王小藝 王 英 馮曉遠 王 煊 朱文濤

我國藥物經(jīng)濟學研究質量評價指標體系的初步遴選

王小藝 王 英 馮曉遠 王 煊 朱文濤

目的 借鑒國外藥物經(jīng)濟學研究質量評價量表，參考各國藥物經(jīng)濟學指南，遴選我國藥物經(jīng)濟學研究質量評價指標。方法 應用文獻查閱法、德爾菲專家咨詢法等方法確定條目池，并應用統(tǒng)計學方法進行條目篩選，獲得藥物經(jīng)濟學研究質量評價指標。結果 通過兩輪德爾菲問卷初步獲得26個藥物經(jīng)濟學研究質量評價指標。結論 本研究只初步遴選評價藥物經(jīng)濟學質量的指標，還需進一步對該體系的各指標進行賦權，以進一步完善該體系。

藥物經(jīng)濟學；質量評價；指標遴選

【Abstract】Objective Selecting pharmacoeconomic evaluation indexes，with learning from foreign pharmacoeconomic evaluation scale studies and with reference to the countries Pharmacoeconomics guideline.Methods Through two rounds of the Delphi questionnaire consultation about eight experts from the pharmacoeconomics，health economics science、pharmacy administration and other areas，selecting pharmacoeconomic evaluation indexes. Results Get 26 pharmacoeconomic evaluation indexes through two rounds of the Delphi questionnaire consultation. Conclusion This study is only a preliminary selection of indicators to evaluate the quality of pharmacoeconomics，which needs to be further empowered index system，in order to improve the system.

【Key words】Pharmacoeconomics；Outcome evaluation；Index Selection

2010年6月《藥品價格管理辦法（征求意見稿）》提出“可替代藥品治療費用差異較大，應以對照藥品價格為基礎，參考藥物經(jīng)濟性評價結果進行調整”；2015年2月《國務院辦公廳關于完善公立醫(yī)院藥品集中采購工作的指導意見》指出對采購周期內新批準上市的藥品，需經(jīng)藥物經(jīng)濟學和循證醫(yī)學評價，另行集中采購。在這種形勢下，許多醫(yī)藥企業(yè)陸續(xù)把藥物經(jīng)濟學評價作為新藥研發(fā)以及上市的一個重要環(huán)節(jié)，將評價結果作為藥品定價、進入醫(yī)療保險報銷目錄、基本藥物目錄以及臨床合理用藥的科學依據(jù)［1］。

藥物經(jīng)濟學的研究與評價在中國起步與應用均較晚，目前尚無在功能上支持政府報銷定價決策和醫(yī)療保險目錄選擇的評價體系。2005年，蒯麗萍等［2］率先提出需要對藥物經(jīng)濟學研究結果進行評判；隨后，吳久鴻博士在“中國藥學大會暨第十三屆中國藥師周”上提出可根據(jù)藥物經(jīng)濟學研究要素，對研究報告質量進行系統(tǒng)評估［3］。本研究根據(jù)藥物經(jīng)濟學評價特點，結合國際評價量表以及藥物經(jīng)濟學評價指南，提煉對藥物經(jīng)濟學研究質量影響的評價指標，進而采用德爾菲法對指標進一步進行遴選。

1 資料與方法

1.1一般資料 本研究在對國內外藥物經(jīng)濟學相關文獻分析的基礎上，綜合《中國藥物經(jīng)濟學評價指南》［4］《澳大利亞藥物經(jīng)濟學指南》［5］《俄羅斯藥物經(jīng)濟學指南》［6］《荷蘭藥物經(jīng)濟學指南》［7］以及衛(wèi)生經(jīng)濟研究質量評價量表（QHES instrument）、《英國醫(yī)學雜志藥物經(jīng)濟學研究審批指南（BMJ guidelines）》、衛(wèi)生經(jīng)濟評價質量評估標準一覽表（CHEC list）等，初步形成53個指標，然后通過北京中醫(yī)藥大學藥物經(jīng)濟學研究所相關學者對指標內涵以及存在價值的討論，建立了7個指標池，共包含33個指標。

