門 鵬唐惠林翟所迪

（1北京大學第三醫(yī)院藥劑科 北京 100191；2北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學系 北京 100191）

衛(wèi)生技術評估國外應用情況概述

門 鵬1,2唐惠林1翟所迪1

（1北京大學第三醫(yī)院藥劑科 北京 100191；2北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學系 北京 100191）

本文以美國、澳大利亞、英國和加拿大為例，對衛(wèi)生技術評估（HTA）在發(fā)達國家的應用情況，以及國際上具有較大影響力的HTA組織的概況與特點進行了簡要綜述，為我國基于自身國情及醫(yī)藥衛(wèi)生體制的特點建立HTA體系，推動HTA在衛(wèi)生決策和循證實踐的應用提供經(jīng)驗。

衛(wèi)生技術評估；國外經(jīng)驗；國際組織

衛(wèi)生技術評估（H e a l t h Technology Assessment，HTA）是指對衛(wèi)生技術的技術特性、有效性、安全性、經(jīng)濟性和社會適應性進行系統(tǒng)評價，為衛(wèi)生和醫(yī)保決策者及醫(yī)藥衛(wèi)生人員提供合理選擇衛(wèi)生技術的科學信息和循證依據(jù)。本文以美國、澳大利亞、英國和加拿大為例，對HTA在發(fā)達國家的應用情況，及HTA組織的概況與特點進行了簡要綜述。

1 發(fā)達國家的應用情況

1.1 美國

美國是世界上首先開展HTA的國家。1972年在國會成立的OTA（Office of Technology Assessment）是世界上第一個HTA機構，其經(jīng)驗被廣泛借鑒。但由于對其性質的爭論及來自醫(yī)藥企業(yè)的壓力，OTA于1995年被國會停止資助并解散。美國的醫(yī)療衛(wèi)生體系是以私立機構為主的市場化體制，因此在政治、財政和商業(yè)等多方面力量和因素的影響下，目前美國沒有權威的全國性評估機構，數(shù)十家公立和私立機構基于各自的角度和立場進行HTA工作。

公立機構方面和聯(lián)邦層面，影響力較大的HTA機構主要包括美國健康與公共服務部衛(wèi)生保健與質量研究所（Agency for Healthcare Research and Quality，AHRQ）、聯(lián)邦醫(yī)療保險計劃（Medicare）與醫(yī)療救助計劃（Medicaid）中心、俄勒岡健康與科學大學藥物效能評估項目（Drug Effectiveness Review Project，DERP）和退伍軍人事務部藥品福利戰(zhàn)略管理組（Pharmacy Benefits Management Strategic Healthcare Group，PBMSHG）等。

AHRQ接受聯(lián)邦財政撥款，基于與其合作的三個外部研究網(wǎng)絡，主要對衛(wèi)生技術的有效性和安全性進行評估，部分情況下也包含比較效果研究和經(jīng)濟性評價。與OTA類似，AHRQ也面臨著各利益相關方的壓力，并且由于時效性（通常需15至18個月完成一項評估）和與私有支付方的關系問題，其結果的影響力受限。

Medicare和Medicaid是美國最大的由財政支持的醫(yī)療服務支付方。Medicare的管理機構設有專門部門進行HTA工作，并根據(jù)結果決定是否將某項衛(wèi)生技術納入保險覆蓋范圍。其決策可在聯(lián)邦和地方層面進行，但在聯(lián)邦層面，法律禁止在決策時考慮技術的成本或成本效果的因素。針對藥品的HTA則相對獨立，主要由Medicare Part D項目負責，評估經(jīng)費受財政支持、但由合作的私立機構具體執(zhí)行。Medicaid中的HTA與決策可由各州獨立進行，在評估中也經(jīng)常會購買非政府機構的服務。

俄勒岡健康與科學大學的D E R P項目是公立學術機構進行HTA的代表，其研究結果被十幾個州的Medicaid部門所采用。此外，美國國立衛(wèi)生研究院（National Institutes of Health，NIH）和食品藥品監(jiān)督管理局（Food and Drug Administration，F(xiàn)DA）雖然沒有專門的部門或計劃進行正式的HTA，但會在對部分衛(wèi)生問題做出臨床實踐決策時進行循證技術評估，或對新藥申請進行有效性和安全性的評估。

私立機構方面，美國的商業(yè)保險、藥品福利管理的覆蓋率遠高于公立醫(yī)保，壟斷程度也較高。其中商業(yè)醫(yī)保市場由Aetna、Cigna、Kaiser Permanente、United Healthcare和WellPoint五大公司占有了50%以上，而Caremark、Medco、Express Scripts和WellPoint NextRx控制了近70%的處方藥品福利管理。這些商業(yè)機構通常都有相當大規(guī)模的機構負責HTA工作，在評估時不僅考慮衛(wèi)生技術的臨床有效性和安全性，同時更重視對經(jīng)濟學特性的分析，以保證所做的支付或覆蓋決策符合自身的商業(yè)利益。但與公立機構的HTA相比，商業(yè)機構進行的HTA往往缺乏透明度，特別是在評估方法和決策過程方面。

