鄭秉文 李辰

[摘 要：在罕見病群體所面臨的諸多困境中，用藥支付困境始終是最難以解決且無法回避的難題。本文通過系統(tǒng)梳理國(guó)內(nèi)罕見病用藥保障政策及實(shí)踐，認(rèn)為當(dāng)前中國(guó)多層次多主體的罕見病用藥保障機(jī)制雛形已開始顯現(xiàn)。然而，在職工醫(yī)療保險(xiǎn)制度的財(cái)務(wù)壓力和待遇清單制度的雙重約束下，多項(xiàng)地方罕見病超待遇保障項(xiàng)目面臨清理，罕見病用藥保障受到?jīng)_擊，急需在國(guó)家層面重組資源和重建替代性機(jī)制?；诖?，筆者提出設(shè)立“中華罕見病種子基金”（以下簡(jiǎn)稱“種子基金”）的構(gòu)想，詳細(xì)闡釋其籌資原理，指出種子基金初始資本的本質(zhì)是“制度套利”的紅利，可被視為中國(guó)醫(yī)療保障制度第一層次的延伸，是多方共付的杠桿和平臺(tái)。根據(jù)當(dāng)前職工醫(yī)療保險(xiǎn)基金運(yùn)行和罕見病藥品保障現(xiàn)狀，測(cè)算出種子基金規(guī)模。結(jié)果表明，種子基金不僅能覆蓋當(dāng)前登記患者的全部年用藥費(fèi)用67億元，而且仍有結(jié)余。筆者認(rèn)為，種子基金提供的罕見病用藥保障能力可完全滿足罕見病患者的未來需要，且隨著資金規(guī)模的擴(kuò)大，種子基金的社會(huì)功能可逐漸擴(kuò)展，成為踐行共同富裕道路上的標(biāo)桿性機(jī)制。

關(guān)鍵詞：中華罕見病種子基金；罕見??；醫(yī)保支付方式；用藥保障機(jī)制；醫(yī)療保險(xiǎn)基金

中圖分類號(hào)：F840.613 文獻(xiàn)標(biāo)識(shí)碼：A 文章編號(hào)：1000?176X（2023）04?0100?15 ]

一、罕見病基本概況及中國(guó)罕見病患者面臨的困境

黨的二十大報(bào)告指出，“我們要實(shí)現(xiàn)好、維護(hù)好、發(fā)展好最廣大人民根本利益，緊緊抓住人民最關(guān)心最直接最現(xiàn)實(shí)的利益問題，堅(jiān)持盡力而為、量力而行，深入群眾、深入基層，采取更多惠民生、暖民心舉措，著力解決好人民群眾急難愁盼問題，健全基本公共服務(wù)體系，提高公共服務(wù)水平，增強(qiáng)均衡性和可及性，扎實(shí)推進(jìn)共同富?！?。［1］中國(guó)對(duì)罕見病的研究起步較晚，用藥保障機(jī)制尚未成功建立，罕見病群體面臨的用藥困境給患者、家庭乃至社會(huì)帶來了沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。實(shí)現(xiàn)全民健康是黨和國(guó)家的莊嚴(yán)承諾，也是保障人民健康權(quán)益的基本責(zé)任。這就意味著，要尊重每一個(gè)弱勢(shì)群體的生命健康，不放棄每一位患者追求健康的權(quán)利。因此，探求罕見病群體用藥保障之道、化解中國(guó)罕見病用藥保障困境，是實(shí)現(xiàn)全民健康不容忽視的一環(huán)，對(duì)推動(dòng)國(guó)家健康保障體系完善成熟，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)全體人民共同富裕具有重要意義。

（一）罕見病基本概況

罕見?。≧are Disease），又稱“孤兒病”（Orphan Disease），是指患病率極低的一類疾病，通常以患病率或患病人數(shù)定義。據(jù)全球最大的罕見病數(shù)據(jù)庫(kù)Orphanet顯示，當(dāng)前，全球已發(fā)現(xiàn)的罕見病高達(dá)6 000—7 000種，1其中80%以上是由遺傳或先天性畸形引起的［2］。而遺憾的是，僅有不足10%的罕見病擁有有效治療方案，2近三分之一的罕見病患兒在五歲之前就因未得到有效治療而死亡［3］。

對(duì)罕見病的定義，目前國(guó)際上尚未達(dá)成共識(shí)。世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病率在0.65‰—1‰之間的疾病［4］。各國(guó)對(duì)罕見病的界定標(biāo)準(zhǔn)雖有不同，但總體差異不大：美國(guó)在1983年頒布的《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA）中將罕見病定義為美國(guó)患病總?cè)藬?shù)少于20萬人（患病率低于0.5‰）的疾病，或患病總?cè)藬?shù)超過20萬人，但尚不存在能使藥物研發(fā)部門獲得合理利潤(rùn)的治療方案；歐洲議會(huì)和歐盟委員會(huì)在1999年末頒布的《孤兒藥條例》（The Orphan Regulation）將罕見病定義為患病率低于0.5‰的疾病；或患病率高于0.5‰，但會(huì)導(dǎo)致人體衰弱甚至危及生命的嚴(yán)重慢性疾?。?］；日本將該國(guó)患病總數(shù)不超過5萬人或患病率低于0.4‰作為罕見病的界定標(biāo)準(zhǔn)；中國(guó)臺(tái)灣罕見病界定標(biāo)準(zhǔn)為患病率低于0.1‰、由遺傳引起的疑難疾?。?］。而迄今為止，中國(guó)仍未明確罕見病種類的界定標(biāo)準(zhǔn)。2018年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部委聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病目錄》，共收錄了121種罕見病，這是中國(guó)政府首次以疾病目錄形式界定罕見病種類范圍。《第一批罕見病目錄》也成為日后國(guó)家和地方政府制定相關(guān)政策的重要參考依據(jù)。由于中國(guó)官方尚未針對(duì)罕見病開展系統(tǒng)的流行病學(xué)調(diào)查，因而罕見病診療信息管理體系的建立也相對(duì)滯后。但由于人口基數(shù)大，可以預(yù)見中國(guó)受罕見病影響的患者并不是一個(gè)小數(shù)目。據(jù)《中國(guó)罕見病定義研究報(bào)告2021》統(tǒng)計(jì)，我國(guó)現(xiàn)存罕見病約1 400種，患者數(shù)量將近2 000萬人［7］。

（二）罕見病患者面臨的困境

中國(guó)罕見病患者群體屬于社會(huì)弱勢(shì)群體，社會(huì)關(guān)注度較低，加之罕見病臨床病例稀少、經(jīng)驗(yàn)不足，現(xiàn)階段各方面保障機(jī)制相對(duì)薄弱。因此，罕見病往往被稱為“醫(yī)學(xué)的孤兒”。無論是診療、用藥，還是日常護(hù)理，罕見病患者都面臨重重障礙。

1.罕見病診療資源稀缺且分布不均，誤診率、漏診率居高不下

一方面，罕見病臨床病狀復(fù)雜且病例稀少，病情的精準(zhǔn)診斷往往需要具備多學(xué)科交叉背景的臨床專家才能勝任，而中國(guó)具備這種診斷能力的醫(yī)療人才十分稀缺，這就導(dǎo)致高誤診、高漏診情況的發(fā)生；另一方面，中國(guó)罕見病診療資源分布不均，優(yōu)質(zhì)診療資源多集中在發(fā)達(dá)地區(qū)，偏遠(yuǎn)地區(qū)的醫(yī)療體系對(duì)罕見病認(rèn)知程度很低，具備罕見病診療能力的臨床醫(yī)生緊缺，罕見病患者的診療難度更大。據(jù)中國(guó)罕見病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國(guó)罕見病綜合社會(huì)調(diào)研》數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)罕見病患者從首次看病到最終確診的平均年限為0.90年，如果不包括當(dāng)年確診的患者，則平均確診年限將達(dá)到4.26年；同時(shí)，42%的患者至少被誤診過一次；北京和上海的患者在本地實(shí)現(xiàn)確診的比重可達(dá)93%以上，而絕大多數(shù)西藏和內(nèi)蒙古的患者則要去本自治區(qū)以外的醫(yī)院才能獲得確診［8］。

