醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)鏈復(fù)雜，分工高度細(xì)化，涉及主體繁多。具有生命力和競(jìng)爭(zhēng)力的醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)一定來自于健康的、良性循環(huán)的醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)。

首先，創(chuàng)新藥研發(fā)涉及多個(gè)部委和監(jiān)管機(jī)構(gòu)，涵蓋監(jiān)管、衛(wèi)生、醫(yī)保、財(cái)政稅收、科研等各方面，國家層面的頂層設(shè)計(jì)至關(guān)重要。

其次，在研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈的各個(gè)環(huán)節(jié)，包括基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)、臨床研究、監(jiān)管審評(píng)和支付與采購，都需要科學(xué)的理念、完善的政策和機(jī)制以及參與各方的能力作為支撐。而知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)和資本投入機(jī)制貫穿產(chǎn)業(yè)鏈各個(gè)環(huán)節(jié)。

各主要醫(yī)藥研發(fā)國家都有頂層設(shè)計(jì)來指導(dǎo)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和創(chuàng)新。以美國為代表的傳統(tǒng)科技醫(yī)藥強(qiáng)國，發(fā)展重心集中于如何優(yōu)化監(jiān)管流程和政策環(huán)境使本國創(chuàng)新能盡快進(jìn)入市場(chǎng)造?；颊卟?chuàng)造價(jià)值。而對(duì)于日本、韓國和以色列等后發(fā)國家，除了促進(jìn)本國創(chuàng)新外，還著眼降低政策壁壘，通過國際化策略使國民能盡快使用到全球最新藥品以及讓國內(nèi)產(chǎn)品走向國際市場(chǎng)。

中國作為一個(gè)大國，在醫(yī)療和醫(yī)藥上面對(duì)的問題是復(fù)雜而艱巨的，而所追求的目標(biāo)是多元的。這些問題的決策和解決，往往涉及數(shù)個(gè)政府部門，在中央層面就包括衛(wèi)計(jì)委、食藥監(jiān)總局、發(fā)改委、人社部、工信部、科技部、財(cái)政部、保監(jiān)會(huì)等。而且，中國當(dāng)前的醫(yī)藥政策體系主要還是基于仿制藥的格局，要進(jìn)行產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整，從仿制生產(chǎn)向創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)升級(jí)，需要從國家層面進(jìn)行頂層設(shè)計(jì)和戰(zhàn)略規(guī)劃，推動(dòng)理念的變革和體系的建立完善。

基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)

基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)環(huán)節(jié)的成功是實(shí)現(xiàn)突破性原始創(chuàng)新的必要條件。原始創(chuàng)新的出現(xiàn)需要長(zhǎng)期的基礎(chǔ)研究投入和大量的工作積累，從而獲得關(guān)于疾病機(jī)理和藥物靶點(diǎn)的理解，用來指導(dǎo)創(chuàng)新療法的研發(fā)。

雖然基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)在短期內(nèi)不是制約中國創(chuàng)新藥發(fā)展的最主要因素，但對(duì)于產(chǎn)業(yè)的長(zhǎng)期發(fā)展至關(guān)重要?；A(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)階段的成功，需要強(qiáng)大的人才儲(chǔ)備、充足的科研資金、完善的技術(shù)交易市場(chǎng)和轉(zhuǎn)化基礎(chǔ)設(shè)施四大因素。

目前，中國高層次科研人才加速聚集，但工業(yè)界依然缺乏經(jīng)驗(yàn)豐富的產(chǎn)業(yè)領(lǐng)軍人才；國家在基礎(chǔ)研究階段投入比例低，且科研基金分配和考核機(jī)制有待完善；技術(shù)轉(zhuǎn)移體系不完善阻礙了技術(shù)流通和轉(zhuǎn)化；支持成果轉(zhuǎn)化的基礎(chǔ)設(shè)施和資本投入有待改善。

