丁瑨

英國愛丁堡大學(xué)科學(xué)技術(shù)與創(chuàng)新研究中心 英國愛丁堡 EH1 1LZ

美國罕用藥物法案及對中國的啟示

丁瑨*

英國愛丁堡大學(xué)科學(xué)技術(shù)與創(chuàng)新研究中心 英國愛丁堡 EH1 1LZ

美國罕用藥物法案是世界上第一個(gè)鼓勵(lì)研發(fā)罕用藥物的立法。本文分析了該法案自1983年頒布以來的三次重要修訂及其建立的一整套針對罕用藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的激勵(lì)體系，探討了法案在推動罕用藥研制所取得的成功和對生物制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展產(chǎn)生的影響，剖析了長期壟斷和藥物重新定位所帶來的高價(jià)罕用藥隱患。最后，通過借鑒美國的經(jīng)驗(yàn)結(jié)合中國的實(shí)際情況提出建立一個(gè)有效的罕用藥物立法，以改善中國罕見疾病患者健康狀況和促進(jìn)中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

罕見病;罕用藥;罕用藥物法案;市場獨(dú)占權(quán)

隨著藥物研發(fā)成本的不斷上升，藥品生產(chǎn)企業(yè)更傾向于開發(fā)那些具有較好市場前景的藥物，而治療一些被忽視疾病和罕見疾病的藥物卻往往被藥企忽略。1962年《Kefauver-Harris藥品修正案》增加了新藥上市的難度［1］，藥廠不僅要證明藥物的安全性還要證明其有效性，從而延長了藥物開發(fā)時(shí)間，增加了研發(fā)成本。高昂的研發(fā)成本和漫長的研發(fā)周期導(dǎo)致用于治療罕見疾病的藥物很難獲得利潤，從而也難以吸引藥企對其進(jìn)行投資研發(fā)和生產(chǎn)。

罕用藥，又稱孤兒藥，是指用來治療罕見病的藥物。世界衛(wèi)生組織(World Health Organization，WHO)將罕見疾病定義為患病率低于1‰的疾病。雖然單一罕見疾病的影響范圍非常小，但美國就有約7 000種罕見疾病，對2 500萬美國人口產(chǎn)生影響(約占總?cè)丝诘?0%)。［2］基于健康權(quán)利公平的原則，罕見病患者應(yīng)與其他患者一樣享有獲得治療的權(quán)利。1983年1月4日美國通過了罕用藥物法案，規(guī)定罕用藥物的研發(fā)可享有多項(xiàng)優(yōu)惠，包括7年市場獨(dú)占權(quán)、稅收減免、藥物審批幫助和費(fèi)用減免等。［3］這一立法鼓舞了科研機(jī)構(gòu)和藥企對罕用藥物研發(fā)的熱情，也加快了罕用藥物的問市。美國所取得的成功經(jīng)驗(yàn)也逐漸影響到其他發(fā)達(dá)國家和地區(qū)，日本、澳大利亞、歐盟相繼頒布了針對改善罕見病患者健康狀況的立法。［4］

中國對罕用藥產(chǎn)業(yè)政策的研究已經(jīng)取得初步進(jìn)展，目前的研究闡釋了罕見病政策在倫理上的必要性［5］，分析了美國罕用藥的注冊審批制度和數(shù)據(jù)保護(hù)制度［6-7］，研究了當(dāng)前中國罕用藥醫(yī)療保險(xiǎn)的覆蓋情況［8］，并結(jié)合中國實(shí)際情況提出了建立罕用藥物法案的意見［9］。但上述研究尚存在一些不足。首先，美國罕用藥物法案自頒布實(shí)施以來經(jīng)歷了多次修改形成了一套完整而有效的激勵(lì)體系，而現(xiàn)有研究缺乏對這一激勵(lì)體系的系統(tǒng)分析;其次，現(xiàn)有研究大都肯定了罕用藥立法增加了罕用藥的數(shù)量，但很少提及對生物制藥產(chǎn)業(yè)的重要影響;最后，目前的研究缺乏對罕用藥物法案所存在問題的深入分析。只有深刻地認(rèn)識上述問題才能設(shè)計(jì)出更適合中國國情的罕用藥物法案。本文分析了美國罕用藥物法案在實(shí)施30年來逐步發(fā)展和完善的過程以及取得的成就和面對的爭議，并借鑒美國經(jīng)驗(yàn)對中國建立罕用藥立法提出建議。

