路透社5月18日?qǐng)?bào)道，原題：對(duì)數(shù)以百萬的中國罕見病患者來說，重負(fù)有望減輕中國是世界第二大藥品市場(chǎng)。他們即將發(fā)布其首份全國罕見病名錄來引導(dǎo)決策者。這是中國為改善診斷和加快藥品審批而進(jìn)行的更大改革的一部分。

罕見病是影響極少數(shù)人的疾病，往往屬于遺傳性疾病，治療或控制病情的費(fèi)用高昂。專攻罕見病和?？萍膊≈委煹哪惩鈬緛喬鞴鼙说谩し奖硎荆骸爸袊惺澜缱疃嗟娜丝?，罕見病患者應(yīng)該也是最多的?！?/p>

目前，在中國的醫(yī)療體系中，罕見病基本上被忽略了，患者因而處于保障網(wǎng)之外。他們所需要的藥品要么難以買到，要么價(jià)格昂貴，不屬于公共醫(yī)保范圍。據(jù)估計(jì)，中國有1600萬罕見病患者，但相關(guān)數(shù)據(jù)不多，財(cái)務(wù)支持就更少了。只有小部分患者得到了治療。

南京的8歲孩子胡逸卓就是這種醫(yī)藥“孤兒”。他患有結(jié)節(jié)性硬化癥。這是一種罕見的遺傳性疾病，患者腦部和全身會(huì)長(zhǎng)出良性腫瘤。為控制癥狀，他每天都要服用兩種藥，但這兩種藥在中國不易得到。在中國，強(qiáng)調(diào)成本控制且藥品審批積壓過多，造成許多?？扑幬锍３o法企及。胡的父母通過中介從土耳其、臺(tái)灣和香港帶藥入境，或者請(qǐng)本地醫(yī)生開超適應(yīng)癥用藥。

中國國家食品藥品監(jiān)督管理總局上周表示，該機(jī)構(gòu)將對(duì)治療罕見病的藥物和醫(yī)療器械研發(fā)提供支持。近年來，中國在逐漸改革其醫(yī)療體系，比如今年擴(kuò)大了國家醫(yī)保藥品目錄，這是自2009年以來首次，但其中的藥品仍主要是較便宜的基本藥物。本月，中國還提出了準(zhǔn)備加快“孤兒”藥審批甚至免臨床試驗(yàn)的舉措。北京也想要到2020年削減潛在的醫(yī)療費(fèi)用1萬億美元，為此大力推動(dòng)降低藥價(jià)舉措。有專家認(rèn)為，中國的這些改革可能會(huì)促進(jìn)對(duì)該國較為常見的某些罕見病的研究?！?/p>

（陳俊安譯）