隆莉芝，袁玲

在某些情況下，如疲勞或疼痛評估，患者報告結局（patient-reported outcomes，PROs）可能是唯一可行的終點，因為沒有臨床醫(yī)生、觀察者或實驗室可測量的疾病或治療活動標記[1]。同時，人們在醫(yī)療實踐中發(fā)現(xiàn)，患者對其疾病和相關治療的體驗常與醫(yī)生的觀點不同，在病情的嚴重程度上一致性較低[2]。再則，在治療的效果方面，也需要了解患者的體驗和想法，生理和臨床終點指標的改善可能并不總是轉化為患者疾病或病癥的改善[3]。PROs的這些特性，使其成為臨床研究和治療不可替代的工具，也越來越受到各國衛(wèi)生系統(tǒng)和政府的關注，成為近年來研究的熱點，現(xiàn)對PROs國內(nèi)外的研究和應用綜述如下。

1 PROs與患者報告結局測量工具（PROMs）的概念及概況

2009年美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）對PROs的定義為：直接來自患者本人，對自身健康狀況及其與健康相關方面的主觀反應，并不包含臨床醫(yī)生或其他任何人對患者主觀反應的評釋[4]。PROs所包括的任何有關治療或結局評價是來自照護者、衛(wèi)生保健人士或父母和監(jiān)護人的替代報告并不能認為是患者報告的臨床結局，而應視為一類獨立的結局資料[5]。歐洲藥品管理局（EMA）在《關于醫(yī)療產(chǎn)品評估中使用健康相關生活質(zhì)量（HRQL）測量方法的監(jiān)管指南的反思文件》中將PROs定義為“任何結果是基于患者對自身疾病和治療的感知并直接由患者自身評估”[6]?？梢?，歐盟和美國均強調(diào)PROs的信息來源必須是患者本人。盡管PROs在醫(yī)療實踐中長期被使用，但正式的尺度在20世紀60年代開始發(fā)展，并且越來越多地被用于更精確地描述患者對疾病和治療以及健康和功能影響的看法[7]。而PROMs并不等同于PROs，也不是所謂的“結果測量”，其是一種工具或手段，用來測量PROs[8]。PROMs最初是用于臨床試驗中研究個體中各組組間比較以及人群中各群體之間的比較，根據(jù)比較結果制定治療建議和衛(wèi)生政策的說明[9]。英國國家醫(yī)療服務系統(tǒng)（NHS）在2008年發(fā)布了《關于常規(guī)收集PROMs的指南》，在指南中PROMs被界定為：用來測量患者健康狀況或與健康相關的生活質(zhì)量的工具，其通常是簡短的自填式量表，能夠適時地測量患者的某個時間點的健康狀況或健康相關的生活質(zhì)量[10]。1975年，瑞典在隆德成立了全國范圍內(nèi)使用PROMs特定疾病的臨床數(shù)據(jù)庫質(zhì)量登記冊，使得相關疾病的患者從中獲益[11]。PROMs已經(jīng)越來越多地被臨床醫(yī)生和醫(yī)院所使用，但在衛(wèi)生保健系統(tǒng)被廣泛使用并不是很常見，僅限于英國、瑞典和美國的部分地區(qū)，英國政府希望通過公眾對各醫(yī)療提供服務方進行比較以推動使用PROMs，瑞典和美國則把PROMs作為醫(yī)療行業(yè)的領頭羊，致力于應用PROMs改善患者的臨床治療[12]。

