羅曼

這是一場(chǎng)毫無(wú)勝算的生命角逐——

秦可佳和宋濤夫婦，雙雙名校畢業(yè)，都是中國(guó)運(yùn)載火箭技術(shù)研究院的高級(jí)工程師，曾擔(dān)任執(zhí)行神舟十號(hào)發(fā)射任務(wù)。然而，他們兩歲半的女兒Yoyo卻被確診為黏多糖Ⅲ型溶酶體貯積癥。這是一種全球發(fā)病率僅千萬(wàn)分之一的罕見(jiàn)病，又被稱為兒童阿爾茨海默病。患兒最初看上去正常發(fā)育，隨后幾年內(nèi)失去所有的已獲得的能力，包括說(shuō)話、走路、記憶、理解甚至吞咽，直到最后連呼吸都會(huì)忘記。

這個(gè)病無(wú)藥可治！即便Yoyo媽媽擁有高知身份，即便她倔強(qiáng)地翻譯了全世界所有關(guān)于“黏多糖”的資料，等來(lái)的依舊是一次又一次的絕望……作為父母，他們?cè)撊绾蚊鎸?duì)生命中不能承受之重？

航天媽媽不忍放棄的希望

2013年7月，秦可佳和宋濤夫婦執(zhí)行完神舟十號(hào)發(fā)射任務(wù)?；氐奖本┦薪嫉募?，秦可佳張開(kāi)雙臂想擁抱女兒：“Yoyo寶兒，爸爸媽媽回來(lái)了?！比欢?，女兒卻只是用空洞的眼神看了他們一眼，然后繼續(xù)面無(wú)表情地玩著塑料玩具。秦可佳有些急了，上前想抱住女兒，沒(méi)想到，女兒卻掙扎了幾下，好像不認(rèn)識(shí)他們一樣跑開(kāi)了。一絲不祥的預(yù)感襲上秦可佳夫婦的心頭。

1980年，秦可佳出生于吉林省通化市，1999年考入東北大學(xué)機(jī)械工程與自動(dòng)化系。在大學(xué)里她結(jié)識(shí)大自己一歲的遼寧小伙兒宋濤。兩人相戀后一同考入機(jī)械電子工程系攻讀碩士學(xué)位。2006年，研究生畢業(yè)后，他們被中國(guó)運(yùn)載火箭技術(shù)研究院錄用。三年后，這對(duì)經(jīng)歷了十年愛(ài)情長(zhǎng)跑的有情人終成眷屬?；楹蟮诙辏麄冇瓉?lái)了愛(ài)的結(jié)晶，寶貝女兒Yoyo出生了。Yoyo3個(gè)月會(huì)翻身，5個(gè)月會(huì)坐，8個(gè)月會(huì)爬，10個(gè)月會(huì)站立，13個(gè)月會(huì)走……Yoyo快樂(lè)成長(zhǎng)，也給小家?guī)?lái)了無(wú)限的幸福。

Yoyo是一個(gè)性格非常開(kāi)朗的孩子，即使和她并不熟悉的小朋友和叔叔阿姨在一起，也會(huì)主動(dòng)去擁抱他們，而且會(huì)分享自己的玩具。但Yoyo兩歲多了，語(yǔ)言上卻遲遲沒(méi)有進(jìn)步，真的是“貴人語(yǔ)遲”嗎？

這次間隔長(zhǎng)達(dá)2個(gè)月的出差任務(wù)，女兒的反常表現(xiàn)讓秦可佳心里莫名的害怕，孩子成長(zhǎng)過(guò)程中的各種行為表現(xiàn)在她腦海中像放電影一樣過(guò)了一遍，母親的直覺(jué)告訴她，孩子出了問(wèn)題。