1.2 澳大利亞

澳大利亞醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)由公共與私人衛(wèi)生服務提供者共同構成，總衛(wèi)生支出中約70%來自政府的資助，在衛(wèi)生決策中直接發(fā)揮了HTA的支持作用。1993年，HTA即開始被用于藥品定價和報銷。目前聯(lián)邦層面最權威的HTA機構是藥品福利咨詢委員會（Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC）和醫(yī)療服務咨詢委員會（Medical Services Advisory Committee, MSAC），均為獨立的評估機構。

PBAC針對藥品（包括疫苗）進行評價并提出建議，為決策者的決策制定提供信息支持。PBAC是一個獨立的專家委員會，成員包括臨床醫(yī)師、藥師、臨床藥理學家、衛(wèi)生經(jīng)濟學家和消費者代表等。HTA由該委員會委托給有合作關系的大學等學術機構完成。如果PBAC的評估結果是建議推薦，申請者將與藥品福利定價管理局（Pharmaceutical Benefits Pricing Authority，PBPA）進行價格談判。HTA結果和價格談判結果將提交衛(wèi)生部，由后者決定是否接受該藥品進入醫(yī)保支付目錄（覆蓋全國90%以上藥品市場）和談判價格。值得一提的是，PBAC雖沒有進入目錄的批準權，但具有否決權；對于治療目前缺乏有效藥物的、罕見或嚴重疾病的且療效明顯的特殊藥品，可按照“救助規(guī)則”降低對成本效果方面的評估標準。PBAC一般需要申請者在下一次審評會議前17周之前提交申請，之后在會前完成評估。

MSAC負責對醫(yī)療服務與器械等的有效性、安全性和經(jīng)濟性等相關證據(jù)進行系統(tǒng)評價，就是否提供公共資金支付向決策部門提出建議。MSAC進行HTA的時限平均需要13個月。與PBAC不同，MSAC對醫(yī)療技術的評估可以按照順序進行優(yōu)先評估，但藥品評估則須評估每一個申請的藥品。PBAC和MSAC均未對經(jīng)濟學評估結果設定任何支付閾值。當技術價格較高時，兩機構可以要求建立一個風險共擔協(xié)議（Risk-Sharing Agreement，RSA），從而設定特定的報銷資格，并與企業(yè)分擔風險。

此外，由于澳大利亞的HTA強調對新技術的評估，在評估范圍之外的衛(wèi)生技術由各州進行評估。同時，HTA也在醫(yī)院層面推廣使用。醫(yī)院引進的新的醫(yī)療技術如需報銷，則需要進行評估，醫(yī)院藥事管理委員會使用HTA結果作為判斷是否引進藥品的決策參考，在購置大型醫(yī)療設備等計劃中使用HTA的情況也正在不斷增加。

1.3 英國

英國目前實施的是以公立醫(yī)療服務為主、私人醫(yī)療服務為輔的醫(yī)療體制。其中國家醫(yī)療衛(wèi)生服務體系（National Health Service，NHS），既是英國社會保障制度中最重要的部分，也是英國人接受醫(yī)療服務的最主要渠道。

英國國家衛(wèi)生與保健評價研究院（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）是國家級的衛(wèi)生研究管理與評估機構，其資金來源于NHS；其職責是評估衛(wèi)生技術市場準入和提供臨床診治指南，以確保為患者提供最高標準的臨床治療服務，同時確保進入NHS體系的衛(wèi)生技術具有符合標準的臨床效果數(shù)據(jù)和成本效果。NICE的HTA由獨立的評估委員會組織開展，通常委托外部獨立學術機構參與評估。評估委員會由臨床醫(yī)師、藥師、護士、管理人員、流行病學專家、衛(wèi)生經(jīng)濟學專家和患者代表約25人組成。評估推薦結果分為4個級別：推薦、有條件推薦、只用于試驗和不推薦。通過評估的技術能夠直接進入NHS體系并在3個月內獲得財政支持。

NICE的HTA分為單技術評估（Single Technology Appraisal，STA）和多技術評估（Multiple Technology Appraisal）。前者指針對某一種適應征的某一項技術進行評估，后者指對一項以上的技術（如一類藥物）或某一項技術的多種適應征進行評估，常包括對已發(fā)表的評估的再評價。評估委員會對HTA的經(jīng)濟學結果設定閾值，以斷定被評估的技術能否引進NHS：對于每增加一個質量調整生命年的成本低于2萬英鎊的技術可以批準；對高于3萬英鎊的技術通常不予以批準；界于2萬和3萬英鎊間的技術，將進行綜合性判斷，若投票達成共識則予通過。

