韓朦, 趙艷蛟, 陳永法

(中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)際醫(yī)藥商學(xué)院,江蘇 南京 211198)

罕見(jiàn)病又稱“孤兒病”,我國(guó)罕見(jiàn)病患者群體大約為2 000萬(wàn)人。雖然藥品對(duì)于罕見(jiàn)病的治療可以起到關(guān)鍵性的作用,但不可否認(rèn)的是,醫(yī)療器械在罕見(jiàn)病的輔助檢查和診斷上也扮演了極其重要的角色。近年來(lái),在國(guó)家陸續(xù)出臺(tái)的“罕見(jiàn)病”相關(guān)政策中,對(duì)醫(yī)療器械領(lǐng)域的關(guān)注在逐步增加。2016年,原國(guó)家食藥總局出臺(tái)了《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》,賦予了診斷或治療罕見(jiàn)病醫(yī)療器械優(yōu)先審評(píng)的權(quán)利。2017年10月,國(guó)務(wù)院印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》,提出要支持罕見(jiàn)病治療藥品和醫(yī)療器械研發(fā)[1]。2018年,《用于罕見(jiàn)病防治醫(yī)療器械注冊(cè)審查指導(dǎo)原則》出臺(tái),對(duì)罕見(jiàn)病防治用醫(yī)療器械產(chǎn)品的注冊(cè)申報(bào)、臨床實(shí)驗(yàn)和審評(píng)審批進(jìn)行規(guī)范。2022年“兩會(huì)”期間,有專(zhuān)家提出要關(guān)注“罕用醫(yī)療器械”。從已有政策來(lái)看,我國(guó)較為關(guān)注罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的優(yōu)先審評(píng)審批和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)豁免上,尚未出臺(tái)系統(tǒng)的激勵(lì)措施來(lái)支持罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的發(fā)展[2]。從現(xiàn)有研究來(lái)看,眾多學(xué)者已經(jīng)對(duì)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)行了詳盡分析。陳敏[3]、袁妮[4]、孫思萌[5]等從國(guó)內(nèi)外經(jīng)驗(yàn)對(duì)比、藥品全生命周期及產(chǎn)業(yè)政策等多角度分析了國(guó)內(nèi)外罕見(jiàn)病用藥品的政策現(xiàn)狀及不足;朱曉紅[6]、王雪[7]分別梳理了罕見(jiàn)病藥品資格認(rèn)定和上市激勵(lì)的國(guó)際經(jīng)驗(yàn)。對(duì)于罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械而言,楊殿政[8]總結(jié)了美國(guó)、日本和歐盟罕見(jiàn)病用藥械的法律界定標(biāo)準(zhǔn);胡凱[9]在介紹美國(guó)醫(yī)療器械注冊(cè)審批程序時(shí),提到了罕見(jiàn)病器械適用的人道主義器械豁免政策。通過(guò)梳理已有文獻(xiàn)可以發(fā)現(xiàn),罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械領(lǐng)域尚有大量研究空白亟需填補(bǔ)。因此,如何有效推動(dòng)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的發(fā)展,激發(fā)企業(yè)研發(fā)上市活力,進(jìn)一步滿足罕見(jiàn)病群體的醫(yī)療需求,值得我國(guó)學(xué)者深入思考。

放眼全球,日本對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械關(guān)注較早,已形成了一系列完整緊密的上市激勵(lì)政策體系,且激發(fā)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械研發(fā)上市成效顯著,其經(jīng)驗(yàn)值得深入研究。本文通過(guò)分析日本罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的上市激勵(lì)政策,梳理我國(guó)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械發(fā)展現(xiàn)狀,通過(guò)對(duì)比兩國(guó)政策要點(diǎn),提出完善我國(guó)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械上市激勵(lì)相關(guān)建議,為后續(xù)研究者提供參考。