1.2研究方法 德爾菲法選擇專家的基本原則是廣泛性、代表性和權威性，需兼顧相關專業(yè)領域，選取專家人數(shù)應根據(jù)研究項目規(guī)模和精度而定［8］。本研究依據(jù)研究目的，同時考慮研究領域的交叉性和兼容性，選定衛(wèi)生經(jīng)濟學、藥物經(jīng)濟學等領域8位專家。通過分析兩輪德爾菲問卷，依據(jù)專家積極程度、專家意見集中程度、協(xié)調程度、權威程度，運用界值法［9-10］對指標進行篩選，確定最終指標。

2 結果

2.1專家結果

2.1.1專家基本情況 本研究所選專家來自浙江大學、北京中醫(yī)藥大學、社會保障研究所、醫(yī)院、醫(yī)藥公司等部門，涉及多個專業(yè)，包括衛(wèi)生經(jīng)濟專家3位，藥物經(jīng)濟學專家3位，臨床藥師1位，統(tǒng)計專家1位；其中博士7位，碩士1位，均具有相應藥學背景，具有一定藥物經(jīng)濟學實踐及科研經(jīng)驗。

2.1.2專家積極程度 一般采用德爾菲問卷有效回收率作為評估專家積極程度的指標，兩輪德爾菲咨詢均發(fā)出問卷8份，有效回收8份，有效回收率均為100%，說明專家參與此次研究的積極性較高。

2.1.3專家意見的集中程度 對專家意見的集中程度［11］的評估采用均數(shù)和滿分比，均值越大，對應指標的重要性越高；滿分比取值在0～1，其值越大，說明對該指標給滿分的專家越多。其中，第1輪與第2輪專家意見的均值以及滿分比的中位數(shù)分別為4.75和4.81以及75%和87%，說明專家意見的集中程度較高。

2.1.4專家意見的協(xié)調程度 采用變異系數(shù)和協(xié)調系數(shù)評估專家意見的協(xié)調程度［11］，變異系數(shù)說明專家對某一指標的協(xié)調程度，其值越小，表明專家的協(xié)調程度越高；協(xié)調系數(shù)說明全部專家對全部指標的協(xié)調程度，協(xié)調系數(shù)為0～1，其值越大，表明專家的協(xié)調程度越好。通常經(jīng)2～3輪咨詢調整后，協(xié)調系數(shù)在0.5上下波動，表明誤差控制較好。

兩輪德爾菲專家咨詢的變異系數(shù)分別為0.14、0.11；專家協(xié)調系數(shù)第1輪為0.51，第2輪為0.57。對兩輪專家咨詢的協(xié)調系數(shù)進行檢驗，建立假設檢驗：原假設為專家對指標的評分不致性，備擇假設為專家對指標的評分具有一致性［12］。P＜0.001，當α=0.001時，拒絕原假設，接受備擇假設，認為這兩輪專家的意見達成了一致，見表1。

表1　兩輪專家意見的協(xié)調程度

2.1.5專家的權威程度 專家的權威程度［11］一般由兩個方面決定，一是專家對問題的熟悉程度，二是專家對問題的判斷依據(jù)。專家權威程度系數(shù)=（判斷系數(shù)+熟悉程度系數(shù)）/2。其中，熟悉程度系數(shù)［13］：很不熟悉0.2、不熟悉0.4、一般0.6、熟悉0.8、很熟悉1.0；判斷系數(shù)［13］：實踐經(jīng)驗（大0.5、中0.4、小0.2）、理論分析（大0.3、中0.2、小0.1）、對本行業(yè)的了解（大0.1、中0.1、小0.1）、直覺（大0.1、中0.1、小0.1）。專家權威程度在0～1，數(shù)值越高，說明專家做出的評價可信度越高，一般權威系數(shù)≥0.70時，則結論的可靠程度較高。

對德爾菲問卷第2部分依據(jù)以上公式進行計算，得出專家權威程度系數(shù)的平均值為0.83±0.10，說明參加本研究專家較權威，見表2。

表2　德爾菲專家咨詢專家權威程度系數(shù)