1 美國罕用藥物立法歷程

20世紀(jì)70年代，代表罕見疾病患者利益的非營利性組織通過各種方式募集資金來資助開展罕見疾病藥物的基礎(chǔ)研究。雖然取得了一定成果，但由于患者人數(shù)太少，導(dǎo)致藥企并不愿意進(jìn)一步開發(fā)并生產(chǎn)這類藥物。1982年12月，在病人團(tuán)體的支持和倡議下，參眾兩院審核通過了罕用藥物法案。在此后的30年間，該法案又經(jīng)歷了多次修訂和完善:完善罕用藥物資格認(rèn)定的標(biāo)準(zhǔn)，明確所有進(jìn)入市場的罕用藥都可享受7年市場獨(dú)占權(quán)，為罕用藥的重新定位奠定基礎(chǔ)。

1984年，罕用藥物法案進(jìn)行第一次修改，重新定義了獲得罕用藥資格的條件。在此次修訂之前，申請者需要證明藥物的研發(fā)成本高于預(yù)期收入才能取得罕用藥資格認(rèn)定，從而在研發(fā)和銷售階段享受法案所規(guī)定的各項(xiàng)優(yōu)惠。修訂后的法案要求申請罕用藥物資格認(rèn)定需要證明以下兩個(gè)條件之一即可:藥物的研發(fā)成本高于預(yù)期收入或者疾病患者人數(shù)在美國低于20萬人。由于證明患者人數(shù)少比證明預(yù)期收入少更加簡單，此次修訂使得申請罕用藥物資格認(rèn)定變的更加容易，申請數(shù)量也隨之上升。

1985年，罕用藥物法案進(jìn)行第二次修訂，此次修訂規(guī)定無論罕用藥物是否取得專利均享有法案所規(guī)定的7年市場獨(dú)占權(quán)。藥物專利往往在研發(fā)階段申請并生效，但是由于藥物開發(fā)所進(jìn)行的動物和臨床實(shí)驗(yàn)周期較長，一些藥物還未獲得FDA市場準(zhǔn)許前就失去了專利保護(hù)。此次修訂保護(hù)了那些在上市時(shí)專利已經(jīng)或馬上過期甚至是無法獲得專利的藥物，保證藥品在上市后享有7年的市場獨(dú)占權(quán)。

1988年，罕用藥物法案進(jìn)行第三次修訂，此次修訂之前罕見藥物資格認(rèn)定可以在藥物上市前的任何時(shí)間提交，修訂后要求所有罕用藥物必須在提交市場準(zhǔn)許許可申請前獲得罕見藥物資格認(rèn)定，從而使得藥企可以為藥物的新適應(yīng)癥申請罕用藥物資格認(rèn)定。［2］

2 激勵(lì)體系

通過不斷修訂和完善，罕用藥物法案形成了一整套針對罕用藥物研發(fā)的激勵(lì)體系。凡是獲得罕用藥物資格認(rèn)定的企業(yè)，在進(jìn)行罕用藥研制的過程中和上市后均可享有法案所規(guī)定的權(quán)利，包括:藥品進(jìn)入市場后享有7年市場獨(dú)占權(quán)、稅收優(yōu)惠、臨床實(shí)驗(yàn)經(jīng)費(fèi)資助、FDA審批手續(xù)費(fèi)減免、針對臨床實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)和問題提供專家指導(dǎo)(圖1)。