1 日本罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械認(rèn)定制度概述

1.1 罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的概念界定

日本于1993年建立公共支援制度,專(zhuān)門(mén)用于“孤兒藥”或“孤兒醫(yī)療器械”的項(xiàng)目實(shí)驗(yàn)研究。2013年,“藥事法的部分修訂案”(2013年第84號(hào)法)在《藥品和醫(yī)療器械法》的基礎(chǔ)上對(duì)“罕見(jiàn)病”進(jìn)行了定義,即國(guó)內(nèi)患病人數(shù)不超過(guò)5萬(wàn)人的疾病。2014年,日本政府頒布了《關(guān)于確保醫(yī)藥品、醫(yī)療器械等產(chǎn)品的品質(zhì)、效果以及安全性的相關(guān)法律》,將醫(yī)療器械定義為“用于診斷、治療、預(yù)防人或動(dòng)物的疾病,或?qū)θ嘶騽?dòng)物身體功能產(chǎn)生影響的設(shè)備和儀器”。2019年6月日本厚生勞動(dòng)省發(fā)布《藥品、醫(yī)療器械、再生和細(xì)胞治療產(chǎn)品的質(zhì)量、有效性和安全保障法》,其中第77-2條規(guī)定,將患者人數(shù)少于50 000人且有很高的醫(yī)療需求的器械認(rèn)定為“孤兒醫(yī)療器械”,即罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械。由于罕見(jiàn)病領(lǐng)域的特殊性,罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械多為III類(lèi)和IV類(lèi)醫(yī)療器械。

1.2 罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的認(rèn)定程序

1.2.1 提交申請(qǐng)資料

根據(jù)日本《藥事法執(zhí)行部長(zhǎng)條例》第250條規(guī)定,申請(qǐng)人需向厚生勞動(dòng)省提交完整的罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械認(rèn)定申請(qǐng)表,內(nèi)容包括申請(qǐng)人信息、產(chǎn)品詳細(xì)描述及其科學(xué)依據(jù)、實(shí)用價(jià)值等。如表1所示,除填寫(xiě)表格外,還需要以附件形式提交使用該產(chǎn)品的患者人數(shù)、醫(yī)療需求和開(kāi)發(fā)可能性等客觀統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)作為支撐材料。日本允許申請(qǐng)人在提交資料時(shí)使用海外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),明確海外臨床試驗(yàn)中罕見(jiàn)病人群的定義、納入臨床試驗(yàn)的受試者的體型,以及各國(guó)臨床指南、政策的差異即可。值得注意的是,不同于我國(guó),日本對(duì)于在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊發(fā)表過(guò)的產(chǎn)品相關(guān)論文,其論文數(shù)據(jù)也可以作為審批環(huán)節(jié)的參考依據(jù)。

表1 罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的認(rèn)定申請(qǐng)資料要求

1.2.2 審評(píng)審批程序

如圖1所示,在罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械認(rèn)定程序中,主要涉及日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)、國(guó)家生物醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究所(NIBIO)、藥品和醫(yī)療器械局(PMDA)三個(gè)職能部門(mén)。日本厚生勞動(dòng)省負(fù)責(zé)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的認(rèn)定前咨詢、資格認(rèn)定、審評(píng)審批和支付NIBIO的運(yùn)營(yíng)成本;PMDA為申請(qǐng)人提供罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械上市許可臨床試驗(yàn)和資料的咨詢;NIBIO的主要任務(wù)是向申請(qǐng)人支付補(bǔ)貼,對(duì)申請(qǐng)人的研究費(fèi)用進(jìn)行審核,以及向申請(qǐng)人提供指導(dǎo)和咨詢。認(rèn)定程序包括咨詢、形式審查、資料審評(píng)與授權(quán)認(rèn)定4個(gè)階段。在咨詢環(huán)節(jié),申請(qǐng)人應(yīng)向厚生勞動(dòng)省藥品食品安全部提交咨詢申請(qǐng),咨詢時(shí)長(zhǎng)在30分鐘,咨詢?nèi)藬?shù)不限。

圖1 日本罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械資格認(rèn)定流程圖

在審評(píng)審批過(guò)程中,申請(qǐng)人可以在提交罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械上市申請(qǐng)前的任何時(shí)間點(diǎn)向厚生勞動(dòng)省提交資格認(rèn)定的申請(qǐng)資料。收到申請(qǐng)后,厚生勞動(dòng)大臣將根據(jù)藥事與食品衛(wèi)生委員會(huì)(PAFSC)的討論確定認(rèn)定資格,將同時(shí)滿足以下條件的醫(yī)療器械認(rèn)定為罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械:(1)申請(qǐng)時(shí)可能使用該器械的患者人數(shù)少于50 000人;(2)該器械沒(méi)有合適的替代器械治療,或者與現(xiàn)有產(chǎn)品相比,有望獲得更高的療效或安全性;(3)對(duì)目標(biāo)疾病使用該器械應(yīng)有理論依據(jù),研發(fā)計(jì)劃應(yīng)適當(dāng)[10]。其中第(3)點(diǎn)是日本區(qū)別于其他國(guó)家罕見(jiàn)病用產(chǎn)品認(rèn)定制度的亮點(diǎn)。由此可知,日本對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的資格認(rèn)定主要聚焦于產(chǎn)品針對(duì)的患者人數(shù)、醫(yī)療上的需求和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的可能性。

