文/范奕雯 封曉如 趙婕 謝小磊 張宗久 趙洪濤

對(duì)美國(guó)OPO 評(píng)價(jià)體系的深入了解將有助于我國(guó)器官獲取組織的管理與發(fā)展。

美國(guó)器官獲取組織（Organ Procurement Organization，OPO）的運(yùn)營(yíng)評(píng)價(jià)方法主要由醫(yī)療保險(xiǎn)和補(bǔ)助服務(wù)中心（Centers for Medicare & Medicaid Services，CMS）和器官移植受者科學(xué)登記處（Scientific Registry of Transplant Recipients，SRTR）制定。其中CMS的評(píng)價(jià)方法偏重解釋性，便于理解和實(shí)施；SRTR的評(píng)價(jià)方法偏重科學(xué)性，適用于研究。高質(zhì)量的評(píng)價(jià)體系也是促進(jìn)OPO體系進(jìn)步的重要方法之一，但想要獲得最佳的器官獲取和移植評(píng)價(jià)指標(biāo)是困難的。對(duì)美國(guó)OPO評(píng)價(jià)體系的深入了解將有助于我國(guó)器官獲取組織的管理與發(fā)展。

高質(zhì)量的評(píng)價(jià)體系也是促進(jìn)OPO 體系進(jìn)步的重要方法之一，但想要獲得最佳的器官獲取和移植評(píng)價(jià)指標(biāo)是困難的。

CMS 評(píng)價(jià)方法

CMS（醫(yī)療保險(xiǎn)和補(bǔ)助服務(wù)中心）負(fù)責(zé)每四年重新給予OPO認(rèn)證，并制定OPO必須遵守的規(guī)則以保證其可以獲得器官獲取相關(guān)的費(fèi)用報(bào)銷。CMS下的臨床標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)量中心（Center for Clinical Standards and Quality，CCSQ）負(fù)責(zé)編寫OPO的規(guī)則、執(zhí)行條件和重新給予OPO認(rèn)證。

2019年7月10日，美國(guó)總統(tǒng)發(fā)布的13879號(hào)行政命令（Executive Order）中要求美國(guó)衛(wèi)生與公眾服務(wù)部（Secretary of U.S.Department of Health and Human Services，HHS）提出一項(xiàng)法規(guī)，用來(lái)提高已故捐獻(xiàn)者器官的獲取以及器官的利用。同年12月23日，HHS下屬機(jī)構(gòu)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）發(fā)布了一份擬議規(guī)則制定通知（Notice of Proposed Rule Making，NPRM），該通知給出了兩項(xiàng)新的用于評(píng)估OPO的指標(biāo)，OPO必須滿足相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)才可以獲得CMS的重新認(rèn)證。CMS希望通過(guò)該計(jì)劃取消不符合CMS標(biāo)準(zhǔn)以及HHS目標(biāo)的OPO的認(rèn)證，并將該OPO負(fù)責(zé)的捐獻(xiàn)服務(wù)區(qū)（Donation Service Area，DSA）重新劃分給符合標(biāo)準(zhǔn)的OPO。該計(jì)劃的最終目標(biāo)是大幅增加可用于移植的器官數(shù)量，并且計(jì)劃到2030年，使可用于移植的腎臟數(shù)量增加一倍。該計(jì)劃經(jīng)過(guò)多次修正與更改已經(jīng)正式寫入OPO最終規(guī)則，于2021年2月1日起生效。

CMS提出的兩個(gè)新納入使用的OPO運(yùn)營(yíng)指標(biāo)為：捐獻(xiàn)率（Donation Rate）和器官移植率（Organ Transplant Rate），其中捐獻(xiàn)率的計(jì)算方法為已故捐獻(xiàn)者的數(shù)量除以O(shè)PO的DSA內(nèi)潛在捐獻(xiàn)者的數(shù)量，即已故捐獻(xiàn)者/潛在捐獻(xiàn)者。器官移植率的計(jì)算方法為從已故捐獻(xiàn)者身上獲取并進(jìn)行移植的器官數(shù)量除以O(shè)PO的DSA內(nèi)潛在捐獻(xiàn)者的數(shù)量，即器官移植/潛在捐獻(xiàn)者。

