徐志浩，林艾靈，宣建偉

中山大學(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所，廣東廣州 511400

根據(jù)罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)庫(kù)Orphanet 的數(shù)據(jù)，世界上大約有9 603 種罕見(jiàn)病，不同的國(guó)家/地區(qū)所劃定“罕見(jiàn)病”的范圍因國(guó)情而異，有些國(guó)家以患病率來(lái)定義罕見(jiàn)病，如美國(guó)、歐盟等，而有的國(guó)家以患病人數(shù)來(lái)定義罕見(jiàn)病，如日本，并不存在全球統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)[1-2]。與其他疾病相比，由于每種罕見(jiàn)病患者數(shù)量少且信息匱乏，導(dǎo)致市場(chǎng)空間狹小，罕見(jiàn)病藥品的價(jià)格不得不定價(jià)高昂以補(bǔ)償研發(fā)成本。但結(jié)果是由于保障機(jī)制不完善，大部分患者難以僅靠基本的保障水平就可以實(shí)現(xiàn)可及可負(fù)擔(dān)，這使得本來(lái)就狹小的市場(chǎng)容量得不到充分利用，進(jìn)而降低罕見(jiàn)病藥品的投資回報(bào)率，反過(guò)來(lái)抑制藥品的研發(fā)。 在保障機(jī)制不完善的情況下，罕見(jiàn)病藥品研發(fā)成為了高風(fēng)險(xiǎn)領(lǐng)域，慢慢地變成創(chuàng)新藥的“無(wú)人區(qū)”[3-4]。

這一惡性循環(huán)無(wú)疑讓患者失去了一個(gè)又一個(gè)生的希望。截至2020年10月，有14 種罕見(jiàn)病的治療藥物已在我國(guó)上市，但均未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄[5]。 未來(lái)幾年，更多的孤兒藥和新技術(shù)、新療法有望在中國(guó)登陸，如何保障罕見(jiàn)病藥物的公平、可及和可負(fù)擔(dān)，是醫(yī)療保障領(lǐng)域亟待研究的重大課題[6-9]。

1 普惠型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)（普惠險(xiǎn)）現(xiàn)狀概述

從解決罕見(jiàn)病藥品保障的路徑上，國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)或許是首個(gè)被寄予期望的方式。 但其堅(jiān)持“千方百計(jì)保基本，始終堅(jiān)持可持續(xù)”的基本原則，盡力而為，量力而行，牢牢把握“?；尽钡墓δ芏ㄎ?，確保基金的基本平衡。在國(guó)家醫(yī)保局針對(duì)高值藥品的談判中，年治療費(fèi)用超過(guò)30 萬(wàn)的藥品基本都無(wú)緣談判。所以針對(duì)高值或超高值罕見(jiàn)病藥物， 國(guó)家基本醫(yī)保的保障要么數(shù)量有限、要么程度有限，都不是長(zhǎng)效機(jī)制。故靠任何一個(gè)單方力量解決罕見(jiàn)病高值藥物的用藥可及都不可能成為長(zhǎng)效機(jī)制，“多層次保障體系”的建立勢(shì)在必行。

