勞興珍，楊臻崢，邢愛敏，康銀花，范鳴，鄭曉南*，顧覺奮**

（1. 中國藥科大學生命科學與技術學院，江蘇 南京 210009；2. 中國藥科大學《藥學進展》編輯部，江蘇 南京 210009）

2014年熱門生物技術公司的研發(fā)動態(tài)

勞興珍1，楊臻崢2，邢愛敏2，康銀花2，范鳴2，鄭曉南2*，顧覺奮1**

（1. 中國藥科大學生命科學與技術學院，江蘇 南京 210009；2. 中國藥科大學《藥學進展》編輯部，江蘇 南京 210009）

FierceBiotech網(wǎng)站報道了2014年最熱門的16家生物技術公司，其涉足生物制藥、體外診斷以及醫(yī)療器械研發(fā)等熱門醫(yī)療領域，其中多家公司與包括葛蘭素史克、羅氏、拜耳、默克等公司在內(nèi)的制藥巨頭展開合作，值得醫(yī)療行業(yè)的投資者關注。對這16家熱門生物技術公司的研發(fā)重點、主打產(chǎn)品的適應證/用途、合作伙伴、并購交易信息進行歸納總結，旨在為新一代生物技術藥物的深入研發(fā)提供參考。[

] 生物制藥；體外診斷；小分子免疫平臺；基因剪切；抗體-藥物偶聯(lián)療法

生物技術產(chǎn)業(yè)在2014年發(fā)展迅速，一些經(jīng)驗豐富的大公司職業(yè)經(jīng)理人紛紛選擇下海，創(chuàng)辦了生物企業(yè)，尤其是一些中小型的初創(chuàng)生物技術公司。譬如 Cidara Therapeutics公司作為一家私人控股的生物制藥公司，側重于應用一種新型小分子免疫平臺來治療免疫功能低下的重癥真菌感染；又如Editas Medicine公司獲得 4 300萬美元風險投資啟動資金，公司的目標是將其基因剪切技術——CRISPR技術從實驗室引向市場。

本文將介紹FierceBiotech網(wǎng)站公布的2014年熱門生物技術公司的研發(fā)動態(tài)，對其研發(fā)重點、治療領域/目標及用途、合作伙伴、簽署協(xié)議等信息進行綜合分析，旨在為新一代生物技術藥物的深入研發(fā)提供參考。這些公司涉足生物制藥、體外診斷以及醫(yī)療器械研發(fā)等熱門的醫(yī)療領域，其持有的技術值得醫(yī)療行業(yè)的投資者關注——這些生物科技公司不僅僅拿下了醫(yī)藥巨頭（包括葛蘭素史克、羅氏、拜耳、默克等）的合作項目以證明其醫(yī)藥研發(fā)的實力，同時他們都僅針對單一醫(yī)藥細分市場，且融資達千億美元，說明其發(fā)展實力和創(chuàng)新技術受到投資者的肯定和青睞。

1 FierceBiotech報道的2014年最熱門的16家生物公司

FierceBiotech網(wǎng)站報道的2014年最熱門的15家生物公司分別為：1）英國生物技術公司Adaptimmune；2）美國加州疫苗開發(fā)公司Aduro BioTech；3）由Google投資創(chuàng)立的Calico公司；4）私人控股的美國生物制藥公司Cidara Therapeutics；5）美國舊金山的初創(chuàng)公司Cleave Biosciences；6）美國東北部劍橋市基因治療公司Dimension Therapeutic；7）美國生物技術公司Editas Medicine；8）美國朱諾治療公司（Juno Therapeutics）；9）瑞士生物制劑公司Molecular Partners；10）美國麻省坎布里奇市的生物技術公司Navitor；11）美國生物技術公司Seres Health；12）美國費城生物技術公司Spark Therapeutics；13）美國生物制藥公司Spero Therapeutics；14）美國舊金山生物制藥公司Sutro；15）基因治療公司Voyager Therapeutics；16）位于圣地亞哥的生物技術公司Mapp Biopharmaceutical。

2 熱門生物技術公司的研發(fā)動態(tài)

筆者歸納整理了上述熱門生物技術公司研發(fā)動態(tài)，以表格形式列出相關信息，包括公司研發(fā)重點、研發(fā)產(chǎn)品的用途及適應證、合作伙伴、并購交易信息等，如表1所示。其中，Calico公司因剛剛建立，信息較少而未在表中說明。

