中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)

中國外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(huì)

一、臨床研究高效性：現(xiàn)狀和當(dāng)前挑戰(zhàn)

（一）我國臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的整體現(xiàn)狀

在鼓勵(lì)醫(yī)藥創(chuàng)新的各項(xiàng)政策推動(dòng)下，我國臨床試驗(yàn)數(shù)量快速上升：2019 年，我國藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量超過1600 個(gè)，相比2009年的臨床試驗(yàn)數(shù)量增長超過20倍。2015～2020 年， 我 國 臨 床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)數(shù)量也在穩(wěn)步增長，從2015 年 的375 家 增 加 到2020年的1078 家，在一定程度上承接了增長的臨床研究需求（圖1）。

圖1 2015～2020 年我國臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)數(shù)量和證書數(shù)量

盡管機(jī)構(gòu)數(shù)量近年來穩(wěn)步上升，但是多數(shù)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的過往經(jīng)驗(yàn)仍普遍不足。在2019～2020 年承擔(dān)超過20 項(xiàng)臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)不到2020 年機(jī)構(gòu)總數(shù)的30%（圖2）。我國臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)承擔(dān)國際多中心臨床試驗(yàn)的經(jīng)驗(yàn)更為匱乏，僅有6%的機(jī)構(gòu)在2 年內(nèi)承擔(dān)超過20 項(xiàng)國際多中心臨床試驗(yàn)（圖3）。隨著我國在全球創(chuàng)新藥市場地位的提升，國際多中心臨床試驗(yàn)的需求未來會(huì)進(jìn)一步增長，提升臨床研究的高效性，將為推進(jìn)同步研發(fā)提供重要保障。

圖2 我國承擔(dān)臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)數(shù)量

圖3 我國承擔(dān)國際多中心臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)數(shù)量

（二）臨床研究高效性的主要挑戰(zhàn)

臨床研究高效性包括臨床方案執(zhí)行與臨床研究能力兩大重要維度，主要影響臨床研發(fā)階段的效率與質(zhì)量。臨床方案執(zhí)行的關(guān)鍵痛點(diǎn)包括：臨床試驗(yàn)加速啟動(dòng)受到試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和申辦方相關(guān)流程的限制、區(qū)域倫理和中心倫理審查機(jī)制有待完善。臨床研究能力的關(guān)鍵痛點(diǎn)包括：臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和研究者的整體臨床試驗(yàn)管理和與風(fēng)險(xiǎn)匹配的適應(yīng)性管理有待升級(jí)、確保臨床研究可執(zhí)行性的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)設(shè)置（包括研究平臺(tái)、研究型病房、專職臨床研究團(tuán)隊(duì)建設(shè)）有待強(qiáng)化、早期探索性臨床試驗(yàn)管理經(jīng)驗(yàn)與能力不足、申辦方臨床研究的理念和能力有待加強(qiáng)、第三方服務(wù)機(jī)構(gòu)整體能力及監(jiān)督管理水平有待提升。

1.臨床方案執(zhí)行的挑戰(zhàn)