2020年2月25日，中共中央、國(guó)務(wù)院印發(fā)的《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》（中發(fā)〔2020〕5 號(hào)）著重提出加快發(fā)展商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)，豐富健康保險(xiǎn)產(chǎn)品供給，探索罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制。在2020年的全國(guó)兩會(huì)上，由丁潔教授牽頭提出的“關(guān)于建立中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議”，即：“1”是指首先將2018年發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病名錄》相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障，進(jìn)入國(guó)家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進(jìn)入省級(jí)統(tǒng)籌范疇；“4”是指建立罕見(jiàn)病專項(xiàng)救助項(xiàng)目、整合社會(huì)資源、引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)以及罕見(jiàn)病患者個(gè)人支付。 由此，普惠型商業(yè)醫(yī)療補(bǔ)充保險(xiǎn)各地相繼推出，成為有望支持罕見(jiàn)病高值藥物市場(chǎng)準(zhǔn)入，降低經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高可及性的又一創(chuàng)新模式事實(shí)上，商業(yè)健康險(xiǎn)由來(lái)已久，但在不同國(guó)家中的定位卻有所不同。 按類型來(lái)劃分，商業(yè)健康險(xiǎn)分為4 個(gè)類型：①替代型商業(yè)健康險(xiǎn)，旨在為被公共健康保險(xiǎn)排除在外或選擇退出公共健康保險(xiǎn)的高收入人群提供保障，如德國(guó)和美國(guó)；②補(bǔ)充型商業(yè)健康險(xiǎn)，旨在增加對(duì)私立醫(yī)療機(jī)構(gòu)服務(wù)的可及性，減少候診時(shí)間，增加對(duì)服務(wù)提供者的選擇性和服務(wù)便利性，如英國(guó)和澳大利亞；③費(fèi)用補(bǔ)足型商業(yè)健康險(xiǎn)，旨在提供公共保險(xiǎn)中自付費(fèi)用的補(bǔ)償，降低自付費(fèi)用的負(fù)擔(dān)，如法國(guó)和韓國(guó)；④服務(wù)補(bǔ)足型商業(yè)健康險(xiǎn)，旨在提供公共保險(xiǎn)未覆蓋的醫(yī)療服務(wù)保障，拓展福利包，如荷蘭和加拿大[10-11]。我國(guó)商業(yè)健康險(xiǎn)的定位功能更接近后兩者，旨在為罹患重大疾病患者減輕自付費(fèi)用負(fù)擔(dān)。但傳統(tǒng)商業(yè)健康險(xiǎn)的保費(fèi)高，普通收入的個(gè)體難以承擔(dān)，或者雖可以承擔(dān)，但獲得感不強(qiáng)，因?yàn)閰⒈Ｈ巳盒。鸪夭蛔阋蕴峁└蠓秶尼t(yī)療保障。所以普惠險(xiǎn)商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)有別于傳統(tǒng)的商業(yè)醫(yī)療險(xiǎn)。實(shí)際上，普惠險(xiǎn)的概念來(lái)源于普惠金融。根據(jù)聯(lián)合國(guó)的定義，普惠金融是指以合理成本普遍獲得由各種健全和可持續(xù)機(jī)構(gòu)提供的廣泛金融服務(wù)[12]。 鑒于此，普惠險(xiǎn)相較于傳統(tǒng)商業(yè)健康險(xiǎn)有幾個(gè)特點(diǎn)：①政府承擔(dān)統(tǒng)籌主導(dǎo)或指導(dǎo)職能，對(duì)保障方案提出建議，對(duì)參保情況進(jìn)行擴(kuò)面支持，并對(duì)產(chǎn)品的運(yùn)營(yíng)進(jìn)行管理監(jiān)督。這種政府站臺(tái)的方式為普惠險(xiǎn)帶來(lái)了公信力優(yōu)勢(shì)，同時(shí)允許有既往癥的患者參保，有利于擴(kuò)大參保規(guī)模。②普惠險(xiǎn)的保障內(nèi)容和國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)的保障內(nèi)容高度銜接，旨在提高醫(yī)療保障的深度和廣度。③普惠險(xiǎn)采取自愿參保的方式，其運(yùn)營(yíng)模式符合經(jīng)濟(jì)學(xué)中完全競(jìng)爭(zhēng)市場(chǎng)的規(guī)律，某種程度上不利于形成龐大且穩(wěn)定的籌資人群。④保費(fèi)低，且沒(méi)有風(fēng)險(xiǎn)保費(fèi)，對(duì)不同群體實(shí)行幾乎統(tǒng)一的保費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)。⑤絕大多數(shù)城市采用“一城一策”模式，為城市專屬定制產(chǎn)品，故又稱“城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)”，少數(shù)城市則采用“一城多策”，設(shè)計(jì)不同且相互獨(dú)立的保險(xiǎn)產(chǎn)品。

普惠險(xiǎn)的保障內(nèi)容分為醫(yī)保目錄內(nèi)的門診、住院費(fèi)用經(jīng)由基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助等報(bào)銷后醫(yī)保范圍內(nèi)仍由個(gè)人負(fù)擔(dān)的部分，和醫(yī)保目錄外高值特藥，幾款典型惠民保的保障方案見(jiàn)表1。 其中對(duì)于罕見(jiàn)病的保障一般通過(guò)設(shè)置特藥目錄來(lái)覆蓋一定范圍的罕見(jiàn)病藥品。 截至2021年1月底，全國(guó)共有23 省(直轄市、自治區(qū))推出103 款類似產(chǎn)品，其中肺動(dòng)脈高壓、多發(fā)性硬化和克羅恩病是3 種最常出現(xiàn)在特藥目錄的病種[13]，見(jiàn)表2。 在最新的《“十四五”全民醫(yī)療保障規(guī)劃》（國(guó)辦發(fā)[2021]36 號(hào)）中，“鼓勵(lì)商業(yè)健康保險(xiǎn)發(fā)展”被著重強(qiáng)調(diào)。

