2021年10月，F(xiàn)DA批出2個新分子實體，分別為治療罕見血管炎藥品Tavneos（avacopan）和治療慢性髓細胞白血病藥品Scemblix（asciminib）。11月，F(xiàn)DA批出1個新生物制品和3個新分子實體，分別為治療真性紅細胞增多癥藥物Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）、治療軟骨發(fā)育不全癥藥物Voxzogo（vosoritide）、治療巨細胞病毒感染藥品Livtencity（maribavir）和指引卵巢癌手術(shù)的熒光成像劑Cytalux（pafolacianine）。

1 Tavneos（avacopan）

Tavneos為口服膠囊，被批準與包括糖皮質(zhì)激素在內(nèi)的標準療法聯(lián)用，輔助治療嚴重活動性抗中性粒細胞胞漿自身抗體（anti-neutrophil cytoplasmic antibody,ANCA）相關(guān)血管炎的成年患者，具體為肉芽腫伴多血管炎（granulomatosis with polyangiitis, GPA）和顯微鏡下多血管炎（microscopic polyangiitis, MPA）。ANCA相關(guān)血管炎是一種罕見和嚴重的系統(tǒng)性自身免疫性疾病，是由于補體系統(tǒng)（免疫系統(tǒng)的一部分）的過度激活而引起的。補體系統(tǒng)的過度激活進一步激活中性粒細胞，導(dǎo)致炎癥并最終破壞小血管。Tavneos是一種口服小分子選擇性補體5a（component 5a, C5a）受體抑制劑，C5a是ANCA血管炎的驅(qū)動因子。該藥通過阻斷位于破壞性炎癥細胞（如血液中性粒細胞）上的C5a受體，進而阻止了這些細胞受到C5a的激活，降低炎癥損傷。

2 Scemblix（asciminib）

Scemblix為口服片劑，被加速批準用于治療先前接受過≥2種酪氨酸激酶抑制劑（tyrosine kinase inhibitors,TKI）治療的費城染色體陽性慢性髓細胞白血病慢性期（Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in chronic phase, Ph+CML-CP）成年患者；被完全批準用于治療攜帶T315I突變的Ph+CML-CP成年患者。CML是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，而T315I是接受過TKI治療的患者中最常見的突變。Scemblix是一種靶向ABL/BCR-ABL1的TKI，它通過結(jié)合ABL肉豆蔻酰囊，來抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性。由于它與BCR-ABL1結(jié)合的位點與常見TKI不同，因此可能解決CML患者后期治療中對TKI耐藥和不耐受問題。

3 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）

Besremi為注射液，被批準用于治療真性紅細胞增多癥（polycythemia vera, PV）成年患者。PV是一種罕見的、慢性的、危及生命的血液腫瘤，由骨髓中的干細胞突變導(dǎo)致血細胞過度產(chǎn)生。Besremi是一種新型長效的單一異構(gòu)體單聚乙二醇化脯氨酸干擾素，干擾素α屬于Ⅰ型干擾素，通過與被稱為Ⅰ型干擾素α受體（type 1 interferon alfa receptor, IFNAR）的跨膜受體結(jié)合，最終使骨髓減少血細胞的生成，無論患者有無治療史均可使用。Besremi的說明書中附帶一個有嚴重疾病風險的黑框警告：可能會導(dǎo)致或加重致命或危及生命的神經(jīng)精神、自身免疫、缺血性和感染性疾病。

4 Voxzogo（vosoritide）

Voxzogo 為凍干粉針劑，被批準用于治療≥5歲伴有開放性骨骺的軟骨發(fā)育不全兒童患者，可促進線性生長。軟骨發(fā)育不全是侏儒癥最常見的病因，這種情況是由成纖維細胞生長因子受體3（fibroblast growth factor receptor 3, FGFR3）基因的功能發(fā)生突變引起的，F(xiàn)GFR3是骨骼生長的負調(diào)節(jié)因子。Voxzogo是一種從天然人肽中衍生出來的C型利鈉肽（C-type natriuretic peptide, CNP）類似物，是一種有效的軟骨內(nèi)骨化刺激劑。Voxzogo與特定受體結(jié)合，啟動抑制過度活躍的FGFR3通路的細胞內(nèi)信號。

5 Livtencity（maribavir）

Livtencity為口服片劑，被批準用于接受實體器官移植或造血干細胞移植的患者（年齡≥12歲，體質(zhì)量≥35 kg），治療對更昔洛韋、纈更昔洛韋、西多福韋或膦甲酸鈉難治（有或無基因型耐藥）的移植后巨細胞病毒（cytomegalovirus, CMV）感染。Livtencity屬于名為苯并咪唑核苷的一類藥物，可靶向抑制CMV的pUL97蛋白激酶，從而潛在影響CMV復(fù)制的幾個關(guān)鍵過程，包括病毒DNA復(fù)制、病毒基因表達、衣殼化以及成熟衣殼從受感染細胞的細胞核中逃逸。

6 Cytalux（pafolacianine）

Cytalux為注射液，被批準用于成年卵巢癌患者，作為術(shù)中識別惡性病變的輔助手段。Cytalux是一款與葉酸受體蛋白結(jié)合的熒光顯像劑，α-葉酸受體蛋白在約97%的上皮卵巢癌中過度表達。Cytalux在進行手術(shù)前1 h內(nèi)通過標準靜脈輸注給藥，在紅外光的照射下可以照亮腫瘤，以提高外科醫(yī)生識別癌變組織的能力。