蔣蓉，陳童，沈潔，邵蓉

(中國藥科大學(xué)國家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心，南京 211198)

20世紀(jì)90年代開始，美國的醫(yī)療照顧保險(xiǎn)逐漸覆蓋>65歲的老年人。但是，傳統(tǒng)的醫(yī)療照顧保險(xiǎn)計(jì)劃并不涵蓋大多數(shù)門診處方藥，加劇了廣大老年患者的用藥負(fù)擔(dān)。1996年，超過3700萬醫(yī)療照顧保險(xiǎn)計(jì)劃受益人中，門診處方藥的平均總支出為每人674美元，而非老年人口的人均支出約為156美元[1]。因此，美國許多制藥公司自愿開展患者援助項(xiàng)目(patient assistance programs，PAPs)，以向無法獲得藥物的低收入人群提供藥物。

本文從發(fā)展現(xiàn)狀、申請資格要求、實(shí)施方式三個(gè)方面具體介紹美國PAPs，并以相關(guān)制藥企業(yè)項(xiàng)目為例具體分析，同時(shí)結(jié)合我國藥品患者援助項(xiàng)目的發(fā)展現(xiàn)狀，為推動我國藥品患者援助項(xiàng)目的發(fā)展和醫(yī)藥領(lǐng)域慈善工作進(jìn)步，發(fā)揮慈善捐贈作為醫(yī)療保障制度體系的補(bǔ)充作用，促進(jìn)我國多層次醫(yī)療保障制度體系協(xié)同發(fā)展提供參考。

1 美國制藥企業(yè)PAPs發(fā)展概況

PAPs是由美國制藥企業(yè)提供的慈善項(xiàng)目，可以使無力購買藥品的患者免費(fèi)或者以低成本獲得藥品。這些項(xiàng)目推行的初衷是為了讓低收入以及沒有處方藥保險(xiǎn)的患者獲得藥品，絕大多數(shù)品牌藥都可以通過患者援助項(xiàng)目提供。對于已經(jīng)有保險(xiǎn)(如聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)D部分計(jì)劃)或者已經(jīng)獲得處方援助，即低收入補(bǔ)助(Low Income Subsidy，LIS/Extra Help)的患者，一些PAPs不提供援助。

在1999年全球銷售前200位的藥品中，有53%的藥品開展了PAPs[2]。2018年，患者援助項(xiàng)目涵蓋的每個(gè)受益人的藥物年平均成本中位數(shù)達(dá)到1157美元[3]。目前，美國有超過375個(gè)處于運(yùn)行中PAPs，共涉及1100多個(gè)援助藥品[4]。

2 美國制藥企業(yè)PAPs申請資格要求

不同制藥企業(yè)所提供的藥品援助項(xiàng)目具體資格條件會有所不同，但是患者通常需要滿足以下幾點(diǎn)。

2.1申請人為美國居民 患者必須是美國居民。對于部分項(xiàng)目來說，這意味著患者必須居住在美國，其他部分項(xiàng)目會要求患者是一名合法居民，還有一些項(xiàng)目會對患者提出更高要求，要求患者是美國公民。

2.2申請人沒有處方藥保險(xiǎn) 大部分PAPs要求患者不能參與任何覆蓋處方藥的社會保險(xiǎn)或商業(yè)保險(xiǎn)，包括由雇主提供的商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)、醫(yī)療援助計(jì)劃、州兒童健康教育計(jì)劃、退伍軍人福利或者各州設(shè)立的處方藥援助項(xiàng)目。企業(yè)是支付患者處方藥費(fèi)用的最后一個(gè)可能主體，因此如果患者獲得上述任意一項(xiàng)援助，則將無法參與大多數(shù)藥企提供的藥品援助項(xiàng)目。

由于部分保險(xiǎn)對藥物有極為嚴(yán)格的限制，部分企業(yè)會允許參與這些保險(xiǎn)的患者參與其援助項(xiàng)目。藥企會為患者提供保險(xiǎn)政策規(guī)定范圍以外的藥物種類，或者當(dāng)社會或商業(yè)保險(xiǎn)對藥物的月或年使用量作出限制時(shí)，藥企會為患者提供保險(xiǎn)覆蓋范圍之外的藥物數(shù)量，保證患者用藥。