2 PROMs的分類和內(nèi)容

2.1 PROMs的分類 隨著電子信息技術的不斷發(fā)展，PROMs的分類也不斷地發(fā)生變化，當前PROMs從使用的方式可分為兩大類，紙質(zhì)版PROMs和電子化PROMs，紙質(zhì)版PROMs即應用傳統(tǒng)的紙張方式去收集PROs，而電子化PROMs主要是指應用現(xiàn)代電子網(wǎng)絡平臺來獲取PROs，包括使用平板電腦、筆記本電腦、個人電腦（PC）、個人數(shù)字助理（PDA）、智能手機、互動語音電話系統(tǒng)（IVRS）[12-13]。2015年的一項Meta分析顯示，無論是紙質(zhì)版還是電子化PROMs，總體上均具有較高的等效性，所使用的電子設備中應用最多的是PC，其次是PDA[14]。由于電子設備更容易使用也不要求有一定的經(jīng)驗，電子易用性設備已顯示出更好的滿意度和依從性[15]。同時，在數(shù)據(jù)的質(zhì)量和完整性、減少管理負擔方面，電子化PROMs顯示更佳的優(yōu)越性[1，16-17]。另一種分類按測評方式可把PROMs分為：訪談類、自我評價、計算機測評和人機交互式測評4類，此外，還可根據(jù)測評目的、工具的條目數(shù)、測評對象和反應等級等來進行分類[18]。

2.2 PROMs的內(nèi)容 PROMs的內(nèi)容是量表研究的重要部分，包括以下幾個方面：HRQL、功能狀態(tài)、癥狀和治療依從性等[19]。通常以標準化的調(diào)查問卷來測量，由多個小組和學科（比如臨床醫(yī)學和心理學）出于某種研究目的而共同開發(fā)（如一般健康人群或某種特定疾病的人群）[20]。專業(yè)人士可以從中得到某些人群的信息比如癥狀、整體健康狀況以及疾病和治療對患者生活質(zhì)量的影響[21]。美國FDA自20世紀60年代以來，以各種目的而研發(fā)的PROMs開始興起，并在研究與實踐中證明了其有效性[22]。其中，HRQL的內(nèi)容是PROs其中一項，EMA定義HRQL為疾病和治療對患者日常生活、身體、心理、社會功能和幸福感影響的主觀感受[6]。

3 PROMs的確定

確定合適的PROMs對患者進行測評，可以得到想要的信息，特別是對于慢性病患者的測評，要想得到可靠和有價值的結果，確定好的PROMs顯得尤為重要。PROMs可以分為特異性量表和普適性量表[23]。特定疾病的特異性量表是針對特定的某一種疾病類型和人群的量表，工具側重于主要關注的領域，能提高對患者的癥狀和病情的相關反應，而通用的普適性量表側重于生活質(zhì)量和健康狀況的廣泛方面，旨在用于一般人群或廣泛的疾病狀況，可對多種疾病和人群進行測量[24-25]。研究者可以使用普適性量表對一系列不同疾病和人群進行測量，對所獲得的一般情況的結果進行比較[25-26]?，F(xiàn)廣泛使用的生存質(zhì)量普適性量表，如世界衛(wèi)生組織生存質(zhì)量測定量表（WHOQOL-100）、世界衛(wèi)生組織生存質(zhì)量測定量表簡表（WHOQOL-BREF）[27]、健康狀況調(diào)查表（SF-36）[28]；特異性生存質(zhì)量量表，如針對癌癥人群的歐洲癌癥調(diào)查治療組織生活質(zhì)量調(diào)查表（The European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life-C30，EORTC QOL-C30）[29]、針對糖尿病患者研制的糖尿病生存質(zhì)量量表（Audit of Diabetes-Dependent Quality of Life，ADDQoL）[30]。普適性量表并不用于評估疾病特異性效應，因此檢測微妙的治療效果可能不夠敏感，例如，使用SF-36評估關節(jié)炎患者可能無法提供有關疾病的重要信息，如關節(jié)疼痛僵硬和相關癥狀對功能、態(tài)度和情緒的影響[31]?？梢娖者m性量表，對特定疾病的靈敏度較差，問題相對寬泛，很可能因此無法獲得某些疾病的重要信息，而特異性量表針對性較強，對特定疾病的數(shù)據(jù)和信息獲得更為精確，反應更好。因此在確定使用哪個PROMs前，首先要明確研究目標和研究人群，研究內(nèi)容是最基本的考慮因素，與測量健康維度相關部分也應考慮[25]。工具的可靠性、有效性、響應性、精確性、可解釋性、可接受性和可行性也很重要，但是這些屬性不是PROMs固定的屬性，取決于研究的人群[32]。此外，國際生活質(zhì)量研究學會制定了《臨床實踐中患者報告的結果評估用戶指南》，以促進PROMs的選擇[33]。