圖1 罕用藥物法案的激勵(lì)體系

除了法案所規(guī)定的激勵(lì)機(jī)制外，罕用藥研發(fā)還享受一些附加的優(yōu)惠條件:(1)由于絕大多數(shù)罕用藥物用來治療那些非常嚴(yán)重而且市場上沒有對應(yīng)治療藥物的疾病，所以罕見藥物可以享有FDA加速審批(Accelerated Approval)和快速追蹤(Fast Track)的優(yōu)惠政策。罕用藥物從Ⅱ期臨床實(shí)驗(yàn)到上市平均需要3.9年，而一般藥物則需要5.42年。［10］(2)罕見病的患病人數(shù)很少，不能滿足針對一般藥物需要的臨床實(shí)驗(yàn)條件，因此罕見藥物審核的臨床樣本也少于一般藥物所需的臨床實(shí)驗(yàn)樣本。如N-乙酰谷氨酸合成酶(N-acetylglutamate Synthetase，NAGS)缺乏癥是一種極其罕見的常染色體基因缺陷疾病，在美國大概只有10名患者。僅依據(jù)少于20位患者的臨床實(shí)驗(yàn)，Carbaglu藥物于2010年被FDA批準(zhǔn)上市治療這一罕見病。雖然Carbaglu藥物的相關(guān)實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)存在嚴(yán)重不足，但有限的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)有力地證明了藥物的有效性，最終通過了FDA審核。(3)罕用藥物市場很小再加上上市后長期處于壟斷地位，其定價(jià)遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于一般藥物，在全球最昂貴藥物中占有一定比例。(4)罕用藥物上市前絕大多數(shù)罕見病都沒有有效的治療藥物，再加上罕見病組織對新藥信息的擴(kuò)散，上市后制藥企業(yè)不需要進(jìn)行大量的市場宣傳便可占有絕大比例的市場份額。(5)由于罕見病組織對罕見病的大力宣傳以及罕用藥法案的推動實(shí)施，使得整個(gè)社會更加關(guān)注罕見病患者，因此罕見病相關(guān)治療費(fèi)用的報(bào)銷政策也較一般藥物更為寬松。

3 產(chǎn)生的積極影響

在罕用藥物法案頒布前的10年里，只有10種罕用藥物問世;而該法案頒布至今已有超過2 000種藥物獲得罕用藥資格認(rèn)定，400余種罕用藥物被成功推向市場，足以證明罕用藥政策所取得的成功。因此，罕用藥物法案被認(rèn)為是具有里程碑意義以及美國歷史上最成功的立法案例之一。［11］

3.1 大批罕用藥物成功獲得FDA認(rèn)證

1983—1992年，獲得罕用藥資格認(rèn)定和FDA認(rèn)證的藥物品種穩(wěn)步上升，平均每年有55種藥物獲得罕用藥物資格，8種罕用藥物獲得FDA認(rèn)證;1993—2002年，平均每年有65種藥物獲得罕用藥物資格認(rèn)定，獲得FDA認(rèn)證的罕用藥物比前十年增長了約一倍，達(dá)到15種;2003—2012年，平均每年獲得罕用藥物資格認(rèn)定的藥物增長到153種，獲得FDA認(rèn)證的罕用藥物也增加到18種(表1)。僅2012年就有約200種藥物獲得罕用藥物資格認(rèn)定，25種藥物通過了FDA認(rèn)證。大批罕用藥物的問世大大改善了罕見疾病患者的健康狀況。