由于英國特有的政體，中央政府將部分權力下放至蘇格蘭和威爾士等地區(qū)，NHS體系中部分權力便是其中一部分。各個地區(qū)的藥物與治療委員會（Area Drug and Therapeutic Committees）有權決定對新的衛(wèi)生技術是否批準引入各自的NHS分支體系。蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會（Scottish Medicines Consortium，S M C）和威爾士治療與毒理中心（All Wales Therapeutics and Toxicology Centre，AWTTC）分別負責兩個地區(qū)的HTA評估工作，這些機構亦屬于NHS系統(tǒng)，但與NICE獨立開展工作，并與當?shù)氐拇髮W等學術機構關系緊密。同時，與NICE不同，SMC只進行快速的、單個技術的HTA，評估依據(jù)主要來自申請者提交的材料。

此外，英國國家健康研究院（National Institute for Health Research，NIHR）設立專門的HTA基金項目，對NHS系統(tǒng)內的學術機構提供資金支持，以鼓勵相關大學、第三方機構進行高水平的HTA研究，包括約克大學、利物浦大學、謝菲爾德大學和英國醫(yī)學雜志（British Medical Journal，BMJ）循證中心等機構。該項目分為委托型和研究者發(fā)起型，其結果服務于地方政府決策者、政策制定者（包括NICE）、研究者、NHS醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人員、NIHR等其他利益相關方和社會公眾。

1.4 加拿大

加拿大醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)由聯(lián)邦和省級（地區(qū)級）構成，后者是提供服務的責任主體，并須遵照聯(lián)邦衛(wèi)生法案才能獲得聯(lián)邦的轉移支付資金。加拿大的HTA亦在國家級和省級同時進行。HTA 在衛(wèi)生決策中作用不斷加強，政府正逐步強化其監(jiān)管作用，減少決策中的直接干預。在聯(lián)邦層面，加拿大藥品和衛(wèi)生技術局（Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health，CADTH）是進行HTA的唯一機構。企業(yè)是HTA的申請主體。針對非抗腫瘤藥品的HTA由CADTH的普通藥物評價（Common Drug Review，CDR）負責，抗腫瘤藥品的HTA由基于安大略省抗腫瘤藥評估程序的聯(lián)合腫瘤藥物評估機構（Joint Oncology Drug Review，JODR）負責。評估時限為19至25周左右。全國性的推薦意見基于上述HTA結果做出。由于各省（地區(qū)）有自己獨立的醫(yī)保和處方集，是否將衛(wèi)生技術納入支付范圍由各省（地區(qū)）決定，通常與推薦意見一致。

人口最多的魁北克和安大略兩省有單獨的HTA機構。魁北克衛(wèi)生技術與服務評估局（Agence D'évaluation des Technologies et des Modes D'Intervention en Santé，AETMIS）由魁北克省政府設立，屬省級評估機構。其前身是1988年成立的首個加拿大 HTA 機構衛(wèi)生技術評估委員會（Conseil D'évaluationdes Technologies de la Santé，CETS），主要為魁北克省衛(wèi)生部門以及醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的決策者提供建議。

加拿大的一些大學和醫(yī)院也有相關機構進行HTA工作，其評估以學術需要或醫(yī)院運營管理使用為目的，形式和方法各有特點，對各?。ǖ貐^(qū)）的HTA起到支持和補充的作用。

2 國際HTA組織的情況與特點

2.1 國際衛(wèi)生技術評估協(xié)會（Health Technology Assessment international，HTAi）

該組織的成員來自超過65個國家，秘書處設在加拿大。其宗旨是加強衛(wèi)生技術的臨床、經(jīng)濟與社會影響的研究、教育、合作與信息交流，促進制定合理使用現(xiàn)有技術與鼓勵新技術的政策。協(xié)會內部根據(jù)與HTA相關的不同問題領域設立10個分組（Interest Sub-Groups），包括HTA中的倫理問題、與監(jiān)管機構的關系、基于醫(yī)院的HTA和HTA的公共衛(wèi)生影響等組別。

2.2 國際衛(wèi)生技術評估機構網(wǎng)絡( International Net -work of Agencies for Health Technology Assessment, INAHTA)

該組織的成員包括33個國家中的 55個非盈利的、與國家或地方政府相關聯(lián)的HTA機構, 主要來自北美、拉丁美洲、歐洲、亞洲和大洋洲。目前秘書處設在加拿大。其主要功能是促進HTA機構之間的合作與交流，推動HTA的研究與公布以用于循證決策。工作內容包括舉辦提供“導師”培訓與幫助、聯(lián)合HTA項目、制定“INAHTA Checklists”流程規(guī)范，報告分類與分級等。