1.3 罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械資格認(rèn)定的撤銷(xiāo)程序

隨著疾病的發(fā)展,可能會(huì)出現(xiàn)患病人數(shù)的動(dòng)態(tài)變化,導(dǎo)致產(chǎn)品不再滿足資格認(rèn)定的條件。因此,申請(qǐng)人必須以書(shū)面形式,在預(yù)期中止前至少1年通知厚生勞動(dòng)大臣其打算中止產(chǎn)品的研究、生產(chǎn)或銷(xiāo)售。厚生勞動(dòng)省藥品食品安全局評(píng)價(jià)許可科收到廢止通知后,須向PAFSC報(bào)告,同時(shí)在數(shù)據(jù)庫(kù)中予以產(chǎn)品狀態(tài)更新。

在一些情況下,厚生勞動(dòng)省也可針對(duì)申請(qǐng)資料不實(shí)、提供虛假陳述、無(wú)正當(dāng)理由不研發(fā)或銷(xiāo)售醫(yī)療器械、違反其他法律或條例等情況,撤銷(xiāo)已經(jīng)授權(quán)的資格認(rèn)定。資格認(rèn)定的撤銷(xiāo),不會(huì)影響該產(chǎn)品已獲得的上市許可,但NIBIO會(huì)暫?；虺蜂N(xiāo)補(bǔ)貼。

2 日本罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械上市激勵(lì)政策及實(shí)施效果

2.1 激勵(lì)政策

為了鼓勵(lì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械研發(fā),減輕企業(yè)的研發(fā)和生產(chǎn)負(fù)擔(dān),日本不僅建立了一套從申請(qǐng)、資格認(rèn)定到撤銷(xiāo)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械上市的完整程序,也形成了有效的補(bǔ)貼激勵(lì)機(jī)制。2013年,日本《藥事法》第84號(hào)法和《藥品醫(yī)療器械法》第77-2條,規(guī)定創(chuàng)立了罕見(jiàn)病用藥品和醫(yī)療器械研發(fā)支援政策。企業(yè)通過(guò)申報(bào)可以直接獲得資金補(bǔ)貼、稅收減免等多方面的激勵(lì)來(lái)推動(dòng)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的研究和開(kāi)發(fā)活動(dòng)。

2.1.1 資金激勵(lì)

(1)補(bǔ)貼支付。在日本,這種補(bǔ)貼支付方式被稱為“助成金制度”,即罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械申請(qǐng)方每年有兩次機(jī)會(huì),可以通過(guò)NIBIO獲得補(bǔ)貼,包括差旅費(fèi)、設(shè)備費(fèi)、耗材費(fèi)、印刷裝訂費(fèi)、通訊運(yùn)輸費(fèi)、租金損失費(fèi)、會(huì)議費(fèi)、雜項(xiàng)服務(wù)費(fèi)、寄售費(fèi)等。NIBIO收到申請(qǐng)后,對(duì)研究的內(nèi)容、目的、費(fèi)用、試驗(yàn)計(jì)劃等進(jìn)行調(diào)查,然后發(fā)放補(bǔ)助金,以支付研究所需的費(fèi)用。資助期限從申請(qǐng)認(rèn)定到獲得上市許可批準(zhǔn)的那一年年底,最長(zhǎng)為三年,補(bǔ)助金額高達(dá)測(cè)試和研究費(fèi)用的50%,以減輕企業(yè)研發(fā)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械產(chǎn)品的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

(2)稅收優(yōu)惠。罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的研發(fā)費(fèi)用總額,在NIBIO資助期間進(jìn)行的研發(fā)活動(dòng),其產(chǎn)生的相關(guān)測(cè)試和研究費(fèi)用總額的20%(不包括上述NIBIO給予的補(bǔ)貼支付部分)可作為稅收抵免申報(bào)。

2.1.2 監(jiān)管激勵(lì)