2.國(guó)內(nèi)上市的罕見病用藥種類少且貴，罕見病患者深陷支付困境

即使翻越了“確診”這座大山，罕見病患者也仍然面臨用藥困難。很多海外孤兒藥因國(guó)內(nèi)市場(chǎng)需求有限，并未在中國(guó)同步批準(zhǔn)上市。在《第一批罕見病目錄》所涉及的121種罕見病中，目前仍有9種罕見病面臨“境外有藥、境內(nèi)無藥”的局面?；颊唠m能看見一絲希望，卻始終無法得到有效治療。即使部分罕見病在國(guó)內(nèi)有相關(guān)治療藥物上市，但這些藥物并非《罕見病診療指南（2019年版）》中推薦的一線治療藥物。受國(guó)內(nèi)無特效治療藥物的現(xiàn)實(shí)所迫，患者不得已選擇二三線治療方式，這勢(shì)必會(huì)使治療效果大打折扣。盡管國(guó)家已將大部分上市的罕見病藥品納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022年）》（以下簡(jiǎn)稱“醫(yī)保目錄”），但仍有涉及12種罕見病的13種罕見病藥品沒有納入醫(yī)保目錄之中，且這些藥品多為高值藥。在罕見病用藥保障機(jī)制尚不完善的現(xiàn)實(shí)下，每年動(dòng)輒上百萬的醫(yī)藥費(fèi)讓大量患者望而卻步。

3.國(guó)內(nèi)特醫(yī)食品供應(yīng)不足，市場(chǎng)準(zhǔn)入壁壘阻礙生產(chǎn)行業(yè)發(fā)展

《第一批罕見病目錄》中收錄了多種諸如苯丙酮尿癥和甲基丙二酸血癥等先天性代謝疾病，這些疾病目前暫無有效治療藥物，主要通過服用特醫(yī)食品為這類患者補(bǔ)充身體所需的特定營(yíng)養(yǎng)素，以便快速改善體制，增強(qiáng)免疫力。而當(dāng)前國(guó)內(nèi)市場(chǎng)能買到的特醫(yī)食品種類極其有限，罕見病患者的特醫(yī)食品需求無法得到有效滿足。究其原因，是由于中國(guó)對(duì)特醫(yī)食品注冊(cè)標(biāo)準(zhǔn)的監(jiān)管十分嚴(yán)格，廠商生產(chǎn)的特醫(yī)食品必須進(jìn)行注冊(cè)并通過審批才能進(jìn)入市場(chǎng)。然而，特醫(yī)食品的申報(bào)注冊(cè)費(fèi)用高昂，動(dòng)輒上百萬；審批程序也相對(duì)復(fù)雜，部分特定全營(yíng)養(yǎng)產(chǎn)品還需按照藥品注冊(cè)要求開展臨床試驗(yàn)。如此高的市場(chǎng)準(zhǔn)入壁壘，限制了國(guó)內(nèi)特醫(yī)食品生產(chǎn)行業(yè)的發(fā)展，致使國(guó)內(nèi)特醫(yī)食品供給嚴(yán)重短缺。以特醫(yī)食品為生的患者只能通過代購(gòu)等方式購(gòu)買產(chǎn)品，不僅價(jià)格高昂且供應(yīng)渠道不穩(wěn)定，一旦遭遇特殊情況導(dǎo)致供貨中斷，將有危及生命的可能。

就絕大多數(shù)罕見病患者而言，持續(xù)的藥物治療是最有效的干預(yù)方式，這也使得用藥支付困境成為罕見病患者所面臨的諸多困境中最無法回避的難題。目前，中國(guó)尚未建立完善的罕見病用藥保障機(jī)制，沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)很可能成為壓垮罕見病患者和家庭的最后一根稻草。因此，維護(hù)罕見病患者的平等醫(yī)療權(quán)、探索建立完善的罕見病用藥保障機(jī)制是醫(yī)療保障制度改革和推進(jìn)共同富裕進(jìn)程中不可忽視的重要工作內(nèi)容。

二、國(guó)內(nèi)罕見病用藥保障的實(shí)踐與探索

2016年10月，中共中央、國(guó)務(wù)院印發(fā)的《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》，提出要“完善罕見病用藥保障政策”。2020年2月，中共中央、國(guó)務(wù)院頒布的《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》要求探索罕見病用藥保障機(jī)制。過去幾年，從中央到地方，中國(guó)在探索罕見病用藥保障機(jī)制的道路上始終堅(jiān)持“多方共付”原則，形成了以政府主導(dǎo)，基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助綜合保障，社會(huì)各方力量協(xié)同發(fā)展的多層次罕見病用藥保障格局，切實(shí)提高了罕見病用藥的可及性，共同與罕見病挑戰(zhàn)作斗爭(zhēng)。

（一）國(guó)家引領(lǐng)：積極推動(dòng)罕見病用藥研發(fā)審批上市并納入醫(yī)保

1.加速罕見病用藥審批上市和研發(fā)，打破“境內(nèi)無藥”局面

為盡快打破罕見病“境外有藥，境內(nèi)無藥”的局面，國(guó)家逐漸構(gòu)筑罕見病頂層設(shè)計(jì)，出臺(tái)多項(xiàng)鼓勵(lì)研發(fā)、優(yōu)先審批等利好政策。2018年11月至今，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心（CDE）先后發(fā)布了三批臨床急需境外新藥名單，名單內(nèi)的藥品可進(jìn)入國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）優(yōu)先審批綠色通道。過去四年多，共有25種罕見病用藥獲批上市，且獲批數(shù)量逐年攀升。同時(shí)，為加快罕見病用藥審批速度，國(guó)家不斷探索制度創(chuàng)新。對(duì)于部分國(guó)內(nèi)未上市的罕見病用藥，可在海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)使用，這也為CDE藥物審評(píng)審批上市提供了可靠的真實(shí)世界數(shù)據(jù)參考。此外，國(guó)家也出臺(tái)了多項(xiàng)激勵(lì)政策鼓勵(lì)仿制藥品研發(fā)。截至目前，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)聯(lián)合科學(xué)技術(shù)部等多部門先后發(fā)布了兩批鼓勵(lì)仿制藥品目錄，納入目錄的藥品可在臨床試驗(yàn)、一致性評(píng)價(jià)和優(yōu)先審評(píng)審批等方面獲得支持。這兩批鼓勵(lì)仿制藥品目錄共計(jì)49種藥物，其中包含6種罕見病用藥［9］。這些利好政策足以見得國(guó)家對(duì)罕見病用藥保障的重視，也使中國(guó)罕見病用藥緊張?jiān)谝欢ǔ潭壬嫌兴徑狻?/p>

2.國(guó)家醫(yī)保談判向罕見病用藥傾斜，化解“有藥難及”矛盾

基本醫(yī)療保險(xiǎn)作為中國(guó)多層次醫(yī)療保險(xiǎn)體系的基礎(chǔ)性制度，其目標(biāo)在于最大限度地滿足人民群眾的基本醫(yī)療需求。“?；尽钡闹贫榷ㄎ粵Q定了基本醫(yī)療保險(xiǎn)無法囊括所有罕見病群體的用藥需求。盡管如此，國(guó)家醫(yī)療保障局仍秉承盡力而為、量力而行的理念，在兼顧罕見病患者需求和醫(yī)療保險(xiǎn)基金承受能力的同時(shí)，盡可能地?cái)U(kuò)大互惠性。隨著國(guó)家醫(yī)保目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整，罕見病用藥納入醫(yī)保支付范圍的數(shù)量也在逐年增加。截至2022年國(guó)家醫(yī)保談判，基于《第一批罕見病目錄》，目前在中國(guó)明確注冊(cè)的罕見病適應(yīng)癥藥品有103種，涉及47種罕見病，其中，73種藥物已納入國(guó)家醫(yī)保目錄，覆蓋31種罕見病，1超過國(guó)內(nèi)上市罕見病藥物總數(shù)的70%，并包括高值藥。同時(shí)，國(guó)家醫(yī)保談判還盡可能壓低藥物價(jià)格，提高了部分罕見病患者用藥的可及性。

（二）地方探索：多方協(xié)同探尋罕見病用藥多層次保障創(chuàng)新模式

在國(guó)家層面引領(lǐng)下，地方醫(yī)療保障局聯(lián)合多部門出臺(tái)激勵(lì)政策，如表1所示。這些激勵(lì)政策致力于探索以政府為主導(dǎo)，商業(yè)保險(xiǎn)和藥品生產(chǎn)企業(yè)等多方資源廣泛參與的罕見病用藥多層次保障創(chuàng)新模式，助力罕見病患者走出“用藥難”“支付難”困境，切實(shí)減輕患者負(fù)擔(dān)。

