俞江婷，王艷翚，華 東（南京中醫(yī)藥大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)管理學(xué)院，南京 210023）

孤兒藥研發(fā)的經(jīng)濟(jì)學(xué)分析Δ

俞江婷＊，王艷翚#，華 東（南京中醫(yī)藥大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)管理學(xué)院，南京 210023）

目的：從經(jīng)濟(jì)學(xué)角度對(duì)我國(guó)孤兒藥的研發(fā)問(wèn)題進(jìn)行分析，為我國(guó)孤兒藥的發(fā)展與政策制定提供建議。方法：利用外部性理論和交易費(fèi)用理論，分析我國(guó)藥品企業(yè)對(duì)孤兒藥研發(fā)積極性不高的原因，并針對(duì)這些原因提出相應(yīng)的解決辦法。結(jié)果：孤兒藥在我國(guó)尚缺乏認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，其外部經(jīng)濟(jì)性、眾多的交易費(fèi)用以及較大的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)都會(huì)加重藥品企業(yè)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，打擊企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)的積極性。結(jié)論：我國(guó)藥品企業(yè)可以對(duì)孤兒藥實(shí)行合作研發(fā)的策略，并發(fā)揮中醫(yī)藥治療的傳統(tǒng)優(yōu)勢(shì)，以減少研發(fā)成本。政府應(yīng)建立并發(fā)展孤兒藥的制度體系，發(fā)揮稅收及醫(yī)保的作用，加速審批，給予醫(yī)藥企業(yè)市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，鼓勵(lì)合作研發(fā)。

孤兒藥；外部性；交易費(fèi)用；研發(fā)；經(jīng)濟(jì)學(xué)分析

罕見(jiàn)病是指發(fā)病率極低的疾病，診療難度大，且具有治療的不可替代性[1]。孤兒藥主要是指用于預(yù)防、診斷、治療罕見(jiàn)病的藥物。雖然其需求數(shù)量少，但由于可以滿足罕見(jiàn)病患者的需求，所以具有較高的社會(huì)效益。目前，我國(guó)尚無(wú)針對(duì)孤兒藥的鼓勵(lì)性政策，這使得我國(guó)藥品企業(yè)對(duì)孤兒藥的研發(fā)和生產(chǎn)積極性不高，孤兒藥的研究進(jìn)展緩慢，導(dǎo)致罕見(jiàn)病患者無(wú)法得到及時(shí)、有效的治療，其用藥不得不依賴國(guó)外進(jìn)口，而這類藥物通常價(jià)格昂貴，會(huì)給患者家庭帶來(lái)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。因此，探索并尋求適合我國(guó)國(guó)情的孤兒藥發(fā)展政策具有重要的現(xiàn)實(shí)意義。

1 孤兒藥在我國(guó)的研發(fā)現(xiàn)狀

1.1 缺乏認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)

有關(guān)罕見(jiàn)病和孤兒藥的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，多數(shù)西方發(fā)達(dá)國(guó)家都已有明確界定。如美國(guó)《罕見(jiàn)病法案》認(rèn)定，每年患病人數(shù)低于20萬(wàn)的疾病為罕見(jiàn)??；歐盟《孤兒藥品管理法》認(rèn)定，每年患病人數(shù)低于24.6萬(wàn)的危及生命或慢性漸進(jìn)性的疾病為罕見(jiàn)病[2]。此外，美國(guó)FDA和歐洲藥品管理局（EMA）均通過(guò)孤兒藥認(rèn)定五項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)（低發(fā)病率、無(wú)有效的治療手段、真實(shí)有效的臨床有效性或優(yōu)越性證據(jù)、低投資回報(bào)率、創(chuàng)新的治療技術(shù)或手段）對(duì)孤兒藥的含義進(jìn)行了界定[2]。

目前，我國(guó)并沒(méi)有罕見(jiàn)病和孤兒藥的官方認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)。2010年中華醫(yī)學(xué)會(huì)的遺傳學(xué)分會(huì)上，曾有與會(huì)學(xué)者將罕見(jiàn)病定義為“一種患病率低于五十萬(wàn)分之一、新生兒發(fā)病率低于萬(wàn)分之一的遺傳病”[3]，然而由于缺乏官方的認(rèn)定，雖然該定義具有較高的科學(xué)性，卻僅止于學(xué)術(shù)研究的范疇，并沒(méi)有普遍的適用性，因此依然不利于企業(yè)制定研發(fā)決策。