4 PROMs在國家層面上的大型網(wǎng)絡系統(tǒng)

為了便于臨床研究和有效使用PROMs，法國、美國、英國、加拿大相繼建立了PROMs的國家層面的大型網(wǎng)絡系統(tǒng)，以下分別做簡要的介紹。

4.1 法國 患者報告結局和生命質(zhì)量量表數(shù)據(jù)庫（PROQOLID），2002年由法國里昂的Mapi研究基金會發(fā)起。該項目最初被稱為生活質(zhì)量儀器數(shù)據(jù)庫（QOLID），其目的是為所有參與衛(wèi)生保健評估的人員提供通過互聯(lián)網(wǎng)獲得的關于PROs和HRQL的全面和獨特的信息來源[34]?，F(xiàn)有超過900種測量工具的驗證、許可和翻譯信息，主要測量臨床患者的癥狀、整體精神狀態(tài)、疾病或治療狀況對患者功能的影響。如，糖尿病生活質(zhì)量（DQOL）調(diào)查表、阿爾茨海默病相關生活質(zhì)量（ADRQL）等，使用此數(shù)據(jù)庫，可以為研究找到合適的研究工具；了解到如何使該工具的副本得到許可，能否獲得該工具的其他語言翻譯形式，使用條件是否適用；同時還可獲得驗證研究的參考資料[35-36]。

4.2 美國 美國是最早投入大量資金建立國家PROMs計劃的國家之一。2004年，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）發(fā)起并建立了Promis系統(tǒng)。Promis系統(tǒng)是一種公開可用的、可靠的，精確地測量一般人群和慢性病患者（包括成年人和兒童）的身體、心理和社會健康狀況的系統(tǒng)[37]。有4個優(yōu)點：（1）適用性強，有超過300種的測量方法，適用不同的國家和文化，不同的人群和疾病，可用于測量包括癌癥在內(nèi)的多種慢性病相關的癥狀和健康相關的生活質(zhì)量領域，例如疼痛、疲勞、情緒困擾和身體功能等；（2）可比較性，提供統(tǒng)一的標準，在多種情境下可用于不同人群和不同疾病之間的比較；（3）精確度高，測量工具制作嚴謹，信效度高，條目精簡，在心理測試階段采用經(jīng)典的測量理論（CTT）和項目反應理論（IRT）；（4）測量方式多樣化，計算機自適應測試（CATs），簡短式量表和綜合簡表。這種基于網(wǎng)絡的資源成功地解決了PROs缺乏標準化的問題并已經(jīng)產(chǎn)生了實質(zhì)性的影響，目前大約可應用于70個領域，其中包括疼痛、疲勞、抑郁、焦慮、睡眠障礙、身體功能、社交功能和性功能等領域，已翻譯成40余種語言文字（包括英語和西班牙語）[37-38]。

4.3 英國 從2009年4月開始，NHS開始進行自上而下的質(zhì)量改進計劃，系統(tǒng)地使用HRQL措施，并在初次實施手術中實施[39]。NHS還要求收集PROs在4種可擇期的手術前后數(shù)據(jù)：單側髖關節(jié)置換術、單側膝關節(jié)置換術、腹股溝疝手術、靜脈曲張手術[40]。這些PROs數(shù)據(jù)的收集，可用于比較提供服務方或通過提供服務方的護理質(zhì)量使患者能夠自己選擇服務，另外，PROs數(shù)據(jù)可以幫助患者了解手術可能對以患者為中心的治療結局的影響[41]。