(1)指導(dǎo)和咨詢。對(duì)于研發(fā)活動(dòng)中可能存在的問(wèn)題,罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械申請(qǐng)人可以通過(guò)主要監(jiān)管部門(mén)提供的相關(guān)指導(dǎo)和咨詢中獲得解決方案。如圖2所示,從2016年6月16日開(kāi)始,PMDA利用視頻會(huì)議系統(tǒng),對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械產(chǎn)品申報(bào)提供了一個(gè)優(yōu)先面對(duì)面和RS戰(zhàn)略咨詢服務(wù),對(duì)2020年3月31日之前開(kāi)展的咨詢服務(wù)進(jìn)行費(fèi)用減免。同時(shí),厚生勞動(dòng)省藥品醫(yī)療器械廳也對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的研究和開(kāi)發(fā)提供指導(dǎo)建議。結(jié)合日本學(xué)者對(duì)109家醫(yī)療器械企業(yè)的調(diào)查結(jié)果來(lái)看,88.9%的企業(yè)認(rèn)為PMDA的指導(dǎo)和建議對(duì)產(chǎn)品研發(fā)有很幫助,從側(cè)面體現(xiàn)了政府有關(guān)部門(mén)的指導(dǎo)和咨詢對(duì)企業(yè)研發(fā)的激勵(lì)作用[11]。

圖2 優(yōu)先面對(duì)面咨詢流程

(2)優(yōu)先審查。由于不具備按照普通器械審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)提供各類(lèi)數(shù)據(jù)的條件,為了實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的盡快上市,日本實(shí)行優(yōu)先審查制度,其內(nèi)容主要包括審查順序的提前和藥品綜合審評(píng)期的縮短。一方面,在審查順序上,指定的罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械將接受上市許可的優(yōu)先審查,以確保它們盡早提供給臨床環(huán)境。根據(jù)厚生勞動(dòng)省的數(shù)據(jù)顯示,罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的審評(píng)為10個(gè)月,其他類(lèi)型的醫(yī)療器械平均審查時(shí)間為14個(gè)月[12]。另一方面,產(chǎn)品的上市許可審批費(fèi)用可以獲得減免。通過(guò)這兩方面的政策激勵(lì),企業(yè)的研發(fā)成本進(jìn)一步下降,對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的申報(bào)積極性大大提高。

2.1.3 市場(chǎng)獨(dú)占激勵(lì)

相較于一般醫(yī)療器械而言,對(duì)于符合制度認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)的罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械,日本采取延長(zhǎng)專(zhuān)利期的方式激勵(lì)其上市。罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的專(zhuān)利獨(dú)占期普遍可延長(zhǎng)至7年;已認(rèn)定批準(zhǔn)的再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品(包含罕見(jiàn)病再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品),專(zhuān)利獨(dú)占期最長(zhǎng)可延長(zhǎng)至10年。由此可知,我國(guó)雖然出臺(tái)了罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的專(zhuān)項(xiàng)條例,但與日本相比還未對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械設(shè)立補(bǔ)貼、稅收等激勵(lì)政策[13]。

2.2 激勵(lì)政策實(shí)施效果

經(jīng)過(guò)近30年的發(fā)展,日本罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械激勵(lì)政策落實(shí)到位,成效顯著。如表2所示,截止到2022年6月,日本NIBIO共批準(zhǔn)資助了32個(gè)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械項(xiàng)目,其中批準(zhǔn)資助22件,撤銷(xiāo)6件,2個(gè)被認(rèn)定為罕見(jiàn)病再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品。從產(chǎn)品類(lèi)型上看,44%的被資助產(chǎn)品為植入性醫(yī)療器械,其次為接觸式人工器官;從產(chǎn)品適用的疾病領(lǐng)域來(lái)看,其中56%的產(chǎn)品用于治療罕見(jiàn)惡性腫瘤和心臟疾病[14]。根據(jù)《疑難病患者醫(yī)療法》第五條第一項(xiàng)規(guī)定,日本疑難病清單(即罕見(jiàn)病目錄)共經(jīng)歷了5次修訂,目前共收錄了15類(lèi)338種疾病,其中原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變、克羅恩病、多發(fā)性硬化、特發(fā)性心肌病、特發(fā)性肺纖維化等15種罕見(jiàn)病對(duì)應(yīng)的醫(yī)療器械產(chǎn)品已被NIBIO批準(zhǔn)資助[15]。