2.3申請人收入水平較低 每個(gè)藥企會對其所提供的項(xiàng)目分別設(shè)定收入合格性標(biāo)準(zhǔn)。但是針對每月家庭收入超過聯(lián)邦貧困線(federal poverty level，F(xiàn)PL)200%的患者，絕大數(shù)藥企不會為其提供援助。盡管如此，還是有少部分藥企會幫助較高收入水平的患者，或?qū)π枰M(fèi)高價(jià)藥物的患者破例，作出特別規(guī)定。

2.4申請人有長期用藥需求 患者必須長期服用藥物，由于PAPs的申請過程通常需要耗時(shí)數(shù)周，此類項(xiàng)目并不適合急性或短期藥物需求。

3 美國制藥企業(yè)PAPs實(shí)施方式

3.1實(shí)施流程 制藥企業(yè)在實(shí)施PAPs的過程中，建立的實(shí)施規(guī)則并不完全相同。一些項(xiàng)目需要患者詳細(xì)的醫(yī)療和財(cái)務(wù)信息，而一些項(xiàng)目則很少需要。一些項(xiàng)目需要醫(yī)生填寫部分表格，而其他項(xiàng)目僅需要醫(yī)生簽署的處方。大多數(shù)項(xiàng)目將藥物送至患者家中，而一些項(xiàng)目則會將藥物送至醫(yī)生辦公室以分發(fā)給患者，或者還有一些項(xiàng)目將藥物送至藥房或健康診所。

一般來說，PAPs的實(shí)施主要可分為5個(gè)階段，主要如下。階段1：①查找PAPs表格；②確認(rèn)是否有PAPs能夠提供所需藥物；③如果沒有，確認(rèn)是否存在合理可替代藥物；④查找申請表。各項(xiàng)目的表格會有所不同并且會頻繁變化。一些表格能夠隨手保存并且需要時(shí)可以復(fù)?。黄渌砀衩看伪仨氈荒芡ㄟ^藥企獲得。階段2：①完成PAPs表格；②收集所需要的患者信息；③將信息錄入表格(手寫/打字機(jī)/電腦)；④如果有要求，向患者獲取收入或其他證明文件；⑤如果企業(yè)允許，獲取患者簽名或其代理人權(quán)力；⑥如果企業(yè)允許，獲取開具處方醫(yī)師的簽名或其代理人權(quán)力；⑦表格完成后形成文件。階段3：①寄送PAPs表格；②確認(rèn)接收PAPs表格的藥企數(shù)量；③寄送表格(傳真、郵寄、網(wǎng)絡(luò)傳遞)；④已寄送表格的文件。階段4：①收到PAPs藥物；②藥物的文件和收據(jù)；③確保藥物是所需要的并且適合患者；④準(zhǔn)確對藥物進(jìn)行儲存、標(biāo)簽。階段5：①分發(fā)藥物；②告知患者藥物已經(jīng)到達(dá)；③確保遵守州政府法律中藥物分銷相關(guān)規(guī)定；④向患者提供藥物咨詢服務(wù)；⑤將患者的藥物收據(jù)以圖表形式或其他系統(tǒng)存檔；⑥確定并記錄下次重新填寫表格的日期；⑦決定藥物提供方還是患者應(yīng)當(dāng)記住提交重新填寫的表格，確保患者不會存在缺藥的情況。通?；颊呱暾埲魏蜳APs，必須填寫一份申請，并請其醫(yī)生簽署。如果患者服用的藥物來自不同藥企，他們將需要向不同藥企的PAPs提交申請來獲得藥物。項(xiàng)目的表格能夠在企業(yè)網(wǎng)站、藥企代表協(xié)會、匯集所有PAPs信息的一站式資源網(wǎng)站獲得，部分項(xiàng)目允許醫(yī)療機(jī)構(gòu)復(fù)印其申請表。