第二天一早，秦可佳就拉著丈夫帶著女兒來(lái)到首都兒科研究所，掛了營(yíng)養(yǎng)科做常規(guī)檢查。醫(yī)生也確定不了哪里不對(duì)，于是建議做個(gè)核磁共振和智力測(cè)試進(jìn)一步檢查。結(jié)果顯示DQ值偏低，初步判斷智力發(fā)育遲緩。一周后，核磁共振的結(jié)果顯示Yoyo的大腦出現(xiàn)了脫髓鞘病變（類似老年癡呆癥）。女兒才兩歲半，怎么可能得老年人得的病呢？夫妻倆懷疑醫(yī)院誤診，馬上帶著Yoyo去北京宣武醫(yī)院掛了專家號(hào)。醫(yī)生看完片子說(shuō)：“孩子是脫髓鞘病變沒(méi)錯(cuò)，片子上顯示得很清楚，但從來(lái)沒(méi)有發(fā)現(xiàn)這種病會(huì)發(fā)生在小孩身上?！眹?guó)內(nèi)最權(quán)威的神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)院都找不到病因，這讓秦可佳夫婦絕望和心痛到極點(diǎn)。隨后，他們又去了協(xié)和醫(yī)院、北大婦幼兒童醫(yī)院……

最終，Yoyo在中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院被確診患有一種罕見(jiàn)的兒童中樞神經(jīng)系統(tǒng)退化癥，名叫黏多糖Ⅲ型溶酶體貯積癥。這是一種由單基因缺陷引起的罕見(jiàn)且嚴(yán)重致命的遺傳代謝病。由于基因缺陷，Yoyo體內(nèi)缺少一種酶，沒(méi)有這種酶，分解不全的黏多糖分子就會(huì)在孩子身體的每個(gè)細(xì)胞中堆積，破壞所有的組織和器官，特別集中在大腦中樞神經(jīng)系統(tǒng)的損害，導(dǎo)致大面積腦萎縮直到死亡。孟巖教授拿著化驗(yàn)結(jié)果對(duì)秦可佳夫婦說(shuō)：“你們要有心理準(zhǔn)備，孩子會(huì)在接下來(lái)的幾年內(nèi)慢慢失去所有的能力，包括記憶、理解、語(yǔ)言、行動(dòng)甚至吞咽，他們大多活不到青春期……”

8月的北京，如同蒸籠炙烤著大地，秦可佳卻感覺(jué)血液凝固了知覺(jué)。

當(dāng)晚回到家，女兒已經(jīng)睡著了。兩人躲在臥室里抱頭痛哭，他們無(wú)法接受這個(gè)殘酷的現(xiàn)實(shí)，為人父母要如何眼睜睜看著自己的女兒一步步走向死亡？他們根本不知道將來(lái)要面對(duì)的是什么樣的生活。后來(lái)的三個(gè)月，對(duì)于他們夫婦來(lái)說(shuō)是如同地獄般的日子，眼淚充斥著生活的各個(gè)角落。他們不敢上網(wǎng)，不敢翻看過(guò)去的照片，每天吃飯、走路、睡覺(jué)似乎成了形式。為了不讓家中老人難過(guò)，秦可佳常常一個(gè)人躲到衛(wèi)生間的角落里哭。

可秦可佳是個(gè)倔強(qiáng)的母親，是個(gè)航天人，她的字典里沒(méi)有“放棄”這兩個(gè)字。

2013年冬天的一個(gè)晚上，秦可佳突然收起了眼淚，告訴丈夫：“天地之大，我們一定能找到治療方法，國(guó)內(nèi)若沒(méi)有，咱們就去國(guó)外。我們受過(guò)高等教育，英文好，可以做很多別的父母做不到的事情，我一定要知道這個(gè)病到底是什么病因，什么病理，為什么不能治？”女兒就是她的國(guó)，就是她生命的全部！