表2 日本NIBIO批準(zhǔn)的罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械清單

3 我國(guó)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的發(fā)展現(xiàn)狀與不足

3.1 發(fā)展現(xiàn)狀

目前,我國(guó)用于防治罕見(jiàn)病的醫(yī)療器械數(shù)量較少。市場(chǎng)上雖然有可用于檢查罕見(jiàn)病的儀器,如CT、MRI和內(nèi)窺鏡等,但這類(lèi)設(shè)備的精確度要求較高,國(guó)產(chǎn)還需進(jìn)一步完善,目前仍以進(jìn)口為主。據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局?jǐn)?shù)據(jù)顯示,截至2022年1月,只有2件用于檢測(cè)罕見(jiàn)病的產(chǎn)品通過(guò)了優(yōu)先審評(píng)審批,約占總數(shù)的1.14%(詳見(jiàn)表3)。2017、2018年都沒(méi)有優(yōu)先審批通過(guò)罕見(jiàn)病相關(guān)器械產(chǎn)品[16]。全國(guó)34個(gè)省市中,沒(méi)有醫(yī)療器械優(yōu)先審批產(chǎn)品的占67.6%,有優(yōu)先審批產(chǎn)品但不包含罕見(jiàn)病產(chǎn)品的占26.5%,剩下的5.9%有罕見(jiàn)病優(yōu)先審批產(chǎn)品。近年來(lái)只有湖北、江蘇兩省有罕見(jiàn)病優(yōu)先審批產(chǎn)品,且這兩省的產(chǎn)品申請(qǐng)的是國(guó)家醫(yī)療器械優(yōu)先審批通道。此外,海南省的“罕見(jiàn)病特許藥械病友服務(wù)站”雖然會(huì)引進(jìn)國(guó)際先進(jìn)器械,定期開(kāi)展罕見(jiàn)病醫(yī)療創(chuàng)新藥械交流研討會(huì),但由于創(chuàng)立時(shí)間較晚,尚不能滿足國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者群體對(duì)治療器械的需求。

3.2 存在的問(wèn)題

深入研究日本支持罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械發(fā)展的政策及實(shí)施效果后,筆者發(fā)現(xiàn)我國(guó)現(xiàn)存制度存在以下問(wèn)題。

3.2.1 未形成罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的相關(guān)政策體系

縱觀日本罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的發(fā)展,不難發(fā)現(xiàn)法律在其中扮演了重要的推動(dòng)作用。罕見(jiàn)病的定義、罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)以及激勵(lì)措施均有明確的的法律法規(guī)。我國(guó)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的鼓勵(lì)政策發(fā)布時(shí)間較晚,對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的定義尚不明確,也未啟動(dòng)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)的制定工作,更未出臺(tái)專(zhuān)項(xiàng)法律法規(guī)。在政策體系方面,現(xiàn)有政策呈碎片化分布,政策內(nèi)容較為寬泛,制度建設(shè)缺乏系統(tǒng)性。

3.2.2 罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的激勵(lì)機(jī)制不夠完善

日本對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的激勵(lì)包含了上市快速通道、市場(chǎng)獨(dú)占期和提供咨詢等具體措施,這極大推動(dòng)了罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的研發(fā)上市進(jìn)程。相比之下,我國(guó)的罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械激勵(lì)措施還不夠全面,目前并未對(duì)產(chǎn)品上市的審核周期、研發(fā)專(zhuān)利的保護(hù)等內(nèi)容進(jìn)行明確規(guī)定。對(duì)于現(xiàn)有政策而言,盡管我國(guó)已從政策層面上明確了罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械申報(bào)的“綠色通道”機(jī)制,但對(duì)優(yōu)先審評(píng)審批、海外臨床數(shù)據(jù)的使用等內(nèi)容的闡述上過(guò)于籠統(tǒng),缺少具體的量化指標(biāo),可操作性不強(qiáng)。

3.2.3 缺少對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械上市的資金支持

日本罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的發(fā)展,與其在資金補(bǔ)貼上的投入密不可分,但目前我國(guó)在稅收抵免、研發(fā)補(bǔ)貼等資金鼓勵(lì)方面則較為欠缺,這極大阻礙了國(guó)內(nèi)企業(yè)的研發(fā)熱情。從政府的角度來(lái)看,解決企業(yè)研發(fā)資金短缺的問(wèn)題,加大減稅降費(fèi)優(yōu)惠政策支持,為企業(yè)的研發(fā)活動(dòng)提供堅(jiān)實(shí)的保障,是推動(dòng)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械行業(yè)發(fā)展的最大內(nèi)生動(dòng)力。從企業(yè)角度來(lái)看,合理使用政府的研發(fā)補(bǔ)助資金,加大自身研發(fā)投入,加速產(chǎn)品上市,才能有效推動(dòng)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械行業(yè)的發(fā)展。因此,政府的資金支持是激勵(lì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械上市的重要舉措。

