該研究是一項多中心、開放標簽的Ⅲ期隨機試驗，招募了既往未治療過的、不適合強化誘導化療的FLT3突變陽性的復發(fā)性或難治性急性髓性白血病(FLT3mut+AML)患者，隨機2∶1分至吉列替尼(gilteritinib，120 mg/天，口服)+阿扎胞苷組(GIL+AZA)或單用阿扎胞苷組(AZA)，主要終點是總生存期(OS)。

截止2020年8月26日中期分析時，共有123例患者被隨機分至兩組：GIL+AZA組74例，AZA組 49例。GIL+AZA組和AZA組分別有20.3%和44.9%的患者接受了包括FLT3抑制劑在內(nèi)的后續(xù)AML治療。GIL+AZA組和AZA組的中位OS分別是9.82個月和8.87個月(HR=0.916，P=0.753)。該研究根據(jù)協(xié)議指定的無效閾值而提前終止。兩組的中位無事件生存期(EFS)都是0.03個月。GIL+AZA組和AZA組根據(jù)復合完全緩解(CR)定義的中位EFS分別是4.53個月和0.03個月(HR=0.686，P=0.156)。GIL+AZA組和AZA組的復合CR率分別是58.1%和26.5%(差值 31.4%，P<0.001)。兩組不良事件(AE)的發(fā)生率相近，3級及以上AE的發(fā)生率分別是95.9%和89.4%。GIL+AZA組最常見的AE有發(fā)熱(47.9%)和腹瀉(38.4%)。

綜上所述，雖然兩組的OS相近，但吉列替尼聯(lián)合阿扎胞苷治療可顯著提高FLT3mut+AML患者的完全緩解率。該研究結果支持采用吉列替尼聯(lián)合阿扎胞苷作為前線治療FLT3mut+AML患者，安全性和耐受性良好，且具有一定的臨床活性。(摘自：Blood)