美國FDA于2018年12月21日批準Stemline治療公司(Stemline Therapeutics)的一種新藥物Elzonris(tagraxofusp-erzs)用于治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN)，適用于成人及年齡在2歲以上的兒童患者。

BPDCN是一種比較罕見的侵襲性骨髓及血液疾病，可影響人體多個器官，包括淋巴結(jié)和皮膚。該病通常以白血病的形式出現(xiàn)，或者最終會演化成急性白血病。該疾病多發(fā)于年齡在60歲及以上的人群，男性發(fā)病率高于女性。

Elzonris的有效性經(jīng)1項單臂雙隊列臨床試驗得到驗證。第一隊列臨床試驗有13名初治BPDCN患者參與，其中7人(54%)治療后得到完全緩解(CR)或者得到完全緩解但仍有皮膚方面的異常(并非本病活躍的癥狀，CRc)。第二隊列臨床試驗有15名復發(fā)性或頑固性BPDCN患者參與，其中1人治療后得到完全緩解(CR)，另有1人的結(jié)果為CRc。

在臨床試驗中Elzonris常見的毒副作用有毛細血管滲漏綜合征(capillary leak syndrome)、惡心、疲勞、四肢水腫、發(fā)熱、寒戰(zhàn)、體重增加等。常見的醫(yī)學檢驗方面的異常包括淋巴細胞、白蛋白、血小板、血紅蛋白及血鈣水平下降，血糖及肝酶(ALT和AST)水平升高。醫(yī)生需密切留意用藥患者肝酶水平的變化及可能出現(xiàn)的輸注反應。孕婦或哺乳期性女性禁用，因為Elzonris會對胎兒或者新生兒造成損害。

Elzonris的說明書含有加黑杠的警告，提示醫(yī)生和患者本品的毒副作用之一毛細血管滲漏綜合征可能會引起患者死亡。

FDA同時還授予Elzonris優(yōu)先評審(Priority Review)、突破性療法認證(Breakthrough Therapy designation)及孤兒藥地位。