CMS新的規(guī)則制定了OPO的績(jī)效基準(zhǔn)，具體為上一年兩項(xiàng)指標(biāo)的25百分位值，即上一年排名前四分之一的最后一家OPO的指標(biāo)數(shù)值。該評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)是可變的，并且排名將被公開(kāi)，沒(méi)有達(dá)到基準(zhǔn)的OPO需要通過(guò)質(zhì)量保證和績(jī)效改進(jìn)計(jì)劃（Quality Assurance and Performance Improvement，QAPI）來(lái)提高其績(jī)效。在績(jī)效基準(zhǔn)之上，新的規(guī)則還建立了績(jī)效分級(jí)制度，分級(jí)的結(jié)果將與OPO的取消認(rèn)證、競(jìng)爭(zhēng)和DSA重新分配相關(guān)。評(píng)級(jí)較低的OPO將面臨DSA被其他OPO接管的風(fēng)險(xiǎn)。

然而對(duì)于CMS新的評(píng)價(jià)指標(biāo)體系，業(yè)界與學(xué)界對(duì)其評(píng)價(jià)指標(biāo)的合理性以及競(jìng)爭(zhēng)制度的可行性都提出了許多質(zhì)疑。對(duì)評(píng)價(jià)指標(biāo)合理性方面存在的質(zhì)疑主要集中在以下兩點(diǎn)：一是CMS對(duì)潛在捐獻(xiàn)者的定義較為寬泛，導(dǎo)致其估計(jì)的潛在捐獻(xiàn)者數(shù)量遠(yuǎn)高于當(dāng)前醫(yī)院內(nèi)使用的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，二者使用的院內(nèi)死亡統(tǒng)計(jì)邏輯不統(tǒng)一，導(dǎo)致在捐獻(xiàn)率的計(jì)算上出現(xiàn)了偏差。二是CMS在評(píng)估中沒(méi)有使用有效的統(tǒng)計(jì)模型，忽視了人口分布、種族、年齡、身體狀態(tài)等因素對(duì)器官獲取與移植的影響。對(duì)競(jìng)爭(zhēng)制度可行性方面存在的質(zhì)疑主要有：CMS將用什么樣的規(guī)則向表現(xiàn)更好的OPO授予新的DSA；是否會(huì)出現(xiàn)被取消認(rèn)證的OPO所負(fù)責(zé)的DSA無(wú)人接管的情況；被接管的DSA將如何協(xié)調(diào)其人員和資源；強(qiáng)制的競(jìng)爭(zhēng)制度和取消認(rèn)證的制度是否會(huì)使系統(tǒng)的效率降低等。

SRTR 指標(biāo)系統(tǒng)

SRTR（器官移植受者科學(xué)登記處）負(fù)責(zé)評(píng)估美國(guó)移植系統(tǒng)的性能，為氣管獲取與移植網(wǎng)絡(luò)（rgan Procurement and Transplantation Network，OPTN）提供科學(xué)決策支持。SRTR使用OPO報(bào)告給OPTN的數(shù)據(jù)生成器官獲取組織定向報(bào)告（Organ Procurement Organizationspecific Reports，OSRs），所有OPO使用同一的報(bào)告模板。該運(yùn)營(yíng)報(bào)告每半年更新一次，在正式發(fā)布之前的兩個(gè)月內(nèi)，SRTR將完成數(shù)據(jù)收集及更新、OSRs報(bào)告預(yù)覽等相關(guān)工作，報(bào)告發(fā)布后的一個(gè)月內(nèi)OPO可對(duì)自己的報(bào)告增加評(píng)述內(nèi)容。

器官移植流程復(fù)雜，涉及的階段性指標(biāo)多樣，SRTR提供了捐獻(xiàn)過(guò)程中指標(biāo)的理解方法，并用相互交叉的圓環(huán)刻畫了從死亡到器官捐獻(xiàn)再到器官移植中的重要過(guò)程，每個(gè)過(guò)程都有部分患者或器官的損失，這些過(guò)程的數(shù)據(jù)構(gòu)成了SRTR生成OSRs的基礎(chǔ)。

