文|高音子

一位拔得頭籌的基因編輯師

文|高音子

若整個基因組是一本30億字的書，他做的就是搜出錯別字并改正它

如果把整個人類基因組比作一本長達(dá)30億字的書，基因編輯師張峰先生要做的就是搜索出這里的錯別字并改正它。長期以來，對DNA的編輯只能通過物理和化學(xué)誘變、同源重組等方式，這些方法要么編輯位置隨機(jī)，要么需要花費(fèi)大量人力物力。因此，能夠方便而精確地對DNA和核苷酸序列進(jìn)行編輯，是科研工作者長期以來的夢想。

2012年，科學(xué)家珍妮弗·道娜（Jennifer Doudna）和艾曼紐·夏邦杰（Emmanuelle Charpentier）在《科學(xué)》雜志上發(fā)表的一篇論文中指出，CRISPR-Cas9系統(tǒng)（細(xì)菌和古細(xì)菌在長期演化過程中形成的一種適應(yīng)性免疫防御，可用來對抗入侵的病毒及外源DNA）可以作為簡單、靈活的基因組編輯工具。此后，CRISPR便成為遺傳疾病治療領(lǐng)域的熱詞。

就在同一年，張峰也開始了對CRISPR-Cas9的研究。在接受《連線》采訪時，對于前人論文的發(fā)表，他態(tài)度平淡?！拔覜]有什么想法，”張峰說，“我們的目標(biāo)是做好基因組編輯。然而這篇論文卻與此沒有太大的關(guān)聯(lián)?！钡滥鹊膱F(tuán)隊僅僅是對漂浮在試管里的DNA進(jìn)行切割，而對于張峰來說，如果沒有將人類細(xì)胞作為研究對象，那么道娜的研究價值就沒有那么大。

張峰申請了一筆聯(lián)邦撥款用于將CRISPR-Cas9應(yīng)用于基因組編輯的研究。珍妮弗·道娜論文的發(fā)表促使他加快步伐，因?yàn)樗肋@篇論文也會促使其他人試著去研究CRISPR在基因組中會起何作用。然而，他想成為那個拔得頭籌的人。

當(dāng)時已有少數(shù)的研究團(tuán)隊開始利用CRISPR來靶向基因組的一些精確區(qū)域，但卻沒有人開發(fā)出調(diào)整人類基因組的工具。在短期之內(nèi)，張峰和團(tuán)隊改進(jìn)了CRISPR，并獲得了CRISPR-Cas9作為基因組編輯工具的首個專利。

2013年11月25日，作為CRISPRCas9技術(shù)先驅(qū)的張峰與珍妮弗·道娜合作，他們依靠4300萬美元的風(fēng)險投資聯(lián)合創(chuàng)辦了名為Editas Medicine的基因編輯公司，致力于將CRISPR 技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室推向市場。利用基因編輯工具，精準(zhǔn)地找出變異基因，進(jìn)而治愈遺傳疾病。他們樂意讓大量的CRISPR資源能夠在網(wǎng)上免費(fèi)獲取。張峰說：“像光遺傳學(xué)和CRISPR一類的工具，是如此基礎(chǔ)性的工具。如果你讓它們成為專有物，你將會阻礙科學(xué)的進(jìn)步?！?/p>

在知乎上，為了更形象地形容張峰與珍妮弗·道娜在遺傳疾病治療領(lǐng)域所做的不同貢獻(xiàn)，有人便拿CRISPR-Cas9技術(shù)比作使得飛機(jī)飛行的核心技術(shù)，珍妮弗·道娜和艾曼紐·夏邦杰所做的是在實(shí)驗(yàn)領(lǐng)域解決了飛機(jī)飛向藍(lán)天的難題，而35歲的張峰所完成的，是給飛機(jī)增加座椅從而使得它能夠真正成為一種交通工具變革人們的出行。

“如果你讓它們成為專有物，你將會阻礙科學(xué)的進(jìn)步。”張峰，80后，華裔基因編輯師。CRISPR-Cas9的基因組編輯技術(shù)正在瘋狂流行。而這項(xiàng)技術(shù)背后的領(lǐng)銜研究者之一正是張峰。