近日，美國食品與藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Piqray（Alpelisib）藥片，與內(nèi)分泌治療藥物氟維司群（Fulvestrant）聯(lián)合，用于治療絕經(jīng)后女性及男性特定晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。這些患者為激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER-2）陰性并攜帶PIK3CA突變，在內(nèi)分泌治療時(shí)或之后出現(xiàn)進(jìn)展。這也是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)PIK3抑制劑。在晚期乳腺癌患者中，PI3K通路的改變是腫瘤惡化、疾病進(jìn)展和發(fā)生治療耐藥的最常見原因。大約40%的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者攜帶PIK3CA基因突變，而Piqray的獲批給這些患者帶來了新的選擇。該藥物的效果也經(jīng)過了臨床試驗(yàn)的證實(shí)：一項(xiàng)包含了572名絕經(jīng)后婦女及男性HR陽性、HER-2陰性的晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的臨床研究發(fā)現(xiàn)，攜帶PIK3CA突變的患者在接受氟維司群治療時(shí)額外添加Piqray，可顯著延長無進(jìn)展生存期（PFS），中位PFS分別為11個(gè)月和5.7個(gè)月。FDA建議，在患者服用Piqray時(shí)，醫(yī)生應(yīng)注意監(jiān)測嚴(yán)重過敏反應(yīng)。