罕見病用藥單獨管理、優(yōu)先掛網(wǎng)等政策，在確保安全合理用藥的基礎(chǔ)上，對于醫(yī)保目錄內(nèi)的罕見病藥品實施“雙通道”管理，簡化罕見病用藥進院流程，借助全國診療協(xié)作網(wǎng)，實施定點管理。建立定醫(yī)院、定醫(yī)生、定患者、定藥店的工作機制，允許患者在定點藥店購藥與報銷。同時，明確規(guī)定罕見病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院的罕見病用藥費用不納入醫(yī)院“藥占比”和“醫(yī)?？偪亍钡蓉攧?wù)績效考核指標，不受醫(yī)保支付改革等影響。