葉子

日本：藥審機(jī)構(gòu)獨(dú)立運(yùn)營(yíng)

1993年，日本開始實(shí)施《罕見病用藥管理制度》，罕見病用藥研究的全過(guò)程可享受基金資助、減稅、優(yōu)先審批、藥品再審查時(shí)間延長(zhǎng)及國(guó)家健康保險(xiǎn)支付上的政策優(yōu)惠。

同年，日本開始實(shí)行新藥審批綠色通道制度，并依據(jù)醫(yī)學(xué)發(fā)展不斷進(jìn)行完善，有效性和安全性明顯好于現(xiàn)存同類藥的藥物，以及治療嚴(yán)重威脅生命的疾病的藥物可以申請(qǐng)綠色通道。另外，治療患者數(shù)在5萬(wàn)名以下特定疑難雜癥的“孤兒藥”也可以申請(qǐng)。

2004年，日本政府對(duì)新藥審批機(jī)構(gòu)進(jìn)行改革，將負(fù)責(zé)藥物審批的多個(gè)機(jī)構(gòu)合并成立“醫(yī)藥品綜合機(jī)構(gòu)”，定位為獨(dú)立行政法人，獨(dú)立經(jīng)營(yíng)，不受政府預(yù)算限制。改革后，“醫(yī)藥品綜合機(jī)構(gòu)”迅速擴(kuò)充隊(duì)伍，人員招聘、財(cái)務(wù)自由大幅改善的同時(shí)，藥品審批時(shí)間也大幅縮短，較改革前提速一倍以上。

日本新藥審查的一大特點(diǎn)是標(biāo)準(zhǔn)化操作，制定細(xì)致的審查標(biāo)準(zhǔn)化手冊(cè)，盡量減少不同審查員尺度不一帶來(lái)的人為因素干擾。2014年度，日本新藥審批平均速度是306天，利用綠色通道的藥物平均審批時(shí)間為264天。

美國(guó)：4種途徑加快審批

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局建立了4種新藥加快審批的途徑，分別是快速通道、突破性療法、加速批準(zhǔn)和優(yōu)先評(píng)審?？焖偻ǖ乐饕槍?duì)新的或有潛力，比現(xiàn)有療法效果更好的療法，制藥企業(yè)可在藥物研發(fā)的任何階段提出這種申請(qǐng)。突破性療法適用于初步臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示與現(xiàn)有藥物相比更能顯著提升療效的藥物。加速審批是為了節(jié)省藥物臨床試驗(yàn)到拿到結(jié)果的時(shí)間，用實(shí)驗(yàn)室測(cè)量指標(biāo)、物理特征等所謂“替代終點(diǎn)”代替實(shí)際臨床結(jié)果，先批準(zhǔn)后驗(yàn)證，如果上市后驗(yàn)證了臨床療效，則藥管局維持原先的批準(zhǔn)，反之則撤銷批準(zhǔn)或修改藥物標(biāo)簽。優(yōu)先審批則適用有潛力顯著提高療效的藥物，其審批時(shí)間從標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估的10個(gè)月縮短至6個(gè)月。

美藥管局會(huì)在藥物的生命周期內(nèi)不斷重新評(píng)估已上市藥物的安全問(wèn)題。比如建立自愿性不良反應(yīng)報(bào)告系統(tǒng)，如果發(fā)現(xiàn)與上市藥物相關(guān)的意外健康風(fēng)險(xiǎn)，美藥管局將會(huì)給消費(fèi)者和醫(yī)務(wù)人員發(fā)布藥物安全通報(bào)，給藥物標(biāo)簽添加相關(guān)安全性問(wèn)題說(shuō)明。

此外，1983年，美國(guó)就制定了《孤兒藥法案》，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局推出了減少臨床人數(shù)、加快審批、免臨床等一些優(yōu)惠政策，極大地促進(jìn)了美國(guó)藥企對(duì)罕見病藥物的開發(fā)。

歐盟：3種途徑注冊(cè)藥物

歐盟藥物注冊(cè)有3種途徑：一是歐洲藥品審評(píng)管理局的集中審批；二是成員國(guó)審批；三是成員國(guó)互認(rèn)可程序。

集中審批指一旦通過(guò)歐洲藥品審評(píng)管理局的集中審批，藥品就可以在所有歐盟成員國(guó)的市場(chǎng)上自由銷售。成員國(guó)審批就是在歐盟成員國(guó)內(nèi)進(jìn)行藥品審批，需要按照各國(guó)醫(yī)藥法規(guī)及其最新技術(shù)要求遞交相應(yīng)的申報(bào)資料。成員國(guó)互認(rèn)可程序是在成員國(guó)審批的基礎(chǔ)上再擴(kuò)展到其他國(guó)家。如果有成員國(guó)對(duì)藥品的安全性、有效性、質(zhì)量可控性存在懷疑，則啟動(dòng)歐盟裁決審評(píng)程序，形成對(duì)成員國(guó)有約束力的決議。

歐洲藥品審評(píng)管理局承擔(dān)藥品審評(píng)審批工作，擁有來(lái)自歐盟各國(guó)的超過(guò)4000多名專家組成的技術(shù)資源。

新藥臨床試驗(yàn)申報(bào)后，臨床試驗(yàn)所在地各成員國(guó)對(duì)安全性進(jìn)行審查，倫理委員會(huì)進(jìn)行倫理安全審查，審批時(shí)間一般少于60天。制藥企業(yè)還需提供年度安全報(bào)告，此規(guī)定貫穿于整個(gè)臨床研發(fā)過(guò)程。新藥上市許可申報(bào)后，首先由歐洲藥品審評(píng)管理局進(jìn)行形式審查，約15天，合格后進(jìn)入專業(yè)審查，共有3個(gè)階段大概8個(gè)月時(shí)間。

（摘自《人民日?qǐng)?bào)·海外版》）