李禮

北京大學(xué)前沿交叉學(xué)科研究院

天津中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院，國(guó)家中醫(yī)針灸臨床醫(yī)學(xué)研究中心

田雪晴

國(guó)家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心

葛泉希

天津中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院，國(guó)家中醫(yī)針灸臨床醫(yī)學(xué)研究中心

游茂*

國(guó)家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心

我國(guó)人口基數(shù)大、醫(yī)療信息化發(fā)展水平相對(duì)較高，日漸積累了體量龐大的健康醫(yī)療數(shù)據(jù)。醫(yī)療機(jī)構(gòu)是此類數(shù)據(jù)的主要生產(chǎn)者，近年來(lái)，諸多醫(yī)療機(jī)構(gòu)逐漸重視發(fā)掘自有診療數(shù)據(jù)的科研價(jià)值，利用觀察性研究的方法搜集臨床和其他來(lái)源的數(shù)據(jù)，建立專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)，用于評(píng)價(jià)特定疾病、特定健康狀況和暴露人群的臨床結(jié)局，是真實(shí)世界研究的數(shù)據(jù)來(lái)源之一[1]。若加以充分利用，其可以更好地滿足診療決策、醫(yī)療質(zhì)量管理、藥械研發(fā)、技術(shù)準(zhǔn)入、醫(yī)保納入、設(shè)備配置、政策制定等各類真實(shí)世界證據(jù)的生產(chǎn)需求。

專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)可橋接真實(shí)世界源數(shù)據(jù)與系列真實(shí)世界證據(jù)生產(chǎn)，是增加真實(shí)世界數(shù)據(jù)利用率、提升真實(shí)世界證據(jù)生產(chǎn)速度、保障真實(shí)世界研究質(zhì)量的重要途徑。專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)是以真實(shí)世界診療數(shù)據(jù)為主要數(shù)據(jù)來(lái)源，以統(tǒng)一的管理機(jī)制規(guī)范數(shù)據(jù)庫(kù)構(gòu)建、運(yùn)行和優(yōu)化，通過(guò)提供研究適用的數(shù)據(jù)集，促進(jìn)系列衍生證據(jù)生產(chǎn)的綜合性數(shù)據(jù)管理平臺(tái)。其構(gòu)建過(guò)程主要包括：準(zhǔn)確提出并解構(gòu)臨床問(wèn)題、根據(jù)解構(gòu)結(jié)果確定關(guān)鍵變量、對(duì)既有數(shù)據(jù)源的可靠性及關(guān)鍵變量的數(shù)據(jù)來(lái)源進(jìn)行評(píng)估、根據(jù)源數(shù)據(jù)特點(diǎn)選擇恰當(dāng)?shù)臄?shù)據(jù)結(jié)構(gòu)、制定變量字典，以及實(shí)現(xiàn)對(duì)變量的良好管理[2]，最終以提供研究適用數(shù)據(jù)集的形式服務(wù)于系列衍生證據(jù)生產(chǎn)。本研究旨在分析專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)應(yīng)用現(xiàn)狀、存在問(wèn)題、改進(jìn)方向及后續(xù)發(fā)展需求。

1 研究目的

本研究通過(guò)問(wèn)卷調(diào)查，了解全國(guó)范圍內(nèi)不同類型醫(yī)療機(jī)構(gòu)建設(shè)專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)以支持真實(shí)世界研究的現(xiàn)狀，以期梳理和分析數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和研究應(yīng)用中存在的問(wèn)題；利用半結(jié)構(gòu)化訪談，以專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)支持真實(shí)世界研究的利益相關(guān)者為研究對(duì)象，以期明確專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)應(yīng)用于真實(shí)世界研究的價(jià)值、存在的問(wèn)題、改進(jìn)方向及后續(xù)發(fā)展需求。

