文丨本刊記者 寧艷陽

2017年9月，全國所有公立醫(yī)院全部取消藥品加成，此后，促進藥品價值回歸日漸成為藥品供應(yīng)保障工作的核心議題。2018年4月，國務(wù)院機構(gòu)改革，新組建的國家衛(wèi)生健康委員會主要職責(zé)中包括“開展藥品使用監(jiān)測、臨床綜合評價和短缺藥品預(yù)警”，藥物政策與基本藥物制度司具體開展此項工作。

藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價，是促進藥品回歸臨床價值的基礎(chǔ)性工作，是鞏固完善基本藥物制度的重要措施，是健全藥品供應(yīng)保障制度的具體要求。那么，如何以臨床藥學(xué)工作為核心，做好藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作，促進更多、更經(jīng)濟、更合理的藥品應(yīng)用到臨床？

本期嘉賓：

國家衛(wèi)生健康委藥物政策與基本藥物制度司藥品目錄管理處處長 劉嘉楠

國家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心衛(wèi)生政策與技術(shù)評估研究室主任 趙琨

西安交通大學(xué)藥學(xué)院副院長 方宇

北京大學(xué)第三醫(yī)院藥劑科 閆盈盈

吉林省衛(wèi)生健康委藥政處處長 劉宇赤

上海市衛(wèi)生健康委藥政處處長 吳文輝

江西省衛(wèi)生健康委藥政處處長 孫常翔

河南省衛(wèi)生健康委藥政處處長 孫威

廣東省衛(wèi)生健康委藥政處處長 羅震旻

四川省衛(wèi)生健康委藥政處副處長 王曉麗

湖北省衛(wèi)生健康委藥政處科長 周健丘

為公眾用藥提供證據(jù)

劉嘉楠：

黨的十八大以來，全國藥品供應(yīng)保障工作堅持以人民為中心，突出藥品治病救人的本質(zhì)特征和臨床價值?！丁敖】抵袊?030”規(guī)劃綱要》《“十三五”衛(wèi)生與健康規(guī)劃》《“十三五”深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革規(guī)劃》等文件對藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價提出了明確要求。新一輪黨和國家機構(gòu)改革，也將開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價確定為衛(wèi)生健康部門的法定職責(zé)。2018年9月，國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于完善國家基本藥物制度的意見》，將藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作的輪廓勾勒地更加清晰。2019年4月，國家衛(wèi)生健康委印發(fā)《關(guān)于開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作的通知》，再一次體現(xiàn)了國家開展此項工作的決心。

劉嘉楠

趙琨

方宇

目前醫(yī)療市場的供需關(guān)系中，醫(yī)療機構(gòu)和衛(wèi)生健康部門組成供方，患者和醫(yī)保部門組成需方。在解決群眾看病難、看病貴問題的過程中，供需雙方需要達成一個共識，而臨床證據(jù)正是共識達成的基礎(chǔ)。衛(wèi)生健康部門開展的藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作，將為國家基本藥物目錄、鼓勵仿制藥品目錄、鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單、醫(yī)療機構(gòu)用藥目錄等的遴選調(diào)整，促進安全用藥、合理用藥、合理控費，促進藥品回歸臨床價值，指導(dǎo)藥品招標(biāo)采購，保障藥品供應(yīng)等，提供全面、科學(xué)的證據(jù)信息。

開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價是一項創(chuàng)新性、系統(tǒng)性工作，要加快建立健全相關(guān)的標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范和工作機制。

藥品使用監(jiān)測工作：建立國家、省兩級藥品使用監(jiān)測平臺和國家、省、地市、縣四級藥品使用監(jiān)測網(wǎng)絡(luò)。開展全面監(jiān)測，所有公立醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)按要求主動配合，系統(tǒng)收集并報告藥品配備品種、生產(chǎn)企業(yè)、使用數(shù)量、采購價格以及供應(yīng)配送等信息。實施重點監(jiān)測，在全國各級公立醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)中抽取不少于1500 家機構(gòu)，在全面監(jiān)測工作基礎(chǔ)上，對藥品使用與疾病防治、跟蹤隨訪相關(guān)聯(lián)的具體數(shù)據(jù)進行重點監(jiān)測。加強對監(jiān)測信息的分析利用，分析用藥類別結(jié)構(gòu)、基本藥物和非基本藥物使用、仿制藥和原研藥使用、采購價格變動和藥品支付報銷等情況，為臨床綜合評價提供基礎(chǔ)信息，并指導(dǎo)醫(yī)療機構(gòu)藥品采購和上下級醫(yī)療機構(gòu)用藥銜接。

