○文 袁科創(chuàng)

生物醫(yī)藥是21世紀(jì)最有前途的產(chǎn)業(yè)之一，其意義和價(jià)值更不可估量。如果把小分子藥物、抗體藥物稱為生物醫(yī)藥的前兩次革命，那么基因治療將引領(lǐng)生物醫(yī)藥的第三次產(chǎn)業(yè)革命，作為基因藥物之一的RNAi小核酸藥物更是生物制藥創(chuàng)新的戰(zhàn)略性前沿領(lǐng)域。

位于蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園內(nèi)的圣因生物就是這樣一家基于RNAi技術(shù)的新型藥物開發(fā)的全球型企業(yè)，致力于創(chuàng)造出“同類最優(yōu)”新型RNA藥物，解決全球未滿足的醫(yī)療需求，造福患者及其家庭。

因時(shí)而動(dòng)成為RNAi領(lǐng)域的一支新軍

這是一個(gè)創(chuàng)業(yè)者的時(shí)代，更是一個(gè)奮斗者的時(shí)代，有站在風(fēng)口的勇氣，更要有御風(fēng)的本領(lǐng)。作為業(yè)界領(lǐng)先的小核酸藥物化學(xué)家之一，王為民擁有超過25年研究經(jīng)驗(yàn)。20多年來，王為民一直是RNA治療行業(yè)的主要貢獻(xiàn)者，發(fā)表了60多篇與RNAi療法相關(guān)的科學(xué)論文和專利，開發(fā)了世界上第一個(gè)用于核酸治療的脂質(zhì)納米顆粒傳遞平臺(tái)。在RNAi成藥領(lǐng)域，王為民積累了大量的技術(shù)創(chuàng)新經(jīng)驗(yàn)。博觀而約取，厚積而薄發(fā)。多年的專業(yè)知識(shí)、強(qiáng)大的核心研發(fā)團(tuán)隊(duì)和為患者造福的信念讓王為民堅(jiān)定了創(chuàng)業(yè)的決心。

2021年7月，圣因生物落戶園區(qū)BioBAY，憑借多年研發(fā)積累，公司迎頭趕上，在早期階段就得到高瓴資本的青睞，并在核酸新藥創(chuàng)制領(lǐng)域成為了極受關(guān)注的一支新軍。

是創(chuàng)業(yè)之路也是荊棘之路，王為民坦言?！拔以谛『怂犷I(lǐng)域工作超25年，見證了小核酸從無到有并邁入快速發(fā)展的過程，一步步克服研發(fā)投入資金障礙和創(chuàng)新路上遇到的卡脖子難題。RNAi技術(shù)發(fā)展的道路上依然充滿挑戰(zhàn)，希望帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)不懈奮斗，秉承‘充分發(fā)揮RNAi技術(shù)應(yīng)用潛力，讓改變生命的RNA藥物成為現(xiàn)實(shí)’的愿景。”

目前，公司主要致力于打造肝/肝外靶向遞送藥物，當(dāng)前已布局8款產(chǎn)品管線，疾病領(lǐng)域涵蓋心臟代謝疾病、傳染病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)和眼部疾病、免疫紊亂和癌癥在內(nèi)的多個(gè)疾病領(lǐng)域。其中，2個(gè)項(xiàng)目已經(jīng)完成靶點(diǎn)提名、藥物篩選和臨床前候選化合物推薦，現(xiàn)在處于非臨床研究階段，3個(gè)項(xiàng)目處于臨床前候選化合物推薦階段，3個(gè)項(xiàng)目處于藥物篩選階段。