臨床試驗(yàn)加速啟動(dòng)受到試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和申辦方相關(guān)流程的限制。目前我國臨床試驗(yàn)啟動(dòng)階段耗時(shí)較長，主要痛點(diǎn)體現(xiàn)在機(jī)構(gòu)內(nèi)管理流程繁瑣、機(jī)構(gòu)間流程統(tǒng)一不足、申辦方內(nèi)部效率不高三方面。機(jī)構(gòu)內(nèi)管理流程繁瑣：機(jī)構(gòu)立項(xiàng)、倫理審批和合同簽訂方面都有一定程度制約，成為落實(shí)臨床試驗(yàn)的一個(gè)限速步驟。在某些情況下，機(jī)構(gòu)合同存在與臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)無直接關(guān)系的問題（如知識(shí)產(chǎn)權(quán)相關(guān)問題、試驗(yàn)數(shù)據(jù)相關(guān)問題等），帶來更高程度的復(fù)雜性，造成機(jī)構(gòu)合同簽署流程繁瑣，時(shí)間線延誤。機(jī)構(gòu)間流程統(tǒng)一不足：各試驗(yàn)機(jī)構(gòu)臨床方案啟動(dòng)的流程程序和資料要求方面存在差異，導(dǎo)致申辦方試驗(yàn)啟動(dòng)階段準(zhǔn)備工作的不確定性高，需針對(duì)不同試驗(yàn)機(jī)構(gòu)開展定制化的準(zhǔn)備工作，難以實(shí)現(xiàn)不同機(jī)構(gòu)間臨床方案啟動(dòng)的效率最優(yōu)化，臨床試驗(yàn)全面加速啟動(dòng)受到阻礙。申辦方內(nèi)部效率不高：除臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的相關(guān)因素外，申辦方流程優(yōu)化同樣有待提升。目前申辦方普遍存在臨床試驗(yàn)啟動(dòng)的內(nèi)部流程和溝通機(jī)制不夠高效的情況，影響臨床試驗(yàn)啟動(dòng)階段合同簽訂的時(shí)間線。

區(qū)域倫理和中心倫理審查機(jī)制有待完善。尚未進(jìn)一步落實(shí)2017 年中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》[1]中關(guān)于“完善倫理委員會(huì)機(jī)制”和“提高倫理審查效率”的具體措施。倫理審批流程滯后：仍有部分機(jī)構(gòu)在臨床申請(qǐng)獲批之后才開展倫理審評(píng)審批，參與中心倫理審批的大部分機(jī)構(gòu)需要在牽頭中心倫理獲批后方可進(jìn)行本中心倫理審評(píng)審批，未實(shí)現(xiàn)充分平行（圖4）。倫理審批協(xié)同不足：臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)普遍缺乏對(duì)區(qū)域倫理和中心倫理審批的認(rèn)可度，造成不同試驗(yàn)機(jī)構(gòu)間倫理審批出現(xiàn)不必要重復(fù)。倫理審批考核缺乏：缺乏倫理審批效率的考核，影響審批部門的積極性。

圖4 中國與美國注冊(cè)性臨床試驗(yàn)倫理審批時(shí)間線對(duì)比

2.臨床研究能力的挑戰(zhàn)

臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和研究者的整體臨床試驗(yàn)管理和與風(fēng)險(xiǎn)匹配的適應(yīng)性管理有待升級(jí)。臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和研究者仍多關(guān)注受試者入組的絕對(duì)數(shù)量，而未充分從試驗(yàn)結(jié)果科學(xué)預(yù)期的角度出發(fā)開展臨床研究，應(yīng)樹立按照入組標(biāo)準(zhǔn)入組合適受試者的理念并指導(dǎo)執(zhí)行。研究者應(yīng)加強(qiáng)依從研究方案和《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GCP）原則進(jìn)行受試者管理和文檔管理，目前一線研究人員沿用常規(guī)診療操作和病歷記錄來管理臨床研究的情況甚為普遍。另外，不同臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)間的差異較大，部分機(jī)構(gòu)管理環(huán)節(jié)復(fù)雜導(dǎo)致試驗(yàn)啟動(dòng)慢或無法開展，而另一些機(jī)構(gòu)則對(duì)研究者的臨床研究操作和質(zhì)量缺乏質(zhì)控和幫助。應(yīng)基于ICH E6（R3）的精神，促進(jìn)我國臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和研究者與風(fēng)險(xiǎn)相匹配的適應(yīng)性，而非一味從嚴(yán)管理。

確保臨床研究可執(zhí)行性的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)設(shè)置有待強(qiáng)化。在“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)支持下，我國GCP 平臺(tái)在倫理委員會(huì)建設(shè)、信息化管理系統(tǒng)、臨床評(píng)價(jià)實(shí)驗(yàn)室建設(shè)等方面近年來已取得了階段性成就（圖5）。但是，由于臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、研究者和申辦方在人員能力和實(shí)施過程中質(zhì)量把控存在不足，臨床研究在方案設(shè)計(jì)水平和數(shù)據(jù)質(zhì)量方面均有提升空間。