表1 罕用藥物法案頒布30年間罕用藥物的增長趨勢

3.2 生物科技公司的興起和蓬勃發(fā)展

罕用藥物法案的受益者不僅是罕見病患者還有20世紀(jì)80年代的一些小型生物科技公司。20世紀(jì)70年代，生物技術(shù)的快速發(fā)展衍生出一大批定位于藥物研發(fā)的小型生物科技公司。雖然他們具有高水平的研發(fā)能力，但由于缺乏資金和經(jīng)驗(yàn)使得他們在和傳統(tǒng)大型制藥公司的競爭中處于劣勢。罕用藥物法案的頒布為小型生物科技公司提供了原本所不具備的資源和不擅長的技能，一大批小型生物科技公司投入到罕用藥物的研發(fā)中。在罕用藥物法案頒布的初期，罕用藥物市場并沒有引起大型制藥公司的興趣，依然專注于研究治療常見病、慢性病和惡性疾病的藥物，而小型生物科技公司則抓住這一機(jī)會，在發(fā)揮自身優(yōu)勢的同時(shí)充分利用各項(xiàng)優(yōu)惠政策，成為了罕用藥物研發(fā)的生力軍。罕用藥物已經(jīng)成為生物科技公司投資和研發(fā)的焦點(diǎn)［12］，如健贊(Genzyme)、安進(jìn)(Amgen)和百健艾迪(Biogen)等著名生物科技公司的第一個(gè)產(chǎn)品都是罕用藥物，迄今為止已擁有20個(gè)左右的罕用藥產(chǎn)品，其成長與罕用藥物法案有密切聯(lián)系。

3.3 催生藥物研制的新熱點(diǎn)

在全球制藥產(chǎn)業(yè)因新產(chǎn)品研發(fā)能力衰退而舉步維艱之時(shí)，致力于罕用藥物研發(fā)的公司業(yè)績則出現(xiàn)了穩(wěn)健增長。［13］從表2可以看出，自2005年起每年獲得FDA認(rèn)定的罕用藥物占當(dāng)年新藥的1/3。在看到小型生物科技公司在罕用藥物領(lǐng)域展現(xiàn)的研發(fā)優(yōu)勢和獲利能力后，很多大型制藥公司在最近幾年陸續(xù)向這一領(lǐng)域增加投資。法國大型制藥公司賽諾菲于2011年以201億美金成功收購健贊，成為全球生物產(chǎn)業(yè)史上第二大并購交易。近10年來，大型制藥企業(yè)也逐漸成為罕用藥物生產(chǎn)和銷售的主力軍，通過并購和購買專利，諾華制藥、葛蘭素史克和輝瑞制藥成為擁有罕用藥產(chǎn)品前列的制藥公司。雖然罕用藥物與一般藥物的患者數(shù)量有非常大的差距，但為制藥企業(yè)所帶來的利潤已經(jīng)和一般藥物相當(dāng)，再加上政策所提供的各種激勵(lì)機(jī)制使得罕用藥物展現(xiàn)出很大的盈利潛質(zhì)。［10］較低的研發(fā)成本和銷售費(fèi)用、較高的FDA審核通過率和較長的市場壟斷時(shí)間使得罕用藥物成為了制藥行業(yè)的新寵。

表2 2005—2012年平均獲得FDA認(rèn)證的新藥和罕用藥物

4 罕用藥物法案存在的不足

4.1 罕用藥7年市場獨(dú)占權(quán)

7年市場獨(dú)占權(quán)被認(rèn)為是罕用藥物法案中最強(qiáng)大的激勵(lì)機(jī)制，同時(shí)也是最具有爭議性的條款。［14］與那些受專利保護(hù)的藥物相比，罕用藥物由于享有7年的市場獨(dú)占權(quán)，處于市場壟斷地位的時(shí)間更長，相應(yīng)的罕用藥物價(jià)格也長期處于高價(jià)壟斷狀態(tài)。除此之外，絕大多數(shù)罕用藥物在7年市場獨(dú)占權(quán)結(jié)束后很少受到仿制藥的競爭威脅，這意味著在結(jié)束了7年市場獨(dú)占權(quán)后的很長時(shí)間內(nèi)罕用藥物依然處于市場壟斷地位。根據(jù)福布斯統(tǒng)計(jì)，目前共有9種罕用藥物的年均花費(fèi)在20萬美元以上(表3)。以亞力兄制藥公司生產(chǎn)的用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿的艾庫組單抗注射液(Soliris)為例，每年高達(dá)40萬美元的治療費(fèi)用使其成為全球最昂貴的罕用藥物。雖然該病在美國只有4 000～6 000名患者，但是Soliris每年可以為亞力兄制藥公司帶來超過5億美金的銷售收入［15］。罕用藥物紛紛擠進(jìn)世界上最昂貴的治療藥物名單，引起了關(guān)于高價(jià)罕用藥物的廣泛爭議。