1.2 研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)較大

孤兒藥的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)較大，主要表現(xiàn)在：第一，孤兒藥的研發(fā)周期長(zhǎng)，且研究結(jié)果有較大的非預(yù)測(cè)性。新藥的研發(fā)和上市需要經(jīng)過(guò)臨床試驗(yàn)，但孤兒藥的治療對(duì)象是罕見(jiàn)病患者，因此與其他新藥相比，孤兒藥研發(fā)所擁有的資料較少，試驗(yàn)對(duì)象的尋找也比較困難。這些因素導(dǎo)致其研發(fā)周期長(zhǎng)，加上研究技術(shù)復(fù)雜，因此研究結(jié)果的成敗與否也很難預(yù)測(cè)。第二，孤兒藥的成本回收率低。由于研發(fā)成本高、風(fēng)險(xiǎn)大，一旦研究失敗，高昂的研發(fā)成本將給研究企業(yè)帶來(lái)巨大的經(jīng)濟(jì)損失。即使藥物能夠研發(fā)成功，由于其針對(duì)的病種罕見(jiàn)，真正能夠使用這種藥物的患者數(shù)量很少。需求量少、利潤(rùn)低，使得企業(yè)很難收回成本。這也是我國(guó)藥品企業(yè)不愿意投資孤兒藥研發(fā)的重要原因。

1.3 缺失激勵(lì)性政策

從1999年開(kāi)始，我國(guó)陸續(xù)出臺(tái)過(guò)一些有關(guān)于孤兒藥的政策，例如允許減免申報(bào)單位的臨床研究、實(shí)行孤兒藥的快速審批、特殊審批制度等[1]。但這些制度都是零散的，不能形成一套完整的激勵(lì)孤兒藥研發(fā)的政策體系。雖然它們?cè)谝欢ǔ潭壬蠝p少了研發(fā)企業(yè)的時(shí)間成本消耗，但由于沒(méi)有其他相關(guān)鼓勵(lì)性政策配套，仍然無(wú)法彌補(bǔ)企業(yè)的研發(fā)成本，無(wú)法提高我國(guó)藥品企業(yè)對(duì)孤兒藥研發(fā)的興趣與積極性。

2 孤兒藥研發(fā)的經(jīng)濟(jì)學(xué)視角分析

2.1 孤兒藥研發(fā)的外部性與資源配置分析

從社會(huì)效益角度分析，孤兒藥的研發(fā)能夠給予罕見(jiàn)病患者獲得救治的途徑和希望，其研發(fā)所獲得的臨床數(shù)據(jù)以及知識(shí)經(jīng)驗(yàn)的積累有利于推動(dòng)藥物創(chuàng)新，從而有利于后期研發(fā)成本的降低，進(jìn)而在客觀上促進(jìn)社會(huì)整體健康水平的提高。因此，孤兒藥的研發(fā)具有較大的正外部性。按照經(jīng)濟(jì)學(xué)理論，這種因增加某單位的某種物品或服務(wù)的消費(fèi)而給第三者所帶來(lái)的額外效益可以用外部邊際效益（Marginal external benefit，MEB）來(lái)表示[4]。對(duì)于這種具有正外部性的物品或服務(wù)，需要政府的財(cái)政補(bǔ)貼予以扶持，以實(shí)現(xiàn)正外部效應(yīng)的內(nèi)在化。孤兒藥研發(fā)的正外部性與資源配置分析見(jiàn)圖1。

圖1 孤兒藥研發(fā)的正外部性與資源配置分析Fig 1 Analysis of positive externalities and resource allocation of orphan drug research and development

