文/本刊記者 吳佳男

自身發(fā)力，聯(lián)動醫(yī)院，中國患者組織正在尋求發(fā)展的新契機。

“希望下屆大會能在北京召開。”

今年3月4日，在羅馬召開的第十一屆國際患者組織經驗交流會(IEEPO2019)上，中國抗癌協(xié)會康復會會長史安利向與會者發(fā)出了這一邀請。該次會議共有來自53個國家和地區(qū)的183個患者組織參加，主題為“個性化醫(yī)療”(Personalized Healthcare)。在史安利看來，這一主題，強調了以患者為中心的理念。

2018年12月8日，首屆中國患者組織經驗交流會(CEEPO, Chinese Experience Exchange for Patient Organizations)在上海舉行。來自全國，包括腫瘤、神經系統(tǒng)疾病、血液病、罕見病在內，逾30個患者組織參加了本次會議。會上，史安利表示，希望借助這一平臺，對標國際，中國患者組織整合各方資源與優(yōu)勢，建設科學、高效和協(xié)作管理體系，切實提高患者生活質量，繼而減輕全社會醫(yī)療資源的負擔。

“國際性患者組織大會已召開十一屆，國內卻剛剛真正‘抱團兒’?！爆F年71歲的史安利曾在衛(wèi)生部科教司工作26年，退休至今的二十年間，一直致力于為患者爭取權益，輔助衛(wèi)生健康管理機構研究制定相應政策，同時在減輕各級醫(yī)療機構和社會醫(yī)療負擔之間“尋找平衡”。

因為“感同身受” 所以“抱團取暖”

2018年10月26日，中國抗癌協(xié)會康復會聯(lián)動北京愛譜癌癥患者關愛基金會等單位，在上海展演了一出名為《愛·在一起》的音樂劇。

該劇主題為“這一秒有希望，下一秒不放棄”，史安利是編劇之一，主演之一。臺上，她飾演患者組織負責人，與其對戲的是北京大學首鋼醫(yī)院院長顧晉?！邦櫾洪L飾演醫(yī)生，我去做他的‘思想工作’，共同救助患者?！笔钒怖榻B，演出效果出奇得好，包括前衛(wèi)生部官員在內，全場近五百位患者、患者家屬和醫(yī)護人員都哭了。

為何“都哭了”？因為感同身受。

“這個藥品的價格能否再降一些？”“這些藥品進入醫(yī)保后，能在醫(yī)院隨時開出嗎？”CEEPO大會上，臺下患者代表紛紛發(fā)問。而這些問題，直指相關癥結。

本刊在會議現場采訪了一位不愿具名的醫(yī)學人文研究者，他認為，諸多因素影響下，當下中國患者和患者組織的呼聲和實際需求，與相對應的醫(yī)療機構和社會支持體系之間，存在并將長期存在難以彌合的信息誤差和不對等現象。而這種現象的背后，是中國醫(yī)療體系中“患者補位”的缺失。

資料顯示，中國目前有著龐大的惡性腫瘤患者基數。同時，肝癌、肺癌、乳腺癌等癌癥發(fā)病率亦呈逐年上升趨勢。僅以直腸癌為例，2015年統(tǒng)計數據顯示，我國結直腸癌發(fā)病率、死亡率在全部惡性腫瘤中均位居第5位，每年新發(fā)病例達37.6萬，死亡病例達19.1萬。其中多數患者，首診即被診斷為“晚期”，只能以延長生存時間及提高生活質量為治療目標。

除卻以上“常規(guī)”頑疾，各類“先心病”、血友病、成骨不全、結節(jié)性硬化癥等罕見病的發(fā)病率和診療情況也不容樂觀。數據表明，截至2018年，中國各類罕見病患者超過1600萬人。而橫亙在這些患者面前的，是普遍缺乏治療藥品，或因藥品價格昂貴致貧、返貧等問題。

自1990年成立至今，中國抗癌協(xié)會康復會已創(chuàng)建了105個患者團體，涵蓋各類癌種，近40萬患者，年度各類活動參與者多達數百萬，事實上成為了全國目前最大的患者組織?！懊總€患者組織成立的初衷，都是‘抱團取暖’?！笔钒怖?986年患左側乳癌，2003年患直結腸癌，2015年患右側乳癌。個人病痛的折磨，加之見多了患者的痛楚，她“接手”康復會，一干就到了現今。