目前，地方保障模式較為成熟的省/市主要包括：廣東省佛山市、四川省成都市、浙江省和江蘇省。

1.佛山市：醫(yī)療救助和商業(yè)保險(xiǎn)不限病種全目錄補(bǔ)充保障

佛山市通過醫(yī)療救助和商業(yè)保險(xiǎn)對(duì)罕見病患者提供無病種差別的多層次保障。2020年，佛山市人民政府印發(fā)了《佛山市醫(yī)療救助辦法》（佛府辦〔2020〕7號(hào)），無差別地將《第一批罕見病目錄》中涉及病種均納入醫(yī)療救助保障范圍，明確罕見病醫(yī)療救助對(duì)象在符合條件的罕見病醫(yī)療機(jī)構(gòu)診治罕見病的指定藥品費(fèi)用、治療性食品費(fèi)用，經(jīng)基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)和各類補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)核報(bào)，剩余個(gè)人需要支付的指定藥品費(fèi)用、治療性食品費(fèi)用由個(gè)人先行支付后，由戶籍所在區(qū)醫(yī)保部門予以救助。隨后以罕見病醫(yī)療救助藥品、治療性食品和醫(yī)療機(jī)構(gòu)目錄的形式明確了罕見病藥物救助范圍。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)罕見病醫(yī)保藥物目錄，共收錄了目前在國(guó)內(nèi)批準(zhǔn)上市的133種罕見病藥物，保障范圍達(dá)到61種罕見病。同時(shí)，佛山市于2020年1月推出了商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)——“平安佛醫(yī)?！保渥畲蟮奶攸c(diǎn)在于保障藥品不受醫(yī)保目錄限制，只要是121種罕見病適應(yīng)癥的合理用藥，均可得到相應(yīng)賠付。對(duì)醫(yī)保目錄范圍內(nèi)的藥品，在經(jīng)其他保險(xiǎn)費(fèi)用補(bǔ)償后醫(yī)療費(fèi)用累計(jì)在8萬—50萬元之間部分可報(bào)銷90%，在50萬—100萬元部分的報(bào)銷比例高達(dá)100%。

2.成都市：大病保險(xiǎn)與藥品生產(chǎn)企業(yè)共同籌資保障患者持續(xù)規(guī)范用藥

成都市依托大病保險(xiǎn)建立起與藥品生產(chǎn)企業(yè)“負(fù)擔(dān)可控、責(zé)任共擔(dān)”的罕見病用藥保障機(jī)制。2021年，成都市醫(yī)療保障局、財(cái)政局和衛(wèi)生健康委員會(huì)聯(lián)合印發(fā)了《關(guān)于建立罕見病用藥保障機(jī)制的指導(dǎo)意見》（成醫(yī)保發(fā)〔2021〕1號(hào)），對(duì)符合條件的患者用藥實(shí)行一個(gè)治療年度內(nèi)累加計(jì)算、分段報(bào)銷。罕見病保障資金由大病醫(yī)療互助補(bǔ)充保險(xiǎn)資金和藥品生產(chǎn)企業(yè)（或供應(yīng)商）共同負(fù)擔(dān)。具體方案是：每年先按照上一年度大病醫(yī)療互助補(bǔ)充保險(xiǎn)籌資總額的2%籌集罕見病保障資金，單獨(dú)設(shè)立科目核算，結(jié)余清零。若當(dāng)年度出現(xiàn)超支，則超支部分由大病醫(yī)療互助補(bǔ)充保險(xiǎn)資金和藥品生產(chǎn)企業(yè)（或供應(yīng)商）共同分擔(dān)。同時(shí)，文件嚴(yán)格要求藥品生產(chǎn)企業(yè)不能在有國(guó)內(nèi)贈(zèng)藥方案的藥品納入罕見病用藥保障之后，降低原贈(zèng)藥力度。這是藥品生產(chǎn)企業(yè)參與政府層面罕見病用藥保障的成功制度創(chuàng)新。

3.浙江?。阂氤皖~個(gè)人繳費(fèi)率先建立省級(jí)罕見病用藥專項(xiàng)基金

浙江省通過引入超低額個(gè)人繳費(fèi)建立起全國(guó)首個(gè)省級(jí)罕見病用藥保障專項(xiàng)基金。2019年，浙江省醫(yī)療保障局等四部門聯(lián)合印發(fā)的《關(guān)于建立浙江省罕見病用藥保障機(jī)制的通知》（浙醫(yī)保聯(lián)發(fā)〔2019〕25號(hào)）中提出，根據(jù)基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人數(shù)，按每年每人兩元的標(biāo)準(zhǔn)一次性從大病醫(yī)療保險(xiǎn)基金中上解資金，形成浙江省罕見病用藥保障基金。參保人在一個(gè)結(jié)算年度內(nèi)發(fā)生的藥品費(fèi)用實(shí)行累計(jì)計(jì)算、分段報(bào)銷，個(gè)人自付10萬元封頂。其中，0—30萬元，報(bào)銷比例為80%；30萬—70萬元，報(bào)銷比例為90%；70萬元以上費(fèi)用，全額予以報(bào)銷。這一報(bào)銷比例在全國(guó)范圍內(nèi)屬領(lǐng)先水平。浙江省還結(jié)合本省經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平和罕見病用藥保障基金結(jié)余等情況，開展大病保險(xiǎn)特藥談判，先后將多種罕見病用藥納入大病保險(xiǎn)基金支付范圍。除了罕見病專項(xiàng)基金和大病保險(xiǎn)基金外，仍有支付困難的患者還可享受醫(yī)療救助和慈善幫扶。浙江省通過充分踐行多層次保障制度，使罕見病患者因病致貧風(fēng)險(xiǎn)降到最低。

4.江蘇省：“惠民?！背蔀楹币姴∮盟幐邔哟伪Ｕ系闹匾a(bǔ)充機(jī)制

受“浙江模式”啟發(fā)，江蘇省建立了依托罕見病高值藥保障專項(xiàng)基金、醫(yī)療救助和慈善幫扶等多層次罕見病用藥保障模式。除此之外，江蘇省部分地市政府通過政府購(gòu)買服務(wù)或政府背書社會(huì)服務(wù)將普惠性商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)引入罕見病用藥保障機(jī)制中，探索更低成本、更高效率的實(shí)踐方案。例如，無錫的“醫(yī)惠錫城2022”對(duì)包括黏多糖貯積癥（I、II型）、血友病等10種罕見病在內(nèi)的7種罕見病用藥給予報(bào)銷；徐州的“惠徐?！?2023年度更是新增了35種罕見病的49種醫(yī)保目錄外用藥保障，成為原有罕見病用藥保障機(jī)制的重要補(bǔ)充。與普通商業(yè)保險(xiǎn)相比，“惠民保”的優(yōu)勢(shì)在于投保門檻低、價(jià)格便宜、保額高，且最重要的是可以使用職工醫(yī)療保險(xiǎn)個(gè)人賬戶為全家參保繳費(fèi)，這在很大程度上激發(fā)了群眾的參保積極性。同時(shí)，“惠民?！庇筛鞯卣畢⑴c定制，可有效提高群眾接受度，為提供罕見病用藥高層次保障創(chuàng)造了可能。

（三）社會(huì)參與：多元力量共助罕見病患者用藥最后一公里

在政府引導(dǎo)下，病友組織、慈善公益組織和網(wǎng)絡(luò)互助等社會(huì)力量也廣泛參與到罕見病用藥保障工作之中。

中國(guó)早在2000年就開始自發(fā)成立罕見病患者組織，通過共享罕見病藥品信息和醫(yī)療知識(shí)，加強(qiáng)與政府、醫(yī)院和藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)的交流與合作，努力爭(zhēng)取罕見病用藥保障利好政策。例如，瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心自2008年成立以來，共籌集善款總額超過2 000萬元，提供醫(yī)療康復(fù)救助1 300余人次，服務(wù)覆蓋3 000 多個(gè)罕見病、殘障家庭。1

慈善公益組織也是罕見病用藥保障中不可忽視的一環(huán)。近年來，業(yè)界多家基金會(huì)開展罕見病公益項(xiàng)目，如中華慈善總會(huì)、中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)和中國(guó)出生缺陷干預(yù)救助基金會(huì)都開展了罕見病專項(xiàng)援助計(jì)劃；再如，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)專注于罕見病群體的迫切問題，通過與對(duì)患者有利的主體如地方政府、醫(yī)院、藥品生產(chǎn)企業(yè)、互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療平臺(tái)和商業(yè)保險(xiǎn)公司等搭建溝通協(xié)作平臺(tái)，凝聚多方力量打通罕見病患者用藥的最后一公里。