當(dāng)天晚上開(kāi)始，夫婦倆就開(kāi)始上網(wǎng)瘋狂地查閱資料。讓他們?nèi)f萬(wàn)沒(méi)有想到的是，“黏多糖病”是罕見(jiàn)病，網(wǎng)上可以查找的資料也非?！昂币?jiàn)”，他們幾乎找不到任何可參考的中文資料。最后，她發(fā)現(xiàn)，中國(guó)13億人口，竟然找不到兩個(gè)和Yoyo一樣的患兒。秦可佳不甘心，她開(kāi)始每晚學(xué)習(xí)難懂的醫(yī)學(xué)術(shù)語(yǔ)，翻譯國(guó)外相關(guān)的醫(yī)學(xué)論文，通過(guò)文章上的蛛絲馬跡嘗試聯(lián)系國(guó)外從事SF研究的科學(xué)家和醫(yī)生。慢慢地她發(fā)現(xiàn)，這個(gè)病并非真的罕見(jiàn)到如此地步，而是國(guó)內(nèi)診療水平有限，多數(shù)孩子未經(jīng)確診已經(jīng)死亡。

夫妻倆發(fā)現(xiàn)自己能為女兒做的事情太有限了。隨后半年，女兒狀況越來(lái)越不好，伴隨他們的除了絕望就是難以言說(shuō)的孤獨(dú)。朋友、同事想要幫助卻又無(wú)從下手，陌生人因?yàn)椴焕斫馔兑怨之惖难酃猓屗麄兂惺芰顺Ｈ穗y以想象的精神壓力。一天夜晚，秦可佳好不容易迷迷糊糊睡著、又迷迷糊糊醒來(lái)。她發(fā)現(xiàn)女兒竟不知何時(shí)艱難地爬到了她床上，小手緊緊地抓著她的胳膊。女兒的小手分明傳遞出一種求生的渴望，好像在說(shuō)：“媽媽要救我！”秦可佳一陣心酸，她緊緊地反手摟住了女兒，小聲在女兒耳邊說(shuō)：“媽媽一定會(huì)救你！”這一刻，秦可佳意識(shí)到留給Yoyo的時(shí)間不多了，不能因?yàn)樽约旱谋瘋麆儕Z了孩子僅存的一點(diǎn)點(diǎn)生的希望。

2014年2月，秦可佳終于通過(guò)美國(guó)FDA官網(wǎng)，找到一家名叫Lysogene的法國(guó)公司，發(fā)現(xiàn)他們已在2012年進(jìn)行了全球首例Yoyo這個(gè)病的基因治療。她馬上與這家公司取得聯(lián)系，令人沒(méi)想到的是，這家公司的CEO竟然也是患兒的媽媽。就像有生以來(lái)第一次聽(tīng)說(shuō)黏多糖罕見(jiàn)病一樣，秦可佳第一次聽(tīng)說(shuō)了基因治療，這是唯一有可能治愈Yoyo的方法?？上У氖?，該療法目前仍在一期臨床實(shí)驗(yàn)階段，并且已停止招募患兒。哪怕希望再渺茫，秦可佳也好像找到了前行的動(dòng)力。

2014年8月，秦可佳驚喜地獲悉每?jī)赡暌粚玫氖澜琊ざ嗵谴髸?huì)將在巴西薩爾瓦多舉辦，屆時(shí)全球最好的醫(yī)生、科學(xué)家將會(huì)與患者家庭聚在一起，共同研討對(duì)抗黏多糖罕見(jiàn)病。這樣的機(jī)會(huì)太難得了。

生命寒冬女兒別怕

秦可佳決定去參加這次巴西會(huì)議。然而，對(duì)于一個(gè)從未出過(guò)國(guó)的新手媽媽，擺在她面前的不僅是語(yǔ)言障礙（巴西主要為葡語(yǔ)），更難的是當(dāng)時(shí)正趕上巴西世界杯，而巴西尚未對(duì)中國(guó)開(kāi)放個(gè)人旅游簽證。由于會(huì)議行程是固定的，意味著秦可佳沒(méi)辦法參團(tuán)。秦可佳決定親筆寫(xiě)信給使館工作人員，講述Yoyo的故事。她在信中寫(xiě)道：如果不參加這個(gè)會(huì)議，我就要再等兩年，兩年的時(shí)間里Yoyo的病情退化將是非常快的，也是致命的。這是我唯一能救Yoyo的機(jī)會(huì)……最終，這個(gè)中國(guó)媽媽救女兒的堅(jiān)定決心打動(dòng)了使館的工作人員，巴西大使館破例給秦可佳加急辦理了簽證。