圖5 GCP 平臺(tái)的建設(shè)情況[2]

現(xiàn)階段我國臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)普遍缺乏專職的臨床研究團(tuán)隊(duì)，在保證從事臨床研究的時(shí)間及資源投入上存在挑戰(zhàn)。研究者方面，主要由臨床醫(yī)生兼任臨床研究者，考慮到所承擔(dān)的繁重臨床工作，可用于臨床研究時(shí)間有限；另外，大部分醫(yī)院缺乏專職臨床研究護(hù)士和內(nèi)部臨床研究助理團(tuán)隊(duì)，尚未形成完備的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)內(nèi)部團(tuán)隊(duì)。部分試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和研究者采用第三方提供的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)現(xiàn)場管理服務(wù)，監(jiān)督管理的職責(zé)不明確，過多依賴第三方的臨床研究協(xié)調(diào)員。重大新藥創(chuàng)制和GCP平臺(tái)建設(shè)大幅度提升了我國臨床研究硬件設(shè)施，軟技能方面的專業(yè)研究團(tuán)隊(duì)建設(shè)將成為研究中心能力提升的重點(diǎn)。

早期探索性臨床試驗(yàn)管理經(jīng)驗(yàn)與能力不足。早期探索性研究的參與，有利于我國更好地融入全球創(chuàng)新，從而實(shí)現(xiàn)更廣意義上的同步研發(fā)；與此同時(shí)，也對(duì)我國臨床研究能力和系統(tǒng)提出更高要求?？紤]到早期研究周期較短并常常需要圍繞生物標(biāo)志物開展探索性研究，進(jìn)而受到審批時(shí)間和人類遺傳資源監(jiān)管的影響，使得全球首創(chuàng)新藥和首次人體試驗(yàn)的承擔(dān)比例較少，目前我國臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)和研究者在探索性臨床試驗(yàn)方面經(jīng)驗(yàn)普遍不足，研究中的科學(xué)管理和執(zhí)行能力還有待提升（如對(duì)研究中不良事件的科學(xué)界定和處理等）。

申辦方臨床研究的理念和能力有待加強(qiáng)。申辦方作為審評(píng)審批改革的受益方，應(yīng)強(qiáng)化落實(shí)臨床研究中的主體責(zé)任，并在各個(gè)環(huán)節(jié)充分考慮我國患者需求及執(zhí)行實(shí)際。臨床研究的設(shè)計(jì)方面，需要充分考量我國患者的未滿足需求及針對(duì)性的臨床試驗(yàn)；同時(shí)優(yōu)化臨床研究方案修訂的流程，降低對(duì)整體時(shí)間線的影響。對(duì)于我國在全球研發(fā)中扮演的角色，不僅僅從貢獻(xiàn)受試者入組數(shù)量的角度出發(fā)，還應(yīng)更多地考慮探索性發(fā)現(xiàn)和對(duì)全球研發(fā)在設(shè)計(jì)上的作用。臨床研究的執(zhí)行方面，申辦方內(nèi)部需加強(qiáng)臨床試驗(yàn)管理體系質(zhì)量和效率的完善，優(yōu)化申辦方內(nèi)部的協(xié)調(diào)、方案的修改流程和時(shí)間等；需要提高入組標(biāo)準(zhǔn)的嚴(yán)格執(zhí)行以及臨床跟蹤檢測(cè)的嚴(yán)謹(jǐn)性；另外，也需要加強(qiáng)臨床運(yùn)營中同臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的合作和對(duì)第三方服務(wù)機(jī)構(gòu)的監(jiān)管等。

第三方服務(wù)機(jī)構(gòu)整體能力及監(jiān)督管理水平有待提升。合同研究組織在臨床研究中扮演重要角色，目前存在不同合同研究組織之間以及同一組織的不同團(tuán)隊(duì)之間能力差異較大的情況?，F(xiàn)階段的研發(fā)人才競爭激烈造成項(xiàng)目過程中人員流動(dòng)，項(xiàng)目質(zhì)量的保證受到挑戰(zhàn)。另外，合同研究組織的監(jiān)督管理體系尚不成熟，也增加了臨床研究數(shù)據(jù)質(zhì)量的風(fēng)險(xiǎn)。

