英國《自然》雜志網站近日在報道中指出，未來，病人或許不需要通過服用藥片來治療疾病，而是選擇“基因手術”——使用CRISPR這種創(chuàng)新性的基因編輯技術將有害的變異剪除并植入健康的DNA來治療疾病。目前，已經有人看到了商機，創(chuàng)辦了公司來研發(fā)和推廣這種基因編輯技術。

在過去的一年內，一種能快速、方便有效地靶向人類基因組任何基因的新方法——CRISPR技術引起了科學界的廣泛關注，成為全球科學家的新寵。遺傳工程師、神經科學家甚至植物生物學家都將其看成是高效且精確的研究工具。現在，這套基因編輯系統(tǒng)已經催生了一家生物技術公司，引得眾多投資人士紛紛拋出橄欖枝。

科學家們在研究中發(fā)現，細菌具備一種有高度適應性的免疫系統(tǒng)，使它們能發(fā)現并擊退來自某種噬菌體的多次進攻，很多科學家據此意識到，細菌的免疫系統(tǒng)擁有一個非常有價值的特性：以某個特定的基因序列為目標。

2013年1月，4個研究團隊報告了這一被稱為CRISPR的系統(tǒng)。細菌用這一策略來探測并剪除外來DNA。剪除DNA的酶Cas9會在一個RNA引導序列的幫助下發(fā)現目標?，F在，研究人員可以借用基因工程方法，追蹤任何基因。

隨后，許多科研團隊利用這一系統(tǒng)來刪除、添加、激活或抑制人體、老鼠、斑馬魚、細菌、果蠅、酵母、線蟲和農作物細胞中的目標基因，從而證明了這個技術的廣泛適用性。美國哈佛大學的喬治·徹奇說，生物學家最近研發(fā)了一些新方法來精確操縱基因，“但CRISPR的功效和易用性在各方面都更勝一籌”。

基于CRISPR，科學家構建人類疾病小鼠模型的速度要比之前快得多，研究單個基因則更為快速，能立刻方便地改變細胞中的多個基因，以便研究它們的相互作用。

Editas公司并沒有透露其主要研究哪些疾病，不過，該公司的聯合創(chuàng)辦人之一、麻省理工學院（MIT）麥戈文腦研究所的神經科學家張峰（音譯）表示，他們可能首先會對由單個錯誤的基因副本所導致的疾病進行研究。而要治療與兩個錯誤的基因副本有關的疾病更加麻煩，因此，可能需要更進一步的研究。

（劉 霞）endprint