林潔 孫志明

[摘要] 目的 分析和探討運(yùn)用SAS、PASS、Stata 3種軟件在兩均數(shù)（率）比較中進(jìn)行樣本量估計(jì)的結(jié)果差異，推薦合適的樣本量估計(jì)軟件。 方法 通過設(shè)定不同的參數(shù)情況，分別運(yùn)用3種軟件計(jì)算各自樣本量，并且與公式計(jì)算結(jié)果進(jìn)行比較。 結(jié)果 在兩均數(shù)比較時(shí)，Stata和PASS的樣本量估計(jì)結(jié)果最準(zhǔn)確，不同的參數(shù)會影響SAS的結(jié)果；在兩個(gè)率比較時(shí)，SAS最準(zhǔn)確，PASS的準(zhǔn)確性與樣本量大小有關(guān)系，Stata結(jié)果偏大且受不同參數(shù)的影響。 結(jié)論 不同軟件計(jì)算結(jié)果并不一致，綜合考慮推薦用SAS軟件進(jìn)行兩樣本均數(shù)（率）比較的樣本量估計(jì)。

[關(guān)鍵詞] 樣本量估計(jì)；SAS；PASS；Stata

[中圖分類號] R181 [文獻(xiàn)標(biāo)識碼] A [文章編號] 1673-7210（2015）06（c）-0133-05

樣本量（sample size）是指承受研究實(shí)施的樣本所包含之觀察單位數(shù)，或樣本例數(shù)。除個(gè)別設(shè)計(jì)方法外，在研究設(shè)計(jì)中必須確定需要多少實(shí)驗(yàn)對象或觀察對象。樣本量對研究效果有重要影響，在小樣本研究中尤其如此[1]。一系列規(guī)范的的醫(yī)學(xué)研究報(bào)告，如加強(qiáng)觀察性流行病學(xué)研究報(bào)告質(zhì)量的聲明和臨床試驗(yàn)報(bào)告統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)等均要求在研究報(bào)告中描述“如何計(jì)算樣本含量”[2-6]。開展一項(xiàng)研究，往往因?yàn)楦鞣N因素（人力、物力、經(jīng)費(fèi)等）限制，只能對總體中的一部分進(jìn)行研究，即研究樣本，然后由樣本統(tǒng)計(jì)量推斷總體參數(shù)。樣本過小，結(jié)果不穩(wěn)定，不能真實(shí)地反映總體規(guī)律；而樣本量過大，會增大研究的難度，并造成人力、物力的浪費(fèi)[7]。所以合理的樣本量，一方面，可以在既定的經(jīng)費(fèi)下保證精確度和可靠性；另一方面，可以在既定的精確度和可靠性合理利用資源，保證抽樣推斷的最大效果。

目前可以用于估計(jì)樣本含量的軟件很多，其中較常用的有SAS、Stata、PASS等。SAS是由美國北卡羅來納州立大學(xué)1966年開發(fā)的統(tǒng)計(jì)分析軟件，在國際上被譽(yù)為統(tǒng)計(jì)分析的標(biāo)準(zhǔn)軟件，在各個(gè)領(lǐng)域得到了廣泛應(yīng)用[8]；Stata是Statacorp于1985年開發(fā)的統(tǒng)計(jì)程序，在全球范圍內(nèi)被廣泛應(yīng)用于經(jīng)濟(jì)學(xué)、社會學(xué)及流行病學(xué)等領(lǐng)域；PASS是由Hintze等人研發(fā)，專門用于計(jì)算樣本量的統(tǒng)計(jì)軟件，操作簡便快捷。然而各軟件計(jì)算結(jié)果是否一致，研究者該選擇何種類型的樣本量計(jì)算軟件是研究中亟待解決的實(shí)際問題。本次研究的主要目的是以計(jì)算兩均數(shù)（率）之差的樣本量為例來比較SAS、Stata、PASS 3種軟件的結(jié)果差異，探討各軟件計(jì)算樣本量的優(yōu)缺點(diǎn)。

1 資料與方法

1.1 兩均數(shù)比較

1.1.1樣本量計(jì)算公式

兩均數(shù)比較時(shí)，樣本量取決于以下4個(gè)條件：①假設(shè)檢驗(yàn)的第Ⅰ類錯(cuò)誤α；②假設(shè)檢驗(yàn)的第Ⅱ類錯(cuò)誤β，或檢驗(yàn)效能1-β；③兩總體均數(shù)之差δ；④σ總體標(biāo)準(zhǔn)差[9-11]。假設(shè)兩組樣本量相等，所需樣本量可由下式估計(jì)：