二、臨床研究高效性：未來展望

未來需要進(jìn)一步優(yōu)化臨床研究執(zhí)行流程，提高臨床研究能力，并通過完善臨床研究激勵(lì)機(jī)制和資源投入等為強(qiáng)化臨床研究構(gòu)筑體系保障。

（一）臨床研究執(zhí)行

1. 優(yōu)化臨床研究執(zhí)行中的機(jī)構(gòu)內(nèi)流程和機(jī)構(gòu)間協(xié)同一致

臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的內(nèi)部流程方面可以鼓勵(lì)申辦方同機(jī)構(gòu)簽訂主協(xié)議，進(jìn)而減少參與審評(píng)的部門。在機(jī)構(gòu)隊(duì)伍方面，可通過建立強(qiáng)化內(nèi)部臨床試驗(yàn)助理團(tuán)隊(duì)的方式，促進(jìn)同申辦方及合同研究組織對(duì)接溝通的效率提升。對(duì)于同一申辦方在機(jī)構(gòu)有多個(gè)項(xiàng)目的情況，可通過定期推進(jìn)會(huì)的方式，梳理臨床研究執(zhí)行過程中的挑戰(zhàn)并一同尋求解決的辦法。另外，還需要明確合同審批的時(shí)限以縮短時(shí)間線并提高預(yù)期的確定性。

臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)之間的流程統(tǒng)一對(duì)于臨床研究項(xiàng)目的整體加速作用明顯，可以通過衛(wèi)生健康委等政府部門推進(jìn)流程的標(biāo)準(zhǔn)化，并在標(biāo)準(zhǔn)化的基礎(chǔ)上進(jìn)行質(zhì)量管控，將關(guān)鍵臨床研究執(zhí)行指標(biāo)納入機(jī)構(gòu)整體管理指標(biāo)和定期評(píng)估。

2. 推動(dòng)倫理審批流程的簡化并提高區(qū)域或中心倫理的效率和水平

倫理審批流程方面，需要進(jìn)一步落實(shí)推進(jìn)倫理審批和臨床申請(qǐng)的同步；通過自上而下的方式，統(tǒng)一各醫(yī)院倫理委員會(huì)審批所需資料與流程，并在醫(yī)院層面對(duì)倫理審批的效率設(shè)定相應(yīng)指標(biāo)（如反饋時(shí)間和倫理委員會(huì)的開會(huì)頻率等）。

倫理審批協(xié)同方面，推進(jìn)中心化的倫理批準(zhǔn)認(rèn)可體系建設(shè)，包括區(qū)域倫理委員會(huì)的建設(shè)與臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)對(duì)區(qū)域倫理委員會(huì)的認(rèn)可度，以及同一系統(tǒng)內(nèi)不同機(jī)構(gòu)間的倫理互認(rèn)。落實(shí)組長單位通過倫理審批后，其他臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)優(yōu)先認(rèn)可組長單位的審批或簡化審批以備案為主，避免重復(fù)審查；領(lǐng)先醫(yī)療機(jī)構(gòu)承擔(dān)中心倫理審批職責(zé)，當(dāng)?shù)囟?jí)醫(yī)院等可以考慮委托給區(qū)域或中心單位。此外，還可以考慮建立申訴渠道；考慮有二級(jí)倫理的設(shè)置，由區(qū)域或中心倫理委員會(huì)承擔(dān)倫理仲裁的角色。

倫理審批考核方面，需要推動(dòng)形成倫理審批質(zhì)量的認(rèn)證標(biāo)準(zhǔn)，促進(jìn)審評(píng)能力和審評(píng)質(zhì)量方面的提升。