1 定期聚會為結節(jié)性硬化癥患者的生活帶來更多亮色。

2 雖已年過七旬，史安利仍奔波在為患者組織疾呼的路上。

3 罕見病發(fā)展中心CORD主任黃如方與患友及罕見病關愛人士在一起。

4 與醫(yī)療機構展開更為緊密的合作，是患者組織發(fā)展的重要方向。

盡管患者體量已經不小，但史安利仍認為，與國外相比，長期以來，國內患者組織介入診療和藥品開發(fā)的深度明顯不夠。在西方，很多國家已較早利用患者大數據，將患者意見納入相關藥物的早期研發(fā)，并利用來自患者的電子病例等真實世界數據，助力臨床試驗和藥品審批，建立起以患者為中心的價值體系，從根源上提升了醫(yī)療資源的優(yōu)化配置。“在這方面，中國仍須努力?！?/p>

“患者散落在中國每個角落的家庭中，我們需要發(fā)現并找到他們，幫助他們把自己的困難和挑戰(zhàn)大聲地向社會表達出來，這是我們過去十年做的最重要的一件事情。”罕見病發(fā)展中心CORD（上海四葉草罕見病家庭關愛中心）主任黃如方告訴記者，自2013年成立至今，CORD孵化了40余個患者組織，占現有罕見病患者組織的一半。近六年間，中心主要任務是助力這些患者組織的發(fā)展，反映患者呼聲，進而引起各級衛(wèi)生健康主管機構和醫(yī)療機構的重視，達成多方合作。

在史安利和黃如方眼中，每個患者組織，都是患者的第二個家。

在史安利的規(guī)劃中，今年晚些時候的CSCO（全國臨床腫瘤學大會暨2019年CSCO學術年會）大會、6月的乳癌患者支持大會，以及年底的第四屆兩岸四地癌癥康復論壇等會議，都將是推動患者組織進一步走上前臺的重要陣地。

黃如方介紹，今年，CORD的重要任務是加大醫(yī)患教育和醫(yī)患配合的力度，更好賦能患者組織。

求醫(yī)問藥是第一需求

“很多人說我是打入患者組織的健康人，是奸細。”站在記者面前的劉金柱高高大大，外表看起來與常人無異，但事實上卻是結節(jié)性硬化癥患者，包括眼底、肺、腎等身體多個器官中仍存腫瘤。

他的另一身份，是北京蝴蝶結結節(jié)性硬化癥罕見病關愛中心（TSC）負責人。在他面前的電腦上，一份PPT中顯示：2015年，TSC被評為中國社會組織評估等級三A級；2013年到2018年間，TSC先后創(chuàng)建家庭救助、生命追蹤、基因檢測等項目；2013年在北京召開了全球結節(jié)性硬化癥研討大會，來自全球三十幾個國家和地區(qū)的專家出席；每年組織中國結節(jié)性硬化癥研究與應用大會；至今已開了八屆，建立了與各醫(yī)療主管部門、企業(yè)、科研院所、愛心人士、醫(yī)院、基因公司、病友、志愿者的聯(lián)動機制……

數據表明，結節(jié)性硬化癥有50%的遺傳性——很不幸，劉金柱和他的孩子都得了這種病。2007年，劉金柱的孩子被北京某醫(yī)院診斷為結節(jié)性硬化癥，被認為難以長大，即使長大，也“注定呆傻”，這讓劉金柱一時陷入絕望?！昂⒆訒r常會在大街上暈厥，引來路人圍觀，那種痛苦可想而知?！鼻榧敝?，劉金柱找到一家民營醫(yī)院。在吃了全年療程的藥后未見起色，他感覺被騙，想到了找尋“組織”。

從QQ病友群的“共情者”到參與者，再到組織的引領者，劉金柱逐漸意識到了“抱團兒”的重要性。2009年11月，在QQ病友群的基礎上成立了中國TSC互助聯(lián)盟。到2013年，“聯(lián)盟”聚力，“蝴蝶結病關愛中心”成立。

“所有人最樸素的意識，是讓孩子得到正確的救治，起碼有藥可用?！睘榛颊哳A約掛號、籌款、買藥，成為中心成立之初的最重要任務。

恰似《我不是藥神》電影中演繹的情節(jié)，自2013年至今，劉金柱為組織中的患者打通了“喜保寧、西羅莫司”等藥物的用藥渠道，為患者家庭節(jié)約了大筆費用支出。聯(lián)動壹基金等機構，近年來，除了藥品，TSC為中心3000余位患者籌集了數百萬元款項，做了“困境家庭救助、微旅行”等多項活動，編織了一張涵蓋全國的互助救濟網絡。