2 研究方法

2.1 問(wèn)卷調(diào)查

問(wèn)卷內(nèi)容包括問(wèn)卷背景介紹、受訪者單位情況、專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和使用情況。問(wèn)卷適用對(duì)象為全國(guó)不同地區(qū)、不同類型醫(yī)療機(jī)構(gòu)的科研管理、信息管理人員或研究者。根據(jù)專家反饋、問(wèn)卷調(diào)查情況，完成問(wèn)卷內(nèi)容定稿。采用方便抽樣法選擇問(wèn)卷填寫對(duì)象，在實(shí)施過(guò)程中通過(guò)學(xué)術(shù)會(huì)議宣講、建立協(xié)作組織微信管理群、向?qū)＜叶ㄏ蛲扑偷确绞桨l(fā)放問(wèn)卷星二維碼或網(wǎng)頁(yè)鏈接（https://www.wjx.cn/vm/t5XCRvU.aspx）。

回收問(wèn)卷后，首先核查問(wèn)卷的有效性：未填寫單位名稱或單位與醫(yī)療數(shù)據(jù)無(wú)關(guān)的視為無(wú)效問(wèn)卷；對(duì)于同一機(jī)構(gòu)重復(fù)填寫的，僅遴選與實(shí)際情況最相符或信息完整性最高的一份問(wèn)卷予以保留。其次，對(duì)有效問(wèn)卷進(jìn)行信息補(bǔ)充：通過(guò)背景調(diào)查補(bǔ)充各單位的單位類型、單位性質(zhì)、醫(yī)院級(jí)別。最后，對(duì)有效問(wèn)卷填寫信息進(jìn)行描述性統(tǒng)計(jì)分析和可視化呈現(xiàn)。

本研究于2023年3月13日至2023年3月20日，共收到問(wèn)卷74 份，核查后排除9 份（其中未填寫單位的無(wú)效問(wèn)卷1 份、機(jī)構(gòu)重復(fù)填寫的6 份、機(jī)構(gòu)性質(zhì)不符的2 份），實(shí)際可納入分析的有效問(wèn)卷共65 份。這些有效問(wèn)卷來(lái)自全國(guó)26 個(gè)省級(jí)行政區(qū)，覆蓋面較廣；填表的醫(yī)療機(jī)構(gòu)中三級(jí)甲等醫(yī)院占比為77%，綜合類醫(yī)院占比為45%，樣本代表性較好。

2.2 半結(jié)構(gòu)化訪談

采用建構(gòu)主義扎根理論（constructivist ground theory，CGT）指導(dǎo)下的定性研究策略，通過(guò)歸類參與者所提供的信息來(lái)構(gòu)建理論[3]。本研究關(guān)注的問(wèn)題是利益相關(guān)者對(duì)專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)價(jià)值、建設(shè)和研究應(yīng)用驅(qū)動(dòng)因素、存在問(wèn)題及解決策略的觀點(diǎn)，以此為出發(fā)點(diǎn)設(shè)計(jì)不同角色的半結(jié)構(gòu)化訪談提綱。

受訪對(duì)象應(yīng)為議題的利益相關(guān)者，包括數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和管理者、真實(shí)世界證據(jù)生產(chǎn)者（如臨床研究方法學(xué)專家、醫(yī)學(xué)背景和藥械企業(yè)研究者）、真實(shí)世界證據(jù)審核者；應(yīng)有專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)、管理、真實(shí)世界研究應(yīng)用或證據(jù)審核經(jīng)驗(yàn)；可提供至少30 分鐘的訪談時(shí)間；自愿簽署知情同意書。根據(jù)受訪者的時(shí)間和意愿，安排一對(duì)一或焦點(diǎn)小組訪談，一對(duì)一訪談時(shí)間范圍為30～60 分鐘，焦點(diǎn)小組時(shí)間范圍為1～2 小時(shí)。訪談?dòng)梢淹瓿啥ㄐ匝芯肯嚓P(guān)課程和培訓(xùn)的研究者主持完成。訪談過(guò)程中，首先告知受訪者本次訪談的背景和目的，然后圍繞訪談提綱依次征詢受訪者觀點(diǎn)，過(guò)程中可根據(jù)議題進(jìn)展調(diào)整訪談問(wèn)題的順序或?qū)μ囟▎?wèn)題進(jìn)行深入探討，允許對(duì)參與者進(jìn)行補(bǔ)充或重復(fù)采訪。

