墨蘭

這是一場毫無勝算的生命角逐——

秦可佳和宋濤都是中國運載火箭技術(shù)研究院的高級工程師，投身于神舟十號發(fā)射任務(wù)。工作之外，女兒就是“她的國”。女兒Yoyo兩歲半時，被確診為罕見病粘多糖三型溶酶體貯積癥（Sanfilippo），全球千萬分之一的發(fā)病率，患兒的身體功能會在幾年內(nèi)慢慢退化，最終失去吞咽和呼吸能力……

如此殘酷的生命旅程該如何繼續(xù)？為了留住女兒，秦可佳拿出自己全部的勇氣，沒有路，也要為女兒開辟一條路！

噩夢來襲：航天媽媽決不放棄救女兒

2013年7月，秦可佳和宋濤夫婦執(zhí)行完神舟十號發(fā)射任務(wù)回到北京郊區(qū)的家。秦可佳推開門：“Yoyo寶貝，爸爸媽媽回來了?！笨墒?，女兒用空洞的眼神看了他們一眼，好像不認識一樣走開了。秦可佳茫然地看著宋濤，難道女兒真的有什么異常？一絲不祥襲上秦可佳夫婦的心頭……

第二天一早，夫妻倆就帶著Yoyo來到北京市兒研所檢查，核磁共振的結(jié)果竟然是——脫髓鞘病變（老年癡呆癥的一種）。自己的女兒才幾歲，怎么可能得這種??？于是，夫妻倆又帶Yoyo去北京市宣武醫(yī)院、協(xié)和醫(yī)院、北大婦幼兒童醫(yī)院……最終，Yoyo在北京市301醫(yī)院被確診患有一種罕見的兒童神經(jīng)系統(tǒng)退化癥——Sanfilippo（又名粘多糖三型溶酶體貯積癥）。

301醫(yī)院的孟巖教授拿著Yoyo的化驗結(jié)果對秦可佳夫婦說：“這個病我只看過不超過10個孩子，無藥可醫(yī)。Yoyo會在接下來的幾年內(nèi)慢慢失去所有能力，包括記憶、理解、語言、行動甚至吞咽，他們大多活不到青春期。多陪陪她，給她好吃的好喝的，盡量滿足她，珍惜和她在一起的每一天……”

1980年，秦可佳出生于吉林省吉林市，1999年考入東北大學(xué)機械工程系。在大學(xué)結(jié)識大自己1歲的遼寧小伙宋濤，兩人相戀后一同考入機械電子工程系的研究生。2006年，研究生畢業(yè)的他們又一起被中國運載火箭技術(shù)研究院錄用。2010年11月，結(jié)束了10年愛情長跑的有情人終成眷屬。第二年，他們迎來了愛的結(jié)晶，寶貝女兒Yoyo出生了。可Yoyo到了兩歲半還不能說一段完整的話，即使偶爾蹦出兩三個字也是模糊不清。如今，經(jīng)過數(shù)月不停地轉(zhuǎn)診和等待，女兒竟然被確診患兒童神經(jīng)系統(tǒng)退化癥。

女兒的病情對于任何家庭來說都是毀滅性的打擊，作為母親，秦可佳有足夠的理由絕望，但正因為她是母親，女兒就是“她的國”，她必須救女兒。

秦可佳開始上網(wǎng)搜集資料，卻發(fā)現(xiàn)沒有任何資料可以供她參考。孤獨感和對疾病知識的匱乏感吞噬著秦可佳堅強的內(nèi)心，她堅持每晚學(xué)習(xí)醫(yī)學(xué)術(shù)語，翻譯國外醫(yī)學(xué)論文，聯(lián)系國外從事這項疾病研究的科學(xué)家和醫(yī)生。

爭分奪秒：參加巴西粘多糖大會受啟發(fā)

年幼的Yoyo懵懂無知，她不知道自己將面臨怎樣殘酷的人生。盡管悲傷，但在女兒面前，秦可佳就像演員一樣，立刻變得開朗樂觀。閱讀了海量資料和論文后，秦可佳能提前預(yù)知Yoyo病情每一步的進展。她意識到留給Yoyo的時間不多了，不能因為自己的悲傷剝奪了Yoyo僅存的一點快樂。只要一有空，秦可佳夫婦就牽著Yoyo去公園玩。有一次，秦可佳發(fā)現(xiàn)Yoyo走路搖搖晃晃，還總是摔倒。秦可佳意識到，Yoyo的行為能力開始減退。秦可佳不得不與時間賽跑，如饑似渴地學(xué)習(xí)知識，翻譯國外論文，希望開闊自己的眼界，能早一天救女兒。