在劉金柱看來，諸多措施之下，效果很明顯。喜保寧、西羅莫司（雷帕霉素）等藥品“跟上”之后，很多患有結節(jié)性硬化癥的孩子有了明顯的變化。

TSC的辦公地點，位于北京豐臺區(qū)嘉園一里，與CORD總部在一起，劉金柱和黃如方在工作中相互輔助，共同成長?！斑@幾年，CORD走到哪兒，我們就走到哪兒?！眲⒔鹬硎?。

“求醫(yī)問藥，是各類腫瘤患者的第一需求?！苯陙恚执髮W白求恩第一醫(yī)院社會工作部致力于癌癥患者的治療與寧養(yǎng)。在該工作部主任劉芳看來，強化與各級醫(yī)療機構的聯(lián)動，將是各患者組織獲得更大發(fā)展的重要方向。

與公立醫(yī)院同行

“某些醫(yī)院的醫(yī)生，對結節(jié)性硬化癥的了解甚至不如一些患者?！毙ρ赃^后，劉金柱坦承，與權威醫(yī)院和權威醫(yī)生的合作，是TSC接下來不變的目標。

此前舉辦的病友大會上，劉金柱和團隊都會邀請國外和國內治療結節(jié)性硬化癥的專家參會。多年下來，一些醫(yī)生被打動，陸續(xù)與TSC合作，在所在醫(yī)院創(chuàng)建了結節(jié)性硬化癥門診。截至目前，包括中國人民解放軍總醫(yī)院(301醫(yī)院)、深圳市兒童醫(yī)院、宜昌市第一人民醫(yī)院、杭州市第一人民醫(yī)院等在內的11家醫(yī)院掛牌設立了該門診。

中國人民解放軍總醫(yī)院鄒麗萍團隊研究結節(jié)性硬化癥多年，已積累了豐富經驗。2012年，劉金柱與鄒麗萍團隊開始接觸，了解到原用于器官移植的西羅莫斯這一藥物在治療結節(jié)性硬化癥上有“神奇功效”。

“從最初的試探性臨床實踐，到2014年通過相關倫理學會審批，逐步放開，這一藥物和相關輔助療法成為TSC的救命稻草，也被我們向更多醫(yī)院推薦?！眲⒔鹬貞?，最初的“推薦”頗有難度，因為多數醫(yī)院和醫(yī)生不敢嘗試：或因與原有治療方案“相?！?，或因擔憂科室運轉效率“難以保證”而卻步。

深圳市兒童醫(yī)院神經內科主任廖建湘是較早“吃螃蟹”的人之一。自1998年起，他和團隊將部分精力投入結節(jié)性硬化癥研究。2013年，當結節(jié)性硬化癥組織找上門時，他決定進行實踐。從親自出診，每周出診一天，至現今擁有多人團隊，每天有專職醫(yī)生出診，6年間，科室已積累了近400余相關病歷，很多患者慕名而來?！搬t(yī)院最初將這一嘗試當作多學科協(xié)作的樣板規(guī)劃，因為這一病癥雖是單病種，但涉及心血管、神外等多科室，須多系統(tǒng)聯(lián)動。”廖建湘介紹，幾年間，隨著相關診療機制的逐步完善，科室有了更大影響力，醫(yī)院也為團隊開了更多“綠燈”。

相對于TSC等單病種患者組織的權益拓展，在和各級公立醫(yī)院展開更為深入的合作過程中，史安利已經做的，要做的更多。

“已經建成了6個，今年目標是50個，三年內目標是100個?！弊?013年起，聯(lián)動各公立醫(yī)院，中國抗癌協(xié)會康復會開始廣泛建立重癥患者的康復實踐基地：除了廣州、深圳、寧波等已建成，形成固定合作機制的基地，“康復會”在今年將推動寧夏、青海等地的基地建設?！芭c地方醫(yī)療機構、民政部門和養(yǎng)老機構合作，選擇具備實力的各地方綜合醫(yī)院和腫瘤?？漆t(yī)院，因地制宜，共同打造康復體系，做患者教育?！笔钒怖硎?，2018年，“康復會”牽頭，各患者組織實際操作，醫(yī)療機構配合，共有近千場患者教育講座在全國展開。而今年，相關培訓和講座“只多不少”。