4.4 加拿大 加拿大安大略患者報告結局癥狀和治療毒性研究（Ontario Patient Reported-Outcomes Symptoms and Toxicity，On-PROST）是加拿大安大略省癌癥護理中心（Cancer Care Ontario，CCO）協(xié)調(diào)和組織的PROMs的應用研究項目。On-PROST于2011年創(chuàng)建，用于制定針對疾病、治療和階段特異性癥狀和毒性的PROs，并解決癌癥的核心多維影響[42]。On-PROST旨在通過常規(guī)收集標準化的PROs組合來改善患者體驗和護理質(zhì)量，以便在臨床護理和研究中聯(lián)合使用[42]。On-PROST結構有5個研究支柱，每個支柱均依賴于高質(zhì)量的PROs：健康服務研究、生物標志物研究、放射腫瘤學、姑息支持治療和PROs-Cancer核心項目，正建立國際伙伴關系，以開發(fā)標準化和實施與整個癌癥連續(xù)體相關的PROs[43]。

5 PROMs的編制和實施

在臨床實踐中，如果通過以上介紹的各大PROMs網(wǎng)絡數(shù)據(jù)庫及其他相關渠道均沒有找到想要的量表，制定量表則成為必然，美國FDA鼓勵人們在實踐中進行量表的改進和制定。FDA在2009年發(fā)布的最終指南《行業(yè)指導患者報告的結果：用于支持標簽聲明的醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)患者報告結局的指導》[4]建議5個步驟來完成工具的編制：（1）預設概念框架〔包括確定目標人群，進行文獻回顧，專家咨詢，確定預期的應用類型和特點（評分標準、評估頻率和管理模式），記錄初始工具開發(fā)的過程等〕。（2）調(diào)整概念框架和初步工具（包括獲取輸入患者后的信息，生成新的條目，選擇回憶期，應答選項和格式，選擇管理和收集信息的模式，進行患者認知訪談，對初步形成的工具進行試點檢測，記錄內(nèi)容效度）。（3）確定概念框架和評估其他測量屬性（確定帶有評分規(guī)則的概念框架，評估分數(shù)的可靠性，結構效度和檢測變化的能力，最后確定工具的內(nèi)容、格式、評分、程序、培訓材料和記錄測量的研發(fā)）。（4）收集、分析和解釋數(shù)據(jù)（起草方案和統(tǒng)計分析；收集和分析數(shù)據(jù)；使用評估治療反應，累積分布和響應者定義；記錄有關聲明的治療益處）。（5）修改工具（更改條目的措辭、目標人群、反應選項、回憶期或管理模型或數(shù)據(jù)收集方法；翻譯和進行其他語言的文化調(diào)試；評估修改是否恰當并記錄所有更改）。FDA認為工具的研制是一個迭代的過程，需要不斷地根據(jù)實際情況更新修訂以適應不斷變化的需求，同時，在量表適用人群中，強調(diào)青少年和兒童需要有專門的不同于成年人的量表，在量表開發(fā)過程中要針對兒童和青少年在生長發(fā)育的不同階段對量表的語言和概念的不同理解能力及回憶期的不同而進行相應的量表開發(fā)。對于無法溝通或認知障礙的人群，F(xiàn)DA提倡報告觀察者對此類人群所觀察到的內(nèi)容，包括對尚無語言能力的嬰幼兒，仍不鼓勵任何人的替代報告。在量表的語言和文化調(diào)試上，則建議無論量表是否在多種文化或語言的背景下同時開發(fā)，或是否對量表進行改編和翻譯成新的文化和語言，同一量表的不同版本在臨床試驗中，內(nèi)容效度及其他測量屬性上，均應顯示出足夠的相似性。

顯然，通過以上要求制作出高質(zhì)量的量表是不夠的，要想得到科學的結果，正確實施PROMs的方法是關鍵，評估涉及到一些方法和實際決定，包括：（1）確定收集PROs的實踐目標；（2）選擇患者，設置和評估時間；（3）確定使用哪些問卷；（4）選擇管理模式和對問卷進行評分；（5）設計流程報告結果；（6）確定便于評分的輔助工具解釋；（7）制定應對策略問卷來確定問題；（8）評估PROMs干預對實踐的影響[44]。因此高質(zhì)量的量表是成功實施的前提，科學地選擇和正確地實施是成功獲取數(shù)據(jù)的保障。

