2012年12月，F(xiàn)DA批出7個新分子實體藥品（表1），分別為治療庫欣病藥品Signifor、治療慢性髓性白血病藥品Iclusig、治療短腸綜合征藥品Gattex、治療罕見

2012年12月，F(xiàn)DA批出7個新分子實體藥品（表1），分別為治療庫欣病藥品Signifor、治療慢性髓性白血病藥品Iclusig、治療短腸綜合征藥品Gattex、治療罕見

膽固醇疾病藥品Juxtapid、預(yù)防中風(fēng)和全身性栓塞藥品Eliquis、治療耐藥性結(jié)核病藥品Sirturo和治療與艾滋病相關(guān)性腹瀉藥品Fulyzaq。

表1 2012年12月FDA批準(zhǔn)新藥

Signifor為“孤兒藥”，是一種環(huán)己肽生長抑素類似物，可抑制促腎上腺皮質(zhì)激素分泌，從而減少皮質(zhì)醇分泌，用法為每日皮下注射2次。庫欣病是由腎上腺分泌的激素皮質(zhì)醇過度生成所引起，盡管手術(shù)切除腫瘤已日趨成為庫欣病的一線治療手段，但Signifor對于無法手術(shù)或手術(shù)治療失敗的庫欣病患者是一種新的治療選擇。

Iclusig屬于三代酪氨酸激酶抑制劑，被批準(zhǔn)用于2種耐藥的白血病，即慢性粒細(xì)胞白血病和費城染色體陽性的急性淋巴細(xì)胞白血病成年患者。Iclusig能避開最常見的一種導(dǎo)致酪氨酸激酶抑制劑耐受的突變——T315I突變，該突變阻斷了目前已批準(zhǔn)的3種酪氨酸酶抑制劑imatinib、dasatinib和nilotinib發(fā)揮作用。Iclusig能有效阻斷由費城染色體產(chǎn)生的原始和所有突變形式的蛋白。Iclusig 基于FDA加速批準(zhǔn)程序而被批準(zhǔn)，它為對其他藥物不反應(yīng)的慢性粒細(xì)胞白血病患者提供治療選擇，特別是那些攜帶T315I突變的患者。

Gattex用于治療因嚴(yán)重腸部疾病或小腸大部切除導(dǎo)致營養(yǎng)成分不能吸收的短腸綜合征，用法是每日皮下注射0.05 mg/kg。目前還沒有藥物可以治療短腸綜合征，多數(shù)患者只能依靠全部或部分胃腸外營養(yǎng)（靜脈途徑）供給獲得機體所需的營養(yǎng)成分。但胃腸外營養(yǎng)不僅嚴(yán)重影響患者生存質(zhì)量，而且還常發(fā)生嚴(yán)重并發(fā)癥，如靜脈通道引起的感染、小腸內(nèi)細(xì)菌過度增殖、肝毒性以及膽道疾病。Gattex被定性為“孤兒藥”，是首個獲批用于短腸綜合征的藥物，為這一患者群體提供了一個新的、重要的治療選擇。

Juxtapid為“孤兒藥”，對患有純合子家族性高膽固醇血癥的患者，能減低低密度脂蛋白膽固醇、總膽固醇、載脂蛋白B和非高密度脂蛋白膽固醇。純合子家族性高膽固醇血癥是罕見遺傳性疾病，患者常常會過早發(fā)育并發(fā)展至動脈硬化、動脈變窄或堵塞。Juxtapid的作用機制是通過損壞脂質(zhì)顆粒最終影響低密度脂蛋白膽固醇，建議與低脂膳食和其他降脂治療結(jié)合使用。

Eliquis是一種口服的選擇性活化Ⅹ因子抑制劑，獲FDA批準(zhǔn)用于非瓣膜性房顫患者缺血性中風(fēng)及全身性栓塞的預(yù)防。該藥獲FDA優(yōu)先審評資格，有望取代使用時間已長達(dá)50年的老抗凝劑華法林，為臨床防治靜脈血栓栓塞提供一種更安全有效的抗凝藥物。

Sirturo為“孤兒藥”，并獲優(yōu)先審評資格。Sirturo是一種二芳基喹啉類藥物。多藥耐藥性肺結(jié)核是結(jié)核分枝桿菌結(jié)核所致感染，是世界上最致命的疾病之一，可通過空氣傳播。Sirturo是第一個被批準(zhǔn)用于治療多藥耐藥性肺結(jié)核的藥物，通過抑制結(jié)核分枝桿菌結(jié)核復(fù)制和遍及機體播散需要的酶抑制而起作用，應(yīng)與其他藥物聯(lián)用治療多藥耐藥性肺結(jié)核。

Fulyzaq被美國FDA批準(zhǔn)用于減輕接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒聯(lián)合治療的艾滋病患者腹瀉癥狀。該藥是植物處方藥，其活性成分來自龍血巴豆植物的紅色汁液，是FDA批準(zhǔn)的第2個植物處方藥，也是FDA批準(zhǔn)的第一個口服植物性藥物，該藥獲FDA優(yōu)先審評資格。許多艾滋病患者在治療的過程常常伴有腹瀉癥狀，并因此不能堅持抗病毒治療，臨床試驗證明，F(xiàn)ulyzaq能夠有效地緩解這種腹瀉癥狀。