表1 值得關注的熱門生物技術公司Figure 1 Hot biotech companies worthy of attention

由表1可發(fā)現(xiàn)，抗癌藥在上述熱門生物技術公司的主打產(chǎn)品中占據(jù)了重要地位，其次為難治性的傳染性疾病治療用藥。葛蘭素史克、羅氏、拜耳、默克等醫(yī)藥巨頭均與相關生物科技公司簽訂了合作項目，足以顯示其醫(yī)藥研發(fā)實力。與制藥巨頭攜手合作的5家公司分別為：1）Adaptimmune，其與葛蘭素史克達成了一項價值超過3.5億美元的協(xié)議，旨在基于新型細胞療法合作開發(fā)抗癌藥；2）Molecular Partners，其與羅氏公司于2013年年底達成一項12億美元的協(xié)議，用于開發(fā)將Molecular Partners的DARPin生物制劑與羅氏的毒性制劑偶聯(lián)而成的抗癌藥；3）Spero Therapeutics，其與羅氏在抗生素開發(fā)方面達成合作協(xié)議，相關交易金額未披露；4）Dimension Therapeutics，其與拜耳公司簽訂了一項價值約2.5億美元的協(xié)議，共同開發(fā)血友病治療藥物；5）Sutro Biopharma，其與默克公司于2014年9月達成協(xié)議，共同開發(fā)用于治療癌癥的抗體-藥物偶聯(lián)療法（ADC），相關交易金額未披露。

值得一提的是，另有一些生物科技公司自創(chuàng)建伊始就備受業(yè)界關注。Calico公司是2013年9月由Google投資創(chuàng)立的一個公司，旨在對抗死亡、延長人類壽命。Calico網(wǎng)站首次披露了其核心領導團隊，其名單令世人矚目：蘋果公司現(xiàn)任董事長樂文森 （Arthur Levinson）擔當CEO，他也是著名生物公司——基因泰克的前任CEO和現(xiàn)任董事長。此外，來自羅氏公司的前首席藥物長Hal V. Barron擔任研發(fā)主席，首席科學家是來自普林斯頓大學的美國科學院院士David Botstein教授，負責衰老研究的副總裁是另一位美國科學院院士、來自加州大學舊金山分校的Cynthia Kenyon教授。媒體普遍認為，Google為Calico項目打造精英團隊，預示著圍繞人體、基因、大腦等在內(nèi)的生命科技將成為新的投資關注熱點。

上述16家公司是2014年最熱門生物科技公司，它們都針對單一醫(yī)藥細分市場，且融資達千億美元，值得醫(yī)療健康行業(yè)的投資者關注。其中，F(xiàn)ierceBiotech網(wǎng)站重點推薦了Mapp公司于2014年研發(fā)的神奇“雞尾酒藥物”——ZMapp，其具有抗擊埃博拉病毒的功能，引起了業(yè)界的極大關注，Mapp公司也因此聲名鵲起。表2詳細介紹了Mapp公司的單克隆抗體產(chǎn)品開發(fā)計劃[11]。

表2 Mapp公司的單克隆抗體產(chǎn)品開發(fā)計劃Figure 2 Development programs for monoclonal antibody products of Mapp Biopharmaceutical

從表2列出的Mapp公司的單克隆抗體產(chǎn)品開發(fā)計劃可見，Mapp公司針對埃博拉病毒、HIV病毒/單純皰疹病毒、Junin病毒、馬爾堡病毒、呼吸道合胞體病毒、蓖麻毒素、金葡菌腸毒素B、委內(nèi)瑞拉馬腦炎病毒、產(chǎn)氣莢膜梭菌epsilon毒素、艱難梭狀芽胞桿菌，與愛荷華州立大學、美國加州大學戴維斯分校（UC Davis）、美國陸軍傳染病醫(yī)學研究所（USAMRIID）、Antibody IPCP consortium、德克薩斯大學醫(yī)學分部（UTMB）、美國貝勒醫(yī)學院、Wadsworth Institute、美國杜蘭大學等機構建立了合作伙伴關系，美國國立衛(wèi)生研究院過敏和傳染病研究所（NIAID）是重要的投資方。10項中6項已進入新藥臨床研究申請（IND）授權試驗或cGMP生產(chǎn)的階段，其中抗埃博拉病毒藥物ZMapp和HIV病毒/單純皰疹病毒殺菌劑MB66即將開展Ⅰ期臨床安全性試驗[11]，值得期待。

[1]生物探索. FierceBiotech：2014年最熱門的15家生物醫(yī)藥公司[EB/ OL].(2014-09-26)[2014-10-01]. http://www.biodiscover.com/news/ company/113169.html.