6 PROs的常見應用

6.1 醫(yī)療產(chǎn)品的評估和審查 在評估醫(yī)療產(chǎn)品，特別是藥物和醫(yī)療設備的有效性和安全性方面，患者的經(jīng)驗已變得越來越重要。其補充了臨床醫(yī)生評估的使用客觀統(tǒng)計數(shù)據(jù)（如生存率）以及臨床療效和安全性的其他傳統(tǒng)指標。作為臨床研究人員通常將PROs評估納入臨床試驗中，以幫助測量醫(yī)療產(chǎn)品對諸如癥狀嚴重程度和身體或心理功能等的影響[45]。EMA與美國FDA均要求在評估藥物療效和醫(yī)療設備時，使用PROMs[46]。美國在藥物和生物制品批準過程中將PROMs評估作為確定治療效果的主要或次要終點指標，2004年WILLKE等[7]報道了美國FDA在1997—2002年間215個新藥的標簽審批中有30%的藥品標簽包含了PROs。而2006—2015年批準的298個新藥中，使用了PROs的新藥占總審批新藥中的33.2%[47]。EMA發(fā)布的2008—2012年授權的藥品中使用PROs為主要或次要終點指標的占47%，其中17%的藥品把PROs作為主要終點指標即硬性指標[48]。PROs不僅可以使相關部門更加全面地評估藥物的安全性，增加審查通過的概率，而且能幫助患者全面了解藥品或醫(yī)療器械可能帶來的利弊。

6.2 新藥開發(fā) 藥物開發(fā)正在變得更加以患者為中心，監(jiān)管機構越來越關注準確和明確的方法，以便在整個藥物開發(fā)過程中嚴格捕捉患者的觀點[49]。在藥物開發(fā)早期，通過患者對藥物的給藥途徑、劑量、不良反應的接受度等的報告，研究人員能清楚地了解到患者的疾病和治療體驗，可以幫助人們確定新療法的醫(yī)療需求、目標藥品的概況、藥物劑量的選擇等[3]。例如，在藥物開發(fā)的早期臨床試驗評估良性前列腺增生的新的治療方法，使用治療滿意度量表對較低的劑量進行測試。盡管高劑量組對療效的滿意度得分較高，但在療效滿意度、耐受性和便利性的綜合得分上，高劑量組（其具有更多不良事件）得分低于較低劑量組，這顯示了較低劑量組比高劑量組總體上有更高的滿意度[50]。然而要成功地將PROs納入藥物開發(fā)的臨床試驗中，仍需要遵守幾項基本的設計原則，這些原則廣泛地表征為：（1）使用假設驅動的研究問題，將PROs納入臨床試驗應該根據(jù)研究者關于患者經(jīng)驗和預期與研究治療相關性的假設進行預測；（2）使用經(jīng)過驗證的PROMs，能驗證其有效性、可靠性和響應性；（3）PROs測試在試驗主要目標范圍內(nèi)的可行性，參與PROs的生活質(zhì)量報告的部分，受試者須有明確的納入標準；（4）最大限度地減少患者和場所的應答負擔，設制的量表能最大化地得到研究者想要的信息并減少受試者的應答時間，從而便于PROs數(shù)據(jù)的收集和管理；（5）避免PROs結果評估中的偏差，長期的跟蹤和隨訪使非應答反應增加，這使得研究結果和推論受到潛在的影響，應制定PROs評估計劃表，使用電子自動提醒業(yè)務，盡可能地減少數(shù)據(jù)中途的丟失和試驗的偏差[51]。

將患者的聲音納入到藥物開發(fā)中來，讓其清晰和準確地表達服藥后的經(jīng)驗，不僅是患者相應責任的一部分，而且有助于告知重要治療方法的發(fā)展，從而減少失誤，加快知識產(chǎn)生的速度。PROs協(xié)調(diào)小組在其關于“將患者的觀點納入藥物開發(fā)和傳播”的建議中提出，在臨床試驗中評估PROs非常重要，因為PROs是：（1）疾病影響的獨特指標；（2）評估治療效果至關重要；（3）有助于解釋臨床結果；（4）治療決策的關鍵要素[19]。PROs數(shù)據(jù)可用于新藥開發(fā)的所有階段，可以在功效、耐受性、治療滿意度和便利性方面提供有價值的證據(jù)[3]。

