這種飽受期待的療法導(dǎo)致多名患者死亡。它一落千丈卻又東山再起，原因很簡單——它不僅治愈了一些疑難病，而且有望在治療癌癥方面顯身手。

在美國作家丹尼爾·凱斯1966年所著小說《獻(xiàn)給阿爾吉儂的花》（改編成的同名電影后來獲得奧斯卡獎(jiǎng)）中，32歲的主人翁查理·戈登是一名精神病患者，其病因是一種無法治愈的苯丙酮尿癥。這種絕癥由一個(gè)基因的缺失引起，這個(gè)基因?yàn)榇x苯基丙氨酸的酶解碼。如果苯丙酮尿患者吃含有苯基丙氨酸的東西，這種化合物及其副產(chǎn)品就會(huì)在患者的血液里堆積，并且變得有毒，由此造成大腦損傷、色素喪失、痙攣及其他一系列問題。

在小說里，通過接受一種實(shí)驗(yàn)性的外科手術(shù)來提升自己的智力，戈登最終戰(zhàn)勝了這種遺傳病。而在現(xiàn)實(shí)中，苯丙酮尿患者的經(jīng)歷與此截然不同——他們必須嚴(yán)格堅(jiān)持低蛋白質(zhì)飲食，避開所有包含苯基丙氨酸的食物，例如一切肉類、奶制品、堅(jiān)果、豆類、豆腐及人造甜味劑——阿巴斯甜。

對(duì)苯丙酮尿的理想療法，或許是介于危險(xiǎn)的大腦手術(shù)和嚴(yán)格的飲食限制之間。事實(shí)上，真正的理想療法或許是補(bǔ)充那個(gè)缺失的基因，從而讓該病患者能像正常人那樣享受高蛋白食物。由于基因治療（即向患者的細(xì)胞中添加新基因，替換缺失或失靈的基因）方面的進(jìn)展，這種看似不可能的夢(mèng)想或許很快將成為現(xiàn)實(shí)。

從20世紀(jì)90年代的黑暗時(shí)期開始（當(dāng)時(shí)，這種各方期待的療法導(dǎo)致多名患者死亡），基因療法已經(jīng)走過了一條長路。在過去20多年中，科學(xué)家在這方面取得了許多新認(rèn)識(shí)，其中最重要的也許是：基因療法在紙面上容易描述，但在人類細(xì)胞中施行起來卻要難得多。而值得慶幸的是，一些決心已定的科學(xué)家們一直試圖攻克這個(gè)難題，他們對(duì)于讓基因療法帶來現(xiàn)代醫(yī)療革命滿懷期待與信心。

在了解基因療法之前，讓我們首先學(xué)習(xí)一些有關(guān)DNA和基因表達(dá)的基礎(chǔ)知識(shí)?；蛟S你在高中生物學(xué)課堂上已經(jīng)了解了有關(guān)基因的常識(shí)，但在這里我們不妨對(duì)此作扼要重述。基因是指遺傳信息的一個(gè)單元，它控制某種特定的活動(dòng)或特征。基因存在于染色體中，染色體則位于細(xì)胞核內(nèi)。染色體包含DNA長鏈，這些長鏈由被稱為核苷酸基（或簡稱核苷酸）的亞基（或稱亞單元）構(gòu)成。核苷酸基為特定的蛋白質(zhì)充當(dāng)模板。在細(xì)胞里，這個(gè)模板經(jīng)過多步驟的過程組建而成。其中第一個(gè)過程稱為轉(zhuǎn)錄。當(dāng)一個(gè)DNA分子釋放并充當(dāng)一個(gè)模板，以創(chuàng)制一條信使RNA鏈時(shí)，轉(zhuǎn)錄過程就開始了。隨后，信使RNA游離出細(xì)胞核，進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)，在那里附著到一個(gè)被稱作核糖體的結(jié)構(gòu)上。儲(chǔ)存在信使RNA中的基因序列（也稱遺傳密碼，它本身就反映出DNA密碼），決定著一個(gè)精確的氨基酸序列。這一步驟被稱為轉(zhuǎn)譯，正是它制造了一條氨基酸長鏈，即一個(gè)蛋白質(zhì)。

蛋白質(zhì)是細(xì)胞的主力。它們負(fù)責(zé)建造生理基礎(chǔ)設(shè)施，但它們也控制和調(diào)節(jié)重要的代謝通道。如果一個(gè)基因功能失靈，例如其核苷酸基序列被攪亂，那么就無法制造或準(zhǔn)確制造相應(yīng)的蛋白質(zhì)?？茖W(xué)家把這稱為變異，而變異可造成包括癌癥和苯丙酮尿在內(nèi)的種種問題。