此外，藥品生產(chǎn)企業(yè)也著重強(qiáng)調(diào)社會(huì)責(zé)任，通過與政府共擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)、開展讓利和慈善援助項(xiàng)目盡可能承擔(dān)部分藥品費(fèi)用，為罕見病用藥保障奉獻(xiàn)力量。例如，武田制藥旗下兩款罕見病創(chuàng)新藥在國(guó)內(nèi)上市一年內(nèi)就成功納入醫(yī)保目錄；賽諾菲自1999年起先后與世界健康基金會(huì)和中華慈善總會(huì)合作，為戈謝病和法布雷病患者提供無償藥品援助或制定專項(xiàng)贈(zèng)藥方案，為提高醫(yī)保目錄內(nèi)外藥品的可及性作出重大貢獻(xiàn)。

（四）小結(jié)

經(jīng)過近些年的努力，以上所有工作均取得進(jìn)展，多層次多主體的罕見病用藥保障機(jī)制雛形已顯現(xiàn)，受到罕見病患者的普遍歡迎和好評(píng)，初步解決了患者的用藥難用藥貴等問題。綜合來看，中國(guó)在建立罕見病用藥保障機(jī)制中始終遵循多方共付原則，基本實(shí)現(xiàn)了制度、主體、籌資、支付四個(gè)維度的多元化探索。首先，制度多元化。各地方罕見病用藥保障制度主要以基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)和醫(yī)療救助為主，囊括了中國(guó)醫(yī)療保障制度第一層次的基礎(chǔ)性、普惠性和兜底性保障，同時(shí)，輔之以商業(yè)保險(xiǎn)和民間慈善公益組織等第三四層次的補(bǔ)充性保障。其次，主體多元化。罕見病用藥保障涉及多方主體，包括政府部門、醫(yī)藥企業(yè)、商業(yè)保險(xiǎn)公司、民間慈善機(jī)構(gòu)和個(gè)人（病友組織）等。再次，籌資多元化。罕見病用藥保障資金來源于國(guó)家醫(yī)保基金、政府專項(xiàng)基金、社會(huì)救助資金和企業(yè)及個(gè)人捐贈(zèng)。最后，支付多元化。不同參與主體通過創(chuàng)新制度模式共同探索完善罕見病用藥支付體系。可見，多元化的發(fā)展定位已成為罕見病保障領(lǐng)域的共識(shí)，而政府如何引導(dǎo)、動(dòng)員社會(huì)資源以挖掘其投身于罕見病用藥保障事業(yè)的潛力，才是問題的關(guān)鍵所在。

三、種子基金的資金來源與制度設(shè)計(jì)

總體來看，現(xiàn)階段中國(guó)罕見病用藥保障機(jī)制發(fā)揮主導(dǎo)作用的依然是基本醫(yī)療保障制度，并且業(yè)界對(duì)基本醫(yī)療保障制度發(fā)揮更大作用寄予較高的期盼，社會(huì)力量共同參與的多方共付局面還處于初級(jí)階段。但是，“保基本”的基本醫(yī)療保障制度定位注定無法回應(yīng)罕見病群體的全部訴求，并且基本醫(yī)療保障制度也面臨人口老齡化的巨大壓力。

（一）職工醫(yī)療保險(xiǎn)制度的財(cái)務(wù)壓力和待遇清單制度的雙重約束

中國(guó)職工醫(yī)療保險(xiǎn)采取的是“權(quán)益積累型”模式［10］，即在職繳費(fèi)、終生享有和退休人數(shù)越多，醫(yī)療保險(xiǎn)基金承受的支付壓力越大。例如，2021年在醫(yī)療保險(xiǎn)基金發(fā)生的1.29萬億元醫(yī)療機(jī)構(gòu)費(fèi)用中，退休人員醫(yī)療費(fèi)用占比高達(dá)57.7%，而退休職工人數(shù)占比僅為26.3%［11］。這個(gè)數(shù)據(jù)意味著，隨著中國(guó)人口少子老齡化趨勢(shì)的不斷加快，醫(yī)療保險(xiǎn)基金的可持續(xù)性面臨的挑戰(zhàn)日益嚴(yán)峻。據(jù)官方披露的預(yù)測(cè)數(shù)據(jù)［12］，企業(yè)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金累計(jì)結(jié)余將于2024年出現(xiàn)赤字，這無疑對(duì)中國(guó)現(xiàn)收現(xiàn)付制的基本醫(yī)療保障制度提出挑戰(zhàn)。

習(xí)近平總書記指出：“社會(huì)保障體系建設(shè)要堅(jiān)持國(guó)家頂層設(shè)計(jì)，做到全國(guó)一盤棋。要增強(qiáng)制度的剛性約束，加強(qiáng)對(duì)制度運(yùn)行的管理監(jiān)督。各地區(qū)務(wù)必樹立大局意識(shí)，嚴(yán)肅落實(shí)制度改革要求，不得違規(guī)出臺(tái)地方‘小政策”［13］。為確?；踞t(yī)療保障制度可持續(xù)性和公平性，做到全國(guó)一盤棋，2021年1月，國(guó)家醫(yī)療保障局會(huì)同財(cái)政部發(fā)布了《關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》（醫(yī)保發(fā)〔2021〕5號(hào)），指出基本醫(yī)療保障制度包括基本醫(yī)療保險(xiǎn)、補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)（居民和職工大病保險(xiǎn)等）和醫(yī)療救助，各地在基本制度框架之外不得新設(shè)制度，地方現(xiàn)有的其他形式制度安排要逐步清理過渡到基本制度框架中，特殊人群保障政策由國(guó)家統(tǒng)一制定，各地嚴(yán)格按照國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄執(zhí)行，不得自行變通增加目錄內(nèi)藥品和出臺(tái)特殊待遇政策。待遇清單制度的建立規(guī)范了基本醫(yī)療保障制度與其他層次保障制度的功能邊界，實(shí)則厘清了政府與市場(chǎng)的責(zé)任邊界，地方層面自行設(shè)立的罕見病用藥保障機(jī)制面臨清理。

在要求清理地方超待遇保障項(xiàng)目的同時(shí)，為確保罕見病用藥保障力度不減，罕見病患者人心不亂，政策平穩(wěn)過渡與社會(huì)和諧穩(wěn)定，應(yīng)另辟蹊徑，既堅(jiān)守醫(yī)保待遇清單制度底線，又不額外加重各級(jí)財(cái)政負(fù)擔(dān)，充分挖掘社會(huì)資源潛力，在國(guó)家層面重組資源和重建替代性機(jī)制并盡快納入罕見病用藥保障制度之中。否則，部分罕見病患者用藥保障很可能出現(xiàn)“斷裂”，不利于實(shí)現(xiàn)共同富裕和社會(huì)穩(wěn)定。例如，在第16個(gè)國(guó)際罕見病日到來前夕，2023年2月27日，一封由38位戈謝病患者按手印的《關(guān)于戈謝病患者持續(xù)用藥的公開求助信》在網(wǎng)上流傳，信中講述了幾個(gè)省份的患者由于《關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》的實(shí)施導(dǎo)致部分地方出臺(tái)的戈謝病用藥保障政策將面臨中斷，他們今后高價(jià)藥可能無處報(bào)銷［14］。

作為一個(gè)替代性的長(zhǎng)治久安的制度安排，本文提出關(guān)于設(shè)立種子基金用于中國(guó)罕見病用藥保障的設(shè)想。設(shè)立種子基金的作用在于代表政府踐行罕見病用藥保障多方共付模式，并成為引導(dǎo)和動(dòng)員社會(huì)資源的平臺(tái)與機(jī)制。這不僅是政策過渡期保障醫(yī)療保險(xiǎn)基金可持續(xù)性的有效辦法，也是實(shí)現(xiàn)中國(guó)共產(chǎn)黨對(duì)“共同富裕路上一個(gè)也不能掉隊(duì)”的莊嚴(yán)承諾。

（二）設(shè)立種子基金的資金來源及其制度基礎(chǔ)

設(shè)立種子基金的機(jī)理是利用城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金投資體制改革存在的“窗口期”，在統(tǒng)籌基金實(shí)行市場(chǎng)化投資之前，種子基金每年從中“借支”一部分（賬戶基金不動(dòng)用）委托全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)進(jìn)行投資，將“本金”和利息“退回”給各省之后，留下投資收益作為種子基金的“初始資本”，建立種子基金并運(yùn)營(yíng)，每年拿出投資收益的一部分用于罕見病用藥保障。