在訪談過(guò)程中，同步錄制對(duì)話音頻，同時(shí)做記錄以總結(jié)重要發(fā)現(xiàn)。每次訪談完成后，進(jìn)行文字轉(zhuǎn)錄和校對(duì)，再利用QSR NVivo 12 Plus 軟件對(duì)定稿的訪談轉(zhuǎn)錄文本進(jìn)行編碼。具體步驟為：使用開放性編碼形成結(jié)構(gòu)化編碼樹，一旦核心概念變得明顯，就可以進(jìn)行選擇性編碼，將開放性編碼歸類在主要概念中。為保障研究的信度和效度，由2 名研究者分別獨(dú)立編碼，對(duì)于編碼不一致的地方，應(yīng)共同討論，并在多輪討論中對(duì)衍生的核心概念進(jìn)行比較，最終確定編碼節(jié)點(diǎn)。當(dāng)每類角色不再生成新的編碼信息時(shí)，即認(rèn)為信息飽和，停止采訪。

2022 年11 月29 日至2023年7 月31 日，參與半結(jié)構(gòu)化訪談共18 人，包括各類專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)利益相關(guān)者：數(shù)據(jù)庫(kù)衍生證據(jù)審核者3 人（涉及藥械監(jiān)管、醫(yī)保付費(fèi)、衛(wèi)生技術(shù)評(píng)價(jià)領(lǐng)域）；數(shù)據(jù)庫(kù)使用者9 人（涉及臨床研究方法學(xué)、藥械企業(yè)或醫(yī)學(xué)背景真實(shí)世界證據(jù)生產(chǎn)領(lǐng)域）、數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和管理者6 人（涉及信息學(xué)背景、科研管理背景、數(shù)據(jù)庫(kù)供應(yīng)商）。其中，半結(jié)構(gòu)化訪談對(duì)象的男女比例為4 ∶5，平均年齡為43 歲，高級(jí)職稱占比61%，平均工作年限為14.7 年。

3 研究結(jié)果

綜合問(wèn)卷調(diào)查與半結(jié)構(gòu)化訪談的結(jié)果，對(duì)支持真實(shí)世界研究的專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)應(yīng)用現(xiàn)狀、關(guān)鍵問(wèn)題及后續(xù)發(fā)展需求總結(jié)如下。

3.1 當(dāng)前我國(guó)專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)率有待提高，建設(shè)意愿強(qiáng)烈

根據(jù)問(wèn)卷調(diào)查結(jié)果，85%的醫(yī)療機(jī)構(gòu)尚未搭建專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)，其中有計(jì)劃進(jìn)行此項(xiàng)工作的醫(yī)療機(jī)構(gòu)占比約為67%，表明多數(shù)醫(yī)療機(jī)構(gòu)已經(jīng)有建設(shè)此類平臺(tái)以推進(jìn)診療數(shù)據(jù)挖掘應(yīng)用的理念或計(jì)劃。問(wèn)卷調(diào)查結(jié)果還顯示，已經(jīng)著手啟動(dòng)專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)工作的醫(yī)療機(jī)構(gòu)全部為三級(jí)甲等醫(yī)院，且均為高等院校附屬醫(yī)院。教學(xué)醫(yī)院在科研理念上相對(duì)靠前；三級(jí)甲等醫(yī)院在信息化水平、專家人員水平、經(jīng)費(fèi)支持等方面均有優(yōu)勢(shì)，有很強(qiáng)的建設(shè)驅(qū)動(dòng)力，或?qū)⒊蔀榇祟悓２⊙芯啃蛿?shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和應(yīng)用的主力。數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)者中，綜合類醫(yī)院占60%，中醫(yī)類醫(yī)院占40%，中醫(yī)類醫(yī)院的專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)進(jìn)度相對(duì)滯后于綜合類醫(yī)院。