如圖1所示，通常情況下，孤兒藥的需求曲線D與供給曲線S相交于市場(chǎng)均衡點(diǎn)E1，Q1和P1分別代表均衡數(shù)量與均衡價(jià)格。由于孤兒藥具有明顯的外部經(jīng)濟(jì)效益，所以不將邊際損害考慮在內(nèi)，因此本研究假設(shè)孤兒藥研發(fā)的私人邊際成本（Marginal private cost，MPC）等于社會(huì)邊際成本（Marginal social cost，MSC）。考慮到孤兒藥所帶來(lái)的MEB，E1點(diǎn)的社會(huì)邊際效益（Marginal social benefit，MSB）是大于私人邊際效益（Marginal private benefit，MPB）的，這就會(huì)導(dǎo)致孤兒藥研發(fā)主體研發(fā)和投資的積極性不高，甚至放棄藥品研發(fā)，因此就需要通過(guò)政府的矯正性財(cái)政補(bǔ)貼使需求曲線D向右上方平移，讓市場(chǎng)均衡點(diǎn)由E1移至E2。由圖1可以看出，E2點(diǎn)的均衡價(jià)格P2雖然有所增加，但患者得到補(bǔ)貼后所支付的凈價(jià)格事實(shí)上卻是下降的，這就有助于減少罕見(jiàn)病患者因?yàn)樗幤穬r(jià)格過(guò)于昂貴而放棄治療的幾率，一定程度上增加了需求量。這時(shí)市場(chǎng)均衡點(diǎn)E2所代表的孤兒藥的MSB就等于其MSC，能夠?qū)崿F(xiàn)私人福利的最大化。圖1中矩形ABE2P2的面積為政府的財(cái)政補(bǔ)貼。

同樣，政府部門也可以通過(guò)減少稅收等激勵(lì)性政策對(duì)孤兒藥的研發(fā)企業(yè)進(jìn)行補(bǔ)貼。以稅收為例，政府部門可以按照孤兒藥研發(fā)和生產(chǎn)的數(shù)量從量減稅[5]。如圖2所示，若政府部門減少稅收，則研發(fā)企業(yè)的MPC和MSC都會(huì)相應(yīng)地減少，即供給曲線S就會(huì)向右下方移動(dòng)至S′，達(dá)到新的市場(chǎng)均衡點(diǎn)Q2和P2。此時(shí)藥品企業(yè)會(huì)適當(dāng)增加孤兒藥的研發(fā)生產(chǎn)，并適當(dāng)減少藥品的價(jià)格。同時(shí)，隨著稅收的減少，生產(chǎn)者剩余和消費(fèi)者剩余都會(huì)有一定數(shù)量的增加，即社會(huì)總效益會(huì)有所提升。圖2中矩形P1ACF的面積代表政府所減少的稅收；三角形ABC的面積代表生產(chǎn)者剩余和消費(fèi)者剩余增加的總和。

圖2 政府減少稅收對(duì)孤兒藥研發(fā)企業(yè)行為的影響分析Fig 2 Analysis of the effects of government tax reduction on orphan drug research and development enterprises

2.2 孤兒藥研發(fā)的交易費(fèi)用構(gòu)成分析

新制度經(jīng)濟(jì)學(xué)的一個(gè)突出特點(diǎn)是堅(jiān)持交易費(fèi)用的存在。關(guān)于交易費(fèi)用的含義，目前學(xué)術(shù)界還沒(méi)有統(tǒng)一?？扑?、威廉姆森等人從契約的角度對(duì)交易費(fèi)用進(jìn)行探討，認(rèn)為交易費(fèi)用是合同形成的過(guò)程中所產(chǎn)生的諸如談判、簽約及履行合同等的成本；肯尼斯·阿羅、張五常等人從社會(huì)經(jīng)濟(jì)系統(tǒng)的層面出發(fā)，認(rèn)為交易費(fèi)用是“所有與制度或組織的建立或變遷，和制度或組織的使用有關(guān)的費(fèi)用”[6]。據(jù)此，筆者認(rèn)為交易費(fèi)用是在資源或所有權(quán)轉(zhuǎn)移的過(guò)程中所產(chǎn)生的，為了維持組織或制度運(yùn)行，實(shí)現(xiàn)組織或制度目標(biāo)的費(fèi)用。具體如下：