藥品臨床綜合評價工作：國家組織制定管理指南、評價方法和標(biāo)準(zhǔn)等技術(shù)規(guī)范，建立臨床綜合評價專家委員會，圍繞國家基本藥物目錄等遴選工作組織開展綜合評價。省級衛(wèi)生健康行政部門根據(jù)國家部署安排和相關(guān)指南規(guī)范要求，兼顧轄區(qū)藥品供應(yīng)保障和使用需求，組織優(yōu)勢力量，因地制宜開展綜合評價工作。各級醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)開展藥品臨床綜合評價時，要充分利用藥品使用監(jiān)測數(shù)據(jù)，并將評價結(jié)果作為本單位藥品采購目錄制定、藥品臨床合理使用、提供藥學(xué)服務(wù)、控制不合理藥品費用支出等的重要依據(jù)。

方宇：

當(dāng)前正處于藥物政策轉(zhuǎn)型時期，需要通過視野革新、觀念更新、理念創(chuàng)新與實踐創(chuàng)新，推動藥品供應(yīng)保障工作，推進藥品回歸臨床價值。具體來說，藥物政策要完成7項轉(zhuǎn)型：由單一推動向政策協(xié)同聯(lián)動轉(zhuǎn)變，注重發(fā)揮三醫(yī)聯(lián)動的效應(yīng)；由經(jīng)驗決策向更加注重循證決策轉(zhuǎn)變，注重發(fā)揮藥物經(jīng)濟學(xué)與衛(wèi)生技術(shù)評估的作用；由價格機制失靈向發(fā)揮價格杠桿作用轉(zhuǎn)變，注重體現(xiàn)醫(yī)療保障局的職能；由“以藥為中心”向“以人為中心”轉(zhuǎn)變，注重體現(xiàn)臨床藥學(xué)服務(wù)的內(nèi)涵；由偏重制藥向注重用藥轉(zhuǎn)變，促進藥品臨床價值的回歸；由強調(diào)創(chuàng)新向仿創(chuàng)結(jié)合轉(zhuǎn)變，注重推行落實仿制藥相關(guān)政策；由注重效率優(yōu)先向更加注重公平轉(zhuǎn)變，重點關(guān)注低價藥、急搶救用藥、抗癌藥、罕見病用藥、兒童藥等特殊用藥領(lǐng)域。

閆盈盈

劉宇赤

吳文輝

可以看出，藥物政策實踐將以價值為導(dǎo)向。藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價正是促進藥品價值回歸的重要手段，希望通過該項工作的開展，使得國家藥物政策能夠更加精準(zhǔn)的發(fā)力，為老百姓的健康做好全面保障。

吳文輝：

與其他藥品評價工作相比，藥品臨床綜合評價工作更全面。例如，藥品臨床試驗（GCP）是藥品上市的門檻工作，主要以保障藥品安全性為主；藥品質(zhì)量和療效一致性評價，相對比較單一。而藥品臨床綜合評價是藥品上市以后的再評價，是很多“真實世界”數(shù)據(jù)支撐上的評價。藥品臨床綜合評價工作的結(jié)果應(yīng)用，是藥品安全、經(jīng)濟、有效、創(chuàng)新價值的再體現(xiàn)。以目前正在試點的按病種付費改革為例，某一病種的服務(wù)內(nèi)涵包括哪些、跟藥物使用有關(guān)的服務(wù)方包含哪些、盡可能少用藥后的疾病預(yù)后如何、是否當(dāng)下的節(jié)省成本與將來的降低成本成正相關(guān)等，都可以從科學(xué)有效的藥品臨床綜合評價工作中得到證據(jù)支撐，更好地促進藥品臨床應(yīng)用價值的體現(xiàn)。

評價和監(jiān)測提供決策依據(jù)

趙琨：

藥品臨床綜合評價中的“綜合”有4 層含義。從組織架構(gòu)上說，應(yīng)包含國家和省級衛(wèi)生健康行政部門、國家和省級醫(yī)療機構(gòu)、科研院所、行業(yè)學(xué)會協(xié)會等；從應(yīng)用學(xué)科上說，應(yīng)包含循證醫(yī)學(xué)、流行病學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)、臨床藥學(xué)、循證藥學(xué)、藥物經(jīng)濟學(xué)、衛(wèi)生技術(shù)評估；從評價內(nèi)容來說，應(yīng)包含藥物技術(shù)評估和藥物政策評價；從評價維度來說，應(yīng)包含安全性、有效性、經(jīng)濟性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性。