一拍即合落戶園區(qū)這片創(chuàng)業(yè)熱土

產(chǎn)業(yè)是創(chuàng)新列車的主軸，人才是創(chuàng)新列車的引擎，這是一次產(chǎn)業(yè)與人才的雙向奔赴?！皥@區(qū)有著利于生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的創(chuàng)新環(huán)境，生物醫(yī)藥企業(yè)眾多，產(chǎn)業(yè)鏈相對完整，并且打造了一系列支撐平臺(tái)，能夠促進(jìn)初創(chuàng)企業(yè)的技術(shù)創(chuàng)新和成果轉(zhuǎn)化，實(shí)現(xiàn)企業(yè)快速成長。”談及為何選擇園區(qū)，王為民說道：“產(chǎn)業(yè)政策豐富。很多生物醫(yī)藥企業(yè)在園區(qū)發(fā)展成為龍頭企業(yè)。園區(qū)成為產(chǎn)業(yè)高地，吸引了資本和人才，這對于初創(chuàng)公司的成長有很大的促進(jìn)作用。創(chuàng)新人才匯聚。園區(qū)匯聚了很多高層次人才，而且出臺(tái)的人才政策和配套服務(wù)都幫助企業(yè)留住了人才，保障了公司人才梯隊(duì)的建設(shè)。”

在王為民看來，圣因生物與園區(qū)的結(jié)合，正是“時(shí)與勢”的一拍即合。當(dāng)前，園區(qū)正以建設(shè)世界一流高科技園區(qū)為目標(biāo)，以建設(shè)國家生物醫(yī)藥技術(shù)創(chuàng)新中心為契機(jī)，全力打造國際一流生物醫(yī)藥創(chuàng)新策源地、世界級生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)地標(biāo)核心區(qū)，持續(xù)營造一流的創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)生態(tài)助力創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)加速成長。

園區(qū)完善的科技創(chuàng)新載體平臺(tái)，以及房租優(yōu)惠政策、貸款貼息等很多實(shí)質(zhì)性的扶持，幫助圣因生物平穩(wěn)地度過初創(chuàng)期。目前，依托園區(qū)全生命周期的政策扶持，圣因生物已成功完成了種子輪融資、A輪融資，A+輪融資也就要結(jié)束。蘇州總部即將落成。

乘勢而上讓改變生命的RNA藥物成為現(xiàn)實(shí)

數(shù)據(jù)顯示，截至2022年5月，全球共有14款小核酸藥物獲批上市。小核酸藥物全球市場規(guī)模已經(jīng)從2016年的1000萬美元增長至2021年的32.5億美元，年復(fù)合增長率高達(dá)217.8%，并進(jìn)入常見慢性病治療領(lǐng)域。

在新一輪技術(shù)革命的浪潮與風(fēng)口上，必須抓住機(jī)遇、勇于創(chuàng)新、敢于開拓。目前，圣因生物在中國、美國都設(shè)有研發(fā)基地，核心技術(shù)人員均來自于全球領(lǐng)先核酸藥物領(lǐng)域，擁有業(yè)界前沿的技術(shù)實(shí)力。其中研發(fā)人員占公司總?cè)藬?shù)超75%，博士占研發(fā)總?cè)藬?shù)超17%。公司已成功搭建全球領(lǐng)先的具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核酸藥物遞送技術(shù)和研發(fā)平臺(tái)，能夠?qū)崿F(xiàn)多個(gè)RNA藥物的特異性遞送，并快速布局RNAi系列產(chǎn)品的研究開發(fā)。圣因生物的GalNAc平臺(tái)遞送可精確靶向肝臟，治療肝部疾病，表現(xiàn)為同類最優(yōu)。

千里之行，始于足下。對于公司未來的發(fā)展，王為民成竹在胸?！肮窘诋a(chǎn)品主要集中在肝臟靶向小干擾RNA藥物分子上，以治療高膽固醇癥、高血脂癥、高血壓癥等發(fā)病率逐年升高的代謝類疾病，然后再集中于肝外靶向遞送藥物，用于治療中樞神經(jīng)、腫瘤、免疫和罕見病等，最終造出‘同類最優(yōu)’新型RNA藥物，解決全球未滿足的醫(yī)療需求，造?；颊呒捌浼彝??！?/p>