[2]生物谷. FDA授予Aduro胰腺癌免疫組合療法突破性療法認定[EB/OL].(2014-07-22)[2014-09-28]. http://news.bioon.com/ article/6655521.html.

[3]Dimension Therapeutics. A gene therapy innovator goes from closet to clinic with Big Pharma support [EB/OL].(2014-09-22)[2014-10-01]. http://www.fiercebiotech.com/special-reports/dimension-therapeutics-2014-fierce-15.

[4]Editas Medicine.基 因 剪 切 技 術CRISPR-Cas9技 術[EB/OL].(2014-04-25)[2014-09-28]. http://www.bioon.com/industry/ enterprisenews/595112.shtml.

[5]BioonNews.羅氏與Molecular Partners簽署$12億協(xié)議開發(fā)新一類DARPin-毒劑偶聯(lián)藥物[EB/OL].(2014-12-06)[2014-12-15]. http:// www.bioon.com/industry/enterprisenews/587859.shtml.

[6]BioonNews. Navitor獲 得2350萬 美 元 研 究mTOR通 路[EB/ OL].(2014-06-20)[2014-09-28]. http://www.bioon.com/industry/ enterprisenews/599119.shtml.

[7]Spark Therapeutics. Spark joins a new wave of gene therapy players out to transform medicin [EB/OL].(2014-09-22)[2014-10-28].http://www. fiercebiotech.com/special-reports/spark-therapeutics-2014-fierce-15.

[8]Business Wire. Spero Therapeutics appoints Thomas Parr, Ph.D. as Chief Scientific Officer [EB/OL].(2014-05-20)[2014-10-20].http://www. businesswire.com/news/home/20140520005626/en/Spero-Therapeutics-Appoints-Thomas-Parr-Ph.D.-Chief.

[9]Yahoo Finance . Third rock ventures launches voyager therapeutics with $45 million series A to develop life-changing gene therapies for CNS disorders [EB/OL].(2014-11-13)[2014-11-20].http://finance.yahoo. com/news/third-rock-ventures-launches-voyager-113000650.html.

[10]Mapp Biopharmaceutical. Mapp ′s Ebola cocktail goes viral as outbreak spreads in Africa [EB/OL].(2014-12-09)[2014-12-20].http://www. fiercebiotech.com/special-reports/mapp-biopharmaceutical-2014-fierce-15-extra.

[11]Mapp Biopharmaceutical. Monoclonal antibody product development programs at Mapp [EB/OL].(2014-09-03)[2014-10-23]. http://www. mappbio.com/productdevelopment.html.

Research and Development Trend of Top Biotech Companies in 2014

LAO Xingzhen1, YANG Zhenzheng2, XING Aimin2, KANG Yinhua2, FAN Ming2, ZHENG Xiaonan2, GU Juefen1
( 1. School of Life Science and Technology, China Pharmaceutical University, Nanjing 210009, China; 2. Editorial Office of Progress in Pharmaceutical Sciences, China Pharmaceutical University, Nanjing 210009, China)

FierceBiotech has reported 16 most popular biotech companies of 2014, which were involved in biopharmaceuticals, in vitro diagnostic, medical devices R&D, etc. Several companies were worth paying attention by medical industry investors, because they took cooperative projects with pharmaceutical giant including GlaxoSmithKline, Roche, Bayer, Merck, etc. The research and development trend of 16 most popular biotech companies of 2014 has been summarized and introduced in this paper, including their main products, indications/uses of these products, cooperative partners and information of related deals, so as to provide references for the further development of the novel biotech drugs.

biopharmaceuticals; in vitro diagnostic; small molecular immune system; gene splicing; antibody-drug conjugate therapy

R978；R979.1

A

1001-5094（2014）11-0877-04

接受日期：2014-11-17

*通訊作者：鄭曉南，編審；

研究方向：醫(yī)藥信息資源管理，文獻計量學研究；

Tel：025-83271568； E-mail：xiaonanzheng@163.com

**通訊作者：顧覺奮，教授；

研究方向：微生物制藥；

Tel：025-86200377； E-mail：yqyan1@126.com