首款血友病基因治療藥物上市

最近，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）宣布批準(zhǔn)全球首個(gè)B 型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSL Behring 將一劑的價(jià)格定為350萬(wàn)美元，使其成為世界上最昂貴的藥物。

Hemgenix 是一種基于腺相關(guān)病毒載體的一次性基因療法，通過靜脈注射單劑量給藥，用于治療患有B型血友病的成年人，F(xiàn)DA 的批準(zhǔn)為B 型血友病患者提供了一種新的治療選擇。（張佳欣）

摘自《科技日?qǐng)?bào)》

科學(xué)家初步破解“細(xì)胞清道夫”形成之謎

最近，中科院生物物理所張宏研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)細(xì)胞內(nèi)質(zhì)網(wǎng)表面的鈣瞬變是自噬的起始信號(hào)，進(jìn)而開啟了研究自噬起始的新方向。

內(nèi)質(zhì)網(wǎng)的鈣穩(wěn)態(tài)失衡與阿爾茨海默病等多種神經(jīng)退行性疾病的發(fā)生發(fā)展密切相關(guān)。該研究有助于闡釋內(nèi)質(zhì)網(wǎng)的鈣失調(diào)導(dǎo)致神經(jīng)退行性疾病中自噬異常的機(jī)理，為開發(fā)該類疾病的治療藥物和手段提供了新的科學(xué)基礎(chǔ)。（趙永新）

摘自《人民日?qǐng)?bào)》

浙江麗水首次發(fā)現(xiàn)全球新物種

最近，浙江麗水市推進(jìn)生物多樣性保護(hù)工作新聞發(fā)布會(huì)宣布麗水市發(fā)現(xiàn)一個(gè)淡水魚類新物種——甌江小鰾鮈[biào jū] （Microphysogobiooujiangensis），并正式發(fā)布《麗水的生物多樣性保護(hù)》白皮書，這也是全國(guó)首個(gè)地市級(jí)層面的生物多樣性保護(hù)白皮書。

甌江小鰾鮈新物種的發(fā)現(xiàn)，充分表明了甌江流域優(yōu)質(zhì)的水生態(tài)環(huán)境和豐富的水生生物多樣性。（夏周 于晨）

摘自麗水在線

孕期高脂飲食或?qū)π坌院蟠窠?jīng)系統(tǒng)影響更大

最近，美國(guó)杜克大學(xué)斯泰西·比爾博與合作者基于對(duì)小鼠和人類組織開展的研究發(fā)現(xiàn)，孕期高脂飲食可能會(huì)通過破壞胎盤和胎兒大腦之間的通訊，提高后代特別是雄性后代對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)疾病的易感性。

研究結(jié)果描述了孕期飲食影響雄性小鼠后代行為特征的一種此前未知的機(jī)制。后續(xù)仍需開展進(jìn)一步研究以理解該機(jī)制的全面影響，以及母體環(huán)境對(duì)出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)疾病的影響。（孫自法）

摘自中國(guó)新聞網(wǎng)

單細(xì)胞水平腎癌研究揭示潛在藥物靶點(diǎn)

最近，英國(guó)科學(xué)家開展了迄今最全面單細(xì)胞水平腎癌研究，發(fā)現(xiàn)表達(dá)IL1B基因的巨噬細(xì)胞對(duì)腫瘤的惡化至關(guān)重要，可作為治療腎癌的靶點(diǎn)。

目前已有靶向這一途徑的藥物被證明對(duì)預(yù)防某些肺癌有效。研究人員計(jì)劃開展臨床試驗(yàn)，以測(cè)試靶向IL1B巨噬細(xì)胞是否是治療腎癌的有效方法。靶向IL1B巨噬細(xì)胞可能是一種無(wú)需手術(shù)即可治療腎癌的方法：從一開始就預(yù)防腫瘤的形成，越早干預(yù)效果越好。（劉霞）

摘自《科技日?qǐng)?bào)》