長(zhǎng)期來看，從資金投入和技術(shù)轉(zhuǎn)移機(jī)制兩個(gè)層面著力，逐步建立起強(qiáng)大的基礎(chǔ)研究及科研成果轉(zhuǎn)化能力，為中國醫(yī)藥創(chuàng)新提供富有活力的創(chuàng)新源泉：加強(qiáng)科研基金管理的專業(yè)性和透明性，完善科研基金評(píng)審和考核機(jī)制；成立以市場(chǎng)機(jī)制運(yùn)作的種子基金，撬動(dòng)風(fēng)險(xiǎn)資本投資研發(fā)早期項(xiàng)目；完善技術(shù)交易市場(chǎng)，鼓勵(lì)科技成果轉(zhuǎn)化；完善鼓勵(lì)技術(shù)交易稅收政策。

臨床研究

從全球經(jīng)驗(yàn)來看，臨床試驗(yàn)從啟動(dòng)到完成一般需要4～6年，平均成本超過10億元，時(shí)間和資金投入在整個(gè)新藥研發(fā)中占70%左右的比例。臨床研究是中國現(xiàn)階段創(chuàng)新藥研發(fā)的主要瓶頸，挑戰(zhàn)集中表現(xiàn)在臨床試驗(yàn)質(zhì)量參差、數(shù)量偏低（尤其是早期臨床數(shù)量）以及高水平臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資源緊張。

而一系列深層次原因?qū)е铝伺R床研究面臨的諸多挑戰(zhàn)，包括社會(huì)各界對(duì)于臨床研究根本目的和重要性的認(rèn)知程度很低；在目前體制下醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)生從事臨床試驗(yàn)的動(dòng)力不足；臨床試驗(yàn)參與各方權(quán)責(zé)不清，且各方的綜合能力有待提升，其中早期臨床相關(guān)能力尤其薄弱；藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)證（GCP）制約了臨床資源有效利用；臨床試驗(yàn)過程監(jiān)管不足；臨床準(zhǔn)入審批（IND）耗時(shí)長(zhǎng)，且流程和標(biāo)準(zhǔn)不符合創(chuàng)新藥研發(fā)規(guī)律；部分倫理委員會(huì)存在審評(píng)效率低、監(jiān)管缺失、審查標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一等問題。

未來，各相關(guān)政府部門應(yīng)充分重視臨床試驗(yàn)，加大力度推動(dòng)臨床試驗(yàn)理念變革、體系完善和能力提升；明確臨床研究是醫(yī)院的重要職責(zé)之一，并改進(jìn)考核和人事制度以提高醫(yī)院和醫(yī)生從事臨床研究的積極性；有效放開臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)GCP認(rèn)證，建立多層級(jí)的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)體系，優(yōu)化臨床試驗(yàn)資源配置，同時(shí)引入競(jìng)爭(zhēng)；設(shè)立中心或區(qū)域倫理委員會(huì)制度試點(diǎn)；多種方式提升臨床研究參與各方綜合能力；改進(jìn)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)審批流程，充分調(diào)動(dòng)臨床研究者積極性。

除了相關(guān)政府部門應(yīng)更新理念，優(yōu)化管理制度和法規(guī)條件外，作為臨床研究的主要實(shí)施者，企業(yè)也應(yīng)從自身著手，積極應(yīng)對(duì)新的監(jiān)管環(huán)境和藥物研發(fā)趨勢(shì)的變化，努力提升自身臨床研究水平，進(jìn)而帶動(dòng)包括臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)，研究者及CRO等多方在內(nèi)的中國整體臨床研究水平的提升。

監(jiān)管審批

在科學(xué)和技術(shù)不斷發(fā)展的醫(yī)藥領(lǐng)域，監(jiān)管機(jī)構(gòu)面臨的挑戰(zhàn)也日益增加。經(jīng)過近二十年的發(fā)展，中國已經(jīng)初步建立起比較完整的藥品監(jiān)管體系和配套法律法規(guī)體系。而近一兩年國家又密集出臺(tái)一系列政策，持續(xù)推動(dòng)藥品審評(píng)審批制度改革，進(jìn)一步提升監(jiān)管能力，對(duì)業(yè)界產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。

以審評(píng)審批制度改革為例，根據(jù)藥審中心發(fā)布的年度藥品審評(píng)報(bào)告，2015年藥品審評(píng)中心審評(píng)完成的申請(qǐng)數(shù)量比2014年增加了90%，藥品積壓總數(shù)已經(jīng)大幅度下降。

