美國FDA于2018年7月20日批準Agios制藥公司的Ivosidenib（商品名：Tibsovo）片劑上市，用于治療伴一種異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復發(fā)性或難治性急性髓細胞白血病（AML）。

Ivosidenib為靶向作用于IDH1突變的小分子抑制藥，白血病細胞中2-羥基戊二酸（2-HG）水平升高易發(fā)生IDH1突變。Ivosidenib預測可發(fā)揮以下功效：在推薦劑量下可達臨床有意義緩解，在推薦劑量可耐受濃度時抑制IDH1酶活性。在小鼠AML IDH1突變異種移植物模型體外和體內(nèi)試驗中，Ivosidenib抑制IDH1可致2-HG水平降低并引導髓樣分化。在AML IDH1突變患者血樣離體模型中，Ivosidenib降低2-HG水平、急性病變數(shù)量并增加成熟骨髓細胞比例。

Ivosidenib最常見的不良反應為疲勞、白細胞增多、關節(jié)痛、腹瀉、呼吸困難、水腫、惡心、黏膜炎、心電圖QT間期延長、皮疹、發(fā)熱、咳嗽和便秘。