藥物技術(shù)評估更偏向于單個藥物的評價，涉及幾個核心問題。一是評估誰？一般來說，評估以基本藥物和特殊人群用藥為重點，兼顧已新入市或擬入市藥物。其中，基本藥物主題應(yīng)滿足疾病負擔(dān)重、用藥需求大、費用占比高、產(chǎn)業(yè)驅(qū)動力強、診療服務(wù)體系影響大、爭議性強；特殊藥物主題應(yīng)滿足新特藥、兒童藥、應(yīng)急和短缺藥、孤兒藥等。二是評估數(shù)據(jù)從哪兒來？藥物技術(shù)評估的數(shù)據(jù)應(yīng)來源于“真實世界”數(shù)據(jù)，包括基本公共衛(wèi)生服務(wù)數(shù)據(jù)、患者病案信息、醫(yī)院HIS 系統(tǒng)數(shù)據(jù)、患者日清單數(shù)據(jù)、人群監(jiān)測數(shù)據(jù)、招標(biāo)采購數(shù)據(jù)等。三是評估結(jié)果怎么樣？評估意見一般包含推薦（進入基本藥物目錄、成為重大新藥創(chuàng)制項目、納入醫(yī)保用藥目錄等）、有條件推薦（用于特定亞組人群，特定時間、特定劑量和給藥路徑等）、評估基地試點使用（為啟動二次評估提供數(shù)據(jù)）、不推薦。

藥物政策評價不會圍繞一個產(chǎn)品單獨設(shè)立，評價主題應(yīng)是社會影響面廣、社會關(guān)注度高、與經(jīng)濟社會發(fā)展和公眾利益密切相關(guān)的兼顧評估成本的藥物政策。其中，常規(guī)評價包括政府有關(guān)部門根據(jù)國家及地方衛(wèi)生與健康戰(zhàn)略規(guī)劃，對國家藥物政策進行跟蹤評價；通過對熱點輿情分析，對人民群眾年度最為關(guān)心的藥物政策進行評價。臨時評價主題可根據(jù)改革形勢的變化、領(lǐng)導(dǎo)批示和重大事件的發(fā)生臨時確定。

孫常翔

孫威

羅震旻

王曉麗

周健丘

閆盈盈：

藥品使用監(jiān)測，是通過橫斷面研究設(shè)計對藥品的使用現(xiàn)狀進行描述并實施重點監(jiān)控的過程，如監(jiān)測重點監(jiān)控藥品使用占比等。藥品使用監(jiān)測內(nèi)容主要包括有效性、安全性、經(jīng)濟性3 個方面。隨著大數(shù)據(jù)時代的到來，利用常規(guī)手段收集醫(yī)療數(shù)據(jù)已經(jīng)明顯不夠，需要納入電子病歷、醫(yī)保信息、藥品注冊數(shù)據(jù)、藥品超說明書使用等更多的“真實世界”數(shù)據(jù)。

藥品臨床綜合評價，可以影響政策制定，如導(dǎo)致國家基本藥物目錄的撤出、醫(yī)保藥品目錄的限制使用等；也可以影響經(jīng)濟效益，如造成某種藥品市場份額大幅下降、節(jié)約醫(yī)保藥品資源數(shù)十億元等。當(dāng)前，衛(wèi)生技術(shù)評估是藥品臨床綜合評價的重要方法之一，其原理是基于循證醫(yī)學(xué)、衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)和醫(yī)學(xué)倫理學(xué)等理論，對藥品和給藥方案等衛(wèi)生技術(shù)進行全面系統(tǒng)的評價，并為各層次的決策者提供決策依據(jù)，提高有限資源的利用效率。

頂層入手完善政策

劉宇赤：

目前，在國家層面，還未制定藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價的管理指南、評價方法和標(biāo)準(zhǔn)等技術(shù)規(guī)范，制約著相關(guān)工作的開展。希望在已有工作的基礎(chǔ)上，國家版的指南和規(guī)范能夠盡快印發(fā)，盡快給各地提供一個指導(dǎo)性的方案，相信在一個框架下、一個標(biāo)準(zhǔn)下，產(chǎn)生的綜合評價效果會是趨同的。

同時，在做藥品臨床綜合評價的時候，有國家層面、省級層面和區(qū)域?qū)用娴炔煌年犖?，如何讓大家不要集中到某一個藥或者某一類藥上面，國家應(yīng)該做一個統(tǒng)籌安排。

