近日，由本刊編委、中國(guó)藥科大學(xué)陸濤教授研究團(tuán)隊(duì)原創(chuàng)新藥FN-1501，正式獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)孤兒藥認(rèn)定(Orphan Drug Designation)，用于急性髓性白血病治療。該新藥2015年轉(zhuǎn)讓給上海復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司，于2017年先后獲FDA和原國(guó)家食藥監(jiān)總局臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。截至2019年11月28日，F(xiàn)N-1501正在美國(guó)、澳大利亞、中國(guó)境內(nèi)(不包括港澳臺(tái)地區(qū))進(jìn)行用于治療白血病和實(shí)體瘤的Ⅰ期臨床試驗(yàn)。

根據(jù)FDA的孤兒藥法案，孤兒藥可以獲得快速審批、減免稅費(fèi)、免除申報(bào)費(fèi)用、研發(fā)補(bǔ)助和七年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。本次FN-1501獲得美國(guó)FDA的孤兒藥認(rèn)定，有助于該新藥用于急性髓性白血病治療在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)、注冊(cè)及商業(yè)化等享受一定的政策支持，在一定程度上降低該新藥的研發(fā)投入，加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)以及上市注冊(cè)的進(jìn)度。

這是中國(guó)藥科大學(xué)在創(chuàng)新藥物領(lǐng)域首次獲批孤兒藥資格，是該校對(duì)產(chǎn)學(xué)研協(xié)同創(chuàng)新的有益探索，標(biāo)志著中國(guó)藥科大學(xué)孤兒藥研發(fā)進(jìn)入國(guó)際化領(lǐng)域。