到了巴西，秦可佳發(fā)現(xiàn)500多人的會(huì)場(chǎng)上只有她一個(gè)來(lái)自中國(guó)的患兒家庭。國(guó)際協(xié)作會(huì)議上有來(lái)自美國(guó)、法國(guó)、泰國(guó)、馬來(lái)西亞等全球的醫(yī)生和患者家屬在交流，唯獨(dú)沒(méi)有中國(guó)的一席之位。在會(huì)上，秦可佳得知了一個(gè)非常重要的信息：Yoyo的病并非真的無(wú)藥可治，從動(dòng)物實(shí)驗(yàn)的結(jié)果看，基因治療可以治愈黏多糖，只不過(guò)目前都在臨床實(shí)驗(yàn)階段，而藥品一旦上市，價(jià)格可能會(huì)高達(dá)上千萬(wàn)人民幣，這對(duì)于中國(guó)普通家庭來(lái)說(shuō)，是不可想象的天文數(shù)字。

另一個(gè)讓秦可佳心靈上受到震撼的是，她看到了很多同樣的患兒家庭，卻有著國(guó)內(nèi)很多家庭沒(méi)有的樂(lè)觀與豁達(dá)。她覺(jué)得很奇怪，為什么會(huì)有這么大的反差？他們居然可以做到談笑風(fēng)生，會(huì)議間隙，大家還為患兒舉辦party，每個(gè)人的臉上都洋溢著樂(lè)觀和積極。這樣的氛圍，和國(guó)內(nèi)大多數(shù)罕見(jiàn)病患兒家庭“孩子就這樣了，是我們命不好，沒(méi)有任何辦法，我們已經(jīng)盡力了”的消極心態(tài)有天壤之別。

秦可佳坐在角落，五味雜陳。這時(shí)，一位50多歲的外籍女士悄悄地坐到了她身邊。這位女士自我介紹，她來(lái)自英國(guó)，女兒也患有Yoyo一樣的病，遺憾的是，孩子已去世多年，十年來(lái)這位母親在倫敦一直為黏多糖患兒組織義工，只為女兒未了的心愿。她溫柔又慈祥地告訴秦可佳說(shuō)：“孩子固然很重要，但你更需要照顧好自己。孩子能夠感覺(jué)你的喜怒哀樂(lè)，只有你開(kāi)心孩子才會(huì)開(kāi)心，我們必須學(xué)會(huì)調(diào)節(jié)自己，讓自己活得更好。”簡(jiǎn)單的一句關(guān)心，讓秦可佳意識(shí)到，面對(duì)罕見(jiàn)病患兒，父母自身是否快樂(lè)比為孩子做什么更重要！每個(gè)人的命運(yùn)是無(wú)法預(yù)測(cè)的，而眼前的每一天，就是孩子生命的意義所在。她擦亮了心境，重新出發(fā)。

回到國(guó)內(nèi)，秦可佳第一時(shí)間跟丈夫做了溝通。

此時(shí)，Yoyo病情仍在繼續(xù)退化，她變得十分多動(dòng)，并且毫無(wú)安全意識(shí)。爺爺奶奶不讓她進(jìn)廚房。Yoyo的動(dòng)作似乎特別快，只要一開(kāi)廚房門(mén)，她就會(huì)“騰”一下子鉆進(jìn)去，拎起一個(gè)一個(gè)碗，松手扔到地上，一邊走一邊摔，聽(tīng)到盤(pán)子摔碎的清脆聲，Yoyo會(huì)手舞足蹈地咯咯笑，似乎這是一種旋律可以刺激到她的大腦，讓她產(chǎn)生愉悅的心情。