外圍的同心圓描述了從捐獻(xiàn)服務(wù)區(qū)內(nèi)的總死亡（Total Deaths in the DSA）到符合條件的死亡（Eligible Deaths）的過(guò)程，可以理解為由于OPO外部的因素導(dǎo)致了各個(gè)環(huán)節(jié)患者數(shù)量的減少。捐獻(xiàn)服務(wù)區(qū)內(nèi)的總死亡是捐獻(xiàn)過(guò)程的開(kāi)始。對(duì)于已故捐獻(xiàn)者，要求其死亡必須發(fā)生在醫(yī)院，即院內(nèi)死亡（In-hospital Deaths），因此OPO或醫(yī)院可以采取措施來(lái)保證潛在捐贈(zèng)者的器官可用于移植。在家中或醫(yī)院外發(fā)生的死亡通常不提供器官捐贈(zèng)的選擇。一般來(lái)說(shuō)院內(nèi)死亡需要通過(guò)醫(yī)院向當(dāng)?shù)氐腛PO進(jìn)行報(bào)告。供氧死亡（Ventilated Deaths）指除了在醫(yī)院中發(fā)生的死亡之外，已故捐獻(xiàn)者還必須進(jìn)行供氧，以便器官可以繼續(xù)獲得氧氣來(lái)保持它們的捐贈(zèng)性。在滿足以上條件之后才會(huì)成為潛在捐獻(xiàn)者（Potential Donor），由于許多潛在的醫(yī)學(xué)因素或其他對(duì)器官造成的創(chuàng)傷，只有部分院內(nèi)已供氧器官適合器官捐獻(xiàn)。即將死亡（Imminent Deaths）是尚未宣布腦死亡的潛在捐獻(xiàn)者的一個(gè)子集，在此子集中患者已經(jīng)表現(xiàn)出與腦死亡一致的跡象。符合條件的死亡（Eligible Deaths）代表根據(jù)州和地方法律被宣布為腦死亡的患者，并且不滿足當(dāng)前OPTN政策中定義的排除標(biāo)準(zhǔn)。

內(nèi)圍的偏心圓描述了從已授權(quán)的捐獻(xiàn)者（Authorized Doner）到實(shí)際完成移植的捐獻(xiàn)者（Transplanted Organs），可以理解為由于OPO內(nèi)部的因素導(dǎo)致了各個(gè)環(huán)節(jié)捐獻(xiàn)量的減少，是衡量OPO績(jī)效的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。授權(quán)捐獻(xiàn)者是被認(rèn)為適合進(jìn)行器官捐獻(xiàn)的已故患者，并且死者已提供了本人的授權(quán)（例如，通過(guò)本人駕駛執(zhí)照進(jìn)行了捐獻(xiàn)授權(quán)或通過(guò)Donate Life America維護(hù)的國(guó)家捐獻(xiàn)者登記處進(jìn)行了注冊(cè)），或其親屬或代理人已授權(quán)進(jìn)行捐贈(zèng)。在這里需要注意的是，并非所有授權(quán)捐獻(xiàn)者都必須為符合條件的死亡（Eligible Deaths），例如，根據(jù)部分州和地方法律，心死亡患者可能不被視為合格的捐獻(xiàn)者。實(shí)際的捐獻(xiàn)者（Donor）指在該捐獻(xiàn)者那里獲得至少一個(gè)用于移植目的的器官（心臟、腸道、腎臟、肝臟、肺臟或胰腺）。由于過(guò)程中出現(xiàn)的并發(fā)癥或在捐獻(xiàn)過(guò)程出現(xiàn)的排斥反應(yīng)等臨床表現(xiàn)，并非所有授權(quán)捐獻(xiàn)者都成為實(shí)際捐獻(xiàn)者。最后，實(shí)際上只有一小部分捐獻(xiàn)者將至少一個(gè)器官移植到受者體內(nèi)，即實(shí)際完成移植的捐獻(xiàn)者（Transplanted Organs）。由于無(wú)法找到合適的受體或由于其他限制，器官可能會(huì)被丟棄。