盡管已有一定的成績，但史安利和黃如方不滿足于現狀，因為要做的事情太多。

“長期以來，醫(yī)患矛盾是繞不開的話題，雙方認知誤區(qū)客觀存在。很多醫(yī)生認為患者不懂專業(yè)知識，無理取鬧，素質低；患者對醫(yī)生和醫(yī)院也有偏見，說醫(yī)生收紅包，不關心患者死活?！痹邳S如方看來，治療各類重癥患者，醫(yī)院永遠是最重要的場所，是醫(yī)療服務的提供者、患者的接收者，破除醫(yī)患之間的認知和交流誤區(qū)，永遠在路上?！霸卺t(yī)生面前，我們說患者的好話；在患者面前，我們要讓他們信任醫(yī)生。”

“患者成立組織和抱團取暖，在某種程度上來說是不得已而為之。”相對于諸多罕見病患者組織在尋求利益時的“弱勢”，史安利希望有著更大基數的康復會在未來“更為強勢”?！盎颊邚膩矶疾粦摫灰暈楸还芾碚撸鴳菍Φ鹊臏贤ǚ??！彼e例，在美國，醫(yī)生和護士會與患者共同決策，拿出幾種治療方案供患者選擇，而非扔下一堆知情同意書后讓患者逐一簽字了事。

彌合當下中國患者的呼聲與醫(yī)療機構、社會支持體系間的信息誤差和不對等，將是一個長期過程。

聯(lián)動各方 未來可期

“以患者為中心，將是各級醫(yī)療機構未來核心定位之一?！痹谑钒怖磥恚斚抡哒谠絹碓蕉嗟貍鬟f支持患者組織的信號：《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中明確指出“要發(fā)揮群團組織以及其他社會組織的作用”；《進一步改善醫(yī)療服務行動計劃（2018-2020年）》中，“患者”二字高頻出現，強調了患者組織在求醫(yī)問藥、患者援助、知識科普、全病程管理、康復支持，以及藥物研發(fā)和臨床試驗等環(huán)節(jié)的作用。

2014年至今，史安利聯(lián)動相關機構和媒體，開展了一項以“價值醫(yī)療”為主題的行動。行動之一，是與北京愛譜癌癥患者關愛基金會聯(lián)合發(fā)起的全國范圍乳腺癌患者生存質量調查。該調查收集到的1萬份數據被匯總成報告，提交至相關政府部門。

讓患者有藥可吃，始終是各類患者組織致力的核心訴求。數年前，治療某類白血病的“格列衛(wèi)”出現耐藥性后，史安利牽頭引入了替代藥物索坦(舒尼替尼)。

多年工作過程中，黃如方接觸了太多藥企?！巴苿铀幤笈c醫(yī)院、醫(yī)生的互動，確保每個患者的用藥安全，是CORD的永恒目標?！痹谒磥恚枇ο嚓P公益基金和大眾捐贈，加大和藥企“談判”的力度，也將是CORD為患者謀求的福祉。

近年來，各級醫(yī)院牽頭成立的患者組織亦如雨后春筍，逐漸發(fā)展壯大。

劉芳告訴記者，吉大一院現直接管理的患者組織分別為貧困晚期癌癥患者組織（寧養(yǎng)院）、乳腺癌患者組織和小兒腫瘤患者組織等?！斑@些組織和社會上的各類患者組織形成了聯(lián)動機制，目的一致，都是為了推動患者診療和康復?！痹趧⒎伎磥恚⑨t(yī)院的各級患者組織，重要落點是在專家指導下，關注患者的身心平衡，同時更有條件獲取更多社會關注和幫助。CEEPO大會上，羅氏制藥中國醫(yī)學部副總裁李瑋也表示，高效健全的患者組織獲得持續(xù)發(fā)展，離不開社會各界的協(xié)作和共同支持。政策支持下，讓患者得到標準化的治療和高質量的全病程管理，是鏈條上每個環(huán)節(jié)的目標。

“中國醫(yī)療的公益屬性也決定了，要讓更多患有重大疾病和罕見病的患者看上病、看好病，得到應有的醫(yī)療保障?！北本┐髮W衛(wèi)生政策與管理系教授劉繼同告訴記者。

“今年，是TSC五周年，我們正在將以往資料進行整合，結集成冊，展示給更多人，以求更多人關注結節(jié)性硬化癥?！眲⒔鹬詈蟾嬖V記者。

今年9月的CSCO大會上，《愛·在一起》音樂劇還將展演。在史安利看來，“滴水成河，諸多努力，總能形成更廣范圍的‘蝴蝶效應’。”