新藥審評(píng)審批制度改革取得了顯著成效，固然可喜可賀，但我們頭腦里確保藥品安全這根弦，任何時(shí)候也不能放松。此是使命所系，更是職責(zé)使然。

在奪取全面建成小康社會(huì)決勝階段偉大勝利，實(shí)現(xiàn)第一個(gè)百年奮斗目標(biāo)進(jìn)入倒計(jì)時(shí)的關(guān)鍵時(shí)刻，有一個(gè)不容忽視的社會(huì)現(xiàn)象擺在我們面前：因病致貧仍普遍存在。為打破嚴(yán)重的疾病造成返貧或致貧的惡性循環(huán)，藥品監(jiān)管部門牢固樹立以人民為中心的思想，以雷厲風(fēng)行的作風(fēng)、夙興夜寐的干勁，堅(jiān)決貫徹、認(rèn)真落實(shí)習(xí)近平總書記提出的有關(guān)藥品安全 “四個(gè)最嚴(yán)”的要求，著力在解決我國藥品領(lǐng)域不平衡不充分發(fā)展的問題上下大功夫。

藥監(jiān)部門在加快臨床急需和罕見病治療藥品的審評(píng)審批、制定鼓勵(lì)藥物研發(fā)創(chuàng)新的政策、推動(dòng)法律法規(guī)制修訂、不斷完善標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)等方面不斷提速、加大了力度。2018年，藥品審評(píng)審批制度改革進(jìn)一步深化，特瑞普利單抗注射液等48個(gè)新藥獲批上市。尤其是通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)的1類創(chuàng)新藥物羅沙司他膠囊的上市，意味著我國首次成為全球首批首創(chuàng)作用機(jī)制的國家，在新藥注冊(cè)史上具有重要意義。新年伊始，伴隨著2019年春天的腳步，政策利好不斷，新藥上市再提速。2月11日，國務(wù)院常務(wù)會(huì)議決定，對(duì)罕見病治療藥物給予增值稅優(yōu)惠，從3月1日起，對(duì)首次21個(gè)罕見病藥品和4個(gè)原料藥，參照抗癌藥對(duì)進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅。由此釋放出的強(qiáng)烈信號(hào)是：國家希望激勵(lì)國外罕見病治療藥物盡快進(jìn)入我國，讓我國罕見病患者用藥可及有效，持續(xù)提高人民群眾滿意度和獲得感。

新藥加速上市惠及我國患者。僅羅沙司他膠囊，就為中國CKD貧血患者帶來了有效、耐受良好的治療方案，同時(shí)還為我國腎臟病治療帶來了領(lǐng)跑世界的機(jī)會(huì)。但我們也應(yīng)審慎地看到新藥上市后面同樣隱藏著安全的風(fēng)險(xiǎn)。一方面，加速上市的新藥惠及了百姓，使得用藥可及性得到長足改善，滿足了急重癥和罕見病患者迫切的臨床治療需要、挽救了大量寶貴的生命；另一個(gè)方面，我們更應(yīng)該注意到：新藥加快審評(píng)審批縮短了新藥上市前臨床安全性觀察時(shí)間，這將在很大的程度上增加了在廣泛人群中使用的未知風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)人民群眾來講，藥品的可及性、有效性和安全性是密不可分的。我們要周密做好藥品不良反應(yīng)定義擴(kuò)展后新藥上市的安全監(jiān)測(cè)工作，隨時(shí)準(zhǔn)備迎接新的挑戰(zhàn)。

“涇溪石險(xiǎn)人兢慎，終歲不聞傾覆人。卻是平流無石處，時(shí)時(shí)聞?wù)f有沉淪?！毙滤帉徳u(píng)審批制度改革取得了顯著成效，固然可喜可賀，但我們頭腦里確保藥品安全這根弦，任何時(shí)候也不能放松。此是使命所系，更是職責(zé)使然。