OSRs報(bào)告中涉及的數(shù)據(jù)指標(biāo)種類繁多，且更偏重于數(shù)據(jù)的展示，而非給予建議或進(jìn)行決策。SRTR通過(guò)這樣的方式為OPTN的決策提供數(shù)據(jù)和科學(xué)支持，并且可以讓OPO自行檢查自己的表現(xiàn)以及在所有OPO中的位置。每個(gè)OSRs報(bào)告的內(nèi)容均分為六大部分，涵蓋內(nèi)容有捐獻(xiàn)服務(wù)區(qū)概況、捐獻(xiàn)服務(wù)區(qū)描述、器官使用情況、捐獻(xiàn)者情況、器官移植情況、器官移植受者情況。

圖1 SRTR 對(duì)捐獻(xiàn)過(guò)程中不同環(huán)節(jié)的定義。

OSRs報(bào)告中雖然不會(huì)提出具體的決策建議，但是由于其數(shù)據(jù)收集的標(biāo)準(zhǔn)化程度很高，報(bào)告的更新頻率也可以較快，這使得OPO可以隨時(shí)追蹤本季度的表現(xiàn)從而及時(shí)進(jìn)行校正。OSRs報(bào)告的生成一方面可以幫助OPO進(jìn)行自我評(píng)估，另一方面也可以幫助OPTN追蹤各個(gè)OPO的表現(xiàn)從而支持更加上層的決策。

在SRTR對(duì)OPO的評(píng)估中，有兩個(gè)重要的標(biāo)準(zhǔn)化指標(biāo)：標(biāo)準(zhǔn)化捐獻(xiàn)率比率（Standardized Donation Rate Ratio）以及標(biāo)準(zhǔn)化移植率比率（Standardized Transplant Rate Ratio）。二者的計(jì)算方法是用實(shí)際的（Observed）捐獻(xiàn)率（或移植率）除以期望的（Expected）捐獻(xiàn)率（或移植率），以獲得該OPO與自己期望的指標(biāo)相比較，實(shí)際完成了多少，這樣的比率被稱為實(shí)際比期望比率（Observed-to-Expected Ratio）。計(jì)算調(diào)整后指標(biāo)的方法被稱為風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整模型。

風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整模型被廣泛應(yīng)用于美國(guó)醫(yī)療服務(wù)評(píng)價(jià)領(lǐng)域，是美國(guó)醫(yī)療評(píng)價(jià)的核心內(nèi)容和方法。使用風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整模型可以排除人群存在的潛在差異對(duì)指標(biāo)結(jié)果的干擾，增加評(píng)價(jià)時(shí)的公平性和客觀性。

風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整模型的原理是，利用數(shù)據(jù)集構(gòu)建統(tǒng)計(jì)模型，基于數(shù)據(jù)描述客觀差異可能給結(jié)果帶來(lái)的影響，這些差異可能包括性別、種族、年齡、身體狀況、居住環(huán)境等指標(biāo)。通過(guò)模型計(jì)算出的數(shù)值可以被認(rèn)為是理論的值、或期望達(dá)到的值，即在當(dāng)前的客觀情況下，理論上醫(yī)院應(yīng)達(dá)到何種指標(biāo)數(shù)值。將實(shí)際的值與之對(duì)比，即可得到其相對(duì)醫(yī)療質(zhì)量，獲得標(biāo)準(zhǔn)化的績(jī)效指標(biāo)，使不同的醫(yī)院之間可以相互比較。