以前秦可佳從女兒的安全考慮，覺(jué)得爺爺奶奶的做法讓她更安心。而現(xiàn)在，只要她在家里，就會(huì)把所有的門(mén)都打開(kāi)，Yoyo跑到臥室里，拎起玩具扔到地上，跑開(kāi)了，又跑到客廳，拿起沙發(fā)墊扔到地上……秦可佳卻很開(kāi)心。她對(duì)公公婆婆說(shuō)：“這說(shuō)明Yoyo還有意識(shí)，還能感知快樂(lè)。就是我最開(kāi)心的事情?！彼螡苜澩拮拥挠^點(diǎn)。

每到周末，秦可佳就要重新把家里收拾一遍，把所有危險(xiǎn)的器具收起來(lái)，把所有桌角都加上保護(hù)套。收拾家里打碎的碗碟，不小心被碎片劃破了手，殷紅的鮮血滴在白瓷碗上，觸目驚心……她強(qiáng)忍著疼痛，用創(chuàng)可貼粘好，沒(méi)有告訴家人。在旁邊玩耍的Yoyo發(fā)現(xiàn)了，她走過(guò)來(lái)，捧起媽媽的手，喊了聲“媽媽”。很久沒(méi)有聽(tīng)到女兒說(shuō)話，秦可佳仿佛得到了世界上最高的獎(jiǎng)賞，把女兒緊緊摟在懷里，泣不成聲。

到了2016年，秦可佳發(fā)現(xiàn)Yoyo越來(lái)越不會(huì)說(shuō)話了，語(yǔ)言能力退化得很快。以前會(huì)叫“爺爺，奶奶，姐姐”，現(xiàn)在都不會(huì)說(shuō)了。行動(dòng)能力也在不斷退步……有一次，爺爺奶奶告訴秦可佳，上樓梯時(shí)，Yoyo從樓梯上摔下來(lái)，秦可佳心痛得不能自已。她對(duì)宋濤說(shuō)：“即便國(guó)外的基因治療研究有進(jìn)展，但我國(guó)尚未建立孤兒藥（罕見(jiàn)病用藥）醫(yī)保體系，像Yoyo這樣的孩子，想進(jìn)入國(guó)外臨床試驗(yàn)的機(jī)會(huì)幾乎是零。要想救Yoyo，救中國(guó)的罕見(jiàn)病患兒，必須培養(yǎng)自己的科研團(tuán)隊(duì)?！鼻乜杉迅械綍r(shí)間的緊迫，開(kāi)始著手組建黏多糖Ⅲ型罕見(jiàn)病微信群，希望能把自己獲得的知識(shí)和護(hù)理經(jīng)驗(yàn)分享給更多的患兒家庭。經(jīng)過(guò)3年的努力，這個(gè)群從一開(kāi)始3個(gè)患者家庭，發(fā)展到后來(lái)的38個(gè)，大家在這里互相交流，不但找到了前行的動(dòng)力，也不再感到孤單。

媽媽守護(hù)你的黑夜和黎明

為了尋找基因治療的專家和團(tuán)隊(duì)，秦可佳幾乎跑遍了各大醫(yī)院和高校，可惜的是，由于患兒群體小，加上國(guó)內(nèi)沒(méi)有孤兒藥政策，藥廠和科研人員都不愿意出資金和精力來(lái)研究這個(gè)病。秦可佳和丈夫商量說(shuō)：“罕見(jiàn)病面臨著一個(gè)困難的局面，我必須第一個(gè)站出來(lái)，從另一個(gè)視角來(lái)做這件事。不能通過(guò)商業(yè)化方式研發(fā)孤兒藥，我們就通過(guò)公益募捐來(lái)做，沒(méi)有路我們也要?jiǎng)?chuàng)造一條路。有了臨床實(shí)驗(yàn)，Yoyo才有用藥的機(jī)會(huì)，以后的孩子才能活命?！彼螡軗?dān)心：“你募款是用來(lái)研發(fā)的，萬(wàn)一失敗了，別人會(huì)怎么議論你？我們的家庭已經(jīng)承受了很大的打擊，我不想因?yàn)檫@些輿論讓你再受到傷害?！鼻乜杉颜f(shuō)：“哪怕就是研發(fā)不出來(lái)了，哪怕就是做做宣傳，讓這個(gè)社會(huì)知道有Yoyo這樣的孩子存在，我這輩子就沒(méi)有白活?！彼螡w諒妻子的一片苦心，默許了。