（二）臨床研究能力

1. 推動(dòng)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)平臺(tái)打造

專業(yè)臨床研究平臺(tái)可以為臨床研究設(shè)計(jì)、實(shí)施、質(zhì)量控制、數(shù)據(jù)管理和分析等各方面提供技術(shù)支持，從而保障和提高臨床研究的質(zhì)量。當(dāng)前，我國開展臨床試驗(yàn)的研究平臺(tái)相對(duì)匱乏，建立能夠有效支撐臨床研究的公共技術(shù)平臺(tái)尤其重要。一是，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)平臺(tái)可以讓臨床研究者在需要相關(guān)學(xué)科的支持時(shí)更及時(shí)得到幫助，在開展大規(guī)模多中心臨床試驗(yàn)時(shí)，提供全面、全程和系統(tǒng)的技術(shù)支持。二是，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)平臺(tái)還可以承載和發(fā)展相關(guān)學(xué)科，有利于聚攏相關(guān)專業(yè)人員，發(fā)揮各自所長，開展學(xué)術(shù)討論，不斷提高理論和技術(shù)水平，在更大范圍內(nèi)積累經(jīng)驗(yàn)，形成示范效應(yīng)。三是，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)平臺(tái)可以作為難得的專業(yè)技術(shù)資源，在臨床研究的質(zhì)量控制和監(jiān)管中發(fā)揮不可替代的作用。四是，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)平臺(tái)可以對(duì)參與臨床研究的人、財(cái)、物實(shí)施有效管理，保障臨床研究的有效實(shí)施。五是，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)平臺(tái)可以與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)施有效對(duì)接，組織和承擔(dān)企業(yè)創(chuàng)新產(chǎn)品相關(guān)的臨床研究，對(duì)推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展起到積極作用。

與此同時(shí)，可以考慮由有豐富臨床科研經(jīng)驗(yàn)的一二線城市醫(yī)院牽頭，與低線城市缺乏臨床研究經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)院結(jié)成臨床研究聯(lián)盟，一方面擴(kuò)大所能覆蓋的潛在受試者群體，另一方面也可以提升更多機(jī)構(gòu)的臨床研究能力。

2. 推動(dòng)專職臨床研究團(tuán)隊(duì)建設(shè)

推動(dòng)專職臨床研究團(tuán)隊(duì)建設(shè)需要在職業(yè)發(fā)展路徑的打通和與工作內(nèi)容相適應(yīng)的考核體系建立這兩方面發(fā)力。

在職業(yè)發(fā)展路徑方面，需要在職稱評(píng)定、繼續(xù)教育、資格認(rèn)證等方面為專職研究醫(yī)生和研究護(hù)士等提供機(jī)會(huì)，并打通相應(yīng)晉升通道。

在考核體系方面，需要保證參與臨床研究人員的考核維度設(shè)計(jì)同其工作內(nèi)容掛鉤。

3. 促進(jìn)機(jī)構(gòu)明確定位，積累探索性臨床試驗(yàn)的管理經(jīng)驗(yàn)

考慮到探索性臨床試驗(yàn)較高的能力需求，試驗(yàn)機(jī)構(gòu)在能力建設(shè)中應(yīng)基于明確自身的定位，找準(zhǔn)率先突破的領(lǐng)域和解決的問題，進(jìn)而制定相應(yīng)目標(biāo)和計(jì)劃（如領(lǐng)先試驗(yàn)機(jī)構(gòu)可聚焦更多資源到更高創(chuàng)新程度的項(xiàng)目）。

（三）臨床研究體系保障

1. 臨床研究激勵(lì)機(jī)制

醫(yī)院層面：優(yōu)化考核體系，提升重視程度。優(yōu)化考核體系：盡管三級(jí)醫(yī)院評(píng)審現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)和醫(yī)院績效考核現(xiàn)行政策被納入臨床研究相關(guān)指標(biāo)，但權(quán)重不高，對(duì)醫(yī)院科室排名貢獻(xiàn)有限。從而造成在監(jiān)管改革極大提升企業(yè)積極性的情況下，作為臨床試驗(yàn)實(shí)施主體的醫(yī)院積極性提升有限。提升重視程度：盡管臨床醫(yī)生對(duì)臨床研究的重視程度逐年提高，但醫(yī)院管理層的積極性還沒有被充分調(diào)動(dòng)，其所關(guān)心的重點(diǎn)還多在于承擔(dān)國家級(jí)項(xiàng)目和發(fā)表科研論文的數(shù)量，而承擔(dān)新藥研發(fā)相當(dāng)于國家自然科學(xué)基金的類似政策還未上升到國家層面。