在SRTR對(duì)OPO的評(píng)估報(bào)告中，以標(biāo)準(zhǔn)化肝臟移植率比率為例，其計(jì)算方法為實(shí)際肝臟移植率除以期望肝臟移植率（Observed/Expected），其中期望肝臟移植率是通過(guò)風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整模型得到的。SRTR使用邏輯回歸模型對(duì)期望值的計(jì)算進(jìn)行風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整，模型的數(shù)據(jù)使用全美實(shí)際肝臟移植的數(shù)據(jù)，模型中包含了61類因素，并生成了252個(gè)變量。這些因素包含了年齡、性別、種族、狀況、肝臟捐獻(xiàn)者風(fēng)險(xiǎn)指數(shù)等。

根據(jù)SRTR的風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整模型，最終得到的標(biāo)準(zhǔn)化肝臟移植率比率具有很好的解釋性：如果計(jì)算全美所有OPO整合起來(lái)的比率則為1，因?yàn)槟Ｐ捅旧砭褪怯萌浪械臄?shù)據(jù)構(gòu)建起來(lái)的；若單個(gè)OPO的比率小于1，則說(shuō)明該OPO在全美同等情況下實(shí)際移植率低于理論水平；若單個(gè)OPO的比率大于1，則說(shuō)明該OPO在全美同等情況下實(shí)際移植率高于理論水平。

SRTR在其報(bào)告和研究中表明，風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整有助于確保在比較不同OPO的指標(biāo)時(shí)作出更正確的決定。DSA內(nèi)的死亡人群會(huì)存在一定的差異，而這會(huì)導(dǎo)致一些OPO表面上看起來(lái)比其他OPO表現(xiàn)得更好或更差，即使這種好或差是由OPO無(wú)法控制的客觀因素帶來(lái)的。所以，為了消除這樣的偏差，在OPO的評(píng)估中使用風(fēng)險(xiǎn)調(diào)整模型是有必要的。

SRTR 將先進(jìn)的理論模型和實(shí)踐相結(jié)合，在保留解釋性的同時(shí)獲得更準(zhǔn)確和平衡的評(píng)價(jià)指標(biāo)。

科技支撐：為器官移植體系保駕護(hù)航

在器官移植體系的發(fā)展上，美國(guó)一向重視與科技領(lǐng)域的合作，和高校以及科研機(jī)構(gòu)緊密聯(lián)系，從美國(guó)的器官獲取組織評(píng)價(jià)體系的管理中便可以略窺一隅。由亨內(nèi)平醫(yī)療保健研究所（Hennepin Healthcare Research Institute）負(fù)責(zé)運(yùn)營(yíng)的SRTR作為器官移植數(shù)據(jù)研究中心，為OPO的運(yùn)營(yíng)提供了科學(xué)的指標(biāo)體系。SRTR將先進(jìn)的理論模型和實(shí)踐相結(jié)合，在保留解釋性的同時(shí)獲得更準(zhǔn)確和平衡的評(píng)價(jià)指標(biāo)。作為科研機(jī)構(gòu)，他們還對(duì)模型進(jìn)行不斷的迭代和探索，并在重要期刊上發(fā)表文章，這保證了OPO以及美國(guó)器官移植體系使用的模型都是較為前沿的，其科學(xué)性得到了保證。

美國(guó)公開(kāi)的器官移植數(shù)據(jù)也為各種學(xué)校和科研團(tuán)隊(duì)提供了良好的研究環(huán)境。例如由卡內(nèi)基梅隆大學(xué)運(yùn)營(yíng)管理學(xué)Sridhar Tayur教授創(chuàng)辦的OrganJet，為美國(guó)器官移植等待患者提供規(guī)劃建議，并運(yùn)營(yíng)系統(tǒng)優(yōu)化的方法為患者制定更優(yōu)的器官等候方案。又例如，多個(gè)研究團(tuán)隊(duì)先后對(duì)美國(guó)器官獲取與移植體系進(jìn)行了仿真模擬研究，為該領(lǐng)域的政策制定提供了決策支持，并完善了面向患者和醫(yī)生的器官移植等待隊(duì)列預(yù)測(cè)工具。學(xué)校和科研機(jī)構(gòu)的積極參與為美國(guó)器官獲取與移植體系的發(fā)展提供了監(jiān)督以及科技支撐。