表1 我國(guó)幾款典型惠民保的保障方案

表2 普惠險(xiǎn)中罕見(jiàn)病藥品覆蓋情況

2 提升我國(guó)普惠險(xiǎn)保障罕見(jiàn)病藥品水平的幾點(diǎn)思考

普惠險(xiǎn)作為一種新興的醫(yī)療保險(xiǎn)籌資模式，有望通過(guò)其獨(dú)特的運(yùn)行機(jī)制探索罕見(jiàn)病藥品的創(chuàng)新支付模式，降低罕見(jiàn)病藥品對(duì)于患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高可及性。 但普惠險(xiǎn)對(duì)于罕見(jiàn)病藥品的保障水平及其影響因素尚缺乏研究，故筆者從保險(xiǎn)供給方的視角對(duì)普惠險(xiǎn)保障罕見(jiàn)病藥品水平的未來(lái)發(fā)展方向進(jìn)行探討。

2.1 擴(kuò)大參保、籌資規(guī)模

普惠險(xiǎn)參保及籌資規(guī)模的擴(kuò)張是可持續(xù)發(fā)展的關(guān)鍵。我國(guó)商業(yè)健康保險(xiǎn)在基本醫(yī)療保險(xiǎn)支出中的占比較低。數(shù)據(jù)顯示，美國(guó)是商業(yè)健保發(fā)展最快的國(guó)家，其商業(yè)健康保險(xiǎn)的占比高達(dá)64%，巴西、德國(guó)、英國(guó)商業(yè)健康保險(xiǎn)的占比分別為50%、39%和20%，我國(guó)則僅為10%[14]。普惠險(xiǎn)是一個(gè)非常年輕的險(xiǎn)種，問(wèn)世短短幾年，還處在積累經(jīng)驗(yàn)的初級(jí)階段。 普惠險(xiǎn)之所以普惠，是因?yàn)楸ＹM(fèi)親民低廉，是大多數(shù)人都可以負(fù)擔(dān)得起的險(xiǎn)種，并非傳統(tǒng)意義上只有富人才負(fù)擔(dān)得起的商業(yè)健康險(xiǎn)。但這種運(yùn)營(yíng)模式也在實(shí)施中對(duì)可持續(xù)性帶來(lái)了挑戰(zhàn)。 首先，與基本醫(yī)療保險(xiǎn)不同，患者可自愿購(gòu)買普惠險(xiǎn)，難以達(dá)到覆蓋全人群的程度。其次，普惠險(xiǎn)采取的是“一城一策”或“一城多策”的模式，每一個(gè)城市制訂自己專有的保險(xiǎn)產(chǎn)品，基金統(tǒng)籌和給付限制在城市的范圍，難以形成大的社會(huì)共濟(jì)效應(yīng)，這不僅抑制了籌資規(guī)模，而且參保人的逆向選擇對(duì)基金運(yùn)行平衡帶來(lái)了風(fēng)險(xiǎn)，有些一城多策的城市還可能造成參保人對(duì)普惠險(xiǎn)的理解混亂，重復(fù)和交叉保障實(shí)則是衛(wèi)生資源的浪費(fèi)。對(duì)于罕見(jiàn)病這種患病人群小的病種而言，大規(guī)模的共濟(jì)保障尤為重要。 對(duì)此，我國(guó)多地正在探索用醫(yī)保個(gè)人賬戶購(gòu)買商業(yè)健康保險(xiǎn)的模式，這不僅有助于解決個(gè)人賬戶資金使用效率低下、資金出現(xiàn)冗余的弊病，還可以提高籌資規(guī)模，保障基金運(yùn)行可持續(xù)發(fā)展。 目前，重慶、浙江、上海等城市的人力資源和社會(huì)保障局已聯(lián)合當(dāng)?shù)乇１O(jiān)局發(fā)文，對(duì)個(gè)人賬戶購(gòu)買商業(yè)健康保險(xiǎn)的問(wèn)題做了規(guī)定。 同時(shí)，可以考慮借鑒聯(lián)盟模式帶量采購(gòu)以擴(kuò)大議價(jià)能力的經(jīng)驗(yàn)，發(fā)展地區(qū)性或省級(jí)統(tǒng)籌的普惠險(xiǎn)產(chǎn)品，加強(qiáng)共濟(jì)功能，提高保障水平。