基因療法試圖恢復(fù)或替換缺陷型基因，讓細(xì)胞恢復(fù)制造缺失蛋白質(zhì)的能力。在紙面上，這非常簡單明了：只需把一個(gè)基因的正確版本注入一條DNA長鏈。而在現(xiàn)實(shí)中，由于細(xì)胞需要某種外部輔助（以一個(gè)病毒的形式），基因療法的實(shí)施變得有些復(fù)雜了。你可能會(huì)認(rèn)為，病毒只是會(huì)引起感染（例如天花、流感、狂犬病或艾滋病等）的因子。但在基因療法中，科學(xué)家使用“依然活著卻又死了”的微小病毒顆粒，為一個(gè)細(xì)胞實(shí)施“基因大改組”。

病毒充當(dāng)載體

病毒已經(jīng)讓科學(xué)家困擾了多年。他們能看到病毒的效果——疾病，但他們無法分離病毒。起初，他們以為同自己打交道的是非常小的細(xì)菌細(xì)胞。然后，在對(duì)病毒的研究大潮中，美國科學(xué)家文德爾·斯坦利在1935年讓引起煙草花葉病的顆粒結(jié)晶，這也是在全球首次描述病毒。這些奇異的顆粒沒有細(xì)胞核或其他細(xì)胞結(jié)構(gòu)，但它們擁有核酸——要么是RNA，要么是DNA。這小小一包遺傳信息被包裹在一只蛋白質(zhì)衣殼中。在一些情況下，則被包裹在一只膜包膜中。

與其他生物不同，病毒不能自行復(fù)制，這是因?yàn)樗鼈儾痪邆浔匦璧募?xì)胞機(jī)制。然而，如果病毒侵犯一個(gè)細(xì)胞，并且借助細(xì)胞的器材和酶，那么病毒就能復(fù)制。這一基本過程是：病毒進(jìn)入宿主細(xì)胞，釋放自己的核酸和蛋白質(zhì)；宿主細(xì)胞酶并沒有把病毒DNA或RNA視為外來物，從而愉快地制造它們的大量額外拷貝；與此同時(shí)，宿主的其他細(xì)胞酶把病毒核酸轉(zhuǎn)錄成信使RNA，后者則充當(dāng)模板，制造更多的病毒蛋白質(zhì)；利用新鮮的核酸供給，以及由宿主細(xì)胞制造的蛋白質(zhì)，新的病毒顆粒自我組建；病毒離開所在細(xì)胞，到其他宿主那里重復(fù)前述過程。

正是病毒把遺傳信息帶到細(xì)胞里去的能力，使得病毒在基因療法中大有用場(chǎng)。如果用一個(gè)人類基因的DNA替換病毒DNA的一個(gè)片段，然后讓這個(gè)病毒感染一個(gè)細(xì)胞，情況會(huì)怎樣呢？宿主細(xì)胞是否會(huì)復(fù)制被引入的基因，然后遵循基因模板，制造相關(guān)的蛋白質(zhì)？科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，這完全可行——前提是改造病毒，阻止它引起疾病，或誘導(dǎo)宿主的一種免疫反應(yīng)。經(jīng)過這樣的修改后，病毒就變成了一種載體，可用于實(shí)施一種特定的基因療法。

今天，科學(xué)家使用多種類型的病毒作為載體。他們采用過的載體之一是腺病毒（它是造成人類普通感冒的病毒之一）。腺病毒把自己的DNA引入細(xì)胞核中，但這個(gè)DNA并不整合進(jìn)染色體。這讓腺病毒成為還算不錯(cuò)的載體，但它們通常會(huì)激發(fā)一種免疫反應(yīng)，就算腺病毒已被弱化也一樣。作為另一種選擇，科學(xué)家可能會(huì)依賴腺病毒相關(guān)病毒。它們是腺病毒的更友好、更溫柔版本，尚未發(fā)現(xiàn)它們會(huì)引起人類疾病。不僅如此，腺相關(guān)病毒還會(huì)把自己的基因整合進(jìn)宿主染色體，這有可能使得細(xì)胞復(fù)制被插入的基因，并且把它傳遞給已改變的細(xì)胞的未來幾代。諸如導(dǎo)致艾滋病及某些類型肝炎的逆轉(zhuǎn)錄酶病毒，也會(huì)讓自己的基因材料片段進(jìn)入自己所侵犯的細(xì)胞染色體內(nèi)。因此，科學(xué)家深入研究了把逆轉(zhuǎn)錄酶病毒用作基因療法載體的可能性。