表3年人均治療費(fèi)用超過20萬美元的罕用藥物

4.2 罕用藥重新定位

除了7年市場獨(dú)占權(quán)外，很多罕用藥物通過藥物的重新定位(Drug Repositioning)成為了年銷售額超過10億的全球暢銷藥物。制藥公司通過重新定位現(xiàn)有藥物，從而大大擴(kuò)張了原有的市場份額并提高藥物的銷售額。開發(fā)罕用藥物的制藥企業(yè)通過以下3種方式實(shí)現(xiàn)其重新定位的目的:開發(fā)常見疾病的藥物在罕見疾病領(lǐng)域的新用途、發(fā)現(xiàn)罕用藥物針對其他罕見疾病的新用途以及探索罕用藥物針對常見疾病的新用途。據(jù)相關(guān)研究發(fā)現(xiàn)，42%的暢銷罕用藥物只有一項(xiàng)罕用藥物資格認(rèn)定，35%的暢銷罕用藥物擁有兩種罕用藥物資格認(rèn)定，23%的暢銷罕用藥物有超過三種的罕用藥資格認(rèn)定［16］，如由瑞士諾華制藥開發(fā)的格列衛(wèi)(Gleevec)獲得了7項(xiàng)罕見病資格認(rèn)定，包括慢性骨髓性白血病(Chronic Myeloid Leukemia)、骨髓增殖性疾病(Myeloproliferative Disorders)和系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥(Systemic Mastocytosis)等［17］。罕用藥通過藥物的重新定位獲得了除原有罕見疾病市場外的額外市場，在市場被擴(kuò)大的同時(shí)，這些藥物仍可以享受罕用藥法案所規(guī)定的各項(xiàng)優(yōu)惠條件，特別是獲得更長的市場獨(dú)占權(quán)期限。這也在一定程度上造成了罕用藥的高價(jià)，而罕用藥物法案對此卻沒有做出任何限定。

4.3 其他問題

由于罕見疾病的患病率很低，在進(jìn)行臨床實(shí)驗(yàn)時(shí)無法獲得大量的臨床實(shí)驗(yàn)樣本，所以罕用藥的臨床實(shí)驗(yàn)在數(shù)量上和質(zhì)量上都有所簡化，從而縮短了臨床實(shí)驗(yàn)時(shí)間并降低了臨床實(shí)驗(yàn)成本，但也隨之帶來一些副作用，如由于相對簡化的臨床實(shí)驗(yàn)使得一些問世的罕用藥物存在著安全性和有效性的隱患，一些罕用藥在上市后被發(fā)現(xiàn)存在安全方面的問題而被FDA撤銷認(rèn)證。

雖然市場上已經(jīng)有超過400種的罕用藥物，但是仍有約95%的罕見疾病還未獲得相應(yīng)的治療藥物。而且問世的罕用藥物多集中于治療與癌癥相關(guān)的疾病，約占罕用藥總數(shù)的1/3，其他種類的罕見疾病被忽視。［18］當(dāng)前的法案需要進(jìn)一步的修改和完善才能滿足各類罕見病患者的醫(yī)療需求。