鑒于PROs在新藥開發(fā)的重要地位，歐洲患者治療創(chuàng)新研究院與制藥公司、研究機構、患者組織等合作，致力于培訓和教育患者，并提供所需的資源，以便其能夠獲得一些技能和知識，更好地參與藥物開發(fā)的過程[52]。

6.3 捕捉不良事件 PROs還與典型的臨床試驗結果（如不良事件）具有很強的相關性，并被發(fā)現(xiàn)可以預測某些情況下的生存結果[53]。過去大約10%的癥狀性不良事件是由研究人員報告[54]。然而，大量研究證據(jù)顯示，臨床研究人員會丟失一半的患者癥狀性不良事件的報告[55-58]。有試驗證據(jù)表明，直接從患者收集信息可以提高試驗中不良事件探測的準確性和可靠性[55-56，59-61]。為了更精確地捕捉到以患者為中心的癥狀性不良事件，美國國家癌癥研究所（NCI）開發(fā)了患者報告結局的條目庫以支持不良事件通用術語標準（CTCAE），即《患者自我報告常見不良反應術語標準》[62]。CTCAE是代表790個獨立分散的不良事件的條目庫，每個不良事件使用序數(shù)進行嚴重性等級分級[63]?；颊邎蟾娼Y局不良事件通用術語標準（PRO-CTCAE）現(xiàn)有124個條目，78個毒性癥狀，已經(jīng)發(fā)展成為一種標準化的測量系統(tǒng)，可以為治療、監(jiān)管和健康政策決定，提供靈活而適用的方法以評估各種癌癥治療中的相關癥狀性不良事件[64]。

6.4 評估和改善醫(yī)療服務質(zhì)量 將患者的觀點納入到醫(yī)療衛(wèi)生服務質(zhì)量的評估中，使PROMs用于評估醫(yī)療的有效性和安全性；這兩個方面也被視為質(zhì)量的特征[65]。在常規(guī)臨床護理中使用PROMs的最大潛在好處是能夠隨著時間的推移跟蹤癥狀和問題的變化，幫助服務者關注患者的問題。例如，通過對患有慢性病的大量患者報告的結果數(shù)據(jù)進行長期的追蹤管理，可以得到豐富的信息，規(guī)定的治療有無對患者的治療結果有所改善？生物標志物的改變能否轉化為患者的實際主觀改善？新藥所帶來的不良反應對于患者來說是否真正值得？這些問題能幫助建立一些評估服務質(zhì)量的績效指標[66]。NCI發(fā)布了報告，強調(diào)了以患者為中心的護理在癌癥患者治療中的重要性，以及使用PROs來評估患者接受的護理質(zhì)量[67]。BASCH等[68]進行的一項大型的單中心隨機對照試驗顯示，應用PROs對接受化療的轉移性實體腫瘤的癌癥患者給予照護，PROs組的生存期明顯長于常規(guī)照護組，其中的潛在機制是PROs組患者對化療藥物的耐受時間長于常規(guī)照護組。英國國家聯(lián)合登記處為比較有效性的研究，提供了一種臨床使用PROMs的模型。自2002年以來，英國國家聯(lián)合登記處收集了英格蘭和威爾士的所有髖關節(jié)、膝關節(jié)和踝關節(jié)置換術的數(shù)據(jù)。結果數(shù)據(jù)包括修復率或去除和替換失敗的植入物所需的后續(xù)手術的比例以及死亡率數(shù)據(jù)，在首次手術后8年進行追蹤并在年度公開報告中發(fā)布，通過提供關于不同關節(jié)置換技術和程序的比較有效性的信息，并為患者決策制定提供信息，從而改善患者安全和臨床治療結局[69]。DONOVAN等[70]對1 643例前列腺癌患者隨機分組后通過PROs了解了不同治療方法的療效以及治療如何影響男性的生活，對醫(yī)療決策者及患者提供選擇何種治療和護理的途徑起了至關重要的作用。在美國，“改善現(xiàn)在”網(wǎng)中的實踐者正在使用PROs和臨床數(shù)據(jù)來改善患有炎癥性腸病的兒童的治療結果。自2007年建立該網(wǎng)絡以來，30個州的17 000例患兒的緩解率從55%提高到77%[71]。