醫(yī)生層面：改革醫(yī)生職稱評(píng)定和績效考核方法，鼓勵(lì)醫(yī)生開展和參與臨床研究。職稱評(píng)定方面：一方面臨床研究在醫(yī)生職業(yè)晉升評(píng)定中的比重較低（特別是專職臨床研究醫(yī)生的職稱晉升方面未落地）；另一方面職稱評(píng)審權(quán)存在復(fù)雜性（不同地區(qū)分屬在衛(wèi)生健康委、醫(yī)院、大學(xué)等），應(yīng)推動(dòng)充分考慮臨床研究實(shí)際的考核標(biāo)準(zhǔn)優(yōu)化?？冃Э己朔矫妫嚎筛鄬⑴R床研究納入所在醫(yī)院科室和個(gè)人的績效考評(píng)（如采取研究患者和普通患者的績效權(quán)重差異化等）。

2. 臨床研究資源投入

國家自然科學(xué)基金、國家科技重大專項(xiàng)、國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃、基地和人才專項(xiàng)等是我國現(xiàn)階段醫(yī)學(xué)研究發(fā)展的主要資金來源，但目前臨床研究可以得到的支持有限。在2019 年度國家自然科學(xué)基金批準(zhǔn)資助的醫(yī)學(xué)科學(xué)部項(xiàng)目中，臨床醫(yī)學(xué)研究相關(guān)項(xiàng)目只有94 個(gè)，占比不到1.0%；獲批資助的總基金為4733.10 萬元，占當(dāng)年國家自然科學(xué)基金總額的0.2%，每項(xiàng)平均僅50 萬元左右，同產(chǎn)業(yè)臨床研究費(fèi)用存在數(shù)量級(jí)的差距[5]。

可考慮增加臨床醫(yī)學(xué)研究在醫(yī)學(xué)科學(xué)研究基金中的占比，并推動(dòng)衛(wèi)生健康委、科技部、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、高等院校等設(shè)立臨床試驗(yàn)專項(xiàng)科研計(jì)劃或科研基金，支持鼓勵(lì)臨床醫(yī)生進(jìn)行對(duì)口的臨床醫(yī)學(xué)研究。

三、臨床能力建設(shè)：現(xiàn)狀與未來展望

（一）臨床人才培養(yǎng)

1.學(xué)校教育

我國教育體系中對(duì)于臨床研究人才的培養(yǎng)相對(duì)缺乏，盡管學(xué)校教育課程設(shè)置方面已有一些突破，包括新學(xué)科的設(shè)立（如臨床研究方法學(xué)）和新課程的開設(shè)（如北京大學(xué)醫(yī)學(xué)院2020 年春季學(xué)期首次開設(shè)的《臨床研究項(xiàng)目管理》課程），未來可考慮拓展到其他課程和更多院校。

臨床研究（方法）學(xué)是專門用于指導(dǎo)和開展臨床研究的科學(xué)理論和方法，是在臨床研究實(shí)踐過程中，相關(guān)學(xué)科交叉融合，逐步形成的一門新的學(xué)科。北京大學(xué)臨床研究方法學(xué)于2015 年招收首屆研究生，作為臨床醫(yī)學(xué)一級(jí)學(xué)科下的二級(jí)學(xué)科。目前，北京大學(xué)臨床研究方法學(xué)暫設(shè)以下6 個(gè)主要研究方向：①臨床研究的倫理學(xué)實(shí)踐；②臨床研究項(xiàng)目開發(fā)與設(shè)計(jì)；③臨床研究的數(shù)據(jù)技術(shù)與應(yīng)用；④臨床研究的統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)與分析；⑤臨床研究項(xiàng)目管理與質(zhì)量控制；⑥新藥與醫(yī)療器械臨床研究法規(guī)與注冊(cè)。