在過去的十幾年里，中國(guó)城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)（含生育保險(xiǎn)，全文同）統(tǒng)籌基金當(dāng)期繳費(fèi)收入留有20%的結(jié)余注入累計(jì)基金并存入財(cái)政專戶。例如，2021年職工醫(yī)療保險(xiǎn)基金收入1.90萬億元，其中，統(tǒng)籌基金收入1.19萬億元，支出0.93萬億元，當(dāng)期結(jié)余0.26萬億元，累計(jì)結(jié)余1.77萬億元，如圖1所示［11］。而目前職工醫(yī)療保險(xiǎn)基金保值增值的辦法沿用的是1998年印發(fā)的《國(guó)務(wù)院關(guān)于建立城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度的決定》（國(guó)發(fā)〔1998〕44號(hào)）（下簡(jiǎn)稱“44號(hào)文”），其關(guān)于基金投資保值的規(guī)定是，“基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金的銀行計(jì)息辦法：當(dāng)年籌集的部分，按活期存款利率計(jì)息；上年結(jié)轉(zhuǎn)的基金本息，按3個(gè)月期整存整取銀行存款利率計(jì)息；存入社會(huì)保障財(cái)政專戶的沉淀資金，比照3年期零存整取儲(chǔ)蓄存款利率計(jì)息，并不低于該檔次利率水平”。中國(guó)人民銀行對(duì)活期存款利率、3個(gè)月期整存整取和3年期零存整取儲(chǔ)蓄存款利率規(guī)定有明確的基準(zhǔn)利率，它們分別是0.35%、1.10%和1.30%。1這一存款利率明顯低于近年來CPI的平均水平2.46%，醫(yī)療保險(xiǎn)基金將面臨貶值［15］。

2021年6月，國(guó)家醫(yī)療保障局在向全社會(huì)公布的《醫(yī)療保障法（征求意見稿）》中提出，“醫(yī)療保障基金在保證安全的前提下，按照國(guó)務(wù)院規(guī)定投資運(yùn)營(yíng)實(shí)現(xiàn)保值增值”。同時(shí)，筆者于2022年3月向全國(guó)政協(xié)提交了《關(guān)于加快醫(yī)保基金保值增值》的提案，建議醫(yī)保基金盡快委托給全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)進(jìn)行市場(chǎng)化投資。國(guó)家醫(yī)療保障局在2022年7月的提案答復(fù)函中明確，將積極探索在確?；鸢踩推椒€(wěn)運(yùn)行的前提下，實(shí)現(xiàn)基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金保值增值。這意味著，職工醫(yī)療保險(xiǎn)基金投資體制改革或?qū)⒊蔀槲磥戆l(fā)展的趨勢(shì)，在統(tǒng)籌基金尚未實(shí)行市場(chǎng)化投資之前，種子基金由各地統(tǒng)籌基金借出存在政策的可行性，這也是成功設(shè)立種子基金的前提和基礎(chǔ)。

（三）設(shè)立種子基金的原理闡釋

設(shè)立種子基金的原理可分四步闡釋，如圖2所示。

第一步，國(guó)家醫(yī)療保障局建立“罕見病種子基金社團(tuán)法人機(jī)構(gòu)”（以下簡(jiǎn)稱“種子基金法人機(jī)構(gòu)”）。種子基金注冊(cè)資本金可先行向財(cái)政部“借支”10億元，財(cái)政部予以墊付。待5年期滿后（假定改革“窗口期”為5年）連本帶息歸還給財(cái)政部。

第二步，種子基金法人機(jī)構(gòu)通過與各省份簽訂5年期合同，約定每年從城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金中“借支”當(dāng)年收支的結(jié)余部分，各統(tǒng)籌單位對(duì)當(dāng)期收支余額全部即時(shí)“借支”給種子基金法人機(jī)構(gòu)，后者即時(shí)委托給全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)實(shí)行為期5年的市場(chǎng)化投資。

第三步，5年期滿后，依照合同規(guī)定歸還“借支”的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金本金、本應(yīng)獲得的銀行存款利息和種子基金法人機(jī)構(gòu)（財(cái)政部）墊付的注冊(cè)資本金，剩余投資收益形成種子基金初始資本金。

第四步，種子基金初始資本金依然委托給全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)進(jìn)行投資，每年產(chǎn)生的孳生利息中，剔除3%用于行政成本，留取20%用于再投資（充實(shí)種子基金資本金），剩余77%用于罕見病用藥保障。

（四）種子基金的資金性質(zhì)與制度功能

1.種子基金初始資本源自“制度套利”的紅利

種子基金初始資本金的性質(zhì)是“制度套利”的結(jié)果?！爸贫忍桌笔侵负弦?guī)運(yùn)用兩種不同制度運(yùn)行機(jī)制之間的短暫差異性所獲紅利的行為。在籌集種子基金的過程中，任何一方都沒有受到損失。其一，醫(yī)療保險(xiǎn)基金本金沒有受到一分錢的損失，其應(yīng)得利息收入沒受到任何損失。通過簽訂合同，種子基金的籌資與運(yùn)營(yíng)受《中華人民共和國(guó)合同法》約束，基本醫(yī)療保障制度參保人的合法權(quán)益沒受到任何損害。其二，財(cái)政沒有一分錢的轉(zhuǎn)移支付，墊付的注冊(cè)資本金也連本帶息歸還。其三，種子基金作為法人實(shí)體實(shí)行完全市場(chǎng)化的運(yùn)作模式，所有人工等運(yùn)行管理費(fèi)用列入種子基金的行政成本之中。因此，種子基金完全是“制度套利”的紅利與市場(chǎng)化投資運(yùn)營(yíng)的結(jié)果。同時(shí)，種子基金“借支”的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金只涉及當(dāng)年結(jié)余。種子基金法人機(jī)構(gòu)與各省簽訂合同后，各統(tǒng)籌單位將當(dāng)期繳費(fèi)資金流收支以外的全部結(jié)余上解到省級(jí)，由省級(jí)單位統(tǒng)一匯入種子基金。因而種子基金的籌集不受基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌層次的限制。

2.種子基金藥品目錄的機(jī)制調(diào)整與制度補(bǔ)充

種子基金定位是做好基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金的重要補(bǔ)充，因而種子基金應(yīng)在藥品納入目錄方面為基本醫(yī)療保險(xiǎn)預(yù)留一定的保障空間。就患病人數(shù)相對(duì)較多的罕見病藥品而言，在醫(yī)保談判方與企業(yè)定價(jià)方的相互博弈下，藥品生產(chǎn)企業(yè)可以接受通過薄利多銷的方式進(jìn)入基本醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)雙贏。這是市場(chǎng)機(jī)制自動(dòng)調(diào)節(jié)的結(jié)果。而就患病人數(shù)很少的罕見病藥品而言，醫(yī)保談判方與企業(yè)定價(jià)方之間的矛盾是無法調(diào)和的，這就是種子基金保障的重點(diǎn)。也就是說，種子基金應(yīng)優(yōu)先保障因患者人數(shù)過少而無法通過市場(chǎng)機(jī)制自動(dòng)調(diào)節(jié)的藥品?；诖?，種子基金藥品目錄的納入標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)遵循以下原則：其一，疾病的罕見性，即是否為超級(jí)罕見病。其二，藥品的有效性，即是否為能夠有效提高患者生命質(zhì)量的特效藥。其三，藥品的唯一性，即當(dāng)前醫(yī)保目錄中是否無其他替代性治療方案。同時(shí)，種子基金法人機(jī)構(gòu)應(yīng)嚴(yán)格按照以上原則考核罕見病藥品指標(biāo)，定期對(duì)種子基金藥品目錄進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整。