如果患者符合各項(xiàng)申請條件，部分PAPs將免費(fèi)提供藥品，其他項(xiàng)目則收取少量費(fèi)用。藥企會將藥品送到患者家里、藥房、醫(yī)生辦公室或健康診所。

3.2援助方案 PAPs可以使無力購買藥品的患者免費(fèi)或者以低成本獲得藥品，各制藥企業(yè)會根據(jù)藥品品種或者患者的自身情況設(shè)置不同的援助方案。以表1中5個(gè)全球暢銷藥物為例，患者可以免費(fèi)或者低價(jià)獲取藥品，但每個(gè)項(xiàng)目均設(shè)立了不同的年度最大援助數(shù)額標(biāo)準(zhǔn)。

表1 美國部分暢銷藥物的援助方案[3]Tab.1 Assistance programs for some popular drugs in US

3.3項(xiàng)目推廣 近年來，美國藥品研究和制造商協(xié)會(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America，PhRMA)合作伙伴正逐步在美國推廣普及PAPs，包括運(yùn)用名人代言、免費(fèi)電話熱線、電視廣告、與不同組織合作推廣等方式，并且還開通了兩班“Help is Here Express”巴士服務(wù)穿梭于城內(nèi)[5]。“Help is Here Express”巴士配備了受過訓(xùn)練的專業(yè)醫(yī)師，能夠快速幫助低收入、沒有保險(xiǎn)或保額不足的患者獲得項(xiàng)目援助。在“Help is Here Express”運(yùn)營期間，有需求的患者可以訪問處方援助合作協(xié)會(Partnership for Prescription Assistance，PPA)的簡易操作網(wǎng)站(www.pparx.org)或者撥打免費(fèi)電話咨詢，可使用150種語言。

4 典型案例

4.1A公司患者援助項(xiàng)目 A公司在美國開展PAPs已超過40年，其患者援助項(xiàng)目旨在為沒有健康保險(xiǎn)的人員以及在購買該公司藥物時(shí)存在困難的醫(yī)療照顧保險(xiǎn)患者免費(fèi)提供藥品。見表2。

4.1.1患者資格要求 首先，A公司設(shè)立的PAPs項(xiàng)目申請人必須為美國居民，且沒有任何私人或政府保險(xiǎn)(醫(yī)療照顧保險(xiǎn)除外)下的處方藥保險(xiǎn)，也沒有接受任何其他支付藥物費(fèi)用的幫助。其次，患者的年收入必須等于或低于一定水平，但A公司并未公開收入的入組標(biāo)準(zhǔn)，患者可通過在網(wǎng)站輸入健康保險(xiǎn)、家庭收入等真實(shí)情況以進(jìn)行資格預(yù)篩選、查詢是否滿足項(xiàng)目援助標(biāo)準(zhǔn)。

對于參加醫(yī)療照顧保險(xiǎn)的患者，還需滿足額外兩個(gè)條件，包括不滿足醫(yī)療照顧保險(xiǎn)Part D低收入補(bǔ)助的入組標(biāo)準(zhǔn)，且當(dāng)年處方藥的支出已達(dá)到家庭年收入的3%。

4.1.2援助藥品 A公司患者援助項(xiàng)目共涵蓋治療腫瘤如乳腺癌、非小細(xì)胞肺癌，慢性病如糖尿病、哮喘、慢性阻塞性肺疾病，罕見病如神經(jīng)纖維瘤等多種疾病的26個(gè)藥品，并以糖尿病治療藥物居多。見表2。

表2 A公司患者援助項(xiàng)目[6]Tab.2 Patient assistance program in Company A

4.2B公司患者援助項(xiàng)目 B公司患者援助項(xiàng)目是其可及性項(xiàng)目的一部分，可為滿足項(xiàng)目入組標(biāo)準(zhǔn)的患者免費(fèi)提供藥品。見表3。

