美國FDA 于2022年8月5日批準(zhǔn)第一三共制藥（Daiichi Sankyo）研發(fā)的新藥Enhertu（fam-trastuzumabderuxtecan-nxki）用于治療HER2 低表達(dá)亞型乳腺癌（HER2 陰性乳腺癌的一個新定義亞型）。Enhertu 的劑型為靜脈注射劑，適用于不可手術(shù)切除或者已經(jīng)出現(xiàn)轉(zhuǎn)移的HER2 低表達(dá)亞型乳腺癌患者。這是FDA 批準(zhǔn)的第一種用于治療HER2低表達(dá)亞型乳腺癌的靶向藥物。

據(jù)估計，美國2022年將會有287 850 名女性被新診斷罹患乳腺癌，其中約80%～85%為HER2 陰性（包括激素受體陽性及三陰性乳腺癌），即患者腫瘤不會出現(xiàn)HER2蛋白的過度表達(dá)。在這一部分患者中，約60%為HER2低表達(dá)亞型。在此之前，此類患者的常規(guī)治療方法為接受內(nèi)分泌療法或者化療。

HER2 受體是由HER2 基因控制生成的一類蛋白，它決定了乳腺癌患者的治療方法。HER2 陰性乳腺癌包括激素受體陽性乳腺癌和三陰性乳腺癌兩類。HER2低表達(dá)亞型乳腺癌是HER2陰性乳腺癌的一個新亞型，患者癌細(xì)胞表面存在少量HER2蛋白，但數(shù)量太少，不足以被定義為HER2陽性。

在臨床試驗中，Enhertu最常見的毒副作用有惡心、疲勞、脫發(fā)、嘔吐、便秘、食欲減退、肌肉骨骼疼痛、腹瀉等，嚴(yán)重毒副作用有間質(zhì)性肺病及胚胎-胎兒毒性（黑框警告）。孕婦禁用。

FDA 在審批Enhertu 時采用優(yōu)先評審審批程序（priority review designation），并授予其突破性療法認(rèn)證（breakthrough therapy designation）。