（1）信息搜集費(fèi)用。藥品企業(yè)在孤兒藥研發(fā)之前首先需要做藥品的研發(fā)決策[7]，內(nèi)容包括哪些病種屬于罕見(jiàn)病范圍，哪種罕見(jiàn)病患者的需求量相對(duì)較大，孤兒藥研發(fā)能給企業(yè)帶來(lái)多少收益等；同時(shí)，還需要確定相關(guān)技術(shù)人員及相應(yīng)的研發(fā)方案。在孤兒藥的研發(fā)階段，科研人員需要對(duì)無(wú)數(shù)的分子結(jié)構(gòu)進(jìn)行篩選、合成，以產(chǎn)生新的化合物，然后還要對(duì)新化合物的活性繼續(xù)篩選。此過(guò)程不斷循環(huán)，直至找出企業(yè)所需且活性足夠理想的化合物。之后還需要進(jìn)行3期的臨床試驗(yàn)。在此過(guò)程中，企業(yè)會(huì)產(chǎn)生大量的與信息搜集有關(guān)的人、財(cái)、物的轉(zhuǎn)移，也因此會(huì)產(chǎn)生大量的交易費(fèi)用。

（2）簽約與談判費(fèi)用。新藥的研發(fā)需要具有專業(yè)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)的科學(xué)家的參與。由于孤兒藥的臨床資料較少、研究技術(shù)難度較高，其所需的研究者的專業(yè)素質(zhì)要求也比較高，因此相關(guān)科研機(jī)構(gòu)或藥品企業(yè)需要與專業(yè)的技術(shù)人員進(jìn)行談判并簽約，以獲得他們?cè)趯I(yè)上的協(xié)助。同時(shí)，孤兒藥在臨床試驗(yàn)階段還需要受試者的協(xié)助，為了吸引并保障受試者的權(quán)益，相關(guān)機(jī)構(gòu)與受試者之間也會(huì)產(chǎn)生相應(yīng)的談判與簽約費(fèi)用。孤兒藥的上市流通階段還需要大量的銷售、監(jiān)督、管理決策等人員參與，與他們之間進(jìn)行談判與簽約所產(chǎn)生的費(fèi)用也不容小覷。此外，存在合作、轉(zhuǎn)讓、投資等關(guān)系的企業(yè)之間也會(huì)產(chǎn)生相應(yīng)的簽約與談判費(fèi)用。

（3）管理型交易費(fèi)用。這部分費(fèi)用常見(jiàn)于企業(yè)內(nèi)部發(fā)號(hào)施令的過(guò)程中，通常表現(xiàn)為企業(yè)的間接費(fèi)用，可以通過(guò)合理的管理來(lái)減少。該費(fèi)用主要包括藥物原料流動(dòng)時(shí)產(chǎn)生的命令、執(zhí)行和確認(rèn)的費(fèi)用，保證供應(yīng)藥品生產(chǎn)的費(fèi)用，保證藥物質(zhì)量的費(fèi)用，基礎(chǔ)性生產(chǎn)信息體制變更的費(fèi)用等[8]。

還有一些管理型交易費(fèi)用會(huì)以“專用性投資”的形式出現(xiàn)[8]。這里所說(shuō)的專用性投資指的是“交易專用性投資”，即為執(zhí)行交易所產(chǎn)生的專用性資產(chǎn)的投入[9]。孤兒藥在研發(fā)生產(chǎn)的過(guò)程中很有可能會(huì)涉及到專用性資產(chǎn)投資的問(wèn)題，例如投入專用的人力資源、器材設(shè)備等。資產(chǎn)的專用性會(huì)使得該資產(chǎn)在移作他用時(shí)價(jià)值降低，因此投資主體在交易時(shí)會(huì)處于被動(dòng)地位，極有可能因?qū)Ψ降臋C(jī)會(huì)主義而遭受損失，從而增加其潛在的市場(chǎng)交易費(fèi)用，且資產(chǎn)專用性程度越高，交易費(fèi)用也越高。

