■陳夢媛

7 月5 日，國家醫(yī)保局主管的雜志《中國醫(yī)療保險(xiǎn)》官方微信公眾號發(fā)表一篇文章《淺議罕見病用藥定價(jià)的認(rèn)知誤區(qū)》（以下簡稱《淺議》），分析影響罕見病用藥定價(jià)的成本因素、價(jià)格構(gòu)成及其內(nèi)在邏輯，澄清罕見病用藥定價(jià)高昂的真實(shí)原因。

什么是罕見病

世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病或病變。據(jù)估算，我國約有2000 萬例罕見病患者，他們面臨著確診難、治療方法少、可用藥品少等艱難的困境。罕見病用藥常被稱為“孤兒藥”，罕見病患者的家庭也常常面臨無藥可用或有藥買不起的艱難處境。

2021 年，醫(yī)保談判上演的“靈魂砍價(jià)”讓人印象深刻。近70 萬元/針的諾西那生鈉注射液，經(jīng)歷八輪價(jià)格協(xié)商，最終以每針3.3 萬元的價(jià)格談判成功，降幅超90%。

盡管如此，目前市場上仍有一些罕見病用藥年治療費(fèi)用超百萬元，遠(yuǎn)超醫(yī)保基金和患者承受能力。如何引導(dǎo)這些藥品價(jià)格回歸合理，實(shí)現(xiàn)患者可負(fù)擔(dān)、企業(yè)利潤合理、基金可持續(xù)，最終多方共贏，成為近年來社會廣泛關(guān)注的話題。

2022 年醫(yī)保目錄調(diào)整名單中，明確將罕見病和兒童藥等6 類藥品納入談判。

與此同時(shí)，社會上開始流行一種觀點(diǎn)——罕見病用藥應(yīng)該定高價(jià)。主要原因有兩點(diǎn)，一是罕見病用藥的研發(fā)成本普遍遠(yuǎn)高于普通藥品，二是罕見藥品的市場空間小，難以回收成本。

《淺議》指出，這種觀點(diǎn)影響了一部分社會輿論，對政策制定產(chǎn)生了潛在的掣肘，可能會對2022 年國家醫(yī)保價(jià)格談判造成一定影響。

而事實(shí)上，罕見病藥物的定價(jià)是存在誤區(qū)的。

罕見病藥物研發(fā)經(jīng)費(fèi)并非普遍昂貴

不少企業(yè)表示，罕見病用藥研發(fā)難度大，流程長，導(dǎo)致其研發(fā)成本居高不下，但實(shí)際情況并非全部如此?！稖\議》指出，有研究發(fā)現(xiàn)，與其他創(chuàng)新藥品研發(fā)成本相比，罕見病用藥的研發(fā)成本并非普遍昂貴。

Kavisha Jayasundara，Aidan Hollis 等國際知名學(xué)者（2019）對從2000 年1 月到2015 年12 月共16 年間美國食品藥品監(jiān)督管理局（US FDA）審批通過的罕見病用藥中隨機(jī)抽取了100 種“孤兒藥”進(jìn)行分析，并在同時(shí)期US FDA 審批通過的非罕見病用藥中隨機(jī)抽取了100 種藥品進(jìn)行同步分析，結(jié)果表明，每一種最終獲批的非罕見病用藥平均研發(fā)成本約為2.91 億美元，而同期罕見病用藥平均研發(fā)成本僅為1.66 億美元，要比非罕見病用藥的研發(fā)成本低44%。

另一方面，兼并收購逐步成為大型醫(yī)藥企業(yè)獲得創(chuàng)新藥品所有權(quán)的主流方式。同時(shí)，大型醫(yī)藥企業(yè)擁有龐大的患者群體和臨床資源，在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方面有更多經(jīng)驗(yàn)，并且可以通過龐大的數(shù)據(jù)資源提高自身研發(fā)效率。這在很大程度上降低了大型醫(yī)藥企業(yè)自研失敗的風(fēng)險(xiǎn)，減輕了企業(yè)的研發(fā)負(fù)擔(dān)。