但此時(shí)的Yoyo已經(jīng)不會(huì)拿筷子，吃飯都是家人喂。秦可佳白天跑了一天沒(méi)有任何結(jié)果，回到家發(fā)現(xiàn)Yoyo被食物嗆得咳嗽、涕淚橫流，心痛不已。每次吃飯，秦可佳都用剪刀把食物剪成黃豆粒大小，方便女兒吞咽。慢慢地，她發(fā)現(xiàn)Yoyo吞咽都比較困難了，只能吃一些流食。她那么努力地救女兒，但實(shí)際效果并不大，秦可佳的心再次沉到了谷底。

秦可佳快要絕望的時(shí)候，一次偶然的機(jī)會(huì)，她在網(wǎng)上找到北京經(jīng)濟(jì)技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)內(nèi)曾有一家名叫本元正陽(yáng)的基因治療公司，她馬上開(kāi)車(chē)去到那里。然而眼前的景象讓她心涼了半截，公司大門(mén)緊閉，院內(nèi)雜草叢生，只有一個(gè)工作人員在收拾東西。秦可佳走上前把Yoyo的故事完完整整地?cái)⑹隽艘槐?，沒(méi)想到眼前這個(gè)工作人員曾是這里的技術(shù)人員，他告訴秦可佳這家公司已倒閉，公司的技術(shù)高管吳教授去了亦莊生物醫(yī)藥園，找到她或許Yoyo還有救，至少能知道國(guó)內(nèi)基因治療的現(xiàn)狀。秦可佳道謝后，立刻開(kāi)車(chē)前往亦莊生物醫(yī)藥園，找到了吳教授。她拿出自己整理的厚厚一摞資料，講述了自己為救女兒一路的坎坷經(jīng)歷。一個(gè)完全非醫(yī)藥領(lǐng)域的人是如何做到對(duì)生物技術(shù)如數(shù)家珍的？吳教授決定與秦可佳一起投入到罕見(jiàn)病研究事業(yè)。經(jīng)過(guò)半年的籌備，在其他五位企業(yè)家的支持下，他們以Yoyo的名字命名發(fā)起成立了國(guó)內(nèi)第一家罕見(jiàn)病基因治療研究所（非營(yíng)利）。雖然由于缺乏經(jīng)費(fèi)支持，社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病認(rèn)知太少，研究所成立之初，困難重重，但團(tuán)隊(duì)人員依然沒(méi)有放棄。

2016年5月，令人振奮的消息傳來(lái)，美國(guó)Abeona公司應(yīng)用最新的AAV技術(shù)進(jìn)行了全球首例基因治療并獲得了成功，受試者是一個(gè)名叫Eliza的小女孩，與Yoyo疾病類型和年齡完全相同。這意味著Yoyo和她的小伙伴有了治愈的希望。

可是，沒(méi)有足夠的經(jīng)費(fèi)，再成功的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)也無(wú)法應(yīng)用到人體。由于患兒太少，所能獲得的資源非常少，秦可佳在朋友的幫助下建立了cureYoyo網(wǎng)站（www.cureyoyo.org.cn），同時(shí)通過(guò)北京天使媽媽慈善基金會(huì)發(fā)起成立了SF罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金，成為中國(guó)第一個(gè)由罕見(jiàn)病家庭發(fā)起的科技公益類基金項(xiàng)目?；鸬淖谥际菫镾F患兒找到治愈方法，支持一切有前景的對(duì)于該病的治療研究，同時(shí)為患兒提供醫(yī)療救助。