綜上所述，PROs的應用具有廣泛性和多樣性：支持治療決策，監(jiān)測人群健康狀況，推動健康政策，安全報告，改善臨床醫(yī)生與患者的溝通，篩查有風險的患者或需要轉診的患者，支持自我管理，給患者分類預后類別，以及基于患者優(yōu)先級的設定治療目標等[72]。PROs的這些應用特性，為今后開展與人的健康相關的研究開辟了新的途徑，特別是對現(xiàn)有醫(yī)療質(zhì)量的評估體系提出了新的挑戰(zhàn)。

7 我國PROMs的發(fā)展

近些年來我國PROMs的研究雖有些進展但仍不足，常用的量表也大多直接翻譯自國外，或經(jīng)過翻譯后加以修訂，國內(nèi)雖有很多學者對經(jīng)過翻譯文化調(diào)試后的量表進行科學考評，但這些研究存在樣本量小、地區(qū)局限、效度考評缺乏對比標準等問題，故是否適用于國人還有待商榷[73]。目前，國內(nèi)PROMs的研究主要集中在慢性病及中醫(yī)領域，而西醫(yī)領域比較少。劉保延課題組致力于將PROMs用于大量慢性病的臨床療效評價中，對腦卒中痙攣性癱瘓[74]、類風濕關節(jié)痛[75]、心血管疾病[76]、消化性疾病[77]、輕度癡呆[78]等10類疾病量表進行了研究，促進了PROMs在中醫(yī)臨床療效評價的完善和發(fā)展[79]。何磊[80]通過對國內(nèi)大量文獻的分析，發(fā)現(xiàn)我國國內(nèi)生活質(zhì)量量表，軀體維度條目多見，社會維度條目較少，國內(nèi)量表對于社會維度關注不夠，國內(nèi)量表的語言常有表達不夠清晰、口語化不足等問題。

