2016年初，全球罕見病制藥企業(yè)Shire以高達320億美元的金額收購百深 （Baxalta），一躍成為罕見病領域的領軍企業(yè)，立時攪動了全球罕見病藥物市場格局。

Shire是一家致力于為全球罕見病和專科疾病患者服務的生物科技公司，總部位于愛爾蘭。其收購的百深是經(jīng)歷拆分后建立的新公司，主要專注于血液疾病、腫瘤疾病及免疫系統(tǒng)疾病等領域的產(chǎn)品研發(fā)。收購整合后，全新Shire目前在全球擁有22000名員工，業(yè)務遍布100多個國家和地區(qū)。根據(jù)2016年第三季度財報，Shire今年的銷售規(guī)模預計達到110億美元。

此次Shire將百深納入麾下的背后是其領航全球罕見病及專科疾病領域的勃勃雄心。Shire的目標是到2020年，不僅要取得兩位數(shù)的營收增長，且要實現(xiàn)年收入超過200億美元。

但眼下備受關注的問題是：一方面，Shire將如何整合雙方力量，在中國這一新興市場開疆拓土；另一方面，在中國罕見病治療面臨認知不足、診療率和藥物可及性均低的情況下，作為全球罕見病及?？萍膊☆I域的領航企業(yè)之一，Shire將如何利用自身優(yōu)勢和全球經(jīng)驗，逐步提升罕見病藥物可及性，助力中國罕見病診療水平提高？

加碼中國市場

2016年6月，原百深中國總經(jīng)理叢凡先生被任命為新公司Shire中國的總經(jīng)理。關于此次公司合并的意義，叢凡表示Shire希望將雙方產(chǎn)品線進行整合，實現(xiàn)1+1>2的效果；另一方面，Shire會充分利用百深在新興市場的基礎和業(yè)務，實現(xiàn)更廣泛的業(yè)務覆蓋，造福更多患者，這是此次合并帶來的重要價值。Shire對包括中國在內(nèi)的新興市場助其實現(xiàn)全球擴張和快速增長寄予厚望。

在罕見病和?？萍膊☆I域深耕多年，Shire專注于血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病、遺傳疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、胃腸道與內(nèi)科疾病、腫瘤疾病，以及眼科疾病等核心領域的治療，目前已有20多種產(chǎn)品在全球上市。尤其在罕見病領域，豐富的產(chǎn)品組合帶來的營收已占公司總收入65%。除此之外，Shire目前在全球正開展40多個處于不同研發(fā)階段的項目，其中70%在研藥品針對罕見病。到2020年，Shire計劃推出30個新產(chǎn)品。

在中國，目前Shire擁有三大產(chǎn)品，覆蓋血液疾病、免疫系統(tǒng)疾病和慢性腎臟病治療領域。免疫系統(tǒng)疾病領域的白蛋白是目前Shire中國業(yè)務發(fā)展最重要的部分。其中，全球獨一無二的創(chuàng)新全密閉輸液系統(tǒng)軟袋白蛋白于2011年登陸中國。自在中國上市以來，每年患者使用人數(shù)超過40萬。

第三代基因重組因子VIII產(chǎn)品是中國目前非血源性第三代唯一全長鏈基因重組因子VIII，于2013年引入中國，主要用于血友病A的治療。該產(chǎn)品可避免血源感染的風險，療效和安全性已得到廣泛認證。據(jù)悉，其在全球有近13年的使用經(jīng)驗，全球銷量第一，在中國上市3年已有1000多個患者在使用。

另一款不含鈣降磷藥物是以代理形式在中國市場銷售，主要用于慢性腎衰患者高磷血癥治療，幫助患者安全降磷，目前在中國有超過5萬的患者需要相關治療。

叢凡指出，未來Shire中國業(yè)務發(fā)展將不僅是整合雙方產(chǎn)品線，在原有的市場基礎上繼續(xù)開拓；更重要的是如何貼近本土市場的獨特醫(yī)療需求引進更多Shire全球的創(chuàng)新產(chǎn)品。按照Shire中國的最新計劃，至2020年左右，預計有3-5個新產(chǎn)品在中國上市。