體外基因療法

基因療法這個(gè)理念已在科學(xué)家們的腦海中存在了幾十年時(shí)間。美國遺傳學(xué)家愛德華·塔圖姆在1966年率先提出，基因性疾病或許可通過“基因工程”來治療。同一年，另一名美國人約舒華·雷德伯格在自己發(fā)表于《美國自然學(xué)家》雜志上的一篇論文中，勾勒了“病毒基因療法”的細(xì)節(jié)。由此，多名科學(xué)家努力研究把基因療法從概念推進(jìn)到現(xiàn)實(shí)。1972年，美國生物化學(xué)家保羅·博格研發(fā)出剪掉人類DNA的一個(gè)片段、并把它注入一個(gè)病毒的基因組的辦法。接著，他用這樣的病毒感染細(xì)菌細(xì)胞。最終，他得以讓細(xì)菌產(chǎn)生人胰島素。10年后，美國人羅納德·伊文斯把負(fù)責(zé)老鼠生長激素的基因注入一只逆轉(zhuǎn)錄酶病毒，接著又把這個(gè)基因?qū)肜鲜蠹?xì)胞。

所有這些嘗試，為一場(chǎng)基因療法革命奠定了基礎(chǔ)。由美國食品和藥物管理局（簡稱FDA）批準(zhǔn)的首次基因療法試驗(yàn)，開展于1990年。這次試驗(yàn)聚焦于重癥綜合性免疫缺陷（簡稱SCID）患者，這種病也被稱為“泡泡男孩病”。此病患兒、美國男孩戴維·維特不得不一直住在無菌環(huán)境——一個(gè)塑料泡泡中，直到他1984年死于12歲。

在這場(chǎng)試驗(yàn)中，科學(xué)家使用了體外基因療法。首先，他們把一根特制的針插進(jìn)患者的股骨中采集骨髓。接著，在實(shí)驗(yàn)室中，他們讓來自于骨髓的干細(xì)胞暴露在逆轉(zhuǎn)錄酶病毒面前。這些病毒的RNA已經(jīng)過修改，從而含有與SCID相關(guān)的基因。病毒感染干細(xì)胞，并且把這種功能性基因插入宿主染色體中。下一步，科學(xué)家提取經(jīng)過基因改造的干細(xì)胞，把它們重新注入患者的血液中。這些細(xì)胞徑直朝著骨髓而去。與所有功能良好的干細(xì)胞一樣，這些細(xì)胞也成熟，并且成為不同的細(xì)胞類型，其中包括健康的T細(xì)胞，這些T細(xì)胞都攜帶必需基因的功能正常的拷貝。運(yùn)用這種技術(shù)，數(shù)十名SCID患兒被徹底治愈。不過，這并非是基因?qū)W家用來治療的唯一疾病，也不是唯一的基因方法。

生殖細(xì)胞基因療法

迄今為止，科學(xué)家一直把他們的基因療法實(shí)驗(yàn)集中于體細(xì)胞（即除了生殖細(xì)胞之外的人體所有細(xì)胞）。換句話說，這些實(shí)驗(yàn)不能被傳遞給患者的孩子。在理論上，有可能操縱卵細(xì)胞或精細(xì)胞的DNA，這樣的DNA能讓經(jīng)過基因改造的基因傳遞給未來幾代人。這種所謂的“種系基因療法”引發(fā)了一系列有關(guān)倫理問題的擔(dān)憂。對(duì)于那些希望獲得美國聯(lián)邦基金資助的科學(xué)家來說，這種基因療法還不能進(jìn)行。

體內(nèi)基因療法

實(shí)施基因療法的第二種常見方式，是把攜帶所需基因的病毒直接注入有缺陷的細(xì)胞所在區(qū)域。20世紀(jì)90年代，美國賓夕法尼亞大學(xué)病理學(xué)及實(shí)驗(yàn)室醫(yī)學(xué)教授詹姆斯·威爾遜成為這種所謂的“體內(nèi)基因療法”的先鋒。他運(yùn)用逆轉(zhuǎn)錄酶病毒作為載體，但他弱化了病毒，以限制受體的免疫反應(yīng)。在初期測(cè)試中，經(jīng)過改造的病毒看來未對(duì)接受治療者造成任何損害，就連普通感冒也沒有。這意味著，這種辦法能可靠地傳遞基因，同時(shí)又沒有什么副作用。

