近日，恒瑞醫(yī)藥子公司瑞石生物創(chuàng)新藥Edralbrutinib片用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）適應(yīng)證獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱“FDA”）授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation，ODD）。Edralbrutinib片是我國自主研發(fā)的國家1類新藥，為新型、口服、不可逆的BTK抑制劑，是同類產(chǎn)品國內(nèi)首創(chuàng)。此次Edralbrutinib片獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定，有望加快推進(jìn)臨床試驗(yàn)及上市注冊的進(jìn)度，同時將有機(jī)會在產(chǎn)品研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受美國的政策支持，包括但不限于臨床試驗(yàn)費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨(dú)占權(quán)。

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟euromyelitis Optica Spectrum Disorders，NMOSD）是一種罕見的慢性、自身免疫性、中樞神經(jīng)炎性脫髓鞘病變，主要累及視神經(jīng)和脊髓。臨床以反復(fù)發(fā)作的視神經(jīng)炎和長節(jié)段橫貫性脊髓炎為特征，兩者可能同時發(fā)生或單獨(dú)出現(xiàn)。NMOSD為高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病，多數(shù)患者會發(fā)生嚴(yán)重的視力障礙，或肢體功能障礙、尿便障礙。迄今國內(nèi)只有2款進(jìn)口產(chǎn)品獲批，尚無國產(chǎn)自主研發(fā)的藥物有NMOSD適應(yīng)證獲批，患者疾病負(fù)擔(dān)和社會經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)均較重。2020年8月，Edralbrutinib片獲批開展治療視神經(jīng)脊髓炎（NMOSD）的臨床試驗(yàn)。

Edralbrutinib片是一種高效、新型、不可逆的二代口服布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑。Edralbrutinib可選擇性抑制B細(xì)胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬細(xì)胞等其他免疫細(xì)胞，進(jìn)而影響B(tài)細(xì)胞和其他免疫細(xì)胞介導(dǎo)的自身免疫炎性過程，后兩者皆為視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的關(guān)鍵病理過程。目前，Edralbrutinib片針對NMOSD的Ⅱ期臨床研究已完成所有患者訪試，正在進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。