3.2 當(dāng)前專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)總體開放程度低、研究利用率低

專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)以提供研究適用的數(shù)據(jù)集的方式為系列衍生證據(jù)生產(chǎn)提供支持，從而形成衍生證據(jù)，最大限度地發(fā)揮診療數(shù)據(jù)價(jià)值。根據(jù)調(diào)查結(jié)果，除部分尚未開放使用的數(shù)據(jù)庫(kù)（占比30%）外，多數(shù)數(shù)據(jù)庫(kù)的開放使用范圍僅限于建設(shè)機(jī)構(gòu)內(nèi)部（占比50%），甚至研究團(tuán)隊(duì)內(nèi)部（占比20%），開放范圍局限性普遍較大；在數(shù)據(jù)庫(kù)使用程度方面，高達(dá)40%的專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)尚未應(yīng)用于任何研究。

研究結(jié)果顯示，對(duì)于數(shù)據(jù)庫(kù)資源擁有者而言，數(shù)據(jù)庫(kù)使用率低主要與申請(qǐng)流程復(fù)雜、數(shù)據(jù)庫(kù)使用便捷性不高、源數(shù)據(jù)存在質(zhì)量問(wèn)題、文本結(jié)構(gòu)化程度低有關(guān)，上述原因所占比例分別為20%、20%、20%、10%，表明數(shù)據(jù)庫(kù)的使用率與數(shù)據(jù)庫(kù)申請(qǐng)便捷性、系統(tǒng)易用性、源數(shù)據(jù)質(zhì)量、數(shù)據(jù)庫(kù)治理質(zhì)量均相關(guān)（圖1）。此外，50%的數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)者有提高數(shù)據(jù)使用率的計(jì)劃或針對(duì)性措施。

圖1 專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)使用率低的原因統(tǒng)計(jì)情況

3.3 專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和真實(shí)世界研究應(yīng)用的驅(qū)動(dòng)因素

專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)作為支撐性研究平臺(tái)，有利于更好地開展基于專病診療數(shù)據(jù)的真實(shí)世界研究應(yīng)用。研究結(jié)果顯示，對(duì)于無(wú)任何專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)計(jì)劃的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，建設(shè)和應(yīng)用動(dòng)力不足的主要原因包括：專業(yè)人才缺乏（占比27%）、信息化基礎(chǔ)條件不足（占比25%）、經(jīng)費(fèi)限制（占比21%）等（圖2）。因此，醫(yī)療機(jī)構(gòu)的基礎(chǔ)條件不完善成為制約此類數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)的主要障礙。

圖2 專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)應(yīng)用動(dòng)力不足的原因統(tǒng)計(jì)情況

專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)過(guò)程需要跨部門協(xié)作和支持。研究結(jié)果顯示，數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)主持者主要是醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)層（占比31%）、科研管理部門（占比25%）、相關(guān)科室負(fù)責(zé)人（占比25%）和研究團(tuán)隊(duì)PI（占比19%），表明在推動(dòng)數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和應(yīng)用過(guò)程中離不開強(qiáng)有力的帶頭人，只有當(dāng)機(jī)構(gòu)或團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人注重臨床與科研的結(jié)合，并對(duì)基于診療數(shù)據(jù)的真實(shí)世界研究的科研價(jià)值有明確認(rèn)識(shí)和遠(yuǎn)期規(guī)劃，才能為機(jī)構(gòu)或團(tuán)隊(duì)制定科學(xué)的發(fā)展方向，并調(diào)動(dòng)各方面資源推動(dòng)相關(guān)工作。基于臨床觀察提出的研究問(wèn)題、衍生研究的具體發(fā)現(xiàn)及其臨床價(jià)值、衍生的論文成果都是推進(jìn)數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)、優(yōu)化和研究應(yīng)用的驅(qū)動(dòng)因素。