4 對(duì)我國(guó)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械發(fā)展的啟示及建議

4.1 逐步建立罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械認(rèn)定體系

為了鼓勵(lì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的研發(fā),一方面,應(yīng)對(duì)已出臺(tái)的罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械審評(píng)審批政策內(nèi)容進(jìn)行細(xì)化,優(yōu)化罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械審評(píng)審批的“綠色通道”,更好的保障認(rèn)定程序政策的落地實(shí)施。另一方面,建議通過(guò)制定專(zhuān)項(xiàng)法律明確各方責(zé)任,在罕見(jiàn)病界定標(biāo)準(zhǔn)的基礎(chǔ)上,為罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的發(fā)展提供制度保障。明確罕見(jiàn)病定義,據(jù)此引入罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)、流程和醫(yī)療器械上市激勵(lì)制度等,形成罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械認(rèn)定體系,實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械激勵(lì)工作的有法可依。

4.2 完善罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械上市激勵(lì)細(xì)則

第一,在臨床研究中,企業(yè)需根據(jù)目標(biāo)疾病的詳細(xì)數(shù)據(jù),推斷現(xiàn)有數(shù)據(jù)的可行性、風(fēng)險(xiǎn)關(guān)聯(lián)性以及其他信息。在使用海外數(shù)據(jù)時(shí),鼓勵(lì)企業(yè)使用與申報(bào)產(chǎn)品相關(guān)的其他海外數(shù)據(jù)作為審批依據(jù),明確海外臨床試驗(yàn)中罕見(jiàn)病人群的定義、納入臨床試驗(yàn)的受試者的體型,以及各國(guó)臨床指南、政策的差異。對(duì)于在國(guó)際學(xué)術(shù)期刊發(fā)表過(guò)相關(guān)論文,能夠證明申報(bào)產(chǎn)品科學(xué)性的論文數(shù)據(jù),也可以作為審批過(guò)程的重要證據(jù)。此舉可以有效降低企業(yè)的生產(chǎn)成本,增強(qiáng)其創(chuàng)新積極性。第二,為已通過(guò)審批上市的罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械設(shè)立市場(chǎng)獨(dú)占期,形成充分的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)保護(hù)。第三,建立針對(duì)罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械注冊(cè)申報(bào)關(guān)鍵環(huán)節(jié)的輔導(dǎo)溝通機(jī)制,開(kāi)設(shè)醫(yī)療器械檢查管理課程,定期向研發(fā)企業(yè)提供咨詢服務(wù)。

4.3 以財(cái)政激勵(lì)為抓手鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)上市

對(duì)于處在起步階段的我國(guó)而言,需要逐步探索罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械研發(fā)補(bǔ)貼政策。首先,以罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械研發(fā)企業(yè)為對(duì)象進(jìn)行問(wèn)卷調(diào)查,及時(shí)了解罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械研發(fā)企業(yè)未被滿足的需求,對(duì)需要幫助的中小型企業(yè)提供額外的激勵(lì)措施,如,授權(quán)企業(yè)某些研發(fā)成本的稅收抵免、為罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械生產(chǎn)商提供研究補(bǔ)貼、對(duì)創(chuàng)新性醫(yī)療器械的專(zhuān)利設(shè)計(jì)頒發(fā)鼓勵(lì)獎(jiǎng)金等。其次,雖然目前已建立的海南罕見(jiàn)病特許藥械病友服務(wù)站向全國(guó)罕見(jiàn)病患者開(kāi)放,但是受限于距離和經(jīng)濟(jì)條件,還是有很多患者不能受益,因此建議成立“華東地區(qū)版”罕見(jiàn)病特許藥械服務(wù)站,進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的可及性,真正惠及廣大患者。最后,鼓勵(lì)第三方為罕見(jiàn)病用醫(yī)療器械的研發(fā)提供財(cái)政援助,解決研發(fā)者的后顧之憂,為創(chuàng)新產(chǎn)品的發(fā)展助力。