2014年5月，秦可佳得知每兩年在巴西舉辦的世界粘多糖大會即將召開，那里聚集了全球的醫(yī)生、科學(xué)家和患者家屬。秦可佳決定去巴西參加會議，為女兒尋找出路。經(jīng)了解，秦可佳得知巴西對中國沒有開放個人旅游簽證，必須跟團才能去，而跟團需要9萬元的費用，并且時間都是固定的，由不得秦可佳自行安排行程。

為了爭取到個人旅游簽證，秦可佳硬著頭皮給巴西大使館用英文寫了一封信：如果不參加這個會議，我就要再等兩年，兩年的時間對于Yoyo的病情退化是很快的，也是致命的。因為Yoyo的病非常罕見，我需要跟國外建立聯(lián)系，我需要跟他們交流，這是我唯一能救Yoyo的一次機會……

按照規(guī)定，不僅不能辦理個人簽證，即使有特殊情況辦理簽證也需要一個多月。秦可佳的信感動了巴西大使館的工作人員，第二天，大使館就破例給秦可佳加急辦下了簽證。

到了巴西會議現(xiàn)場，秦可佳發(fā)現(xiàn)500多人就她一個中國人。圓桌會議上有來自美國、法國、泰國、馬來西亞等全球各地的醫(yī)生和患者家屬，秦可佳孤零零地看著其他國家的患者家屬們談笑風(fēng)生，為患兒舉辦Party，他們是那樣樂觀和積極，這和自己之前的消極心態(tài)有著天壤之別。這次會議給了秦可佳很大的觸動?；貒螅_始效仿國外的家庭，別人能做到，為什么我們做不到？

秦可佳不僅想著自己的孩子，還想著其他有罕見病兒童的家庭，于是建立了罕見病患者微信群和QQ群。一開始只有3個患者家庭，秦可佳給他們做心理輔導(dǎo)和指導(dǎo)：“首先，作為父母要快樂，孩子才能快樂?！薄昂⒆尤绻鄤樱欢ㄒ龊冒踩雷o措施，外出時牽好他們。懷孕11周去做一個抽絨毛的檢查……”Yoyo作為全國第一個被確診的罕見病患兒，秦可佳覺得她有義務(wù)和責(zé)任讓更多的罕見病家庭少走彎路，給他們積極正面的引導(dǎo)。

2015年，秦可佳發(fā)現(xiàn)Yoyo的語言能力退化很快，以前還會叫“爺爺、奶奶、姐姐”，現(xiàn)在只會叫“爸爸、媽媽”了。有一次，Yoyo上樓梯時摔了下來，秦可佳心痛不已，以前Yoyo能一個人上下樓梯都不需要別人幫助，今年就失去了平衡能力。

秦可佳愈發(fā)感覺時間緊迫，她對宋濤說：“國外的孤兒藥（罕見病用藥）定價十分高昂，基因治療可以用天價來形容（約1000萬元人民幣），況且我國尚未建立孤兒藥醫(yī)保體系，像Yoyo這樣的孩子，想進入國外的臨床試驗的機會幾乎是零。要想救Yoyo，要想救中國的罕見病患兒，必須培養(yǎng)自己的科研團隊?！?/p>

為了尋找基因治療的專家和團隊。秦可佳跑遍了各大高院，對方一看就幾個孩子，都不愿意花大價錢研究孤兒藥。研發(fā)孤兒藥需要投入大量的資金，秦可佳對丈夫說：“罕見病面臨困難的局面，我必須第一個站出來，以另一個視角來做這件事。我要募捐，募捐的錢用來做公益，研發(fā)孤兒藥。”

宋濤反對道：“別人要是知道你募款是用來研發(fā)的，萬一失敗了，別人會怎么議論你，攻擊你？我們的家庭已經(jīng)承受了很大的打擊，我不想再因為這些輿論讓你受到傷害?！鼻乜杉颜f：“哪怕就是研發(fā)不出來，哪怕就是讓社會知道有Yoyo這樣的孩子存在，我這輩子就沒有白活?？赡軐砦覀儠媾R艱難的抉擇，到時候我會把這個機會讓給別的孩子。”最終，宋濤默許了。

大愛無疆：發(fā)起國內(nèi)第一家罕見病基因治療研究所

漸漸地，Yoyo吞咽都比較困難了，只能吃一些流食，秦可佳的心沉到了谷底。就在秦可佳快要絕望時，有人告訴她，有個叫吳小兵的教授可能知道國際上最前沿的基因治療現(xiàn)狀。

