左琳

對于河南省鄭州市的蔣先生來說，在7歲的女兒被確診患有戈謝病后，“錢”成了他挽救女兒生命的關(guān)鍵所在。

戈謝病屬于罕見病，唯一有效的藥物是注射用伊米苷酶，使用劑量與體重有關(guān)，一瓶21850元，16公斤的女兒一個月注射兩次的藥費為10萬余元。蔣先生對《中國報道》記者表示，現(xiàn)在除非藥品被納入醫(yī)?；蚴撬巸r下調(diào)，否則將很快無力承擔藥費。中國人口眾多，像蔣先生這樣的罕見病家庭不在少數(shù)。近期，另一罕見病——脊髓性肌萎縮癥患者所需的特效藥諾西那生納注射液也因“一針70萬元人民幣”高價引起關(guān)注。

去年11月，一段醫(yī)保局專家與藥企代表談判的視頻在網(wǎng)上流傳，專家將治療糖尿病藥品達格列凈片的價格從“5.62元”砍到了全球最低價“4.36元”，被媒體稱作“靈魂砍價”。2020年國家醫(yī)保用藥目錄調(diào)整在即，更多患者期待更多的藥品被納入目錄，也期待更多的“靈魂砍價”提高藥品可及性與可支付性。

藥品可及性亟須提高

“罕見病”“戈謝病”……在女兒確診患病后，蔣先生才對這些有了概念。不僅是蔣先生，由于罕見病發(fā)病率極低——根據(jù)中華醫(yī)學會遺傳分會的說法，患病率低于五十萬分之一、新生兒發(fā)病率低于萬分之一，多由基因突變引起，且僅有121個病種被納入《第一批罕見病目錄》，公眾對此認知有限;再加上往往多病種、多學科交叉，誤診時有發(fā)生。

“我們1月到北京檢測，很快就確診了，還算幸運?！笔Y先生表示，他結(jié)識的病友一兩年才確診是常事，那時脾臟已經(jīng)過大，易損傷肝臟、骨頭和神經(jīng)，或是破裂致死。

有藥可用或許已是不幸中的渺茫希望。因為患病人數(shù)少、研發(fā)成本高、利潤低，許多患者不得不面臨沒有特效藥，或是藥品意外斷產(chǎn)的境況。

二巰丙磺鈉注射液是治療肝豆狀核變性的最主要藥物?；疾∪诵炫扛嬖V《中國報道》記者，之前自己用藥最多的時候一次注射6支，每支20多元，但幾個月前藥廠停產(chǎn)，現(xiàn)在一次最多只給4支。

該注射液重要生產(chǎn)廠商上海禾豐制藥有限公司一位工作人員對《中國報道》記者表示，停產(chǎn)是因上游原料廠商斷供，10月底才會有消息。該藥品唯一的原料廠商上海萬巷制藥有限公司一位工作人員則回應(yīng)，原料停產(chǎn)是因藥廠搬遷，目前在等國家藥監(jiān)局的批件，估計9月份會有消息。

進了醫(yī)保，不一定能進醫(yī)院

“70萬元一支”藥品的爭議也在與國外的差價——澳大利亞患者自付費用為41澳元，約合人民幣206元。

蔻德罕見病中心（CORD，原罕見病發(fā)展中心） 創(chuàng)始人、主任黃如方表示，該藥品在澳洲價格低廉，是因為被納入了藥品福利計劃，不是定價有差異。該藥品在全球售價基本一致，在中國由于有慈善活動，價格還會比美國等國家低很多。記者查閱澳大利亞藥品福利計劃網(wǎng)站發(fā)現(xiàn)，政府采購單支價格也要11萬澳元，合人民幣55萬余元。

但這也帶來了另一問題——高值罕見病用藥是否應(yīng)當被納入醫(yī)保。

“罕見病患者對于藥物的需求不是以價格來衡量的，而是以價值來衡量的。”黃如方表示，昂貴的藥品可能是唯一的治療方案，對于患者來講就是救命藥，是基本的醫(yī)療訴求，應(yīng)該得到保障，“國家的醫(yī)療保障，應(yīng)當負擔那些家庭無力承擔的部分”。