2.2指標篩選結果 本研究主要通過界值法對指標進行篩選，根據(jù)專家評分按照重要性計算每個指標的算術均值、變異系數(shù)、滿分比。這3個判斷指標的界值分別定為：算術均值和滿分比的界值=±s，分值高于界值為優(yōu)；變異系數(shù)的界值=±s，得分值低于界值為優(yōu)。本研究德爾菲專家咨詢判斷尺度界值表，見表3。為了避免重要指標被淘汰，特設定指標剔除標準：凡是有兩個或以上判斷尺度不符合界值標準的指標淘汰。根據(jù)此標準，對兩輪德爾菲問卷指標結果進行統(tǒng)計，初步篩選得到26個指標，見表4、5。

表3　德爾菲專家咨詢判斷尺度界值表

表4　第1輪德爾菲問卷指標統(tǒng)計結果

表5　第2輪德爾菲問卷指標統(tǒng)計結果

3 結論

根據(jù)以上步驟得到評價藥物經(jīng)濟學研究結果評價的指標，見表6。

4 討論

目前，我國藥物經(jīng)濟學質量評估方面尚處于萌芽階段，雖然《中國藥物經(jīng)濟學評價指南》可作為質量評價標準，但與專門的經(jīng)濟學評價質量評估量表相比，欠靈活性和便捷性［1］，因此有必要構建適合我國藥物經(jīng)濟學評價的質量體系。

蒯麗萍等［2］指出，國外評價藥物經(jīng)濟學研究結果的一種簡單方法是使用一份一覽表進行評價。孔彩等［1］指出有必要針對我國藥物經(jīng)濟學評價開發(fā)質量評估量表。吳久鴻和趙緋麗［14］雖指出了評價藥物經(jīng)濟學質量的關鍵因素，但未提出系統(tǒng)的質量評價方法。

表6　藥物經(jīng)濟學研究結果質量評價指標

本研究遵循德爾菲的科學性，咨詢來自衛(wèi)生經(jīng)濟學、藥物經(jīng)濟學、藥事管理學等多個領域的專家，得到對藥物經(jīng)濟質量相關的7個一級指標，26個二級指標。根據(jù)德爾菲結果，其中最重要的指標為干預措施及研究時限的確定、成本和健康產(chǎn)出的界定、數(shù)據(jù)收集、成本測量和健康產(chǎn)出的測量、結果解釋等。藥物經(jīng)濟學建立在不同治療方法比較的基礎上，其結果很大程度上取決于干預措施的選擇；研究時限反映的是病情轉歸和干預方式帶來的影響，因此評價時應考慮研究的疾病特性及結果的外推性；成本及健康產(chǎn)出的界定及測量，包括成本的范圍（直接成本、間接成本、隱性成本等），測量方法的合理性等問題，直接影響經(jīng)濟性的結果。同時，專家的權威系數(shù)及協(xié)調系數(shù)結果表明德爾菲研究結果的可信性較高。

本研究選取專家數(shù)量相對較少，一定程度上使藥物經(jīng)濟學的一些重要條目如“預算影響分析”等被剔除，因此在后實踐過程中，應對此類指標進行綜合客觀的評價和考量。同時，本研究只完成了藥物經(jīng)濟學研究結果評價指標的遴選，德爾菲結果表明，各指標在重要程度方面各不相同，因此還需進一步對該體系的各指標進行賦權，以進一步完善該體系。

藥物經(jīng)濟學評價質量與決策的正確與否密切相關，高質量、結論可靠的藥物經(jīng)濟學結果對于決策具有正確的引導作用，從而合理配置有限的醫(yī)療資源。因此，制訂科學可靠的藥物經(jīng)濟學研究質量評價體系，評估藥物經(jīng)濟學研究質量，可為決策者提供科學客觀的決策依據(jù)。本研究為藥物經(jīng)濟學研究質量評價指標體系的構建奠定了基礎，提高了藥物經(jīng)濟學評價的科學性，可為充分發(fā)揮藥物經(jīng)濟學評價在衛(wèi)生決策中的作用提供前提與保障。

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Preliminary Selection of Pharmacoeconomics Quality Evaluation System

Wang Xiaoyi Wang Ying Feng Xiaoyuan Wang Xuan Zhu Wentao

R956

A 【DOI】10.12010/j.issn.1673-5846.2016.09.002

北京中醫(yī)藥大學，北京 100029