近些年，基因編輯技術(shù)飛速發(fā)展，現(xiàn)已在生物的各個(gè)方面有了突破性進(jìn)展。許多專家和投資者認(rèn)為基因編輯具有類似“手術(shù)刀”的潛力，可以從根本上治療從癌癥到罕見遺傳病的大量疾病。相較于其他基因工程工具，基因編輯技術(shù)具有精確廉價(jià)、簡單易用的特性，同時(shí)效果也非常強(qiáng)大。

該技術(shù)發(fā)展迅速，已成為人類生物學(xué)、農(nóng)業(yè)學(xué)和微生物學(xué)等領(lǐng)域?qū)＜抑凶钍軞g迎的基因編輯工具。科學(xué)家們對(duì)于如何利用基因編輯技術(shù)改善我們的世界還處于初步摸索階段。當(dāng)然，這種修改DNA的方法會(huì)招致一系列的倫理問題和擔(dān)憂。帶著這種憂慮，讓我們了解一下這個(gè)革命性的技術(shù)最為非凡的使用方式和那些可能延緩或阻礙其發(fā)揮全部潛能的障礙。

糾正導(dǎo)致疾病的基因錯(cuò)誤

肥厚型心肌病是一種心肌疾病，全球每500人中約有1人會(huì)受其影響。該病痛感強(qiáng)烈，且致死率高。一系列顯性基因發(fā)生突變會(huì)導(dǎo)致心肌組織硬化，患者會(huì)感到胸部疼痛、體弱，嚴(yán)重時(shí)會(huì)心臟驟停。得益于醫(yī)療技術(shù)的進(jìn)步，肥厚型心肌病患者的平均預(yù)期壽命已接近于普通人類，但是如果不加以治療，仍舊會(huì)引發(fā)生命危險(xiǎn)。

2017年夏天，美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的科學(xué)家使用基因編輯技術(shù)編輯了一批可存活的人類胚胎，刪除了有缺陷的基因。結(jié)果非常樂觀：受精18個(gè)小時(shí)之后，在注入 CRISPR-Cas9工具的54個(gè)胚胎中，36個(gè)胚胎沒有出現(xiàn)任何的基因突變（幾乎不可能再引發(fā)此?。?3個(gè)胚胎則消除了部分突變（把患肥厚型心肌病的概率降低到了50%）。

54個(gè)胚胎中只有13個(gè)出現(xiàn)了脫靶效應(yīng)導(dǎo)致的非目標(biāo)基因突變和鑲嵌（一些細(xì)胞接受了這些改變，說明一小部分人會(huì)遺傳這種突變）。

為了進(jìn)一步降低突變失誤的概率，研究員們進(jìn)行了另一項(xiàng)實(shí)驗(yàn)，他們?cè)谶M(jìn)行受精實(shí)驗(yàn)時(shí)直接糾正胚胎中相同的基因，發(fā)現(xiàn)只有一個(gè)胚胎出現(xiàn)了鑲嵌。這是一個(gè)驚人的結(jié)果，使得這個(gè)實(shí)驗(yàn)比其他類似的研究高效得多。

俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)的研究員、此研究的第一作者舒克拉特·米塔利波夫在一篇新聞報(bào)道中稱：“我們可以利用這項(xiàng)技術(shù)減輕這項(xiàng)遺傳病給家庭帶來的負(fù)擔(dān)，最終解放整個(gè)人類?！痹谂咛グl(fā)育的初期就發(fā)現(xiàn)突變也可能會(huì)減輕或者徹底消除患者之后的治療需求。

雖然某些干細(xì)胞科學(xué)家仍質(zhì)疑這么多的突變是否真的得到修復(fù)，但是毫無疑問的是這項(xiàng)研究的確幫助科學(xué)家們更好地了解了基因編輯技術(shù)的功效。此外，一位肥厚型心肌病研究的聯(lián)合作者也表示，他很有興趣研究如何使用這項(xiàng)技術(shù)來糾正那些會(huì)增加乳腺癌風(fēng)險(xiǎn)的特定基因突變。