醫(yī)改專家、陜西省山陽縣衛(wèi)生健康局副局長徐毓才也表示，罕見病用藥應(yīng)該被納入醫(yī)?；蚱渌鐣戎秶?，以防因價格昂貴，使患者及其家庭放棄治療。

但他也指出，我國醫(yī)保是“基本醫(yī)療保險”，只能立足基金承受能力，適應(yīng)群眾基本醫(yī)療需求，將臨床價值高、經(jīng)濟性評價優(yōu)良的藥品、診療項目、醫(yī)用耗材納入醫(yī)保支付范圍，雖然國家醫(yī)保承受力應(yīng)當足夠——畢竟患病人數(shù)不多、報銷比例可調(diào)整且可與藥企談判降低藥價，但目前仍不能將全部費用納入醫(yī)保。

事實上，納入醫(yī)保與否已有答案——2019年的國家醫(yī)保目錄更新中涉及了12種罕見病藥物的新增與續(xù)簽，加上以往談判準入的藥品，目前國家醫(yī)保目錄內(nèi)共有38種罕見病藥物，涉及21種罕見病，要做的只是再多一些。

除此之外，針對藥品研發(fā)、注冊、供應(yīng)等，也陸續(xù)有政策推出，但政策加持不等于萬事大吉。徐毓才表示，醫(yī)院出于控費等原因，或許也會導致進得了醫(yī)保、進不了醫(yī)院的情況。

此前，為降低虛高的藥品價格、改變以藥養(yǎng)醫(yī)的狀況，國務(wù)院要求100個醫(yī)改試點城市公立醫(yī)院的藥占比必須下降到30%以下。2019年1月，國家衛(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局局長張宗久表示，績效考核標準將取消單一使用藥占比，但在徐毓才看來，政策仍需完善。

多方共濟，社會共保

在藥企、患者及政府部門間找到平衡點，提高罕見病用藥的可及性與可支付性，是社會共同的期待。

徐毓才認為，針對“境外有藥、境內(nèi)無藥”或是患者找不到購藥路徑的問題，政府部門可以建立罕見病用藥平臺，開放權(quán)威的罕見病藥品網(wǎng)購;加快完善罕見病患者信息大數(shù)據(jù)——既可讓藥企了解銷售對象情況，又能利用該數(shù)據(jù)進行有組織的談判，降低藥品價格?！坝袑＜医ㄗh，確立政府先行主導的罕見病醫(yī)療保障價值取向;優(yōu)先解決在我國已上市的但未納入醫(yī)保的藥品保障問題;推進服務(wù)型政府建設(shè)，加強精細化治理思維，提升患者獲得感;加速總結(jié)地方保障經(jīng)驗，允許一部分患者先實現(xiàn)藥物可及，出臺全國性罕見病保障政策，這些都是可行的?！?p>

2018 年11月1日，國家基本藥物目錄擴容升級，補充了患者急需、臨床價值較高的藥品。

過去10年，許多地方已在各自探索。CORD聯(lián)合艾昆緯中國發(fā)布的《中國罕見病醫(yī)療保障城市報告2020》總結(jié)出7種模式——專項基金模式、大病談判模式、財政出資模式、政策型商業(yè)保險模式、醫(yī)療救助模式、醫(yī)保零星增補模式和自主申報模式。

“我們也是想通過評估，為下一階段在中央層面的罕見病醫(yī)療保障制定提供思路。”黃如方表示，目前來看，以“浙江模式”為首的專項基金模式相較可持續(xù)。而根據(jù)調(diào)查，黃如方和團隊也提出了更符合國情的“1+N”多方共付模式。

“‘1是政府，沒有‘1就沒有‘N?！秉S如方表示，政府首先要有切實可行的舉措，出臺專門政策激勵市場?！癗”指的是多方支付，包括企業(yè)、社會慈善、個人、商業(yè)保險等，最重要的目的是減輕患者負擔。

“我們不應(yīng)該對救助設(shè)定上限，而應(yīng)該對患者自付設(shè)上限?！秉S如方認為，一些模式給患者的救助是幾十萬封頂，但很多罕見藥需要上百萬，“所以我們提出，患者年自付不超過8萬塊，這也是我們綜合中國罕見病患者的平均支付能力等數(shù)據(jù)得出的結(jié)果?！?/p>