文/史密斯

應(yīng)用YINGYONG

FDA批準(zhǔn)突破性帕金森藥物，可減少幻覺發(fā)生

文/史密斯

日前，美國FDA宣布批準(zhǔn)了一種用于帕金森患者的新藥——匹莫范色林（商品名Nuplazid）。和以往的藥物不同，這是第一種獲得批準(zhǔn)用于帕金森患者、治療幻覺和妄想癥狀的藥物。

帕金森癥是一種神經(jīng)退化性疾病，說到它，我們總是會(huì)想到那些無法控制抖動(dòng)的雙手。確實(shí)，肢體不由自主地抖動(dòng)是帕金森最典型的癥狀，但運(yùn)動(dòng)能力的障礙遠(yuǎn)不是患者面臨的唯一問題。根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的統(tǒng)計(jì)，全美每年約新增5萬名帕金森癥患者，患者總數(shù)近百萬。其中，有約50%的帕金森癥患者會(huì)出現(xiàn)幻覺或妄想的癥狀。他們會(huì)看見或聽見實(shí)際上并不存在的事物（幻覺），或存有虛妄的信念（妄想）。這些癥狀會(huì)讓患者出現(xiàn)錯(cuò)誤的想法與情緒，傷害與身邊親友之間的關(guān)系，并使他們無法好好照顧自己。

在此之前，一些抗精神病藥物也能減少幻覺，幫助患者恢復(fù)理智，但遺憾的是，它們并不適合帕金森患者使用。匹莫范色林的獲批上市讓這一切成為了歷史。這種藥物作用在與幻覺有關(guān)的5-羥色胺2A受體上，它能夠起到與致幻藥物正好相反的作用：致幻藥物提高受體的活性，使中樞系統(tǒng)興奮，產(chǎn)生迷幻效果；而匹莫范色林則降低受體的基礎(chǔ)活性，降低中樞系統(tǒng)的興奮程度，從而降低出現(xiàn)幻覺或妄想的風(fēng)險(xiǎn)。

在一項(xiàng)為期六周、有199名受試者參與的III期臨床試驗(yàn)中，匹莫范色林的有效性得到了證實(shí)。研究人員發(fā)現(xiàn)，與安慰劑相比，這種藥物能夠顯著降低幻覺或妄想的出現(xiàn)頻率和嚴(yán)重程度。此外，它并不會(huì)讓帕金森癥患者的運(yùn)動(dòng)能力進(jìn)一步惡化，安全性也得到了認(rèn)可?；谶@項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，F(xiàn)DA向匹莫范色林亮了綠燈。

值得一提的是，這種藥物是通過加速渠道審批上市的：在2014年，它獲得FDA的“突破性療法認(rèn)定”，并在去年獲得了優(yōu)先審評(píng)資格。這種加速渠道專為那些有潛力治療嚴(yán)重疾患、有望顯著改善臨床治療結(jié)果的藥物設(shè)計(jì)。