有這樣一群人,他們的身體稍稍磕碰就有烏青,他們的關(guān)節(jié)常會莫名其妙地紅腫,更有甚者,他們一旦出血,將無法止住……對于普通人來說,皮膚外傷或出血可能不是什么大事,酒精消毒、貼創(chuàng)可貼就應(yīng)付過去了;但對于他們來說,這種小傷造成的傷害卻很大。所以,他們又被稱作“玻璃人”,也就是人們常說的血友病患者。
那么,什么是血友病呢?除了這些典型表現(xiàn),血友病還有哪些特點(diǎn)呢?血友病患者在日常生活中需要什么呢?今天,通過9個問題,我們簡單地了解一下。
問題一:血友病是什么?
血友病是一組X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病,臨床上主要分為血友病A(凝血因子Ⅷ缺乏癥)和血友病B(凝血因子Ⅸ缺乏癥)兩型。該病特征表現(xiàn)為出血傾向,臨床表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉、內(nèi)臟和深部組織自發(fā)性或輕微外傷后出血難止。血友病程度越嚴(yán)重則發(fā)病越早,重型血友病往往在兒童期起病,而且需要終身治療。
因此,對于重型血友病患者—即血友病患兒,需要在多學(xué)科團(tuán)隊綜合治療指導(dǎo)下、以家庭為中心開展血友病自我管理。
問題二:血友病什么時候開始預(yù)防治療?
上面說了,血友病患兒(所有重型血友病患者以及有嚴(yán)重出血表型的中間型血友病患者)需要終身治療;在此基礎(chǔ)上,越早開始預(yù)防治療,效果越好。具體來說,患兒應(yīng)該在3歲之前、第一次關(guān)節(jié)出血發(fā)生后就開始初級預(yù)防治療。
問題三:血友病治療藥物如何管理?
作為一種需要終生服用藥物治療的凝血障礙性疾病,注重血友病治療的延續(xù)性和長期性非常重要,針對藥物的科學(xué)管理與合理使用尤為關(guān)鍵。為減少患兒往返醫(yī)院取藥的頻次,對于病情平穩(wěn)的血友病患兒,可以適當(dāng)開具不超過1個月用量的凝血因子?!伴L處方”政策的實(shí)施在為患者提供便捷的同時,也對正確儲存提出了要求,要求患者謹(jǐn)遵“近效期,先使用”的原則,避免出現(xiàn)藥品過期的現(xiàn)象。
問題四:血友病治療藥物如何存儲?
血友病患兒常用治療藥物(如凝血因子)屬于生物制品中的血液制品,這類藥物的存儲要求非常嚴(yán)格,以避免因高溫或低溫導(dǎo)致的藥物失效。凝血因子產(chǎn)品需避光保存于2~8℃冰箱內(nèi),禁止冷凍;同時,保證全程冷鏈運(yùn)輸。除此之外,不同品牌凝血因子產(chǎn)品的儲存條件需嚴(yán)格遵守藥品說明書。開展家庭治療的患兒及家屬應(yīng)該掌握藥物的正確儲存條件、復(fù)溶方式和注射注意事項。
問題五:血友病治療藥物如何回收?
為保障血友病患兒合理用藥,配合執(zhí)行國家醫(yī)保政策,目前針對相關(guān)藥品實(shí)行App登記與回收,落實(shí)“一人、一藥、一碼”制。當(dāng)次取藥時,患兒及家庭成員需在App上逐一對藥品進(jìn)行掃碼登記;再次取藥時,應(yīng)將用完的藥品空瓶及包裝帶回醫(yī)療機(jī)構(gòu),還藥率大于70%,方可允許開具下一次藥品。
問題六:合并其他疾病的患兒如何用藥?
總的來說,凡是藥品說明上注有“抑制血小板聚集”或“防止血栓形成”字樣的藥物,均屬血友病患兒應(yīng)慎用或禁用藥物,所以,開展家庭治療的患兒家長應(yīng)養(yǎng)成閱讀藥品說明書的習(xí)慣。
比如,常見的解熱鎮(zhèn)痛藥物(如阿司匹林、吲哚美辛、雙嘧達(dá)莫等)會對血小板功能造成影響,可能增加出血風(fēng)險,血友病患兒禁用或慎用;具有活血化瘀作用的中草藥亦應(yīng)避免使用。血友病患兒需使用解熱鎮(zhèn)痛藥物時,建議選用相對安全的對乙酰氨基酚,而非布洛芬。
問題七:血友病患兒可以接種疫苗嗎?