銷售成本遠(yuǎn)高于研發(fā)成本

《淺議》指出，從成本看，生產(chǎn)和銷售費(fèi)用占據(jù)了成本主體，一些醫(yī)藥企業(yè)通常將研發(fā)生產(chǎn)成本和銷售成本合并在一起計(jì)算。從實(shí)際情況看，多數(shù)企業(yè)在藥品營銷上的花費(fèi)要遠(yuǎn)超研發(fā)費(fèi)用，高者甚至達(dá)兩倍之多。

例如，2021 年賽諾菲公司、艾伯維公司、武田制藥公司在營銷方面的投資分別為100.33 億美元、123.49 億美元和65.59 億美元，而他們在研發(fā)方面的投資分別為59.77 億美元、70.84 億美元和38.93億美元，銷售成本和研發(fā)成本的總比例約為1.7∶1。

另一方面，醫(yī)藥行業(yè)歷來有一種普遍的說法：創(chuàng)新藥研發(fā)投入巨大，尤其是罕見病藥物，患病人數(shù)少，市場空間小，藥企經(jīng)營難以收回成本，因此創(chuàng)新藥和罕見病藥就應(yīng)該高定價(jià)。

但事實(shí)并非如此。在《淺議》一文中明確指出，雖然罕見病用藥的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售等總體成本較高，但罕見病藥品的毛利率仍超過80%，遠(yuǎn)超制藥行業(yè)16%的平均水平。

居高不下的銷售成本，才是導(dǎo)致罕見病用藥高定價(jià)的罪魁禍?zhǔn)住?/p>

罕見病藥物定價(jià)高的真相

通過上述分析，我們了解到罕見病用藥超高定價(jià)具有的不合理之處。另一方面，《淺議》也指出，罕見病用藥價(jià)格之所以居高不下，其關(guān)鍵因素并非企業(yè)經(jīng)常提及的成本高和患者人群少，而是由于以下兩點(diǎn)原因。

一是罕見病用藥的稀有性促進(jìn)了企業(yè)壟斷地位的形成，進(jìn)而帶來了罕見病用藥的高定價(jià)，而市場競爭的缺乏進(jìn)一步加劇了高定價(jià)的持續(xù)。

罕見病用藥市場雖然相對較小，但還遠(yuǎn)未達(dá)到飽和，很多罕見病甚至處于無藥可醫(yī)的狀態(tài)。2018 年5 月，國家衛(wèi)生健康委等五部委聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，納入的罕見病共121 種，而在中國大陸上市的治療藥品僅涉及53 種。罕見病用藥一旦上市就意味著充足的市場占有率和強(qiáng)勢的定價(jià)話語權(quán)。

二是由于國外市場承受能力較強(qiáng)，國際價(jià)格體系對罕見病用藥的定價(jià)普遍較高。歐美發(fā)達(dá)國家的經(jīng)濟(jì)水平較高，支付能力強(qiáng)，對于政府來說由于患者絕對數(shù)量少，其負(fù)擔(dān)相對輕。

如英國對于罕見病的定義為患病率低于1/50000，其單病種罕見病人數(shù)僅約為1100 人，醫(yī)療體系完全可以負(fù)擔(dān)得起這部分資金，政府沒有必要冒險(xiǎn)去進(jìn)行較為徹底的罕見病用藥定價(jià)機(jī)制改革。

反觀中國，一方面仍屬于發(fā)展中國家，另外在14 億人口基數(shù)下，單一罕見病患者絕對數(shù)量多，文章測算至少是英國的25 倍。

文章用渤健去年降價(jià)進(jìn)入醫(yī)保的諾西那生鈉舉例：該藥品進(jìn)入目錄后實(shí)現(xiàn)了迅速放量，2022 年1月～5 月覆蓋患者數(shù)超過2000 人，是進(jìn)目錄前的5倍多。取得了很好的經(jīng)濟(jì)效益。

因此，國家醫(yī)保局成立以來，不斷探索罕見病用藥保障機(jī)制，盡最大可能補(bǔ)齊保障短板，整合全國需求，將“天價(jià)藥”談成“平價(jià)藥”并納入醫(yī)保。

國家醫(yī)保局也在通過這篇文章釋放信號，讓企業(yè)“放棄幻想”，積極參與到價(jià)格談判中來。國家醫(yī)保局原醫(yī)藥服務(wù)管理司司長熊先軍曾如此評價(jià)：“所有的談判都基于平等、相互尊重的基礎(chǔ)，醫(yī)保追求的不是最低價(jià)，而是合理的價(jià)格。”