綜上，當(dāng)前的罕用藥研制和銷售被認(rèn)為受到立法的過度保護(hù)，法案的修改已經(jīng)被提上議事日程。特別是針對市場獨(dú)占權(quán)期限的修訂引起了廣泛討論，如1992年的修訂案提出將市場獨(dú)占權(quán)縮減到2年并在接下來的7年中一旦藥物的銷售額高于200萬美元即取消該藥的市場獨(dú)占權(quán);1994年的修訂案提出將市場獨(dú)占權(quán)縮減到4年并給予那些未能贏利的藥物3年額外的市場獨(dú)占期限，或者借鑒日本經(jīng)驗(yàn)將贏利超過100萬美元的藥物收取1%的銷售稅用于資助其他罕用藥研發(fā)。但是法案修改并不是一件簡單事情，既要限制制藥企業(yè)從罕用藥中謀取暴利，也不能破壞當(dāng)前罕用藥研制的繁榮景象，并吸引更多企業(yè)進(jìn)入罕用藥市場。而以上方案無疑會不同程度地削減制藥產(chǎn)業(yè)對于罕用藥的研發(fā)熱情，甚至引起罕用藥研制的倒退。因此，基于“藥雖貴但比無藥可醫(yī)好”好的保守考慮，美國至今沒有對市場獨(dú)占權(quán)做出修改。

5 結(jié)論與啟示

5.1 結(jié)論

由于罕用藥物市場需求少，制藥企業(yè)通常不愿意投入巨大的研究經(jīng)費(fèi)和漫長的研發(fā)時(shí)間來開發(fā)罕用藥物。單純的市場機(jī)制無法吸引制藥企業(yè)對罕用藥物進(jìn)行研發(fā)、生產(chǎn)和銷售，只有提供相關(guān)的政策支持才能保證廣大罕見病患者獲得有效的藥物。美國作為最早制定并實(shí)施罕用藥物法案的國家，在30年的發(fā)展歷程中建立了一個(gè)有效的激勵(lì)機(jī)制。包括各種研發(fā)經(jīng)費(fèi)資助，通過與專家和FDA的密切合作從而縮短了臨床實(shí)驗(yàn)期并提高了臨床實(shí)驗(yàn)通過率;較高的定價(jià)、較快的市場滲透速度、較低的市場營銷花費(fèi)和較長的市場獨(dú)占期。但是罕用藥物法案的實(shí)施也帶來了一些社會問題，一些制藥企業(yè)通過罕用藥法案的保護(hù)獲得了超出法案預(yù)期的高額利潤，在醫(yī)療保障體制完善的國家高昂的藥品費(fèi)用加重了整個(gè)社會的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān);而在那些醫(yī)療保障體制不完善的國家，患者家庭則承受著巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)甚至無奈地選擇放棄治療。

5.2 對中國罕用藥物立法的啟示

中國目前對于罕見病沒有官方的權(quán)威定義，疾病種類和患病人數(shù)也沒有確切統(tǒng)計(jì)，針對罕見病的相關(guān)研究也較少，更無自主研制生產(chǎn)的罕見藥物上市。根據(jù)WHO統(tǒng)計(jì)，罕見病患病率為0.65‰～1‰，據(jù)此中國罕見病患者有1000萬以上，其中兒童占有很大比例［19］。當(dāng)前中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)政策制定的首要立足點(diǎn)是滿足社會最大多數(shù)成員的衛(wèi)生需求，利用有限的公共衛(wèi)生資源發(fā)揮其最大效益，因此罕見病和罕用藥的研發(fā)和生產(chǎn)并沒有引起足夠重視。中國罕見病患者的治療藥物基本依靠國外進(jìn)口，而這些進(jìn)口藥物價(jià)格高昂，國家對罕見病的治療費(fèi)用尚無保障政策，大量患者無力承擔(dān)。近年來的全國人民代表大會上有代表建議國家盡快制定關(guān)于罕用藥的鼓勵(lì)政策，深入分析美國罕用藥政策的制定和實(shí)施，將有利于中國因地制宜制定符合國情的罕用藥政策。

