NPS制藥公司近日于在美國(guó)舉辦的“消化道疾病周”(DDW)會(huì)議上公布了胰高血糖素樣肽2重組類似物teduglutide(商品名:Gattex?)的臨床研究數(shù)據(jù)，表明該藥很可能成為治療短腸綜合征(SBS)這一罕見病的首選藥物。SBS患者因不能通過胃腸道途徑吸收足夠的營(yíng)養(yǎng)，必須長(zhǎng)期依賴胃腸外營(yíng)養(yǎng)(PN)和靜脈輸液才能生存。目前，美國(guó)FDA及歐洲藥品管理局(EMA)已認(rèn)可teduglutide的罕見病藥物資格，其每日1次皮下給藥制劑用于治療成人SBS的申請(qǐng)正接受FDA及EMA的評(píng)審。

兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)及其開標(biāo)記擴(kuò)展試驗(yàn)中共有173名SBS患者接受teduglutide的治療，結(jié)果顯示:本品可致SBS患者大幅降低甚至完全脫離對(duì)PN和靜脈輸液的依賴。在其中一項(xiàng)名為CL0600-004研究的隨機(jī)雙盲試驗(yàn)階段，本品0.05和0.10 mg·kg·d－1劑量組分別有2和1名患者完全脫離對(duì)PN和靜脈輸液的依賴，且在擴(kuò)展試驗(yàn)階段，有1名患者完全脫離依賴;而在另一項(xiàng)名為STEPS研究的擴(kuò)展試驗(yàn)階段，有3名患者達(dá)到完全脫離依賴。

研究發(fā)現(xiàn)，本品可通過增加小腸黏膜的絨毛長(zhǎng)度和隱窩深度，促進(jìn)正常腸上皮細(xì)胞生長(zhǎng)，增加腸上皮細(xì)胞質(zhì)量，從而增加腸吸收面積。在兩項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的Ⅲ期臨床試驗(yàn)中，對(duì)可間接反映殘留腸上皮細(xì)胞質(zhì)量的、腸細(xì)胞產(chǎn)生的內(nèi)源性氨基酸瓜氨酸水平進(jìn)行了測(cè)定，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，在第24周時(shí)，本品治療組患者血漿瓜氨酸濃度較給藥前的平均增加值明顯高于安慰劑對(duì)照組。

一項(xiàng)雙盲、單中心試驗(yàn)結(jié)果顯示:本品對(duì)正常個(gè)體的胃排空無影響，且對(duì)血清胰島素、胰高血糖素及葡萄糖水平均無任何臨床意義上的影響;此外，本品在禁食和進(jìn)食狀態(tài)下給藥時(shí)的臨床療效無顯著性差異。