盡管中國的創(chuàng)新藥監(jiān)管審批環(huán)境已經(jīng)有明顯改善，目前依然面臨理念、政策機(jī)制以及能力諸多方面的挑戰(zhàn)。因此，針對(duì)中國監(jiān)管審批體系的深層次問題，同時(shí)借鑒國外的先進(jìn)理念和模式，可以從四個(gè)方面著力，加快完善有利于創(chuàng)新藥研發(fā)的監(jiān)管體系。

首先，加強(qiáng)對(duì)臨床試驗(yàn)的科學(xué)性和風(fēng)險(xiǎn)性的公眾教育，持續(xù)推動(dòng)監(jiān)管理念變革，并加快實(shí)現(xiàn)監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)與國際接軌。其次，制定長(zhǎng)期監(jiān)管戰(zhàn)略目標(biāo)，完善政策制定過程中的社會(huì)共治機(jī)制，增加透明度，并不斷完善法律法規(guī)及審評(píng)技術(shù)指導(dǎo)原則。第三，優(yōu)化組織架構(gòu)，合理利用資源，并接受公眾監(jiān)督。最后，建立系統(tǒng)的能力培養(yǎng)體系，探索創(chuàng)新服務(wù)和薪資模式以吸引人才，并加強(qiáng)與各國監(jiān)管機(jī)構(gòu)和國際組織的交流合作。

作為監(jiān)管審批的主要對(duì)象，同時(shí)也是良好監(jiān)管環(huán)境的主要受益人，醫(yī)藥企業(yè)在中國創(chuàng)新藥監(jiān)管體系的建立和完善過程中也應(yīng)積極主動(dòng)地參與到這一發(fā)展進(jìn)程中，發(fā)揮自身作為醫(yī)藥研發(fā)主體的優(yōu)勢(shì)，為中國的整體創(chuàng)新藥監(jiān)管水平的進(jìn)一步提高做出應(yīng)有的貢獻(xiàn)。

支付與采購

支付與采購環(huán)節(jié)對(duì)于提高創(chuàng)新藥的可及性十分關(guān)鍵。與美國和日本相比，創(chuàng)新藥物在中國上市后銷售額增長(zhǎng)緩慢，僅能惠及少數(shù)病人。中國的患者無法及時(shí)獲得創(chuàng)新帶來的好處，創(chuàng)新藥研發(fā)失去了其根本意義。

創(chuàng)新藥研發(fā)具有周期長(zhǎng)、投入大、風(fēng)險(xiǎn)高的特點(diǎn)。從世界范圍來看，單個(gè)創(chuàng)新藥物的平均研發(fā)成本高達(dá)13億～18億人民幣。因此，企業(yè)需要在創(chuàng)新藥上市后獲得合理的經(jīng)濟(jì)回報(bào)，收回已上市新藥的研發(fā)成本，并支持未來創(chuàng)新藥的研發(fā)，從而實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展。

盡管投入巨大，但得益于健全的支付體系，那些成功地滿足了病人臨床需求的創(chuàng)新藥在歐美市場(chǎng)的回報(bào)也很豐厚，部分新藥在上市后五年即可達(dá)到高達(dá)60億～100億元的年銷售額。相比之下，在當(dāng)前的支付和采購環(huán)境下，中國新藥研發(fā)的投資回報(bào)遠(yuǎn)低于國際水平。由于多為跟蹤創(chuàng)新，且臨床試驗(yàn)和人工成本相對(duì)低廉，在中國研發(fā)單個(gè)藥物的平均成本相對(duì)歐美較低；但是，新藥在中國上市后五年的平均年銷售額僅為0.5億～1.5億元，新藥研發(fā)經(jīng)濟(jì)回報(bào)甚至為負(fù)。究其深層次原因，主要是因?yàn)樾滤幧鲜泻蟮目杉靶圆?，缺少?bào)銷機(jī)制，且集中采購環(huán)節(jié)市場(chǎng)準(zhǔn)入緩慢。