首先，作為罕用藥物立法中最重要的激勵(lì)機(jī)制，市場獨(dú)占權(quán)的設(shè)定是建立一個(gè)有效法案的關(guān)鍵，但僅依靠提供合適的市場獨(dú)占權(quán)對于一個(gè)完善的立法遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，還需要提供其他的激勵(lì)機(jī)制以滿足不同罕用藥物研發(fā)參與者在不同階段的需求，如在基礎(chǔ)研究時(shí)針對大學(xué)和科研機(jī)構(gòu)的科研經(jīng)費(fèi)支持，中期研發(fā)時(shí)針對小型生物科技公司的研發(fā)資助，后期藥物審核時(shí)期所需要的專家指導(dǎo)和費(fèi)用減免以及藥物上市后所需要的稅收優(yōu)惠。上述機(jī)制不僅是對市場獨(dú)占權(quán)的有力補(bǔ)充，合理設(shè)計(jì)和搭配這些激勵(lì)措施可以限制高價(jià)罕用藥。如縮減市場獨(dú)占權(quán)的同時(shí)提高研發(fā)時(shí)的補(bǔ)助;或者設(shè)置市場獨(dú)占權(quán)門檻，即當(dāng)銷售收入高于這一門檻后取消稅收優(yōu)惠甚至增加一部分稅收，建立專項(xiàng)基金用于資助其他的罕用藥研發(fā)。這樣不僅可以保證制藥企業(yè)的投資熱情，還限制了罕用藥的高價(jià)銷售。此外，鑒于藥物重新定位成為罕用藥研發(fā)的重要方法，并成為制藥商獲得高額利潤的策略之一，中國罕用藥立法應(yīng)針對通過重新定位研制成功的罕用藥制定相應(yīng)的限制條款，如重新定位的罕用藥物所享有的市場獨(dú)占權(quán)期限要小于一般藥物的市場獨(dú)占權(quán)期限。

針對罕用藥的基礎(chǔ)和臨床研究不僅促進(jìn)了罕見病診斷和治療技術(shù)的發(fā)展，還有助于一般常見疾病的發(fā)病機(jī)制研究和藥物研發(fā)。［20］當(dāng)前中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)特別是生物制藥領(lǐng)域正處于高速發(fā)展時(shí)期，罕用藥的研發(fā)和生產(chǎn)卻尚未起步。美國經(jīng)驗(yàn)證明，罕用藥立法的受益者不僅是廣大患者還包括處在成長階段迫切需要各種資源支持的生物科技公司以及整個(gè)制藥行業(yè)和生物行業(yè)。中國可以借由罕用藥法案搭建一個(gè)振興中國科技發(fā)展的創(chuàng)新平臺。

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(編輯 趙曉娟)

A review of the Orphan Drug Act in the United States and its implications for China

DINGJin
InstitutefortheStudyofScience，TechnologyandInnovation，UniversityofEdinburgh，EdinburghEH11LZ，UK

The United States is the first country that has introduced legislation designed to stimulate orphan drug research and development.In this paper，we analyze threemajor amendments of the Orphan Drug Act(ODA) since 1983 and its incentive system.We then discuss the success of the ODA in encouraging orphan drug research and development and boosting the biopharmaceutical industry.Following that，we investigate the high price of orphan drugs caused bymarket exclusivity and drug repositioning.Finally，we draw experience from the ODA tomake some suggestions on how orphan drug legislation can be devised in China with the aim of improving the health of rare-disease patients and facilitating the development of Chinese biopharmaceutical industry.

Rare disease;Orphan drug;Orphan drug act;Market exclusivity

R197

A

10.3969/j.issn.1674-2982.2014.02.007

丁瑨，女(1983年—)，博士研究生，主要研究方向?yàn)樯镏扑幃a(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新、罕用藥物政策。E-mail:dingjin06@gmail.com

2013-10-30

2014-01-07］

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