專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)還需要信息背景專業(yè)人員的支持。研究結(jié)果顯示，在此類數(shù)據(jù)庫(kù)實(shí)際建設(shè)過(guò)程中，69%的數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)技術(shù)由醫(yī)院業(yè)務(wù)系統(tǒng)供應(yīng)商或第三方信息化平臺(tái)供應(yīng)商提供。因此，配備專業(yè)人員及引入第三方參與建設(shè)的能力是實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)的關(guān)鍵。

3.4 專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)的真實(shí)世界研究應(yīng)用范疇及存在的問(wèn)題

從完善真實(shí)世界研究基礎(chǔ)條件的角度來(lái)看，訪談受訪者普遍認(rèn)可此類專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)的價(jià)值。我國(guó)健康醫(yī)療數(shù)據(jù)體量龐大，但當(dāng)前高質(zhì)量數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)、應(yīng)用和共享布局仍有待完善，未能充分發(fā)揮健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)的價(jià)值，可通過(guò)系統(tǒng)化的數(shù)據(jù)庫(kù)平臺(tái)建設(shè)更好地為相關(guān)研究提供支持。專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)的平臺(tái)共建、共享，有利于研究資源利用最大化，節(jié)約單項(xiàng)研究的總體投入；此類數(shù)據(jù)庫(kù)的樣本基數(shù)大，可以提升大樣本研究的可實(shí)現(xiàn)性；數(shù)據(jù)庫(kù)已根據(jù)研究需求進(jìn)行一定程度的數(shù)據(jù)治理，可以提高研究實(shí)施效率、提高研究成果產(chǎn)出效率；數(shù)據(jù)庫(kù)通常有統(tǒng)一推行的質(zhì)量控制方案，如數(shù)據(jù)錯(cuò)誤自動(dòng)識(shí)別等工具，可在一定程度上保障此類真實(shí)世界研究的總體質(zhì)量。

訪談受訪者普遍認(rèn)為，此類數(shù)據(jù)庫(kù)可廣泛應(yīng)用于各類真實(shí)世界研究問(wèn)題。例如，臨床管理視角的研究問(wèn)題，如不同干預(yù)措施效果比較、上市后藥械適用人群及適應(yīng)癥分析或擴(kuò)展研究、不同人種用藥差異的對(duì)比分析；與氣溫、大氣污染等大氣因素整合，開展疾病生態(tài)學(xué)研究；將未病階段的體檢數(shù)據(jù)與診療數(shù)據(jù)鏈接，開展疾病預(yù)防等公共衛(wèi)生研究；利用個(gè)體縱向診療數(shù)據(jù)，開展疾病自然史研究；在大量就診人群中，篩選特殊人群，圍繞人口老齡化、罕見(jiàn)病等特定議題開展相應(yīng)研究；從疾病人群基數(shù)及疾病人群診療付費(fèi)角度，開展疾病負(fù)擔(dān)研究；突破當(dāng)前研究大多圍繞單一病種的限制，開展共病負(fù)擔(dān)分析及綜合干預(yù)措施研究；針對(duì)中醫(yī)等經(jīng)驗(yàn)性、技藝性強(qiáng)的醫(yī)學(xué)?？?，分析確有所長(zhǎng)的專家或名老中醫(yī)的診療記錄，總結(jié)其遣方用藥規(guī)律，更有利于將個(gè)體積淀的診療經(jīng)驗(yàn)予以傳承和推廣。

