馮國川
美國加州生物技術(shù)公司MEI Pharma宣布,其治療老年急性髓樣白血?。ˋML)患者的新藥pracinostat獲得美國食品藥品管理局(FDA)的突破性療法認證,與此同時,該藥也獲準進入3期臨床研究階段。
醫(yī)學界用65歲作為劃定老年和年輕AML患者的界線。年輕患者的治療得到顯著進展,而老年患者的生存率仍然較差,平均生存期只有幾個月,醫(yī)生通常使用去甲基化藥物(阿扎胞苷或地西他濱)等低強度方案。
該公司研發(fā)的新藥物pracinostat是一種口服抑制劑,它包含一組蛋白去乙?;福℉DAC)。這種蛋白酶能通過修改DNA影響基因的表達。研究表明,這種酶和去甲基化藥物共同作用,可使機體內(nèi)抑癌基因的表達得到修復(fù)。在2期的臨床研究中,服用該藥物的50名患者中,半數(shù)生存期超過19.1個月,癥狀有效改善的幾率為42%。而以往藥物的作用,以上兩數(shù)據(jù)僅為10.4個月和19.1%。
該公司總裁丹尼爾·古德博士說:“初步臨床數(shù)據(jù)表明pracinostat可顯著改善AML患者的生活質(zhì)量。我們將專注于推進3期臨床研究,力求將新藥快速高效地推向市場?!?