該組織與英國國家健康研究院（National Institute for Health Research，NIHR）合作開發(fā)了N I H R-H T A數(shù)據(jù)庫，提供目前INAHTA會員機構及其他HTA機構正在進行和已經(jīng)發(fā)表的HTA研究的免費數(shù)據(jù)檢索。

2.3 國際創(chuàng)新與變革技術信息網(wǎng)絡（International Information Network on New and Changing Health Technologies，EuroScan）

EuroScan是HTA機構的協(xié)作網(wǎng)絡，宗旨是交流有關創(chuàng)新性藥品、醫(yī)療器械、衛(wèi)生干預措施、醫(yī)療程序等衛(wèi)生技術的重要信息動態(tài)，以支持決策、促進新技術的使用。其工作目標是評估與交流相關信息、擴展信息來源渠道、研究進行早期技術評估的方法以及發(fā)布與早期鑒別和評估相關的信息，以實現(xiàn)對新興技術的早知曉與早提示（Early Awareness and Alert，EAA）。所有EuroScan的成員均是INAHTA的成員，兩個組織簽署了合作備忘錄。

此外還有歐洲衛(wèi)生技術評估網(wǎng)絡（European network for Health Technology Assessment，EUnetHTA）、亞太衛(wèi)生技術評估網(wǎng)絡（HTAsiaLink）和美洲國家衛(wèi)生技術評估網(wǎng)絡組織（RedETSA）等。

3 結論

從HTA在美、澳、英、加四個國家的發(fā)展和應用情況可以看出，其在衛(wèi)生決策方面發(fā)揮著不同程度的作用。各國的醫(yī)藥衛(wèi)生體制不同，對HTA的運用也有差別。澳大利亞、英國和加拿大是以公立醫(yī)療為主體的國家，HTA在這些國家的衛(wèi)生決策和臨床實踐中具有重要地位，并且在不斷的豐富和擴展。美國是醫(yī)療衛(wèi)生高度市場化的國家，私立機構是提供醫(yī)療服務的主體，商業(yè)保險占據(jù)重要地位，因此HTA較為分散，且對政策的影響相對較小，不同利益相關方應用HTA的方式和目的各有不同。

同時這些國家均形成了包括政府、大學、研究所、醫(yī)院等多層次的HTA體系，根據(jù)不同的政治和衛(wèi)生體制占有不同的比重，發(fā)揮著相應的作用。HTAi 和INAHTA等國際HTA組織不斷完善并發(fā)揮作用，促進了各國HTA機構之間及與醫(yī)藥產業(yè)之間的交流，促進循證決策的推廣和實踐。這些都為我國基于自身國情及醫(yī)藥衛(wèi)生體制的特點建立HTA體系，推動HTA在衛(wèi)生決策和循證實踐的應用提供了良好的經(jīng)驗和機遇。

[1]Sullivan SD, et al. Health Technology Assessment in Health-Care Decisions in the United States [C]. Value in Health, 2009(12), Supplement 2: S39-S44

[2]Taylor R. Using Health Outcomes Data to Inform Decision-Making: Government Agency Perspective [J]. Pharmacoeconomics, 2010(19) Suppl. 2: 33-38

[3]Lavy AR, et al. International Comparison of Comparative Effectiveness Research in Five Jurisdictions: Insights for the US [J]. Pharmacoeconomics, 2010, 28 (10): 813-830

[4]The International Network of Agencies for Health Technology Assessment [EB/OL]. http:// www.inahta.org, 2015-04-06

[5]The Health Technology Assessment international [EB/OL]. http://www.htai.org, 2015-04-02

（本欄目責任編輯：許飛瓊）

Application of Health Technology Assessment in Foreign Countries and Introducing Related International Organizations

Men Peng1,2, Tang Huilin1, Zhai Suodi1(1Department of Pharmacy, Peking University Third Hospital, Beijing 100191,2Department of Pharmacy Administration and Clinical Pharmacy, School of Pharmaceutical Science, Peking University, Beijing 100191)

In this review we summarized the application of Health Technology Assessment (HTA) in the USA, Australia, England, and Canada, and introduced the general situations and characteristics of in fl uential international HTA organizations. It provides good references for us to build HTA system based on our own conditions and characteristics of medical system, and to promote its application in policy decision and evidencebased practice.

health technology assessment, foreign experiences, international organizations

F840.684 C913.7

A

1674-3830（2015）6-68-4

10.369/j.issn.1674-3830.2015.6.18

2015-4-13

門鵬，北京大學碩士研究生，主要研究方向：藥品衛(wèi)生技術評估、循證藥物評價。