部分訪談受訪者還表示，數(shù)據(jù)資源匱乏可能限制專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)的研究應(yīng)用，如單一醫(yī)療機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)資源的局限性較為明顯，大大影響其研究應(yīng)用價(jià)值。因此，需要拓展整合不同渠道、不同場(chǎng)景、不同維度的數(shù)據(jù)資源，擴(kuò)大數(shù)據(jù)庫(kù)人群覆蓋范圍、延長(zhǎng)數(shù)據(jù)覆蓋時(shí)間范圍，提升數(shù)據(jù)庫(kù)研究?jī)r(jià)值。例如，在院內(nèi)常規(guī)診療數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上額外采集研究所需數(shù)據(jù)，整合不同系統(tǒng)、不同機(jī)構(gòu)甚至跨領(lǐng)域數(shù)據(jù)，拓展患者報(bào)告結(jié)局、動(dòng)態(tài)健康數(shù)據(jù)、外界環(huán)境數(shù)據(jù)、健康行為數(shù)據(jù)、體檢系統(tǒng)數(shù)據(jù)、人群樣本組學(xué)數(shù)據(jù)等各類型健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)，甚至實(shí)現(xiàn)全生命周期數(shù)據(jù)整合，最終更好地服務(wù)于健康領(lǐng)域科學(xué)研究。

此外，部分訪談受訪者也提到了對(duì)專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)衍生真實(shí)世界證據(jù)的顧慮：研究者可能會(huì)利用不夠規(guī)范的數(shù)據(jù)庫(kù)，基于非明確的目的挑選數(shù)據(jù)、無(wú)計(jì)劃地開展統(tǒng)計(jì)分析，并有偏向地進(jìn)行報(bào)告，這勢(shì)必造成研究結(jié)果的偏倚以及證據(jù)可信度不足。

3.5 專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)缺乏“報(bào)告”“溝通”機(jī)制或渠道

本研究問(wèn)卷調(diào)查部分從數(shù)據(jù)庫(kù)資源擁有者的角度分析了專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)使用率低的原因。從更大范圍來(lái)看，數(shù)據(jù)庫(kù)使用率低還可能與數(shù)據(jù)庫(kù)共享范圍窄、可發(fā)現(xiàn)性低、可獲得性低有關(guān)。

根據(jù)訪談受訪者的反饋，當(dāng)前此類數(shù)據(jù)庫(kù)缺乏統(tǒng)一規(guī)范的“展示”或“報(bào)告”機(jī)制，數(shù)據(jù)庫(kù)管理者和潛在使用者缺乏溝通渠道，致使很多潛在使用者無(wú)法知曉相關(guān)數(shù)據(jù)資源的存在，這使得有共享意愿的數(shù)據(jù)庫(kù)也未能得到充分利用。實(shí)際使用數(shù)據(jù)庫(kù)開展研究過(guò)程中，數(shù)據(jù)庫(kù)管理者與使用者的前期溝通非常重要，使用者需要確保數(shù)據(jù)庫(kù)與目標(biāo)研究的契合度，即確認(rèn)數(shù)據(jù)庫(kù)對(duì)特定研究目標(biāo)的適用性，以便正式申請(qǐng)數(shù)據(jù)使用權(quán)限、啟動(dòng)相關(guān)研究。同時(shí)，數(shù)據(jù)庫(kù)需要在被使用過(guò)程中完成自我評(píng)估，通過(guò)發(fā)現(xiàn)問(wèn)題、解決問(wèn)題，不斷得到優(yōu)化。

因此，需要相應(yīng)增加數(shù)據(jù)庫(kù)可發(fā)現(xiàn)性、可獲得性，在不同階段確保數(shù)據(jù)庫(kù)管理者與數(shù)據(jù)庫(kù)潛在使用者的順暢溝通，以便后者知曉或了解數(shù)據(jù)庫(kù)相關(guān)情況，提升數(shù)據(jù)庫(kù)服務(wù)于真實(shí)世界證據(jù)生產(chǎn)的能力和效率，通過(guò)產(chǎn)出大規(guī)模高水平、有影響力的成果，調(diào)動(dòng)數(shù)據(jù)庫(kù)管理者繼續(xù)建設(shè)和優(yōu)化數(shù)據(jù)庫(kù)的積極性，從而更大程度發(fā)揮診療數(shù)據(jù)的研究?jī)r(jià)值。