創(chuàng)新藥支付方面的挑戰(zhàn)目前反映在基本醫(yī)療保險(xiǎn)（包括中央和地方層面）和商業(yè)健康險(xiǎn)兩個(gè)方面，同時(shí)創(chuàng)新藥采購也面臨集中采購進(jìn)度緩慢的挑戰(zhàn)。在中央層面，醫(yī)保目錄更新不及時(shí)，且目錄遴選方法有待改進(jìn)；在地方層面，缺乏科學(xué)統(tǒng)一的遴選方法；且由于醫(yī)保資金盈余參差不齊，報(bào)銷創(chuàng)新藥的意愿和能力存在差異；創(chuàng)新藥支付模式單一，商業(yè)健康險(xiǎn)體系不健全；創(chuàng)新藥集中采購進(jìn)度緩慢。

因此，在改善創(chuàng)新藥支付和采購方面，在基本醫(yī)保框架下，建立完善的創(chuàng)新藥支付體系；鼓勵(lì)社會(huì)資金投入；優(yōu)化談判采購流程，加快省級(jí)掛網(wǎng)和備案采購進(jìn)度。

知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)

藥品知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)體系主要由三部分組成，分別是由藥品監(jiān)管部門負(fù)責(zé)的數(shù)據(jù)保護(hù)，由專利局負(fù)責(zé)的專利保護(hù)，以及需要二者相互配合的專利鏈接制度。完善的藥品知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)體系需要這三種制度的同時(shí)作用。

由于創(chuàng)新藥研發(fā)的高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長(zhǎng)周期等特性，知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)對(duì)于醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的可持續(xù)發(fā)展尤為重要。

首先，對(duì)于原研藥企業(yè)，合理有效的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)為原研藥提供一定時(shí)期的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，保證原研藥獲得相對(duì)其研發(fā)投資的合理回報(bào)。其次，完善的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)能夠平衡仿制藥和原研藥之間的利益沖突，通過對(duì)仿制藥申請(qǐng)流程的框架規(guī)范化，有助于減少法律糾紛，鼓勵(lì)仿制藥的發(fā)展。此外，知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)所構(gòu)建的創(chuàng)新藥和仿制藥的平衡發(fā)展，既能確保社會(huì)大眾持續(xù)獲得新的治療方式，也能通過仿制藥上市提升藥物的可及性。

因此，為了發(fā)揮知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)對(duì)醫(yī)藥創(chuàng)新的激勵(lì)作用，完善知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)制度，應(yīng)改進(jìn)專利審批及所有權(quán)制度，推動(dòng)數(shù)據(jù)保護(hù)制度執(zhí)行，完善專利鏈接制度，并建立專利期延長(zhǎng)制度。

資本投入

目前，對(duì)于醫(yī)藥企業(yè)，特別是創(chuàng)新型醫(yī)藥企業(yè)來說，首先，缺少針對(duì)研發(fā)投入的財(cái)稅優(yōu)惠政策；其次，技術(shù)轉(zhuǎn)讓的征稅優(yōu)惠政策有待明確；第三，境外委托服務(wù)和進(jìn)口設(shè)備繳納的增值稅和關(guān)稅造成較大的負(fù)擔(dān)；第四，醫(yī)藥研發(fā)的長(zhǎng)周期（長(zhǎng)達(dá)10年）導(dǎo)致初期投入無法進(jìn)行所得稅抵扣（5年年限）；最后，醫(yī)藥創(chuàng)新沒有享受國家“高新技術(shù)”產(chǎn)業(yè)的增值稅政策。

因此，從財(cái)稅政策和私人資本投資機(jī)制兩個(gè)方面，應(yīng)完善現(xiàn)有“加計(jì)扣除”政策，完善鼓勵(lì)技術(shù)交易的稅收政策，降低創(chuàng)新企業(yè)或創(chuàng)新產(chǎn)品的增值稅，免除醫(yī)藥企業(yè)境外服務(wù)的增值稅，免除醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)進(jìn)口設(shè)備的關(guān)稅和進(jìn)口增值稅，擴(kuò)大醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)虧損的抵扣年限。

此外，進(jìn)一步完善金融市場(chǎng)制度，增加退出選項(xiàng)，從機(jī)制上鼓勵(lì)私人資本的參與。