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        新藥物有望讓侏儒癥患兒長(zhǎng)得更高

        2019-03-25 15:38:08
        發(fā)明與創(chuàng)新 2019年25期
        關(guān)鍵詞:臨床試驗(yàn)骨骼軟骨

        近日,澳大利亞默多克兒童研究所領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)國(guó)際臨床試驗(yàn)顯示,一種有助調(diào)節(jié)骨骼發(fā)育的藥物可顯著提高軟骨發(fā)育不全患病兒童的生長(zhǎng)速度,有望讓他們長(zhǎng)得更高。

        軟骨發(fā)育不全是最常見的一種侏儒癥類型,由基因突變引起,患者身材矮小且骨骼生長(zhǎng)不成比例,常伴有脊髓受壓、脊柱彎曲、弓形腿等并發(fā)癥。

        研究人員介紹,軟骨發(fā)育不全由一種阻止生長(zhǎng)的信號(hào)過度活躍引發(fā),而藥物Vosoritide可抑制這種信號(hào),促進(jìn)骨骼發(fā)育恢復(fù)正常。為進(jìn)一步了解這種藥物的安全性、耐受性及最佳用量,研究人員選取35名5歲至14歲的患兒,開展了臨床試驗(yàn)。

        在總長(zhǎng)超過4年的試驗(yàn)中,患兒被分成若干組,在第一年中每天接受皮下注射治療,但藥物用量有所不同。結(jié)果顯示,受試者平均生長(zhǎng)速度提高了50%,其中接受特定劑量藥物注射的患兒生長(zhǎng)速度最快,且在停藥后仍可持續(xù)數(shù)年。所有受試者均出現(xiàn)不良反應(yīng)。但按照研究人員的說法,藥物不良反應(yīng)大多比較“溫和”。

        上述研究成果已發(fā)表在新一期美國(guó)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。研究人員說,希望這一研究有助改善軟骨發(fā)育不全患兒的健康狀況,增加他們的身高。目前規(guī)模更大的臨床試驗(yàn)已經(jīng)展開。

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