4.2.1患者資格要求 此項(xiàng)目針對沒有參加保險(xiǎn)或者該公司產(chǎn)品不在患者所參加保險(xiǎn)范圍內(nèi)的美國居民。此外，患者還需滿足一定的財(cái)務(wù)和醫(yī)學(xué)條件，方可入組。財(cái)務(wù)和醫(yī)學(xué)條件因藥品而異。患者可在公司網(wǎng)站輸入自身健康保險(xiǎn)、家庭人口、家庭收入等條件查詢是否滿足入組標(biāo)準(zhǔn)。

4.2.2援助藥品 B公司患者援助項(xiàng)目共涉及47個(gè)藥品/疫苗，以抗生素、抗病毒產(chǎn)品和疫苗為主。此外，還包括少數(shù)治療慢性非傳染性疾病如哮喘、糖尿病、高血脂的品種，抗腫瘤產(chǎn)品僅有一種。見表3。

表3 B公司患者援助項(xiàng)目[7]Tab.3 Patient assistance program in Company B

5 啟示與建議

2020年3月5日，中共中央和國務(wù)院發(fā)布了《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，提出“到2030年，全面建成以基本醫(yī)療保險(xiǎn)為主體，醫(yī)療救助為托底，補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)、商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善捐贈、醫(yī)療互助共同發(fā)展的醫(yī)療保障制度體系”。作為慈善捐贈的一種主要形式，藥品PAPs是我國醫(yī)療保障制度體系中的重要一環(huán)，對促進(jìn)我國多層次醫(yī)療保障體系發(fā)展具有重要意義。

我國藥品PAPs起步較晚，一般由制藥企業(yè)和第三方組織共同協(xié)商發(fā)起，包括共助模式、全額免費(fèi)模式、資金援助模式三種方式[8]?，F(xiàn)階段，我國援助項(xiàng)目覆蓋藥品品種較少，治療領(lǐng)域多集中于腫瘤、罕見病、自身免疫性疾病等重大疾病，尚不能滿足患者的健康和臨床需求。

從美國藥品援助項(xiàng)目的開展經(jīng)驗(yàn)來看，制藥企業(yè)會將許多品種“打包”成一個(gè)項(xiàng)目運(yùn)營，援助藥品數(shù)量龐大，已形成了一套成熟的實(shí)施方式，援助方案和宣傳形式多樣，為沒有處方藥保險(xiǎn)或是處方藥保險(xiǎn)覆蓋范圍不足的患者提供了一道安全網(wǎng)。

5.1鼓勵(lì)企業(yè)開展多樣化的援助項(xiàng)目 當(dāng)前，我國藥品PAPs的援助藥品品種相對較少，主要以腫瘤等重大疾病治療藥物為主，針對慢性疾病的長期用藥品種的援助項(xiàng)目相對較少，尚不能滿足廣大患者的健康需求。因此，建議制藥企業(yè)可以根據(jù)患者的疾病需求，選擇價(jià)格相對較高、患者用藥負(fù)擔(dān)較大的藥物，在公司內(nèi)部進(jìn)行評估后將其納入援助范圍，實(shí)施多樣化的援助項(xiàng)目，以覆蓋更多病種和藥品品種。同時(shí)，制藥企業(yè)在援助模式上可以進(jìn)行一定創(chuàng)新，甚至可以借鑒美國的方式進(jìn)行產(chǎn)品打包援助。

5.2加大藥品PAPs的宣傳力度 在我國，患者了解藥品PAPs的信息來源主要是醫(yī)生、其他患者群和家屬，較為局限，因此需要讓更多的社會群體知曉援助項(xiàng)目、參與宣傳。建議制藥企業(yè)可以與慈善組織、藥店合作，加大對PAPs的宣傳力度，讓更多有需要的患者積極參與援助項(xiàng)目，讓更多人知道藥品PAPs的存在，提升項(xiàng)目、產(chǎn)品、企業(yè)的社會認(rèn)知度，提升企業(yè)品牌形象和口碑，進(jìn)一步能夠增強(qiáng)產(chǎn)品的市場競爭優(yōu)勢。