（4）知識(shí)產(chǎn)權(quán)維護(hù)費(fèi)用。為了保護(hù)核心技術(shù)秘密，確保市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，孤兒藥的研發(fā)企業(yè)必然會(huì)借助專利、商標(biāo)、商業(yè)秘密等知識(shí)產(chǎn)權(quán)形式設(shè)定法律保護(hù)，其權(quán)利維護(hù)費(fèi)用也是一筆不小的開(kāi)支。筆者認(rèn)為，可以將這種法律保護(hù)關(guān)系看成一種知識(shí)產(chǎn)權(quán)所有者與國(guó)家之間的交易關(guān)系。以專利保護(hù)為例，專利所有者每年按時(shí)向國(guó)家繳納一定的專利保護(hù)費(fèi)用，以此換來(lái)國(guó)家給予的一定期限的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。在這種保護(hù)之下，專利所有者可以在規(guī)定的期限內(nèi)盡可能多地收回藥品研發(fā)所產(chǎn)生的成本。

（5）法律糾紛解決費(fèi)用。這主要指的是相關(guān)企業(yè)或機(jī)構(gòu)為了保護(hù)權(quán)益或者解決糾紛所花費(fèi)的費(fèi)用，包括和解、調(diào)解、仲裁和訴訟等過(guò)程中產(chǎn)生的相應(yīng)的交易費(fèi)用。

3 討論與建議

3.1 明確罕見(jiàn)病與孤兒藥的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)

我國(guó)目前缺乏對(duì)罕見(jiàn)病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，有關(guān)孤兒藥的界定也比較模糊，這就為藥品企業(yè)確定市場(chǎng)需求、制定研發(fā)決策帶來(lái)困難，也使得政府無(wú)法確定哪些藥品能夠享受孤兒藥的優(yōu)惠政策。為此，國(guó)家衛(wèi)生管理機(jī)構(gòu)有必要對(duì)罕見(jiàn)病和孤兒藥的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)予以明確，可以考慮通過(guò)召開(kāi)聽(tīng)證會(huì)的方式，聽(tīng)取各方面專業(yè)人士的意見(jiàn)，并結(jié)合各地諸如各病種發(fā)病率等相關(guān)報(bào)告，以法律或法規(guī)的形式確定符合我國(guó)國(guó)情的罕見(jiàn)病認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)。對(duì)于孤兒藥，政府也需要借鑒國(guó)外的經(jīng)驗(yàn)以及相關(guān)領(lǐng)域?qū)＜业囊庖?jiàn)，并通過(guò)市場(chǎng)調(diào)查了解我國(guó)孤兒藥的研發(fā)生產(chǎn)及市場(chǎng)交易等相關(guān)情況，為孤兒藥官方標(biāo)準(zhǔn)的確認(rèn)及其他政策的制定提供參考。

3.2 鼓勵(lì)合作研發(fā)，減少交易費(fèi)用

針對(duì)孤兒藥研發(fā)創(chuàng)新動(dòng)力不足的現(xiàn)狀，筆者認(rèn)為，可以考慮采取企業(yè)之間合作的方式，鼓勵(lì)合作研發(fā)。一方面，合作研發(fā)有利于減少信息搜集與傳遞的費(fèi)用。合作研發(fā)的相關(guān)企業(yè)可以避免對(duì)同一信息的重復(fù)搜索，從而減少不必要的成本支出。在上市流通階段，相關(guān)合作企業(yè)還可以通過(guò)信息共享而迅速、高效地找到交易對(duì)象，或者通過(guò)費(fèi)用共擔(dān)的方式減少信息傳遞的成本。另一方面，合作研發(fā)還有利于減少簽約、談判與監(jiān)督的費(fèi)用。企業(yè)間合作可以促進(jìn)技術(shù)人員的流動(dòng)，實(shí)現(xiàn)人力資源共享，減少不必要的人力消耗；同時(shí)，鑒于機(jī)會(huì)主義和交易頻率會(huì)影響交易費(fèi)用的高低[6]，企業(yè)間合作得越頻繁，企業(yè)間的了解程度越會(huì)加深，不但可以減少為了預(yù)防對(duì)方的機(jī)會(huì)主義而支出的費(fèi)用和時(shí)間，還可以促使雙方為維持合作關(guān)系而約束自己的機(jī)會(huì)主義行為，減少因此而產(chǎn)生的交易費(fèi)用，加快合同的形成。