新合作時代

Shire在中國面臨的機遇不言而喻。在人口基數(shù)極大的中國，罕見病和?？萍膊≈委煹男枨鬅o疑潛力巨大。根據(jù)估算的數(shù)據(jù)，目前中國約有1600萬的罕見病患者，每年新出生罕見病患者超過20萬，但真正被診斷和接受治療的人數(shù)非常少，診療率低和缺醫(yī)少藥的情況在多個疾病領域凸顯。如中國13.6萬血友病人群中，目前接受診斷治療的只有約13000人，其診斷率不足10%，且存在嚴重的治療藥品供應不足；注意力缺陷多動障礙癥兒童患者人數(shù)約為2000萬，目前接受治療的不足1%。

但挑戰(zhàn)也如影隨行。無論Shire在歐美戰(zhàn)績?nèi)绾?，面對罕見病疾病認知低、診療水平低的中國市場，想在這一領域有所作為并不容易。曾是醫(yī)生的叢凡深知患者需求，在他看來，要提高罕見病診斷率和診療水平，實現(xiàn)藥物的可及性，首先要提高對疾病的認知，并找到患者在哪里。如在血友病領域，2010年左右，Shire中國配合醫(yī)療衛(wèi)生機構在全國30個省市建立血友病患者登記中心，開展血友病患者篩查和登記。六年后的今天已有13000名患者在43個登記中心進行了注冊。與此同時，Shire中國為省級分級診療試點的建立提供支持，對醫(yī)護人員和患者進行培訓和教育，并開展兒童預防治療多中心研究和國際血友病管理經(jīng)驗交流，通過一系列行動完善中國血友病病例信息管理，加速中國血友病領域醫(yī)療服務升級。

另一個難題是治療的可及性。罕見病往往需要終生治療，患者及其家庭面臨沉重的經(jīng)濟負擔。特別在中國，有限的醫(yī)保覆蓋也讓很多患者陷入“用不起藥”的困境。針對未來市場的發(fā)展，叢凡表示：“中國政府發(fā)布了‘健康中國2030’的戰(zhàn)略規(guī)劃，醫(yī)療市場也在不斷深化變革。作為改革大潮中的重要一環(huán)，藥企的支持和行動至關重要。同時面對罕見病尚不成熟的市場，除了創(chuàng)新療法的引入，還需要企業(yè)和政府部門、醫(yī)療機構、社會團體、慈善組織等各方建立廣泛合作，推動疾病認知和診療，讓更多中國罕見病患者獲得治療?！?/p>

對此，在政府醫(yī)保覆蓋的基礎上，Shire中國聯(lián)合包括慈善機構、患者組織等在內(nèi)的多方社會力量，合力減輕患者的醫(yī)療負擔。例如，Shire中國聯(lián)合中華慈善總會和中國初級衛(wèi)生保健基金開展血友病患者援助項目，建立多方共付模式，減輕貧困血友病患者的經(jīng)濟負擔。截至2016年底，該項目覆蓋50多個城市，超過1100多名患者得到相關援助。這些探索和實踐如今已見成效。在中國很多城市、尤其是部分沿海城市，政府、醫(yī)院、患者在疾病認知、治療可及性以及醫(yī)保政策等方面改善顯著。

巨大的市場需求加之獨特的產(chǎn)品優(yōu)勢，讓Shire中國的業(yè)務增長迅速。如中國區(qū)的白蛋白業(yè)務已位居Shire全球市場第一位；血友病治療產(chǎn)品的營收也以超過市場兩倍甚至是三倍以上的速度在增長。“中國已成為Shire全球業(yè)務發(fā)展和增長的重要引擎之一。”叢凡表示，現(xiàn)在Shire中國需要保持現(xiàn)有業(yè)績勢頭，并最大程度地發(fā)揮潛力，將現(xiàn)有產(chǎn)品覆蓋更多城市和更多患者，與此同時引進更多Shire全球先進治療方案。Shire中國未來5年的目標是將中國目前的整體業(yè)務增長翻一番。

談及未來發(fā)展，懷抱醫(yī)者情懷、并在多家跨國制藥企業(yè)經(jīng)受歷練的叢凡認為，人才始終是公司發(fā)展的競爭優(yōu)勢，目前他的工作重心還包括如何培養(yǎng)團隊和塑造公司文化?！耙环矫媸谴蛟煲曰颊咝枨鬄橹行牡膬r值理念；另一方面是吸引外部精英人才擔任公司重要職位，同時為內(nèi)部優(yōu)秀人才提供發(fā)展空間、開展有針對性的人才培養(yǎng)計劃，讓他們?yōu)镾hire做出貢獻并實現(xiàn)個人價值，最終造福更多患者?！?/p>