2.2 加強(qiáng)與基本醫(yī)保制度的策略性融合

普惠險(xiǎn)需要協(xié)同基本醫(yī)保進(jìn)行深度的策略性融合，相互發(fā)揮特長(zhǎng)與優(yōu)勢(shì)，促進(jìn)衛(wèi)生資源的合理分配。 基本醫(yī)保制度由于其廣覆蓋的特點(diǎn)，只能維持基本保障水平。從衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度看，將高值藥品和耗材納入醫(yī)保會(huì)對(duì)醫(yī)保基金造成沖擊，所以對(duì)于準(zhǔn)入基本醫(yī)保的產(chǎn)品必須提交衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)以證明產(chǎn)品的成本效果與預(yù)算影響。但孤兒藥的成本效果比大概率會(huì)超過(guò)指南推薦的1～3 倍GDP 閾值，由此許多國(guó)家因此為罕見(jiàn)病設(shè)立單獨(dú)的評(píng)估機(jī)制，如2013年英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生和臨床優(yōu)化研究所（national institute of health and clinical excellence，NICE）提出了高特技術(shù)的新概念，提出了調(diào)整包括ICER、獲得的增量QALY 值以及權(quán)重的建議。 而且，孤兒藥進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷目錄對(duì)醫(yī)?；饚?lái)風(fēng)險(xiǎn)，由于罕見(jiàn)病藥品價(jià)格高昂， 不僅單一病種進(jìn)入報(bào)銷目錄會(huì)消耗大量醫(yī)保基金，而且某個(gè)罕見(jiàn)病種的準(zhǔn)入會(huì)帶來(lái)引導(dǎo)效應(yīng)，使得越來(lái)越多的罕見(jiàn)病種被納入，使得醫(yī)保基金陷入風(fēng)險(xiǎn)不可控的局面[15]。 所以基本醫(yī)保對(duì)于罕見(jiàn)病藥品的準(zhǔn)入十分謹(jǐn)慎。 這反而給普惠險(xiǎn)提供了機(jī)遇，許多新藥或高新技術(shù)在剛剛進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)時(shí)，由于價(jià)格高昂，乏人使用，故缺乏中國(guó)人群的臨床使用數(shù)據(jù)，這不利于產(chǎn)品的醫(yī)保準(zhǔn)入。這時(shí)可以考慮先準(zhǔn)入商業(yè)健康保險(xiǎn)，對(duì)患者而言，有保險(xiǎn)買單，提高了藥物的可負(fù)擔(dān)性，進(jìn)一步實(shí)現(xiàn)了可及。對(duì)企業(yè)而言，有了使用人群，不僅滿足盈利方面的考量，還有助于積累真實(shí)世界數(shù)據(jù)，用于之后的各項(xiàng)申報(bào)和醫(yī)保準(zhǔn)入，實(shí)現(xiàn)普惠險(xiǎn)與基本醫(yī)保的相互促進(jìn)和發(fā)展[16-19]。

2.3 加強(qiáng)數(shù)據(jù)共享機(jī)制的建設(shè)

數(shù)據(jù)共享是將普惠險(xiǎn)納入多層次醫(yī)療保障體系的重要一環(huán)，進(jìn)一步促進(jìn)普惠險(xiǎn)的科學(xué)發(fā)展。 商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)是一個(gè)跨學(xué)科領(lǐng)域，需要金融、保險(xiǎn)、醫(yī)藥衛(wèi)生等專業(yè)的共同協(xié)作?；踞t(yī)療保險(xiǎn)已經(jīng)發(fā)展多年，積累了豐富的疾病數(shù)據(jù)，比如流行病學(xué)、病案首頁(yè)、資源利用和患者的轉(zhuǎn)歸數(shù)據(jù)等。如果在一個(gè)醫(yī)療體制內(nèi)通過(guò)多渠道信息平臺(tái)的建立實(shí)現(xiàn)區(qū)域級(jí)別的數(shù)據(jù)共享，將有助于普惠險(xiǎn)設(shè)計(jì)得更合理、更科學(xué)[20]。 如果缺乏精準(zhǔn)有效的數(shù)據(jù)進(jìn)行保險(xiǎn)精算，將進(jìn)一步加劇信息不對(duì)稱，無(wú)論是醫(yī)保部門，還是患者和商保公司，都無(wú)人受益。故需要多方合作共同探索數(shù)據(jù)共享機(jī)制的建立，尤其是監(jiān)管系統(tǒng)如何完善以及數(shù)據(jù)安全如何保證。