《臨床研究項(xiàng)目管理》課程由北京大學(xué)臨床研究所自2020 年起開設(shè)，該課程為臨床研究方法學(xué)臨床研究項(xiàng)目管理與質(zhì)量控制專業(yè)的碩士研究生必修課，也可供其他與臨床研究相關(guān)專業(yè)碩士、博士研究生選修，同時(shí)開放面向社會(huì)相關(guān)行業(yè)專業(yè)人員旁聽。課程的設(shè)立旨在支持學(xué)生掌握臨床研究項(xiàng)目管理與質(zhì)量控制的基本理論知識(shí)和技能，了解國內(nèi)臨床研究需遵守的有關(guān)法律法規(guī)及倫理學(xué)要求等。該課程希望為學(xué)生的研究生課題實(shí)施與管理提供幫助，并且有助于學(xué)生了解由申辦者和研究者發(fā)起的2 類臨床研究在項(xiàng)目管理上的區(qū)別，提前思考未來的職業(yè)發(fā)展和就業(yè)方向。

臨床人才培養(yǎng)的學(xué)校教育擴(kuò)展可考慮臨床研究護(hù)士課程。國際上臨床研究護(hù)士已形成較為獨(dú)立的工作范疇，其工作內(nèi)容和工作任務(wù)明確，美國在2010 年成立了國際臨床研究護(hù)理協(xié)會(huì)，為全球臨床研究護(hù)理的發(fā)展提供交流平臺(tái)。臨床研究護(hù)士作為臨床研究團(tuán)隊(duì)成員之一，擔(dān)負(fù)著對(duì)患者或健康受試者臨床研究的特殊護(hù)理工作。臨床研究護(hù)士的必要性主要體現(xiàn)在2 個(gè)方面：①臨床試驗(yàn)過程中護(hù)理工作不可或缺：臨床試驗(yàn)是基于臨床診療工作，受試者在試驗(yàn)中需要接受正規(guī)的醫(yī)療行為。在臨床試驗(yàn)中，給藥、注射、抽血等護(hù)理工作須由具備相應(yīng)資質(zhì)的專業(yè)護(hù)士進(jìn)行。②專職研究護(hù)士在臨床試驗(yàn)協(xié)調(diào)管理工作上具有獨(dú)特優(yōu)勢(shì)：目前國內(nèi)臨床研究協(xié)調(diào)員缺口及流動(dòng)十分巨大，專業(yè)水平和工作能力良莠不齊，專業(yè)的臨床研究護(hù)士可不過分依賴臨床研究協(xié)調(diào)員、獨(dú)立完成本專業(yè)科室臨床試驗(yàn)的協(xié)調(diào)工作，對(duì)臨床研究的推進(jìn)尤為關(guān)鍵。與此同時(shí)，臨床研究護(hù)士對(duì)本專業(yè)科室的業(yè)務(wù)更加熟悉，可對(duì)臨床試驗(yàn)協(xié)調(diào)管理工作起到進(jìn)一步優(yōu)化作用。除學(xué)校課程設(shè)置外，臨床研究護(hù)士的職業(yè)發(fā)展路徑與考核體系也需全面配套。包括在職稱評(píng)定、繼續(xù)教育、資格認(rèn)證等方面提供機(jī)會(huì)，并打通相應(yīng)晉升通道；保證臨床研究護(hù)士的考核維度同其臨床研究工作內(nèi)容掛鉤。