1999年，威爾遜領(lǐng)導(dǎo)了基于逆轉(zhuǎn)錄酶病毒的基因療法的第一期臨床試驗(yàn)，目的是治療一種罕見的基因疾病——鳥氨酸轉(zhuǎn)氨甲酰酶（簡稱OTC）缺乏癥。OTC是一種幫助身體分解多余氮的酶。沒有了它，氨水平會(huì)持續(xù)上升，直到引起大腦中毒。X染色體上的一個(gè)單一基因?yàn)镺TC解碼，使得此基因成為這種實(shí)驗(yàn)療法的一個(gè)理想候選對(duì)象。威爾遜把這個(gè)OTC基因注進(jìn)已被弱化的逆轉(zhuǎn)錄酶病毒顆粒，然后把這些顆粒注入18名患者的肝臟。

這種理念很簡單：病毒感染肝細(xì)胞；肝細(xì)胞開始復(fù)制OTC基因，并開始制造OTC酶。不幸的是，其中一名18歲患者——杰西·基辛格在接受經(jīng)過改造的病毒注射3天后死亡。科學(xué)家現(xiàn)在相信，基辛格的身體發(fā)動(dòng)了強(qiáng)烈的免疫反應(yīng)，引起大面積器官衰竭，從而導(dǎo)致死亡。

基因療法引發(fā)倫理爭議

基因療法的安全性僅僅是問題的一部分。許多人質(zhì)疑：改造某人的基因，在道德上正確與否？他們想知道：誰來決定哪些基因是“好”的？或者，哪些基因是“壞”的？他們還疑惑基因療法的成本問題：如果這種療法的價(jià)格很高，許多低收入者會(huì)怎樣？要是有人想通過基因療法來修改非致命性人類特征，例如身高、智力或體育能力，又會(huì)怎樣？這些問題和人們對(duì)病毒生理學(xué)或基因插入及表達(dá)機(jī)制的關(guān)切一樣重要。

基因療法的安全性

杰西·基辛格之死震驚了美國公眾，也在整個(gè)科學(xué)界引發(fā)了沖擊波。科學(xué)家們開始痛苦地意識(shí)到，基因療法紙上談兵很容易，實(shí)施起來卻面對(duì)諸多挑戰(zhàn)與陷阱。不管他們實(shí)施基因療法的方式如何——是體外療法還是體內(nèi)療法，實(shí)際上都帶有潛在的風(fēng)險(xiǎn)。

對(duì)體內(nèi)基因療法來說，最大問題是患者的免疫系統(tǒng)。人體把逆轉(zhuǎn)錄酶病毒樣顆粒（哪怕是攜帶人類基因的這樣的顆粒）視為外來物。當(dāng)這些顆粒進(jìn)入宿主細(xì)胞時(shí)，宿主的回應(yīng)是發(fā)動(dòng)反擊以除掉這些入侵者。這正是發(fā)生在杰西·基辛格身上的情況。他的免疫系統(tǒng)并不明白這些病毒是來幫忙的，因而發(fā)起了猛烈的攻擊，甚至在此過程中關(guān)閉了他的臟器。今天，科學(xué)家或許會(huì)給予他較低的治療劑量，或者使用免疫抑制藥物對(duì)他進(jìn)行預(yù)防性治療。另一種選擇是探索使用“裸”DNA，就是被去掉了病毒載體的核酸分子。

依賴逆轉(zhuǎn)錄酶病毒的體外基因療法也有自己的問題。請(qǐng)記住，逆轉(zhuǎn)錄酶病毒把自己的DNA縫合進(jìn)宿主的染色體，這有點(diǎn)像取出一個(gè)句子當(dāng)中的一個(gè)短語，并且把它插入一個(gè)更長的句子當(dāng)中。如果插入的地方不對(duì)，其形成的“語言”就可能沒有意義。在使用逆轉(zhuǎn)錄酶病毒的一些基因療法試驗(yàn)中，患者出現(xiàn)了白血病及其他形式的癌癥，原因是插入一個(gè)基因時(shí)擾亂了周圍其他基因的功能。