8 思考

我國PROMs的研究起步較晚，雖然近年來在中醫(yī)領域取得了一些成果，但西醫(yī)仍以引進國外量表為主，缺乏自主創(chuàng)新?，F(xiàn)結合國內(nèi)外PROMs的研究，總結幾點如下：（1）PROs的信息收集需要規(guī)范化，我國尚未建立起國家層面上的PROMs大型網(wǎng)絡收集平臺，國內(nèi)相關的指南和統(tǒng)一的行業(yè)標準還未出臺；使得信息收集難以規(guī)范管理。（2）加強合作，尋求支持，可以促進PROs的發(fā)展，美國的Promis就是一個例子。我國應積極地參與國際合作，尋求各方的支持，共同推進PROMs的開發(fā)和利用，以改善臨床管理和評估、改進醫(yī)療質(zhì)量及監(jiān)測人群健康。在荷蘭、德國、西班牙、加拿大和其他國家進行的工作，充分展示了國際合作伙伴如何共同開發(fā)和驗證PROMs，協(xié)同推進PROs的科學發(fā)展，并協(xié)助全球人口監(jiān)測，以改善世界各地區(qū)人民的健康和健康相關的生活質(zhì)量[81]。（3）相關法規(guī)和制度需要健全，在越來越多地普及電子數(shù)據(jù)收集的今天，電子數(shù)據(jù)監(jiān)管的必要性以及審查和制定電子數(shù)據(jù)收集的規(guī)則，也勢在必行。（4）PROMs的一些方法學和結構仍待改進，迄今為止，PROMs概念的異質(zhì)性以及所使用的工具，分析和呈現(xiàn)方法阻礙了PROs數(shù)據(jù)在藥物開發(fā)中的實用性[49]；當前，經(jīng)典測量理論（CTT）仍是研制PROs普遍采用的方法，CTT的主要測試指標是信度、效度、項目區(qū)分度和難度，其存在各種參數(shù)的估計對樣本的依賴性太大、誤差指標籠統(tǒng)單一、指標之間的配套性較差、信度的估計精確度不高等問題。（5）PROMs應用范圍較單一，盡管PROMs應用領域廣泛，但國內(nèi)外當前仍重視對HRQL以及藥品的療效評價的研究，而對于護理、療效等的滿意度、治療依從性、照護負擔等研究不多。應用PROs的一個重要領域是評估護理質(zhì)量，對PROs的常規(guī)測量也能轉向提供目標導向的護理而不是傳統(tǒng)的問題導向的護理。但是目前為止，國內(nèi)外研究仍較少。美國國家質(zhì)量論壇（NQF）已經(jīng)批準了許多成果措施來跟蹤醫(yī)療服務機構的服務質(zhì)量，但只有極少數(shù)是來自PROs[66]。（6）缺乏高質(zhì)量和特異性強的PROMs，同時，高質(zhì)量的PROMs也沒有得到合理的應用，國內(nèi)量表多采用國外量表經(jīng)過翻譯文化調(diào)試，能否完全表達量表編制者的初衷，適用于當前的文化環(huán)境，仍值得商酌。且在臨床應用上，出現(xiàn)未經(jīng)足夠大的樣本量進行信效度檢測的PROMs被廣泛應用的問題。針對以上情況，筆者認為：第一，清除應用PROMs的障礙，PHILPOT等[33]的一項定性研究表明，對患者調(diào)查的長度和復雜性是在日常臨床護理中使用PROMs最重要的障礙。因此，增加PROs數(shù)據(jù)的相關性和解釋能力的方法，同時最小化患者的負擔，以確保每次評估患者時，其均能以最好的狀態(tài)提供來自患者本人體驗的報告；報告的內(nèi)容是需要患者回憶的，記憶隨著時間的推移，難免有誤差，盡管電子化PROMs因為即時性，在一定程度上減少回憶的誤差，比如電子日志，但是具體到如何操作才能更準確和及時地收集到PROs仍是需要解決的問題。第二，在量表研制過程中應該遵循嚴格的方法學標準，才能獲得高質(zhì)量的PROMs。同時重視心理測評，語言盡量簡潔易懂，避免使用暗示或誘導式的問題，勿使用存在歧義的概念，以免使理解存在個體差異。同時，在PROMs使用中還應該考慮一些疾病的類型和治療階段的不同。因疾病類型和治療階段的不同，也隨之使患者有不同的心理體驗和訴求，借助PROMs來了解患者需要什么樣的治療結果，期望什么，什么對于其來說是最為重要的，常比觀察到的和經(jīng)驗性地判斷更為可靠。第三，開發(fā)相應的教育課程和培訓體系，教會醫(yī)護人員對PROMs的科學使用方法，加強PROs數(shù)據(jù)的解釋能力，同時，大力推廣和加大對PROMs的應用和研究力度，讓更多的醫(yī)療保健從業(yè)人員、專家和醫(yī)療費用支付者所熟知和重視，以實際成效推動我國PROs蓬勃向上發(fā)展，造福于民。

本文文獻檢索策略：

檢索關鍵詞：patient reported outcome、PRO、患者報告結局；檢索數(shù)據(jù)庫：PubMed、Web of Science、Medline、PMC、萬方數(shù)據(jù)知識服務平臺、維普網(wǎng)、中國知網(wǎng)；檢索時間為建庫至2019年5月。同時采用滾雪球方法搜尋文獻，通過大量閱讀患者報告結局的國內(nèi)外文獻，對其進行大致的歸納和總結，主要引用高質(zhì)量的原始研究、指南共識等，并首選高引文獻和核心期刊文獻，同時引用官方網(wǎng)站數(shù)據(jù)，納入文獻的標準是近20年來國內(nèi)外有關患者報告結局的中英文文獻。排除標準：（1）醫(yī)務人員報告的數(shù)據(jù)結果；（2）生理實驗室報告的結果資料；（3）護理人員報告的資料。

本文無利益沖突。