這意味著，科學(xué)家們知道改變?nèi)祟惻咛ブ械倪z傳密碼會(huì)產(chǎn)生難以預(yù)想的結(jié)果。

消滅致病微生物

即使現(xiàn)今對(duì)艾滋病的治療技術(shù)已經(jīng)將其從絕命殺手變成了威脅人類健康但不致死的疾病，但科學(xué)家們依舊沒有掌握將此病完全治愈的方法，基因編輯技術(shù)或許可以改變這個(gè)狀況。2017年，中國的一組研究員通過復(fù)制能夠有效阻止病毒入侵細(xì)胞的基因突變成功提升了老鼠對(duì)艾滋病病毒的抵抗力。隨著人類的進(jìn)化，能夠增強(qiáng)人體對(duì)艾滋病抵抗力的基因突變會(huì)自然地出現(xiàn)在一少部分人體中。研究員利用基因編輯技術(shù)將這些突變引入人體胚胎干細(xì)胞中，可以在未來顯著提高人類對(duì)艾滋病病毒的抵抗力。

2018年7月中國科學(xué)家進(jìn)行了另一項(xiàng)基因編輯實(shí)驗(yàn)：使用基因編輯技術(shù)破壞人體中的乳頭狀瘤病毒基因，這種病毒已被證明可以導(dǎo)致宮頸癌腫瘤的生長。

美國北卡羅來納州的科學(xué)家們則采用了略有不同的做法，他們使用基因編輯技術(shù)來設(shè)計(jì)噬菌體，噬菌體可以感染細(xì)菌進(jìn)而自我復(fù)制，最終殺死有害細(xì)菌。自20世紀(jì)20年代以來，臨床實(shí)驗(yàn)就已經(jīng)開始使用噬菌體來治療細(xì)菌感染。但是想要在大自然中獲得噬菌體有些困難，而且當(dāng)時(shí)對(duì)其了解匱乏，實(shí)驗(yàn)結(jié)果往往難以預(yù)測。同時(shí)抗生素市場的繁榮也讓噬菌體的使用日漸衰退。

即使到了現(xiàn)在，研究員們也在擔(dān)心往人體內(nèi)大量注入噬菌體會(huì)引發(fā)免疫反應(yīng)，或者產(chǎn)生耐抗生素細(xì)菌，來抵抗噬菌體。

復(fù)活滅絕物種

2017年2月，哈佛的遺傳學(xué)家喬治·丘奇在美國科學(xué)促進(jìn)會(huì)年度會(huì)議上發(fā)表了一個(gè)驚人的言論，他聲稱他的研究小組可以在兩年內(nèi)培育出大象與猛犸象的雜交胚胎。

丘奇希望復(fù)活長毛猛犸象來控制全球變暖。他說：“猛犸象可以通過錘擊雪山、讓冷空氣進(jìn)入這些方式，從而防止凍土融化。”

丘奇和他的團(tuán)隊(duì)希望使用基因編輯技術(shù)融合亞洲象（潛在瀕危物種）和猛犸象的遺傳物質(zhì)，后者的樣本來自于在西伯利亞被冰凍的毛團(tuán)中恢復(fù)提取的DNA。將猛犸象的基因加入到亞洲象基因內(nèi)培育的生物會(huì)出現(xiàn)猛犸象的特性。據(jù)報(bào)道，這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)的最終目的是將雜交胚胎植入大象體內(nèi)，并使其正常分娩。

這項(xiàng)研究很有前景，但是一些專家認(rèn)為丘奇的時(shí)間規(guī)劃太過樂觀。即使研究員們有一個(gè)功能完備的雜交胚胎，要如丘奇所說讓它在人造子宮里生長又是另一個(gè)難題。雖然丘奇的團(tuán)隊(duì)已經(jīng)能夠讓一枚老鼠胚胎在人造子宮里生存至半個(gè)妊娠期，約為10天，但是這并不能保證我們能在未來幾年里見證雜交猛犸象的誕生。

創(chuàng)造新型健康食物

基因編輯技術(shù)在農(nóng)業(yè)研究領(lǐng)域的美好前景已得到證實(shí)，紐約冷泉港實(shí)驗(yàn)室的科學(xué)家利用該工具來提高西紅柿的產(chǎn)量。該實(shí)驗(yàn)室研發(fā)了一種通過編輯基因來確定西紅柿大小、枝系構(gòu)型的方法，并最終決定植株的形狀，同時(shí)提高收成。