回到家里，秦可佳抱起女兒親了又親。Yoyo似乎也感知到了這個(gè)好消息，用雙手輕輕拍了幾下媽媽的后背。這個(gè)輕微的動(dòng)作，讓秦可佳感到極大安慰。

一邊是心急如焚的母親救女心切，帶著女兒跟病魔賽跑，一邊是因?yàn)槟X萎縮導(dǎo)致感知能力受到障礙的Yoyo，在媽媽的帶動(dòng)下努力和這個(gè)世界抗衡。

秦可佳加強(qiáng)了對(duì)女兒體能的訓(xùn)練，每天堅(jiān)持讓女兒走200步。有時(shí)女兒累了，不小心摔倒在地。秦可佳心如刀絞，但她不得不狠下心來(lái)，有意不去扶她。秦可佳鼓勵(lì)Yoyo：“寶貝，你是媽媽勇敢的孩子。當(dāng)媽媽老了，還需要你攙扶呢。你一定要站起來(lái)?！辈恢膩?lái)的力量，Yoyo突然翻身坐起來(lái)，搖搖晃晃地向近在咫尺的媽媽重新邁開(kāi)了步伐。秦可佳既心疼又欣慰。

Yoyo不能和家人有效語(yǔ)言交流，但對(duì)音樂(lè)的節(jié)奏感很強(qiáng)。秦可佳發(fā)現(xiàn)，女兒需要亢奮的音樂(lè)刺激大腦，這有助于孩子的康復(fù)。秦可佳家里常年播放中央十五套和中央三套的節(jié)目。聽(tīng)到音樂(lè)，Yoyo就興奮地拍手，微笑……

在女兒的堅(jiān)持里，秦可佳的酸楚苦痛似乎一掃而空，內(nèi)心充滿了前所未有的安慰和力量……

Yoyo的故事不斷地被媒體轉(zhuǎn)載，越來(lái)越多的人知道了罕見(jiàn)病群體的存在。2017年99公益日，Yoyo的故事首次發(fā)布在騰訊公益樂(lè)捐平臺(tái)，SF罕見(jiàn)病基金募款達(dá)到124萬(wàn)人民幣，31000多名愛(ài)心人士參與捐款，該項(xiàng)目創(chuàng)造了國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病募款有史以來(lái)的最高記錄。有了第一筆的經(jīng)費(fèi)，Yoyo的科研項(xiàng)目正式啟動(dòng)，一切都在有條不紊地穩(wěn)步向前推進(jìn)。

秦可佳閱讀了大量資料，提前預(yù)知了10年后的Yoyo會(huì)是怎樣一種可怕的結(jié)果。所以，每天她都有緊迫感?？上驳氖?，無(wú)論是國(guó)外還是秦可佳的臨床試驗(yàn)都以最快最好的方向發(fā)展。這場(chǎng)與時(shí)間的賽跑，終得一個(gè)圓滿的結(jié)局，讓秦可佳動(dòng)力十足。

截至2018年5月，美國(guó)的臨床試驗(yàn)已成功了8例，數(shù)據(jù)公布出來(lái)，立即被秦可佳獲悉。

如果剛發(fā)病的患兒就能用上這個(gè)藥，理論上完全可以達(dá)到和健全孩子一樣的智力水平。2017年，國(guó)家正式出臺(tái)了政策，臨床試驗(yàn)由原來(lái)的批準(zhǔn)制改為備案制，對(duì)于危及生命的重大疾病和罕見(jiàn)病用藥，提供綠色快速審批通道，這對(duì)孤兒藥研發(fā)來(lái)說(shuō)是個(gè)非常利好的消息。秦可佳的研發(fā)團(tuán)隊(duì)前期的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)也基本完成，有望近期臨床應(yīng)用到人體身上。這就意味著中國(guó)的SF患兒有了生命的希望。秦可佳高興地對(duì)宋濤說(shuō)：“我們的成功已經(jīng)觸手可及?！彼螡龘肀е拮樱唤锌f(wàn)千。

讓我們也為他們祝福。

編輯/沈永新