英國《金融時報》2月27日文章，原題：中國罕見病患者“等待死亡”　李文艷（音）7個月大的女兒患上了一種罕見病，但她沒有經(jīng)濟(jì)能力給女兒治病。于是，她轉(zhuǎn)向了一個新的資金來源：在網(wǎng)上求助陌生人捐款。但網(wǎng)上募捐平臺還有其他成千上萬人競爭，最終募集的錢達(dá)不到她的30萬元目標(biāo)。

中國有世界上最大的罕見病患者人群——估計為1500萬到2000萬人。過去10年來，中國推出了一些藥物的國家醫(yī)保項目，但多數(shù)罕見病藥物不在其中。即便被納入了醫(yī)療保險藥品目錄，也不能保證地方醫(yī)保報銷。據(jù)2015年對罕見病患者的一項調(diào)查，在中國，罕見病患者平均一年的醫(yī)療費用是平均年收入的3倍，家庭收入的近2倍。賽諾菲集團(tuán)新興市場罕見病主管梅德海特·埃爾-巴埃里承認(rèn)，有限的醫(yī)療保險是（外國藥品）進(jìn)入中國市場的一個主要障礙。他說，目前只有38%的美國罕見病藥物在華上市。

此外，在中國，能否得到醫(yī)療服務(wù)還要看戶籍。周迎春（音）的15歲女兒患上表皮溶解水皰癥，家里花了30萬給她做了骨髓移植。但是，由于手術(shù)是在家庭戶籍所在地以外做的，全部的費用必須自理。

但中國的政策制定者近來的多個舉動讓人看到了希望。去年，北京宣布將擬定首份正式的罕見病名錄，這可能為擴(kuò)大費用支持打開大門。

中國罕見病組織創(chuàng)始人黃如方（音）表示，一些較富裕的省份把罕見病列入了報銷目錄，而中國國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）誓言加快審批新藥。黃先生說：“我認(rèn)為CFDA的措施鼓舞了藥品開發(fā)企業(yè)?！泵绹x瑞公司在華罕見病營銷主管克里什納·帕德馬納班表示，中國藥監(jiān)局的舉動“使輝瑞和其他企業(yè)有機(jī)會給中國患者帶去創(chuàng)新藥物”，中國存在一個“龐大的未被滿足的醫(yī)療需求”?！?/p>

（作者湯姆·漢考克、王雪喬[音]，喬恒譯）