我們可以借鑒日本的合作研發(fā)模式，主要有參與者簽訂協(xié)議共同承擔(dān)研發(fā)費(fèi)用和成立技術(shù)研究組合兩種[10]。其中，前者屬于垂直合作形式，指的是某一產(chǎn)品從研發(fā)到使用過(guò)程中所有參與機(jī)構(gòu)共同分擔(dān)研發(fā)費(fèi)用；后者屬于平行合作形式，指的是各個(gè)不同的技術(shù)研發(fā)企業(yè)組成臨時(shí)的研發(fā)合作聯(lián)盟，實(shí)現(xiàn)技術(shù)共享、風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)。筆者認(rèn)為，鑒于我國(guó)創(chuàng)新力不足的情況，我國(guó)應(yīng)更加注重技術(shù)創(chuàng)新方面的合作，降低失敗風(fēng)險(xiǎn)，因此企業(yè)間的平行合作可以作為首選。

目前，我國(guó)也發(fā)展出一種“政、產(chǎn)、學(xué)、研”的新合作模式，即由學(xué)?；蚩蒲袡C(jī)構(gòu)作為供給方提供技術(shù)研究成果，企業(yè)作為需求方購(gòu)買該成果的所有知識(shí)產(chǎn)權(quán)[11]，而政府則在其中進(jìn)行協(xié)調(diào)與引導(dǎo)，以維護(hù)研發(fā)技術(shù)合作聯(lián)盟的穩(wěn)定。在這種合作模式中，政府的支持十分重要。筆者認(rèn)為，政府可以考慮：在資金支持方面，給予合作研發(fā)的企業(yè)或組織一定的稅收優(yōu)惠或財(cái)政補(bǔ)償，以及一定數(shù)量的科研經(jīng)費(fèi)投入；在信息支持方面，為了促進(jìn)合作主體之間的信任與合作，特別是產(chǎn)、學(xué)、研這種異質(zhì)性主體之間的合作，減少因信息不對(duì)稱而產(chǎn)生的交易風(fēng)險(xiǎn)，可以建立和提供官方的信息交流平臺(tái)，并提供經(jīng)審批合格的藥品生產(chǎn)廠家的相關(guān)信息，包括其擁有的生產(chǎn)條件及技術(shù)等，以幫助研發(fā)機(jī)構(gòu)選擇合適的合作伙伴，同時(shí)實(shí)現(xiàn)合作主體之間科研技術(shù)成果與技術(shù)團(tuán)隊(duì)的信息公開(kāi)和信息交流；在法律政策的支持方面，國(guó)家需要完善相關(guān)的政策法規(guī)以明確知識(shí)產(chǎn)權(quán)的歸屬，規(guī)范市場(chǎng)交易行為和產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)等，為研發(fā)合作提供良好的法律環(huán)境。

3.3 發(fā)揮稅收及醫(yī)保的作用，解決外部性問(wèn)題

孤兒藥的正外部性會(huì)導(dǎo)致孤兒藥市場(chǎng)的失靈，因此需要政府的財(cái)政補(bǔ)貼將其內(nèi)部化。在這方面，筆者認(rèn)為可以考慮采取稅收減免和醫(yī)保報(bào)銷的鼓勵(lì)性政策。孤兒藥的價(jià)格與其他藥品相比相對(duì)較高，若政府予以稅收減免或給予財(cái)政補(bǔ)貼，有助于客觀上降低該類藥品的支付價(jià)格，從而減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高購(gòu)買量。

將孤兒藥納入醫(yī)保的報(bào)銷范圍能夠降低患者實(shí)際支付的藥品價(jià)格，有利于罕見(jiàn)病患者的治療，也可以鼓勵(lì)企業(yè)的研發(fā)。政府需要制定相應(yīng)的計(jì)劃，將重點(diǎn)孤兒藥納入報(bào)銷的范圍；同時(shí)考慮借助相關(guān)基金項(xiàng)目的設(shè)置，進(jìn)行必要的資金投入；還可以通過(guò)商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)來(lái)實(shí)現(xiàn)補(bǔ)償。

3.4 制定激勵(lì)性政策，加速審批，給予市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)