在SCID基因療法試驗(yàn)中，這樣的并發(fā)癥影響了多個(gè)孩子。好在科學(xué)家運(yùn)用其他療法，戰(zhàn)勝了他們中許多人的癌癥。但正由于這樣的問題，F(xiàn)DA現(xiàn)在通過自己的一個(gè)機(jī)構(gòu)——“生物制劑評(píng)估與研究中心”管理全美國的基因療法產(chǎn)品和服務(wù)。對(duì)于那些有興趣研發(fā)人類基因療法產(chǎn)品和服務(wù)的科學(xué)家及生產(chǎn)商，該中心則提供前攝的（指前一活動(dòng)中的因素對(duì)后一活動(dòng)造成影響的）科學(xué)性及調(diào)控性建議。在運(yùn)用基因療法進(jìn)行臨床試驗(yàn)時(shí)，美國和國外的這方面投資者也可獲得美國“國立健康研究院”的建議與指引。不過，迄今為止，“生物制劑評(píng)估與研究中心”尚未批準(zhǔn)過任何基因療法產(chǎn)品上市。但是，多項(xiàng)正在進(jìn)行中的這方面試驗(yàn)，正在產(chǎn)生有希望的結(jié)果。

基因療法能治哪些病？

在杰西·基辛格死后，F(xiàn)DA禁止詹姆斯·威爾遜再對(duì)人體進(jìn)行基因療法試驗(yàn)。不過，其他研究者不受此限制。2007年，美國賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院的分子基因?qū)W家及內(nèi)科醫(yī)生簡·本內(nèi)特及其丈夫艾伯特·馬奎爾（賓夕法尼亞州兒童醫(yī)院的視網(wǎng)膜外科醫(yī)生）開始基因療法臨床試驗(yàn)，目的是研究這種療法對(duì)一種罕見的眼盲癥——先天性黑朦（簡稱LCA）的療效。RPE65基因的一個(gè)變異，導(dǎo)致對(duì)視網(wǎng)膜來說很重要的一個(gè)蛋白質(zhì)缺失。缺乏這個(gè)蛋白質(zhì)的人會(huì)逐漸喪失視力，直到完全失明，而失明通常在40歲就會(huì)發(fā)生。

馬奎爾夫婦把RPE65基因插入一只腺病毒相關(guān)病毒。接下來，他們以低劑量把經(jīng)過基因改造的病毒注入3名患者的視網(wǎng)膜。這些病毒感染視網(wǎng)膜細(xì)胞，這些細(xì)胞開始產(chǎn)生RPE65蛋白質(zhì)。結(jié)果，3名患者的視力都改善了，而且沒有出現(xiàn)副作用。該團(tuán)隊(duì)決定開展更大規(guī)模的試驗(yàn)，且加大病毒劑量。結(jié)果，又有6名LCA患者接受了基因治療，并且獲得了更好的療效。

SCID和LCA是運(yùn)用基因療法成功治療的為數(shù)不多的疾病。然而，基因?qū)W家和分子生物學(xué)家對(duì)于采用基因療法治愈更多疾病胸有成竹。詹姆斯·威爾遜目前繼續(xù)致力于在該領(lǐng)域的探索。他已經(jīng)分離了120類腺相關(guān)病毒，其中許多在一些組織中的表現(xiàn)比在其他組織中更有效。例如，其中一些載體對(duì)心臟組織有親和性，另一些則對(duì)脊髓和大腦細(xì)胞有親和性。未來的研究，也許將帶來對(duì)脊柱損傷和帕金森病等疑難病的有效療法。

在體外基因療法方面，科學(xué)家們也正在大步前進(jìn)。2013年7月，美國《科學(xué)》雜志發(fā)表了調(diào)查使用慢病毒屬作為基因療法載體的兩項(xiàng)研究結(jié)果，它們的獨(dú)特之處在于它們能在分裂和非分裂的細(xì)胞中有效，并且永久性地傳導(dǎo)基因。其他逆轉(zhuǎn)錄酶病毒則必須對(duì)分裂的細(xì)胞實(shí)施“基因巫術(shù)”?；蛟S更重要的是，當(dāng)把自己的載荷注入宿主DNA時(shí)，慢病毒屬看來不太容易激活其他的癌癥相關(guān)基因?？茖W(xué)家采用基于慢病毒屬的基因療法治療腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（一種影響年輕男性、伴X染色體的神經(jīng)退行性疾?。┖彤惾拘阅X白質(zhì)營養(yǎng)不良（一種由一個(gè)單一基因變異引發(fā)的罕見的退行性疾?。Y(jié)果表明這兩種疑難病都不再發(fā)展，而且沒有有害的副作用。