2.職業(yè)教育

新藥開發(fā)除了理論基礎(chǔ)，還需要經(jīng)驗(yàn)科學(xué)。因此需要在工作過程中系統(tǒng)的繼續(xù)教育，成人教育和社會(huì)化培訓(xùn)的重要性不可忽略。全面推進(jìn)職業(yè)教育，可考慮在行業(yè)協(xié)會(huì)的牽頭下，整合監(jiān)管機(jī)構(gòu)、高校、藥企申辦方、合同研究組織的能力，基于護(hù)理學(xué)院或者職業(yè)學(xué)校，通過融入實(shí)際案例的中高端職業(yè)教育和資質(zhì)認(rèn)定等方式培養(yǎng)臨床研究專才。另外，可以通過由行業(yè)中經(jīng)驗(yàn)豐富專業(yè)性強(qiáng)的專家組成的講師隊(duì)伍，開設(shè)相關(guān)專業(yè)課程，作為監(jiān)管或臨床人才培養(yǎng)的推薦途徑。并用課程結(jié)業(yè)證書作為承擔(dān)任務(wù)和職業(yè)晉升的考慮因素，提升監(jiān)管和臨床隊(duì)伍的專業(yè)水平。

臨床研究作為多學(xué)科合作的交叉應(yīng)用科學(xué)，隨著科學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步持續(xù)高速發(fā)展，需要來自不同專業(yè)背景的、具有獨(dú)立思考和學(xué)習(xí)能力的多元人才。目前我國臨床研究人才主要來自醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、公共衛(wèi)生等領(lǐng)域，背景相對(duì)單一。我國臨床研究人才的未來發(fā)展可以積極借鑒國外臨床研究人才豐富來源的經(jīng)驗(yàn)，讓更多其他領(lǐng)域的人才了解臨床研究科學(xué)，拓寬人才來源背景，吸引更多不同背景的人才加入臨床研究隊(duì)伍。

（二）數(shù)字化管理和平臺(tái)建設(shè)

數(shù)字化工具平臺(tái)建設(shè)可在臨床研究的多個(gè)方面對(duì)研究的質(zhì)量和效率起到推動(dòng)作用。毫無疑問的是，新冠肺炎疫情影響了全球臨床試驗(yàn)的進(jìn)展，但也進(jìn)一步激發(fā)、加速了現(xiàn)有科技和解決方案在臨床試驗(yàn)過程中的應(yīng)用和使用。如在2020 年4 月國家藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合國家衛(wèi)生健康委發(fā)布的GCP 中，首次正式鼓勵(lì)申辦方和合同研究組織用遠(yuǎn)程監(jiān)查等方式進(jìn)行臨床試驗(yàn)，與時(shí)俱進(jìn)地利用現(xiàn)代化工具助力臨床試驗(yàn)的順利進(jìn)行。在疫情的持續(xù)影響下，臨床研究數(shù)字化進(jìn)程被加速，利用數(shù)據(jù)生成洞察，提升臨床試驗(yàn)的效率并降低試驗(yàn)成本，成為行業(yè)的重要命題之一。

臨床研究數(shù)字化工具平臺(tái)的建設(shè)需推動(dòng)完善藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目及其機(jī)構(gòu)備案信息系統(tǒng)建設(shè)，加強(qiáng)臨床研究全過程的數(shù)據(jù)追蹤和臨床數(shù)據(jù)的全面數(shù)字化監(jiān)督管理，圍繞流程、模板、節(jié)點(diǎn)的指標(biāo)管理形成評(píng)價(jià)體系，促進(jìn)持續(xù)的質(zhì)量改進(jìn)。其建設(shè)同時(shí)可助力探索新技術(shù)在臨床研究點(diǎn)選擇、受試者入組、去中心化臨床研究中心、遠(yuǎn)程監(jiān)查等維度的無限潛力，最終有效實(shí)現(xiàn)在整個(gè)臨床研究過程中提高效率、最小化風(fēng)險(xiǎn)、優(yōu)化結(jié)果。

此外，還需要通過平臺(tái)化建設(shè)提升數(shù)據(jù)的連通性，以提高數(shù)據(jù)收集的效率（如考慮利用醫(yī)院現(xiàn)有的電子病歷系統(tǒng)來收集受試者基本信息，而非在臨床研究中重復(fù)采集）。