3.種子基金的建立有助于目錄外罕見病藥品的研發(fā)與供給

從供給側(cè)看，罕見病藥物研發(fā)周期很長(zhǎng)，價(jià)格很貴；從需求側(cè)看，超級(jí)罕見病的患者數(shù)量十分“罕見”，大部分登記罕見病患者數(shù)量?jī)H為幾百人，只有兩種病的患者超過一千人，在沒有醫(yī)療保障制度覆蓋的情況下，由于患者支付能力與藥物價(jià)格間的巨大差距，每一個(gè)單病種藥物都難以形成有效需求。有效需求難以顯性化的結(jié)果必將導(dǎo)致供給側(cè)在藥物研發(fā)、量產(chǎn)、上市、進(jìn)口等各個(gè)環(huán)節(jié)都難以“喚醒”，“有需無供”的窘境將剝奪罕見病患者的治療權(quán)利，這種社會(huì)壓力最終要傳導(dǎo)到醫(yī)療保障制度，醫(yī)療保險(xiǎn)基金將面臨巨大的支付壓力。種子基金的建立在滿足需求側(cè)的同時(shí)可對(duì)供給側(cè)形成穩(wěn)定的預(yù)期，有助于目錄外罕見病藥物價(jià)格機(jī)制的形成，對(duì)罕見病用藥保障機(jī)制的源頭即藥物供給的各個(gè)環(huán)節(jié)在客觀上形成“有需有供”的一種“保障”，徹底解決醫(yī)療保險(xiǎn)基金螺旋式擴(kuò)大罕見病目錄導(dǎo)致的財(cái)務(wù)可持續(xù)性難題。

（五）種子基金的制度定位與功能定位

1.種子基金是中國(guó)醫(yī)療保障制度第一層次的“延伸”

從主辦者角度看，種子基金是由政府主辦、其下轄法人機(jī)構(gòu)管理運(yùn)營(yíng)的公益性組織。從資金來源上看，種子基金的初始資本來源于城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金。因此，種子基金的功能可視為基本醫(yī)療保障制度的延伸，是中國(guó)特色多層次醫(yī)療保障制度的組成部分，是在大病保障制度之后又一個(gè)特重大疾病保障制度，是為城鎮(zhèn)職工和城鄉(xiāng)居民兩個(gè)醫(yī)療保障制度參保人罕見病患者提供用藥保障的市場(chǎng)化機(jī)制。種子基金設(shè)立以后，作為一個(gè)獨(dú)立的法人實(shí)體，資本金委托全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)實(shí)行完全市場(chǎng)化運(yùn)作，投資收益用于運(yùn)營(yíng)成本和罕見病用藥保障機(jī)制。

2.種子基金是多方共付的杠桿和平臺(tái)

罕見病用藥保障機(jī)制最終要實(shí)現(xiàn)的是“多方共付”，即制度多元化、主體多元化、籌集多元化和支付多元化。種子基金應(yīng)是國(guó)家醫(yī)療保障局下轄的法人機(jī)構(gòu)，是動(dòng)員社會(huì)資源建立罕見病用藥保障機(jī)制的重要機(jī)制設(shè)計(jì)。這種機(jī)制設(shè)計(jì)將產(chǎn)生對(duì)藥品生產(chǎn)企業(yè)捐助和慈善公益聚集的激勵(lì)效果。目前，藥品生產(chǎn)企業(yè)對(duì)罕見病的捐助是碎片化、非組織化的，完全處于“自發(fā)”狀態(tài)。種子基金的建立將使這些社會(huì)資源得到全社會(huì)范圍的動(dòng)員與聚集，不斷壯大種子基金規(guī)模，深挖藥品生產(chǎn)企業(yè)和相關(guān)慈善公益機(jī)構(gòu)對(duì)罕見病用藥保障的積極性。種子基金作為一個(gè)平臺(tái)，不僅便于對(duì)治療罕見病進(jìn)行廣泛而持續(xù)的社會(huì)宣傳，同時(shí)，種子基金也將會(huì)成為全國(guó)最大的慈善公益社團(tuán)組織，成為“大愛”“共同富裕路上一個(gè)也不能掉隊(duì)”的標(biāo)桿性社會(huì)動(dòng)員機(jī)制。

四、種子基金的規(guī)模測(cè)算與未來構(gòu)想

（一）種子基金參數(shù)設(shè)定及計(jì)算公式

假定以2021年為基期，城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金投資體制改革的“窗口期”為5年，則種子基金初始資本金籌集時(shí)限為2021—2026年。2021年城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金當(dāng)期結(jié)余為2 543億元。其余相關(guān)參數(shù)設(shè)定如下：首先，醫(yī)療保險(xiǎn)基金存款利率。參照央行規(guī)定的金融機(jī)構(gòu)人民幣存款基準(zhǔn)利率。其次，全國(guó)社?；鹜顿Y收益率。全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)公布的《社?；鹉甓葓?bào)告（2021年度）》顯示，社?；鹱猿闪⒁詠淼哪昃顿Y收益率為8.30%?？紤]到醫(yī)療保險(xiǎn)基金流動(dòng)性需求較大，實(shí)際投資收益率必然低于養(yǎng)老基金，因此，設(shè)定醫(yī)療保險(xiǎn)基金交由全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)的年化投資收益率為6%。再次，財(cái)政部墊付注冊(cè)資本金存款利率。按照央行規(guī)定的一年期整存整取銀行存款基準(zhǔn)利率1.5%計(jì)算。最后，全口徑社會(huì)平均工資增長(zhǎng)率。根據(jù)《中國(guó)統(tǒng)計(jì)年鑒》相關(guān)數(shù)據(jù)計(jì)算，2020年全口徑城鎮(zhèn)單位就業(yè)人員平均工資增長(zhǎng)率為7.6%，而新型冠狀病毒感染疫情前，2015—2019年城鎮(zhèn)非私營(yíng)和私營(yíng)單位就業(yè)人員工資年均增長(zhǎng)率分別為8.5%和7.9%，均高于2020年水平?？紤]到2020年受新型冠狀病毒感染疫情沖擊嚴(yán)重，未來社會(huì)平均工資增長(zhǎng)率將略有回升，因此，設(shè)定全口徑社會(huì)平均工資增長(zhǎng)率為8%。

具體計(jì)算過程如下：

“借支”的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金“本金”為：

[S=S0t=04（1+w）t] （1）

其中，[S]為“借支”的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金“本金”，[S0]為第1年城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金當(dāng)期結(jié)余；w為全口徑社會(huì)平均工資增長(zhǎng)率。

將“本金”交由全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)投資5年后的本息為：

[R=S01+r[1+r+1+w+…+1+w4]] （2）

其中，[R]為城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金交由全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)投資5年后的本息；r為全國(guó)社?；鹜顿Y收益率；其余符號(hào)意義同式（1）。

將“本金”存入銀行5年后的本息為：

[I=S01+i1[t=041+wt+1+i244t=031+wt+1+i33t=021+wt]] （3）

其中，[I]為城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金存入銀行5年后的本息；[i1]為央行活期存款利率；[i2]為3個(gè)月期整存整取存款利率；[i3]為3年期零存整取儲(chǔ)蓄存款利率；其余符號(hào)意義同式（1）。

財(cái)政部墊付的種子基金注冊(cè)資本金5年后應(yīng)歸還本息為：

[C=C01+i45] （4）

其中，[C]為財(cái)政部墊付的種子基金注冊(cè)資本金5年后應(yīng)還本息；[C0]為種子基金注冊(cè)資本金；[i4]為財(cái)政部墊付注冊(cè)資本金存款利率。

種子基金初始資本金為：

[H0=R-I-C] （5）

種子基金初始資本金交由全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)投資每年孳生利息為：

[Hi=H01+r] （6）

其中，[Hi]為種子基金初始資本金每年孳生利息；其余符號(hào)意義同式（1）。

（二）納入種子基金藥品的治療費(fèi)用測(cè)算

基于《第一批罕見病目錄》，結(jié)合對(duì)應(yīng)適應(yīng)癥藥品保障現(xiàn)狀，當(dāng)前符合種子基金納入原則的藥品包括兩類：一是國(guó)內(nèi)已上市但尚未納入醫(yī)保目錄的罕見病用藥約13種，登記患者人數(shù)不到6 000人，每年藥費(fèi)支出約65.65億元（如表2所示）。二是臨床急需但國(guó)內(nèi)尚無替代治療方案的罕見病用藥，即使未來在國(guó)內(nèi)上市，也會(huì)因患者人數(shù)少而極大概率不能納入醫(yī)保目錄，估計(jì)這部分用藥支付費(fèi)用每年全國(guó)不到1億元。上述兩類費(fèi)用加總后，每年支付金額約67億元。

