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        新納米顆??稍诜尾窟M行基因編輯

        2023-06-05 09:07:06
        戀愛婚姻家庭 2023年15期
        關(guān)鍵詞:遺傳疾病霧化器囊性

        美國工程師設(shè)計了一種新型納米顆粒,可在肺部傳遞編碼有用蛋白質(zhì)的信使RNA(mRNA)。隨著進一步發(fā)展,這些顆粒能為一些肺部疾病提供可吸入的治療方法。該研究發(fā)表在《自然·生物技術(shù)》上。

        在一項對小鼠的研究中,研究人員使用這些顆粒來傳遞編碼CRISPR/Cas9 成分的mRNA,這些納米顆粒可剪掉并取代致病基因,且會迅速分解,使它們能夠在幾天內(nèi)從肺部清除,并降低炎癥發(fā)生的風險。如果需要重復(fù)劑量,顆粒也可多次輸送給同一患者。團隊現(xiàn)在正在努力使納米顆粒更穩(wěn)定,從而可使用霧化器吸入。

        這是首次證明RNA 可在小鼠肺部高效遞送。研究人員希望它可用來治療或修復(fù)一系列遺傳疾病,包括囊性纖維化。

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