3.6 缺乏大數(shù)據(jù)應(yīng)用生態(tài)的配套管理機(jī)制和靈活的管理方案

當(dāng)前，專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)力度低、開放范圍窄、應(yīng)用程度低可能還與相關(guān)配套機(jī)制、管理方案有待建立和完善有關(guān)。近年來(lái)，我國(guó)越來(lái)越重視診療大數(shù)據(jù)的數(shù)據(jù)安全和隱私保護(hù)，國(guó)家衛(wèi)生健康委、中國(guó)疾病預(yù)防控制中心等部門機(jī)構(gòu)嚴(yán)格規(guī)范相關(guān)數(shù)據(jù)的科研應(yīng)用。同時(shí)，我國(guó)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)安全和隱私保護(hù)相關(guān)機(jī)制和可行方案尚未出臺(tái)，在倫理合規(guī)性機(jī)制和方案方面也缺乏足夠的可參考的依據(jù)，往往導(dǎo)致不同級(jí)別、不同類型醫(yī)療機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)擁有者固守“數(shù)據(jù)安全防線”、簡(jiǎn)化管理方案，直接限制外單位的數(shù)據(jù)使用申請(qǐng)，拒絕行政命令以外的任何形式的數(shù)據(jù)共享，導(dǎo)致數(shù)據(jù)孤島和置之不用成為普遍現(xiàn)象。

在數(shù)據(jù)安全防護(hù)措施方面，當(dāng)前各類專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)的保障方式相對(duì)固定，大多通過(guò)物理場(chǎng)所限定確保數(shù)據(jù)不外泄。建議繼續(xù)開發(fā)其他數(shù)據(jù)安全防護(hù)方案，打破數(shù)據(jù)訪問(wèn)或使用的物理位置限制，否則難以實(shí)現(xiàn)大規(guī)模數(shù)據(jù)開放共享。

4 討論

專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)在支持真實(shí)世界研究方面有極大的應(yīng)用前景。筆者總結(jié)本次問(wèn)卷調(diào)查及半結(jié)構(gòu)化訪談研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)，當(dāng)前醫(yī)療機(jī)構(gòu)主導(dǎo)的專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)程度普遍不高，但總體建設(shè)意愿較強(qiáng)；高等院校附屬三級(jí)甲等醫(yī)院是后續(xù)此類數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和應(yīng)用的主力軍；專業(yè)人才缺乏、信息化基礎(chǔ)條件不足以及經(jīng)費(fèi)限制是開展數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)的主要阻礙，研究?jī)r(jià)值認(rèn)同和感知、領(lǐng)導(dǎo)力、參與者獲益和技術(shù)條件是此類數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和應(yīng)用的重要驅(qū)動(dòng)因素；在已建設(shè)的數(shù)據(jù)庫(kù)中，數(shù)據(jù)庫(kù)開放程度和應(yīng)用挖掘利用度有待提高。為提升專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)服務(wù)于真實(shí)世界研究的能力，筆者建議從以下幾方面取得突破，包括：總體政策支持、數(shù)據(jù)庫(kù)自身質(zhì)量提升、數(shù)據(jù)庫(kù)開放范圍擴(kuò)大、相關(guān)方法學(xué)規(guī)范、衍生成果影響力增強(qiáng)。

專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)是保障真實(shí)世界研究質(zhì)量的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，數(shù)據(jù)庫(kù)自身質(zhì)量是其后續(xù)研究應(yīng)用、真實(shí)世界證據(jù)認(rèn)可的關(guān)鍵，需要兼顧數(shù)量管理和質(zhì)量管理[4]，尤其是涉及監(jiān)管決策用真實(shí)世界證據(jù)時(shí)會(huì)對(duì)其提出更高的要求[5-6]，需從數(shù)據(jù)采集階段提高診療數(shù)據(jù)的記錄規(guī)范性、研究可用性，可研制基于專病的“最小臨床采集數(shù)據(jù)集”，以便兼顧臨床診療記錄需求和研究需求，也可將前瞻性研究或隨訪模塊嵌入數(shù)據(jù)庫(kù)，或?qū)?shù)據(jù)庫(kù)與電子源數(shù)據(jù)記錄（eSource record，ESR）等數(shù)據(jù)采集工具對(duì)接[7]，規(guī)范源數(shù)據(jù)采集、提取和治理。