1.1.2 參數(shù)設(shè)置

根據(jù)公式（1）假設(shè)第Ⅰ類錯(cuò)誤α=0.10，0.05，0.01；檢驗(yàn)效能1-β=0.80，0.90，0.95；組1總體均數(shù)μ1=1，兩總體均數(shù)之差δ=0.10，0.20，0.30…，2.0；總體標(biāo)準(zhǔn)差σ=1；雙側(cè)檢驗(yàn)。

1.1.2.1 SAS 9.3程序：

procpower；

twosamplemeans

meandiff=0.1 0.20.3 0.4 0.8 1.2 1.6 2

stddev=1

groupweights=（11）

power=0.8 0.9 0.95

alpha=0.01 0.05 0.1

ntotal=.；

run；

1.1.2.2 Stata10 命令：

sampsi 1.1 1，a（0.1） power（0.8） sd1（1）

不同參數(shù)下，Stata命令語句類似，只需替換sampsi命令后面的兩組均數(shù)值，以及第Ⅰ類錯(cuò)誤α、檢驗(yàn)效能power和組1標(biāo)準(zhǔn)差sd1括號里的值。

1.1.2.3 PASS 11主菜單選擇 PASS 11關(guān)于兩均數(shù)比較樣本量估計(jì)的參數(shù)設(shè)置主菜單選擇見圖1。

1.2 兩個(gè)率比較

比較兩樣本率的目的是推斷它們各自所代表的總體率是否相等。

1.2.1 樣本量計(jì)算公式兩個(gè)率比較

樣本量取決于以下3個(gè)條件：①假設(shè)檢驗(yàn)的第Ⅰ類錯(cuò)誤α；②假設(shè)檢驗(yàn)的第Ⅱ類錯(cuò)誤β，或檢驗(yàn)效能1-β；③兩總體率p1，p2[9-11]。假設(shè)兩組樣本量相等，所需樣本量可由下式估計(jì)：

1.2.2 參數(shù)設(shè)置

根據(jù)公式（2）假設(shè)第Ⅰ類錯(cuò)誤α=0.10，0.05，0.01；檢驗(yàn)效能 1-β=0.80，0.90，0.95；兩總體率p2=0.10，Δp=0.025，0.05，0.10，…，0.80；雙側(cè)檢驗(yàn)。

1.2.2.1 SAS 9.3程序[12]：

procpower；

twosamplefreq

groupweights=（11）

pdiff=0.025 0.05 0.10.20.30.40.50.60.70.8

refproportion=0.1

power=0.80.90.95

alpha=0.100.050.01

ntotal=.；

run；

1.2.2.2 Stata 10 命令：

sampsi0.1250.1，a（0.1）power（0.8）

不同參數(shù)下，Stata命令語句類似，只需替換sampsi命令后面的兩個(gè)率的值，以及第Ⅰ類錯(cuò)誤α、檢驗(yàn)效能power括號里的值。

1.2.2.3 PASS 11主菜單選擇 PASS 11關(guān)于兩個(gè)率比較樣本量估計(jì)的參數(shù)設(shè)置見圖2。

2 結(jié)果

2.1 兩均數(shù)比較的樣本量估計(jì)結(jié)果

通過給參數(shù)α、β和δ/σ賦予不同的取值，分別運(yùn)用3種軟件和公式計(jì)算得出的兩均數(shù)比較樣本量估計(jì)結(jié)果，見表1。

從表1中可以看出，無論第Ⅰ類錯(cuò)誤（α）、檢驗(yàn)效能（1-β）以及總體均數(shù)之差與總體標(biāo)準(zhǔn)差的比值（δ/σ）如何變化，Stata估計(jì)的樣本量與公式計(jì)算結(jié)果完全一致。PASS的結(jié)果與公式計(jì)算也基本結(jié)果一致，但發(fā)現(xiàn)α=0.05或0.1，1-β=0.80，δ/σ=4.0時(shí)，公式計(jì)算的樣本量為1，而PASS為2，可能是因?yàn)橥ㄟ^PASS軟件估計(jì)的樣本量最小值為2，為了驗(yàn)證這一假設(shè)，于是增大δ/σ至1000，發(fā)現(xiàn)PASS的結(jié)果仍為2，于是可得結(jié)論P(yáng)ASS估計(jì)的樣本量下限為2。SAS的結(jié)果略大于其他3種方法，發(fā)現(xiàn)當(dāng)α和1-β一定時(shí)，隨著δ/σ的增大，樣本量增加的幅度有增大趨勢；當(dāng)α和δ/σ一定時(shí)，隨著1-β的增大，樣本量增加的幅度有減小趨勢；當(dāng)1-β和δ/σ一定時(shí)，增幅隨α變化的趨勢不明顯。通過模擬發(fā)現(xiàn)，SAS僅比公式多出1、2例，所以可以忽略。