為激勵(lì)孤兒藥的研發(fā)，很多國(guó)家都制定了諸如加速審批以及給予市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)的激勵(lì)性政策，例如美國(guó)和日本通過(guò)實(shí)施優(yōu)先審評(píng)、快速審批的制度為孤兒藥開(kāi)通快速通道；歐盟通過(guò)集中審批制度加速孤兒藥的上市時(shí)間等[3]。為此，我國(guó)政府也有必要為孤兒藥開(kāi)通“加速通道”，簡(jiǎn)化審批程序，縮短審批時(shí)間。

此外，西方國(guó)家普遍給予孤兒藥生產(chǎn)企業(yè)7～10年的市場(chǎng)獨(dú)占期，在此期間不批準(zhǔn)其他任何同類藥品生產(chǎn)，除非證明其在臨床上更具優(yōu)越性[12]，以給予研發(fā)企業(yè)一定的利潤(rùn)空間。我國(guó)也可以借鑒該做法。當(dāng)然，由于市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)有可能給企業(yè)制造攫取超額經(jīng)濟(jì)利益的空間，因此在政策施行時(shí)仍需慎重，可以考慮配套出臺(tái)相應(yīng)的限制措施。不過(guò)就目前我國(guó)相關(guān)政策法規(guī)還處于空白的狀況來(lái)看，我國(guó)可以以適當(dāng)延長(zhǎng)孤兒藥專利保護(hù)期的形式來(lái)給予市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

3.5 發(fā)揮中醫(yī)藥治療的傳統(tǒng)優(yōu)勢(shì)，減少研發(fā)成本

“罕見(jiàn)病”屬于中醫(yī)“疑難雜癥”的一部分[13]，因此研發(fā)企業(yè)可以考慮對(duì)中醫(yī)藥中治療疑難雜癥的配方和治療手段等進(jìn)行研究。將中醫(yī)藥運(yùn)用于孤兒藥的研發(fā)具有兩大優(yōu)勢(shì)：一是中醫(yī)療法具有簡(jiǎn)、便、驗(yàn)、廉的特點(diǎn)，可減少一定的研發(fā)成本；二是中醫(yī)在治療疑難雜癥方面積累的經(jīng)驗(yàn)可以為孤兒藥的研發(fā)提供有價(jià)值的參考。因此，研發(fā)企業(yè)可以考慮將中醫(yī)古籍上所記載的疑難雜癥的治療手段和藥物配方作為參考，并結(jié)合當(dāng)代罕見(jiàn)病的具體情況進(jìn)行更深一步的研究；或選擇與中醫(yī)藥院校等專業(yè)的研究機(jī)構(gòu)進(jìn)行合作，從而在一定程度上降低研發(fā)的難度，減少研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)成本。

4 結(jié)語(yǔ)

雖然我國(guó)對(duì)孤兒藥的重視程度正逐漸加強(qiáng)[14]，但到目前為止，我國(guó)依然在制度方面存在較大缺陷。本文從經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度，在理論上對(duì)孤兒藥的研發(fā)問(wèn)題進(jìn)行了分析并提出了建議，但在具體實(shí)施方面依然需要數(shù)據(jù)的支持。因此，今后的研究還需要對(duì)目前我國(guó)各種疾病的發(fā)病狀況、孤兒藥的研發(fā)情況等進(jìn)行進(jìn)一步的調(diào)查研究及數(shù)據(jù)采集，從而有效支持我國(guó)孤兒藥制度體系的逐步建立與完善。

[1] 信梟雄，管曉東，陳敬，等.國(guó)內(nèi)外孤兒藥注冊(cè)制度比較研究[J].中國(guó)藥學(xué)雜志，2013，48（15）：1323-1328.

[2] 李認(rèn)書(shū)，李鴻彬.美國(guó)與歐盟孤兒藥研發(fā)上市管理制度及對(duì)我國(guó)的啟示[J].中國(guó)藥事，2014，28（10）：1109-1113.

[3] 唐健元，趙夏茵.國(guó)外孤兒藥管理制度對(duì)比研究及對(duì)我國(guó)的政策建議[J].中國(guó)新藥雜志，2013，22（14）：1638-1642.

[4] 高培勇，崔軍.公共部門經(jīng)濟(jì)學(xué)[M].3版.北京：中國(guó)人民大學(xué)出版社，2011：36-38.