1.國(guó)內(nèi)已上市但尚未納入醫(yī)保的罕見病用藥

表2顯示，基于《第一批罕見病目錄》，截至2022年，中國(guó)現(xiàn)已上市但未納入醫(yī)保的罕見病用藥有13種，覆蓋12種罕見病。這部分藥品不僅缺少替代治療方案，且通常價(jià)格較高，屬于罕見病中的“高值藥”，這也是這部分藥品難入醫(yī)保的主要原因。對(duì)于超級(jí)罕見病的界定標(biāo)準(zhǔn)，國(guó)際上普遍將患病率設(shè)定為百萬分之一至二十不等［16］，這里暫將超罕病的患病率標(biāo)準(zhǔn)設(shè)定為百萬分之一。根據(jù)目前的實(shí)際統(tǒng)計(jì)和中國(guó)人口總量推算，患病人數(shù)在1 400人以下的罕見病可定義為超罕病，每年藥費(fèi)支出約65.65億元。

2.臨床急需但國(guó)內(nèi)尚無替代治療方案的罕見病用藥

為加快臨床急需的境外上市新藥進(jìn)入中國(guó)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生與健康委員會(huì)共同組織專家遴選出三批臨床急需境外新藥。其中，針對(duì)《第一批罕見病目錄》相關(guān)病種適應(yīng)癥的藥品有35種，已在國(guó)內(nèi)上市的超過三分之二，但目前仍有11種藥品未在國(guó)內(nèi)上市。未來一段時(shí)期，這些藥品可能會(huì)陸續(xù)進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。據(jù)悉，在這11種臨床急需境外新藥中，只有治療黏多糖貯積癥Ⅶ型的藥品Vestronidase Alfa-Vjbk在國(guó)內(nèi)未有任何替代治療藥品，即黏多糖貯積癥Ⅶ型患者只能選擇服用該藥品進(jìn)行治療。根據(jù)國(guó)內(nèi)患者組織“北京正宇黏多糖關(guān)愛中心”登記的數(shù)量?jī)H有6人。因此，未來一段時(shí)期，包括該藥在內(nèi)的少量罕見病藥品上市后納入醫(yī)保的可能性不大。根據(jù)美國(guó)目前上市價(jià)格，Vestronidase Alfa-Vjbk的單價(jià)為2mg/525.45美元，1在足量用藥情況下，每位患者的年治療費(fèi)用約82萬美元，如果再加上其他一些可能“漏掉”或尚未統(tǒng)計(jì)的病種或藥品，估計(jì)這部分用藥支付費(fèi)用全國(guó)不到1億元。

（三）種子基金規(guī)模測(cè)算結(jié)果

根據(jù)種子基金參數(shù)設(shè)定和計(jì)算公式可得，2021年城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌基金當(dāng)期結(jié)余2 543億元，連續(xù)“借支”5年，考慮到社會(huì)平均工資增長(zhǎng)因素，實(shí)際累計(jì)“借支”總額將達(dá)1.492萬億元。在全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)6%復(fù)利作用下，5年后投資收益總計(jì)約為2 751億元，總資金池達(dá)1.767萬億元。在“歸還”1.492萬億元“本金”和約393億元利息（嚴(yán)格按照44號(hào)文的規(guī)定），以及種子基金法人機(jī)構(gòu)注冊(cè)資本金“本金”10億元和利息0.773億元之后，種子基金可獲得大約2 347億元的初始資金。種子基金初始資金依然委托全國(guó)社會(huì)保障基金理事會(huì)進(jìn)行投資，每年孳生收益141億元。這141億元收益在剔除3%的行政成本和20%的“再投資”資本金之后，每年用于罕見病保障用藥和救治的資金約108億元。這意味著，種子基金不僅可覆蓋目前患者病友組織與藥品生產(chǎn)企業(yè)提供的全部近6 000人的用藥費(fèi)用支出67億元，而且還有結(jié)余41億元。

（四）未來種子基金的發(fā)展與構(gòu)想

首先，種子基金提供的罕見病用藥保障能力可完全滿足未來的需要。種子基金在滿足全部近6 000人67億元的用藥保障之后，還留有結(jié)余41億元，而當(dāng)前中國(guó)現(xiàn)存罕見病種類約1 400種，本文測(cè)算的罕見病支出規(guī)模是基于《第一批罕見病目錄》中121種罕見病涉及藥品的治療費(fèi)用，未來將進(jìn)一步遴選出第二批、第三批罕見病目錄，這意味著，種子基金不僅可滿足當(dāng)前罕見病用藥保障需求，還有潛力和空間保障未來罕見病用藥需求。其次，未來種子基金規(guī)模將不斷擴(kuò)大。種子基金規(guī)模不斷擴(kuò)大的內(nèi)生機(jī)制有兩個(gè)：一是每年連續(xù)將投資收益的20%投入到種子基金資本金中，這部分資本金的投資收益率遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于CPI的增長(zhǎng)率；二是種子基金向社會(huì)公開募集，可將部分藥品生產(chǎn)企業(yè)和慈善公益組織對(duì)罕見病的捐助集中在種子基金之中。本文為便于測(cè)算，將制度窗口期假定為5年。若未來窗口期是10年，種子基金的初始資本規(guī)模將再擴(kuò)大一倍。最后，種子基金的用藥保障機(jī)制和社會(huì)功能可逐漸擴(kuò)展。一方面，種子基金在政府主導(dǎo)、多方共付的多層次罕見病用藥保障機(jī)制將成為一個(gè)樞紐；另一方面，隨著資本金和投資收益的不斷增加，可將其用藥保障機(jī)制適時(shí)延伸到特重大疾病的救治領(lǐng)域，甚至屆時(shí)可改名為“中華罕見病和特重大疾病種子基金”。在提供罕見病和特重大疾病救助功能的同時(shí)，種子基金事實(shí)上也發(fā)揮了大力傳播和踐行“誠(chéng)信、友善”的公民基本道德規(guī)范的社會(huì)功能，成為傳遞大愛無疆的一個(gè)播種機(jī)。

五、罕見病用藥保障的政策體系與政策建議

除建立種子基金外，今后一段時(shí)期應(yīng)進(jìn)一步完善罕見病用藥保障的政策體系，為此本文提出以下政策建議：

（一）將罕見病用藥保障上升到國(guó)家戰(zhàn)略層面

從經(jīng)濟(jì)學(xué)意義上講，罕見病用藥保障屬于準(zhǔn)公共物品，建設(shè)完善的罕見病用藥保障體系必然需要政府承擔(dān)主體責(zé)任。因此，應(yīng)盡快從國(guó)家層面建立罕見病和相關(guān)孤兒藥頂層設(shè)計(jì)，切實(shí)維護(hù)罕見病患者的應(yīng)有權(quán)益。首先，應(yīng)盡快解決罕見病定義缺失的問題。若以罕見病目錄的形式確定病種，則應(yīng)制定明確的納入和更新原則，持續(xù)動(dòng)態(tài)更新罕見病目錄。其次，應(yīng)把罕見病用藥保障上升為健康中國(guó)之國(guó)家戰(zhàn)略的一部分，明確總體規(guī)劃及階段性目標(biāo)任務(wù)。從國(guó)際經(jīng)驗(yàn)看，許多發(fā)達(dá)國(guó)家都已建立起罕見病國(guó)家框架。歐盟在《關(guān)于罕見病領(lǐng)域行動(dòng)方案的議會(huì)建議》中，要求成員國(guó)在2013年前建立罕見病國(guó)家框架；1日本在《今后的疑難雜癥對(duì)策》中，明確了未來罕見病事業(yè)的重點(diǎn)發(fā)展方向；2澳大利亞也于2020年制定了《罕見病國(guó)家戰(zhàn)略行動(dòng)計(jì)劃》。3

（二）建立國(guó)家罕見病數(shù)據(jù)信息協(xié)作平臺(tái)

掌握豐富的罕見病信息資源是制定罕見病相關(guān)政策、開展罕見病學(xué)術(shù)研究的前提。由于中國(guó)對(duì)罕見病關(guān)注較晚，官方數(shù)據(jù)信息系統(tǒng)尚未建立起來，患者、醫(yī)生、藥品生產(chǎn)企業(yè)、學(xué)者等多方主體對(duì)中國(guó)罕見病實(shí)際情況了解甚少，筆者在搜集整理罕見病患者數(shù)量信息時(shí)對(duì)此深有感觸。這不僅不利于提高醫(yī)務(wù)工作者的診療能力和全社會(huì)對(duì)罕見病的認(rèn)知，也容易使藥品生產(chǎn)企業(yè)因信息不對(duì)稱導(dǎo)致藥物研發(fā)生產(chǎn)受到影響，甚至不利于罕見病藥物正常價(jià)格機(jī)制的形成。為此，各方主體需通力協(xié)作，在明確罕見病定義的基礎(chǔ)上，開展全國(guó)調(diào)查，盡快建立國(guó)家罕見病信息系統(tǒng)，并同步建立地區(qū)級(jí)和跨地區(qū)信息共享平臺(tái)，以提高罕見病診療的可及性。同時(shí)，應(yīng)建立罕見病藥品信息系統(tǒng)，包括有效治療藥物短缺信息、審批信息和報(bào)銷保障信息等，以提高罕見病藥物的可及性。

