瓷娃娃、熊貓寶寶、藍(lán)嘴唇、牽線木偶人……這些聽上去十分可愛的名稱，卻是一些罕見病的代名詞。由于疾病種類多、發(fā)病率極低、臨床研究少、缺乏有效診斷和治療手段，罕見病成為世界各國共同面臨的醫(yī)學(xué)難題。

每一名罕見病患者身后，都有一個(gè)備受煎熬甚至陷入困境，但絕不放棄的家庭。據(jù)世衛(wèi)組織統(tǒng)計(jì)，全球罕見病群體人數(shù)已超3億，其中近50%是兒童。在中國，這一群體規(guī)模達(dá)2000萬。

國家有力量，病患有希望。為了給罕見病群體打開希望之門，近年來，我國制定了罕見病目錄，建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，探索罕見病用藥保障機(jī)制，簡化國外相關(guān)藥品審批程序，鼓勵(lì)國內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)，顯示出我國解決罕見病問題的決心。

本期，我們聚焦罕見病群體，希望更多人了解罕見病，消除歧視，尊重罕見病患者，有更多科研人員投身基礎(chǔ)科研和醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化，更多企業(yè)加入罕見病藥品研發(fā)行列，讓患者有藥可治，有保障有尊嚴(yán)地生活。

“罕”路崎嶇，讓我們凝聚各方力量，用科學(xué)與愛為罕見病群體刺破黑暗，帶來光明。