[5]Tresch RW.公共部門經(jīng)濟(jì)學(xué)[M].薛澗坡，譯.北京：中國(guó)人民大學(xué)出版社，2014：232.

[6] 胡樂(lè)明，劉剛.新制度經(jīng)濟(jì)學(xué)原理[M].北京：中國(guó)人民大學(xué)出版社，2014：29-31.

[7] 張錫林，唐元虎.交易費(fèi)用與企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新戰(zhàn)略決策[J].科技進(jìn)步與對(duì)策，2003，20（5）：12-14.

[8]（美）埃里克·弗魯博頓，（德）魯?shù)婪颉ぼ乔刑?新制度經(jīng)濟(jì)學(xué)：一個(gè)交易費(fèi)用分析范式[M].姜建強(qiáng)，羅長(zhǎng)遠(yuǎn)，譯.上海：格致出版社、上海三聯(lián)書(shū)店、上海人民出版社，2012：57-69.

[9] 周俊，薛求知.交易專用性投資效應(yīng)及治理機(jī)制研究評(píng)價(jià)[J].外國(guó)經(jīng)濟(jì)與管理，2009，31（9）：18-28.

[10] 宋成華.日本企業(yè)共同研發(fā)的經(jīng)濟(jì)學(xué)分析[J].現(xiàn)代日本經(jīng)濟(jì)，2005（6）：45-48.

[11] 徐向藝，任榮.產(chǎn)學(xué)研合作創(chuàng)新與企業(yè)間合作創(chuàng)新的比較研究[J].比較管理，2011（1）：31-40.

[12] 李丹陽(yáng)，王健.激勵(lì)性監(jiān)管：“孤兒藥”的特殊屬性與政府監(jiān)管政策初探[J].中國(guó)衛(wèi)生產(chǎn)業(yè)，2013，10（27）：186-187.

[13] 易八賢，王廣平，吳曉明.基于孤兒藥制度的傳統(tǒng)疑難雜癥藥物研發(fā)激勵(lì)策略[J].中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)雜志，2014，45（3）：S16-S20.

[14] 曾智，楊悅，令狐昌黎，等.擬建我國(guó)罕用藥政策制度的探討與建議[J].中國(guó)藥房，2009，20（10）：737-740.

Economic Analysis of Orphan Drug Research and Development

YU Jiangting，WANG Yanhui，HUA Dong（School of Health Economics and Management，Nanjing University of TCM，Nanjing 210023，China）

OBJECTIVE：To analyze the research and development（Ramp;D）of orphan drug in China from the respect of economics，and to provide suggestions for the development and policy formulation of orphan drug in China.METHODS：The theories of external economy and transaction costs were adopted to analyze the reasons about no enthusiasm in orphan drug Ramp;D，and find some appropriate solutions for them.RESULTS：Orphan drug was still lack of identification standard in China.The external economy，much of transaction costs in orphan drug and Ramp;D risk aggravated the economic burden on pharmaceutical enterprises，combated Ramp;D and production enthusiasm of pharmaceutical enterprises.CONCLUSIONS：Chinese pharmaceutical enterprises can take part in orphan drug cooperative Ramp;D，and play the advantage of TCM treatment so as to reduce Ramp;D cost.The government should establish and develop orphan drug system，play the role of taxation and health insurance，accelerate approval，give market exclusivity for pharmaceutical enterprises and encourage cooperative Ramp;D.

Orphan drug；External；Transaction costs；Research and development；Economic analysis

R956

A

1001-0408（2017）32-4474-05

DOI10.6039/j.issn.1001-0408.2017.32.03

四川省哲學(xué)社會(huì)科學(xué)重點(diǎn)研究基地、四川醫(yī)事衛(wèi)生法治研究中心項(xiàng)目（No.YF16-Y08）

＊碩士研究生。研究方向：藥事管理與醫(yī)藥法。電話：025-85811761。E-mail：yjt85584896@163.com

#通信作者：副教授，碩士生導(dǎo)師，博士。研究方向：中醫(yī)藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)。電話：025-85811761。E-mail：heimi8@163.com

2016-11-05

2017-01-07）（編輯：胡曉霖）