血友病患兒應(yīng)按免疫規(guī)劃程序接種疫苗,以降低疾病感染的風(fēng)險。采取注射方式接種疫苗時,需注意以下事項:①盡量采用皮下注射,且注射部位宜表淺;同時,為避免接種后局部出血風(fēng)險,可提前輸注凝血因子預(yù)防或止血。②如必須肌肉注射,則應(yīng)提前輸注凝血因子進(jìn)行保護(hù),并使用最小規(guī)格的針頭(25~27號)。疫苗接種前,先對注射部位冰敷5分鐘;接種后,再對注射部位按壓至少20分鐘,以減少出血和腫脹。③注射后,如發(fā)現(xiàn)注射部位處有明顯觸痛、腫脹、觸摸有發(fā)熱感,可用冰敷減輕疼痛,并及時與血友病醫(yī)護(hù)人員聯(lián)系。
對于患有血友病伴人類免疫缺陷病毒(HIV)感染的患兒,世界血友病聯(lián)盟(WFH)建議患兒接種肺炎鏈球菌疫苗、流感疫苗、甲型和乙型肝炎疫苗。同時,WFH建議患兒避免接種含有活病毒的疫苗(如水痘、黃熱病、輪狀病毒、口服脊髓灰質(zhì)炎和麻腮風(fēng)聯(lián)合疫苗MMR)。
問題八:血友病患兒吃東西有什么忌口?
這方面,血友病患兒和正常人沒有太大的差別,通常只需要建立健康的生活方式,包括飲食、體重管理和日?;顒蛹斑\(yùn)動,無須特殊對待。飲食應(yīng)參照《中國居民膳食指南》,在保持食物多樣化、均衡飲食的基礎(chǔ)上,少進(jìn)食過熱、過硬及油炸食品,避免飲酒及進(jìn)食各種刺激性食物。超重或肥胖的患兒應(yīng)咨詢營養(yǎng)師,接受體重管理措施。對于骨密度低于正常值的血友病患兒,建議適當(dāng)增加戶外活動,接受陽光照射,以促進(jìn)鈣的吸收,而非盲目補(bǔ)鈣。
問題九:血友病患兒可以正常運(yùn)動嗎?
只要把握好度,對于任何人來說—自然也包括血友病患兒—運(yùn)動有百利而無一害。日?;顒蛹斑\(yùn)動可促進(jìn)身體素質(zhì)和身體機(jī)能,強(qiáng)化肌肉力量,促進(jìn)身體協(xié)調(diào)性,從而更好地保護(hù)關(guān)節(jié),減少關(guān)節(jié)出血和關(guān)節(jié)損害。堅持運(yùn)動能避免肥胖導(dǎo)致的關(guān)節(jié)負(fù)擔(dān)加重,緩解壓力和焦慮,保持健康的心態(tài)。
選擇運(yùn)動種類時,應(yīng)該結(jié)合患兒的喜好、興趣、能力、身體狀況,鼓勵患兒進(jìn)行非對抗性運(yùn)動,如游泳、散步、高爾夫球、羽毛球、自行車、乒乓球等。但是,應(yīng)該避免需要身體強(qiáng)烈對抗和碰撞的運(yùn)動,如足球、橄欖球、拳擊、摔跤以及高速運(yùn)動。在體育運(yùn)動前,建議咨詢相關(guān)專業(yè)人員,了解應(yīng)佩戴哪種防護(hù)裝備;同時,必須有足夠的替代治療,以保證合適的凝血因子谷濃度,防止出血。
成曉玲,首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部副主任藥師,臨床藥學(xué)中心副主任;長期從事兒科血液臨床藥學(xué)及臨床藥理工作,具有豐富的藥物治療管理經(jīng)驗(yàn)。主要研究領(lǐng)域?yàn)閮和杭膊∷幬镏委?、兒童個體化精準(zhǔn)用藥指導(dǎo)。發(fā)表SCI文章20余篇,主持省部級以上課題5項,以藥學(xué)專家身份參編多學(xué)科專家共識/指南6項、著作8部。兼任北京藥學(xué)會罕見病藥學(xué)專業(yè)委員會副主任委員,北京生物制品研究會兒科分會秘書長,北京藥師協(xié)會藥物治療管理專業(yè)委員會委員等。