未來，其他有希望的基因療法一定會(huì)出現(xiàn)。它們針對(duì)的大多是遺傳病，例如囊胞性纖維癥、肌肉萎縮癥、鐮狀細(xì)胞性貧血和血友病等。甚至就連苯丙酮尿癥也會(huì)讓基因療法轉(zhuǎn)變成過去式。如果真是這樣，查理·戈登一定會(huì)非常開心。

基因療法與癌癥

基因療法涉及向細(xì)胞注入基因材料，賦予細(xì)胞新功能或恢復(fù)細(xì)胞缺失的功能?？茖W(xué)家認(rèn)為癌癥也可能是由基因受損或缺失引起的。我們的基因遺傳自父母，基因決定我們的特質(zhì)。基因由生物學(xué)分子——脫氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）構(gòu)成。DNA和RNA負(fù)責(zé)蛋白質(zhì)的制造。這些蛋白質(zhì)具有許多功能，例如幫助細(xì)胞維持形狀，或控制細(xì)胞生長與分裂等。基因的改變（即變異）可能會(huì)影響蛋白質(zhì)，有時(shí)候這可能引發(fā)疾病，例如癌癥?？茖W(xué)家發(fā)現(xiàn)，復(fù)合晚期癌癥變異基因（MMAC1）參與了一些常見癌癥。他們還成功修復(fù)了參與人類肺癌的一個(gè)有缺陷的腫瘤抑制基因——p53。

癌癥的基因療法也分體外療法和體內(nèi)療法。體外療法涉及從患者體內(nèi)提取一些癌細(xì)胞，向它們注入好基因，然后再把它們送回體內(nèi)。體內(nèi)療法是把好基因直接注入腫瘤內(nèi)，但這種療法的效果取決于確定癌瘤位置和癌癥是否已轉(zhuǎn)移。在癌癥基因療法中，科學(xué)家通常使用兩類細(xì)胞——癌細(xì)胞自己和攻擊癌細(xì)胞的免疫系統(tǒng)細(xì)胞。

美國“圣迭戈健康系統(tǒng)”的“穆爾斯癌癥中心”的科學(xué)家們，目前正在研發(fā)針對(duì)乳腺癌、皮膚癌、白血病和胰腺癌的基因療法。例如，他們已經(jīng)介入抗體藥物赫賽丁的研發(fā)。這種靶向藥物正在被證明對(duì)沒有擴(kuò)散的人類表皮生長因子受體-2（HER2）型乳腺癌有效。HER2控制著細(xì)胞生長、分裂及自身修復(fù)。科學(xué)家們也已經(jīng)在把一種改造過的皰疹病毒注入黑素瘤（一種皮膚癌）的癌瘤內(nèi)部，旨在改善機(jī)體對(duì)這種癌癥的免疫防御能力。

一種被稱為“TNFerade生物制劑”的基因療法，涉及一個(gè)包含腫瘤壞死因子基因α的DNA載體。這種免疫系統(tǒng)蛋白質(zhì)有強(qiáng)力抗癌作用?？茖W(xué)家正在研究聯(lián)合運(yùn)用TNFerade與放射療法，用于對(duì)無法手術(shù)的胰腺癌患者的首次治療?！癟NFerade及皰疹攻略”使用基因療法來提升主要機(jī)制的殺癌效果。所謂主要機(jī)制，包括在TNFerade當(dāng)中采用放射和由病毒誘導(dǎo)的細(xì)胞溶菌作用（胞溶作用）。

在美國，使用基因療法治療癌癥只能通過臨床試驗(yàn)進(jìn)行。那么，這樣的臨床試驗(yàn)是否有風(fēng)險(xiǎn)呢？答案是肯定的。病毒載體既影響癌細(xì)胞，也影響健康細(xì)胞。新基因可能會(huì)插到不正確的DNA位置，或者轉(zhuǎn)移基因可能會(huì)被“過度表達(dá)”，產(chǎn)生過多的缺失蛋白，從而造成損害?？傊?，在接受癌癥基因療法之前，和其他任何接受基因療法的患者一樣，患者應(yīng)該和醫(yī)生討論基因療法涉及的所有風(fēng)險(xiǎn)。

（下期預(yù)告：本文涉及的靶向治療正在成為一種越來越重要的癌癥療法，甚至有科學(xué)家相信，它最終可能取代傳統(tǒng)的化療、放療和手術(shù)，成為癌癥治療的一線策略。那么，什么是靶向治療？它的前景到底是怎樣的？請(qǐng)關(guān)注本刊下期的相關(guān)文章。）