（三）構(gòu)建立足于國(guó)情的罕見病法律體系

完備的法律法規(guī)體系是有效開展罕見病保障工作的制度基礎(chǔ)。目前中國(guó)尚未出臺(tái)罕見病針對(duì)性法律，對(duì)罕見病的基礎(chǔ)理論和配套探索仍處于起步階段，因此，國(guó)家在明確罕見病工作頂層設(shè)計(jì)的基礎(chǔ)上，應(yīng)盡快出臺(tái)罕見病專門法律，在藥物研發(fā)生產(chǎn)審批、醫(yī)療保障和患者權(quán)益等多方面規(guī)制罕見病保障工作。應(yīng)充分反思中國(guó)在罕見病救治與保障領(lǐng)域的薄弱環(huán)節(jié)，處理好平等醫(yī)療權(quán)與醫(yī)療資源有限的關(guān)系，明確在罕見病預(yù)防、診療和救助不同保障階段的優(yōu)先級(jí)，構(gòu)建具有中國(guó)特色的罕見病法律體系。在立法過程中，應(yīng)通過多種方式征求社會(huì)各界意見，保證各利益相關(guān)方的充分參與并合理表達(dá)意見，以確保罕見病法律更好地均衡各方利益。

（四）探索罕見病多元保障創(chuàng)新付費(fèi)模式

罕見病保障涉及民生，是關(guān)乎人民福祉的社會(huì)問題。因此，除國(guó)家引導(dǎo)外，應(yīng)鼓勵(lì)患者組織、商業(yè)保險(xiǎn)公司和慈善公益組織等多方協(xié)同發(fā)力，積極探索罕見病多元保障創(chuàng)新付費(fèi)模式，打好罕見病用藥保障“組合拳”。對(duì)于療效尚不確切的罕見病藥物，可借鑒中醫(yī)價(jià)值付費(fèi)理念，通過醫(yī)保部門與藥品生產(chǎn)企業(yè)合作建立基于療效價(jià)值的付費(fèi)方式，共擔(dān)支付風(fēng)險(xiǎn)；對(duì)于尚未進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保覆蓋范圍的罕見病藥品，可探索開展公益性小額信貸，結(jié)合家庭收支情況，向低收入罕見病患者家庭提供小額醫(yī)療貸款，形成基于罕見病種的特惠性醫(yī)療保障模式。同時(shí)，地方政府應(yīng)廣泛借鑒地方政策性商業(yè)保險(xiǎn)成功實(shí)踐，并采取強(qiáng)制性措施嚴(yán)禁商業(yè)保險(xiǎn)公司將罕見病寫入免責(zé)條款。

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‘Chinese Rare Disease Seed Fund

ZHENG Bing?wen1，2，LI Chen1

（1. School of Government，University of Chinese Academy of Social Sciences，Beijing 102488，China；

2. School of Public Management，Liaoning University，Shenyang 110036，China）

Summary：Among the many dilemmas faced by patients with rare diseases， the drug payment dilemma is always the most difficult and unavoidable. By reviewing domestic policies and practices on drug guarantee for rare diseases， this paper concludes that a multi?level mechanism involving multiple subjects is beginning to emerge in China. However， under the medical insurance system for employees and with the constraints of the treatment list， the medical system of safeguarding basic diseases will not be able to respond to the needs of groups with rare diseases. Many local?level super?treatment protection programs for rare diseases are on the brink of collapse. An innovation approach， or alternative mechanism， must be developed to ensure that the drug guarantee for rare diseases is not reduced， and social harmony and stability maintained. Efforts should be made to stick to the institutional bottom line of the medical guarantee treatment， bring no additional financial burdens at all levels， and fully exploit the potential of social resources and reorganize them nationwide.

This paper proposes‘the conception of a seed fundand elaborates on the funding rationale， nature of funds， and institutional functions. How does the seed fund work then？ Taking advantage of the window period for the reform of the investment system of the basic medical insurance fund for urban employees， a portion of the fund is‘borrowedand entrusted to the National Council for Social Security Fund for investment each year before the market investment. After ‘returningthe‘principaland interest to the provincial?level regions， the investment income is regarded as the initial capital of the seed fund， and a portion of the investment income is used annually for drug guarantee for rare diseases. The seed fund， essentially the result of the institutional arbitrage dividend and market investment operation， can be considered as a first?tier extension of Chinas medical insurance system in terms of positioning， and as a lever and platform for multi?payments for rare diseases in terms of function. Based on the current operation of the medical insurance fund for employees and the status of rare disease drug coverage， the scale of the seed fund and the cost of rare disease drugs eligible for inclusion in the seed fund are measured. Results show that after a five?year funding during the reform window， the seed fund can obtain about CNY 234.7 billion of initial capital， yielding CNY 14.1 billion of annual income; a balance remains after covering the full CNY 6.7 billion cost of drugs for patients currently enrolled in rare disease registries.

Seed fund is an effective approach to ensure the sustainability of the medical insurance fund during the policy transition period and represents the CPCs solemn promise to‘common prosperity for all.

Key words：Chinese rare disease seed fund; rare diseases; medical payment method; drug guarantee mechanism; medical insurance fund

（責(zé)任編輯：劉 艷）

［DOI］10.19654/j.cnki.cjwtyj.2023.04.008

［引用格式］鄭秉文，李辰．提升罕見病藥品可及性的機(jī)制設(shè)計(jì)與模式選擇——對(duì)設(shè)立“中華罕見病種子基金”的探討［J］．財(cái)經(jīng)問題研究，2023（4）：100-114.

① 本文的主要內(nèi)容源自作者在北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)2022年6月5日召開的“公益慈善力量參與罕見病多層次保障閉門研討會(huì)”和11月26—27日召開的“2022年第四屆罕見病合作交流會(huì)”上的發(fā)言。在本文形成的過程中，作者數(shù)次與北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)的王奕鷗、馬滔和郭晉川等專家同行進(jìn)行線上討論，獲益良多，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)提供了大量數(shù)據(jù)、資料和素材，作者表示衷心感謝。當(dāng)然，文責(zé)自負(fù)，作者對(duì)文章使用的數(shù)據(jù)、產(chǎn)生的影響和問題負(fù)全責(zé)。

收稿日期：2023?03?01

作者簡(jiǎn)介：鄭秉文（1955-），男，遼寧鞍山人，教授，博士，博士生導(dǎo)師，主要從事社會(huì)保障政策研究。E?mail：zhengbw126@126.com

李 辰（通訊作者）（1995-），女，遼寧遼陽(yáng)人，博士研究生，主要從事社會(huì)保障政策研究。E?mail：lichen7@ucass.edu.cn

1 資料來源：Orphanet 數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)，https：//www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutRareDiseases.php？lng=EN。

2 資料來源：NORD. Rare diseases facts［EB/OL］．https：//rarediseases.org/wpcontent/uploads/2020/11/nord-rareinsights-rd-facts-2019.pdf。

1 資料來源：上述數(shù)據(jù)由沙利文和北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)計(jì)算得出并提供。

1 資料來源：瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心官網(wǎng)，http：//chinadolls.org.cn/type/110。

1 資料來源：中國(guó)人民銀行官網(wǎng)，http：//www.pbc.gov.cn/zhengcehuobisi/125207/125213/125440/125838/125885/125896/2968995/index.html。

1 資料來源：美國(guó)藥物信息數(shù)據(jù)庫(kù)官網(wǎng)，https：//www.drugs.com/price-guide/mepsevii。

1 資料來源：歐盟理事會(huì)和歐洲理事會(huì)官網(wǎng)，https：//www.consilium.europa.eu/uedocs/cms_data/docs/pressdata/en/lsa/108383.pdf。

2 資料來源：東京都政府官網(wǎng)，https：//www.metro.tokyo.lg.jp/tosei/hodohappyo/press/2017/03/31/documents/18_01.pdf。

3 資料來源：澳大利亞衛(wèi)生和老年護(hù)理部官網(wǎng)，https：//www.health.gov.au/sites/default/files/documents/2020/03/national-strategic-action-plan-for-rare-diseases.pdf。