孫常翔：

藥品臨床綜合評價工作，還面臨一些挑戰(zhàn)。國家提出各級醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)開展藥品臨床綜合評價時，要充分利用藥品使用監(jiān)測數(shù)據(jù)，并將評價結(jié)果作為本單位藥品采購目錄制定、藥品臨床合理使用、提供藥學(xué)服務(wù)、控制不合理藥品費用支出等的重要依據(jù)。但現(xiàn)實中，既懂藥學(xué)專業(yè)知識、又懂統(tǒng)計學(xué)等方法學(xué)等醫(yī)務(wù)人員很少，執(zhí)行起來有難度。還需要政府統(tǒng)籌，成立專家組，聚集吸納多學(xué)科人才。

目前的科研項目多是“撒胡椒面”型，在藥品臨床綜合評價工作中，很可能會出現(xiàn)大量重復(fù)性的研究。不同的醫(yī)院、不同的水平、不同的研究方法，衍生出的是不同的評價結(jié)果。為了避免這類問題，在頂層設(shè)計上一定要做好總體規(guī)劃，說明誰來做、分別負責(zé)哪些、進度怎么樣、結(jié)果如何推廣使用等問題。

藥品臨床綜合評價是一項全新的工作，推行方案和指南規(guī)范都確定下來之后，必須有一個持續(xù)的培訓(xùn)過程，讓所有的研究單位、醫(yī)療機構(gòu)都采用同質(zhì)化的數(shù)據(jù)調(diào)取方法和分析方法。

孫威：

藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作一定要做好頂層設(shè)計。其一，要放到國家重大項目層面，作為政府行為去推進。其二，要有可持續(xù)發(fā)展的財政資金作保障，可以是財政支出，也可以是國際資金支持。其三，要和深化醫(yī)改的三醫(yī)聯(lián)動共同推進，要和仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作共同推進，要和醫(yī)保部門銜接好、形成合力，不能“兩張皮”。其四，要有信息化的手段做支撐，推動數(shù)據(jù)共享，挖掘大數(shù)據(jù)潛在價值。其五，要有相關(guān)的技術(shù)規(guī)范，有統(tǒng)一的管理指南、統(tǒng)一的監(jiān)測評價內(nèi)容、統(tǒng)一的技術(shù)支撐。

羅震旻：

藥品臨床綜合評價涉及的內(nèi)容非常多，應(yīng)用的方法學(xué)也較復(fù)雜，怎么選擇、如何落地都比較難。藥品臨床綜合評價主要有藥物技術(shù)評估和藥物政策評價兩大方面，建議分步驟開展，第一階段先把藥物技術(shù)評估體系建立起來，在此基礎(chǔ)上在開展藥物政策評價。另外，在藥品臨床綜合評價的培訓(xùn)中，針對行政層面的培訓(xùn)和醫(yī)療機構(gòu)技術(shù)層面的培訓(xùn)最好放在一起，因為二者之間需要建立鏈接。研討，決定按照項目委托的方式，由各家醫(yī)院結(jié)合自己的需求開展專項研究。

其二，以納入指南和共識為應(yīng)用導(dǎo)向。在實際調(diào)研過程中可以發(fā)現(xiàn)，在臨床用藥指導(dǎo)中，專家更為接受的是行業(yè)指南和專家共識。因此，要把藥品臨床綜合評價的結(jié)果快速融入行業(yè)指南和專家共識中。目前，已經(jīng)有了這樣的政策預(yù)見性和規(guī)劃，但是實現(xiàn)路徑還需要進一步明確、清晰化。

王曉麗：

當(dāng)前，四川省正開展藥品臨床綜合評價工作，以推進更多更經(jīng)濟更合理的藥品快速應(yīng)用到臨床中。在具體的工作過程中，有幾點體會。

其一，以項目委托為主要方式。目前，藥品臨床綜合評價的方法學(xué)相對成熟，國內(nèi)外都有可以借鑒和學(xué)習(xí)的經(jīng)驗。但是在項目落地、具體到各家醫(yī)院的時候，每家醫(yī)院的基礎(chǔ)不同、模型也不太一樣。為了建立更合理、可供參考、可為未來提供實際經(jīng)驗的模型，經(jīng)過和專家

周健丘：

在藥品監(jiān)測評價工作中，數(shù)據(jù)的收集、統(tǒng)籌非常重要，但目前還有一些瓶頸需要突破。由于全國普遍推行醫(yī)聯(lián)體建設(shè)，數(shù)據(jù)的收集已經(jīng)不僅局限于單體醫(yī)療機構(gòu)，后續(xù)很多指標(biāo)需要跟醫(yī)聯(lián)體建設(shè)指標(biāo)相適應(yīng)，如何接軌需要重點考慮。除了藥品使用監(jiān)測之外，還有抗菌藥物監(jiān)測、合理用藥監(jiān)測、短缺藥品監(jiān)測等不同的工作，這些監(jiān)測還都是信息孤島，必須把這些條線工作整合起來。