秦可佳馬不停蹄地抱著一摞厚厚的資料找到吳小兵：“你能不能救Yoyo？”吳小兵教授看到她厚厚的資料很驚訝：“你不是搞基因治療的，也不是搞生物制藥的，你就是一個普通的母親，你能做到專業(yè)化程度超越了一般醫(yī)生和碩士生。你為了孩子，爆發(fā)出的力量讓我欽佩和震驚?！苯又?，吳教授說：“我一輩子搞基因治療，沒有應(yīng)用到人體上，以后，我不愿意面對冷冰冰的儀器，我希望應(yīng)用到人體上，讓科研有成果?！甭牭竭@句話，秦可佳滿含熱淚后欣慰地笑了，她覺得女兒有希望了，離成功更近了。

2016年初，吳小兵辭職，聯(lián)合秦可佳、幾位愛心企業(yè)家和國內(nèi)基因治療領(lǐng)域的專家，在北京市海淀區(qū)民政部以秦可佳女兒的名字“瑞?！泵?，參與發(fā)起了國內(nèi)第一家罕見病基因治療研究所（非營利機構(gòu)）。

同年，秦可佳在北京天使媽媽慈善基金會的幫助下建立了SF罕見病項目基金，成為中國第一個由罕見病家庭發(fā)起的科技公益類項目。此公益募集到的資金主要用于基因治療的研發(fā)。

回到家里，秦可佳抱起女兒親了又親，對家人說：“罕見病不罕見，中國有2000萬到3000萬罕見病患者，我相信，不久的將來，國家會給罕見病開綠色通道，加快審批。不光Yoyo，中國的罕見病患兒有救了！”

2017年，秦可佳發(fā)現(xiàn)Yoyo莫名其妙地狂笑狂哭，帶Yoyo去301醫(yī)院做腦電波檢測沒有發(fā)現(xiàn)問題，但睡眠波嚴重異常。95%的人在不受外界干擾的情況下，睡眠波都是持續(xù)的，而Yoyo的睡眠波會突然斷掉，睡覺時突然就“騰”一下就起來了，完全跟沒睡覺一樣。隨后，Yoyo連續(xù)三四天不睡覺。晚上下了班，秦可佳就陪女兒玩，給女兒講故事，一陪就是一夜。

令人欣慰的是，無論國外還是秦可佳團隊的臨床試驗都在往好的方向發(fā)展。2018年初，美國臨床試驗已經(jīng)成功了8例，數(shù)據(jù)公布出來，剛剛發(fā)病的患兒如果吃這種藥，完全可以和正常的孩子一樣。而且國家出臺了政策，臨床備案不用審批，秦可佳的研發(fā)團隊前期動物實驗也基本完成，有望在半年或者一年后臨床應(yīng)用到人體上，意味著中國的SF患者有望獲得重生。秦可佳高興地對宋濤說：“成功已經(jīng)到了觸手可及的地步了。”宋濤給她豎起了大拇指。

看到了黎明的曙光，秦可佳更加積極樂觀地對待生活，守護著Yoyo。隨著大腦萎縮，Yoyo的行為發(fā)生一些微妙的變化，她經(jīng)常一手一個拎起碗，扔到地上，一邊走一邊摔。聽到盤子摔碎的清脆聲，Yoyo會手舞足蹈地咯咯笑?？粗鳼oyo扔得滿地都是玩具和碗筷，秦可佳覺得這是好事，她對公公婆婆說：“越是這樣，說明Yoyo還有意識，還能感知快樂。碗摔壞了我們再買?！彼謱λ螡f：“Yoyo只要能跑，能跳，能快樂，就是我最開心的事情。不管她做什么，我們要做的就是保證她的安全。”宋濤很贊同妻子的觀點。

在秦可佳組建的患者群里，有的家長告訴秦可佳特別接受不了孩子多動，摔東西。秦可佳撫慰他們：“如果孩子還能動，你要謝天謝地，孩子還沒有退化到不能動的階段。一定要珍惜他的多動，只要能刺激到大腦，都是好的?！?/p>

因為腦萎縮造成感知能力受到障礙，Yoyo在努力和這個世界抗衡，用自己的方式來感知這個世界。她開始搖晃東西，搖椅子，搖電視，拍電視，搖壞了秦可佳就買新的，至今已經(jīng)換了3個電視機。

2019年，Yoyo已經(jīng)不能和家人語言交流，但她對音樂的節(jié)奏感很強，她需要亢奮的音樂來刺激大腦。秦可佳就在家里循環(huán)播放中央十五套和中央三套的節(jié)目。Yoyo聽到音樂，看見電視節(jié)目，就興奮地拍手，微笑。特別是看到央視三套的《開門大吉》和《星光大道》欄目，只要兩位主持人一出現(xiàn)，Yoyo就微笑著盯著他倆看。

為了救Yoyo，秦可佳放棄了升職的機會，把更多的時間留給Yoyo。看著女兒，秦可佳深情地說：“電影《靈醫(yī)妙藥》的真實故事在中國也可以上演。再短的路邁不開腳也無法到達終點，再長的路一步步走也能走到盡頭。”