2.2 兩個(gè)率比較的樣本量估計(jì)結(jié)果

通過給參數(shù)α、β和Δp賦予不同的取值，分別運(yùn)用3種軟件和公式計(jì)算得出的兩個(gè)率比較的樣本量估計(jì)結(jié)果，見表2。

從表2中可以看出，無論第Ⅰ類錯(cuò)誤（α）、檢驗(yàn)效能（1-β）以及率差（Δp）如何變化，SAS估計(jì)的樣本量與公式計(jì)算結(jié)果完全一致。當(dāng)所得樣本量≥117時(shí)，發(fā)現(xiàn)PASS與公式計(jì)算結(jié)果一致；當(dāng)樣本量≤101時(shí)，PASS結(jié)果比公式略小。而Stata計(jì)算出的樣本量則較大，發(fā)現(xiàn)當(dāng)α和1-β一定時(shí)，隨著Δp的增大，樣本量增加的幅度有增大趨勢；當(dāng)α和Δp一定時(shí)，隨著1-β的增大，樣本量增加的幅度有減小趨勢；當(dāng)1-β和Δp一定時(shí)，隨著α的增大，樣本量增加的幅度有增大的趨勢。

綜上所述，在兩均數(shù)比較時(shí)，Stata和PASS樣本量估計(jì)結(jié)果最準(zhǔn)確，不同的參數(shù)設(shè)置會影響SAS的計(jì)算結(jié)果；在兩個(gè)率比較時(shí)，SAS最準(zhǔn)確，PASS的準(zhǔn)確性與樣本量大小有關(guān)系，Stata結(jié)果偏大且受不同參數(shù)的影響。

3 討論

本文對兩種常見研究類型的樣本量估計(jì)進(jìn)行了比較，發(fā)現(xiàn)3種軟件計(jì)算結(jié)果并不完全一致。SAS在兩個(gè)率比較時(shí)得出的樣本量準(zhǔn)確性最高，而在兩均數(shù)比較時(shí)得出的樣本量略大，但經(jīng)模擬實(shí)驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，無論將參數(shù)進(jìn)行何種組合設(shè)置，結(jié)果發(fā)現(xiàn)每組結(jié)果僅比公式多出1、2例，這對實(shí)際的樣本收集影響不大；PASS和Stata在估計(jì)兩均數(shù)比較樣本量時(shí)準(zhǔn)確性最高，但PASS在估計(jì)兩個(gè)率比較的樣本量時(shí)，當(dāng)樣本量低于100左右時(shí)，會低估樣本量，無形的降低了檢驗(yàn)效能；相反Stata則高估樣本量，可能會增加實(shí)際樣本收集的難度，同樣也會增加研究成本，尤其是當(dāng)每例樣本的成本較大時(shí)更為明顯。因此，在實(shí)際運(yùn)用中，推薦運(yùn)用SAS進(jìn)行這兩種類型的樣本量估計(jì)，而對于其他研究類型，將在后續(xù)研究中進(jìn)行探討。

以上樣本含量的研究是基于理論之上，而實(shí)際研究中，樣本量的估計(jì)還要考慮研究中面臨的一些實(shí)際問題，如研究對象的選擇、完成研究所需的經(jīng)費(fèi)等成本問題。除此之外，還需要考慮研究對象的依從性和失訪等因素，通常會將樣本量增大20%左右。倫理也是在確定樣本量時(shí)必須考慮的因素，如果確定了較大的樣本量，但實(shí)際效果不明顯，或?yàn)檫_(dá)到所需的研究結(jié)果，在較長期限內(nèi)讓研究對象承受生理上的不適。這些都是需要研究者權(quán)衡的因素[13-15]。

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（收稿日期：2015-03-15 本文編輯：程 銘）