專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)的數(shù)據(jù)共享、真實(shí)世界證據(jù)生產(chǎn)和應(yīng)用方面的局限性需要相關(guān)支持政策的出臺(tái)才能更好地得以解決，迫切需要政策性、方向性和舉措式引導(dǎo)。在數(shù)據(jù)共享方面，當(dāng)前多數(shù)醫(yī)療機(jī)構(gòu)選擇在極小范圍內(nèi)開放數(shù)據(jù)庫(kù)使用權(quán)，后續(xù)還需在保障數(shù)據(jù)安全性、使用靈活性的基礎(chǔ)上，實(shí)現(xiàn)更大范圍的數(shù)據(jù)共享和真實(shí)世界研究應(yīng)用，需要在國(guó)家層面建立和完善數(shù)據(jù)安全、數(shù)據(jù)共享、隱私保護(hù)等相關(guān)政策機(jī)制，明確不同類型數(shù)據(jù)擁有者、使用者的權(quán)責(zé)要求；在實(shí)現(xiàn)路徑和支持技術(shù)層面，需要對(duì)不同類型利益相關(guān)者進(jìn)行充分調(diào)研，了解不同角色的關(guān)注點(diǎn)和需求[8]，提出靈活可行的操作方案，以便相關(guān)方遵照?qǐng)?zhí)行，還可以推動(dòng)專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)向大規(guī)模公共數(shù)據(jù)庫(kù)發(fā)展，以便大幅提升數(shù)據(jù)利用率，提高成果產(chǎn)出效率。在真實(shí)世界證據(jù)生產(chǎn)和應(yīng)用方面，需要提升證據(jù)認(rèn)可度，發(fā)揮此類研究成果的決策支持價(jià)值，若其對(duì)更多臨床實(shí)踐指南[9]或在監(jiān)管決策[6]方面有實(shí)質(zhì)性貢獻(xiàn)，則會(huì)激發(fā)更多利益相關(guān)者對(duì)此類數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)和應(yīng)用的興趣。針對(duì)專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)衍生真實(shí)世界證據(jù)可信度的顧慮，團(tuán)隊(duì)擬基于不同階段各類利益相關(guān)者的信息了解需求，規(guī)范其報(bào)告和溝通過(guò)程或機(jī)制，以便增強(qiáng)數(shù)據(jù)庫(kù)的可發(fā)現(xiàn)性、可獲得性，提高數(shù)據(jù)庫(kù)服務(wù)于真實(shí)世界研究的效率，并倡導(dǎo)在研究過(guò)程中提前明確研究計(jì)劃、確定統(tǒng)計(jì)分析及偏倚控制方案[10-11]，在衍生真實(shí)世界證據(jù)生產(chǎn)和報(bào)告過(guò)程中推行全流程透明化，確保數(shù)據(jù)庫(kù)衍生真實(shí)世界證據(jù)的可信度[12-15]，保障數(shù)據(jù)庫(kù)及其衍生證據(jù)的質(zhì)量，增強(qiáng)衍生證據(jù)審核者和使用者對(duì)此類研究證據(jù)的信心，實(shí)現(xiàn)相關(guān)證據(jù)對(duì)臨床實(shí)踐指南及監(jiān)管決策的有力支持，更好地發(fā)揮衍生真實(shí)世界證據(jù)的影響力，從而調(diào)動(dòng)研究者對(duì)專病研究型數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)、管理和衍生真實(shí)世界證據(jù)生產(chǎn)的積極性。